Een uitbreidingsonderzoek ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van AVTX-803 bij proefpersonen met leukocytenadhesiedeficiëntie type II
27 april 2026 bijgewerkt door: AUG Therapeutics
Een fase 3, open-label, uitbreidingsonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van AVTX-803 te beoordelen bij proefpersonen met leukocytenadhesiedeficiëntie type II (LAD II)
Het primaire doel van deze uitbreidingsstudie is het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van AVTX-803 bij proefpersonen met LAD II (SLC35C1-CDG).
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
2
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Jennifer Lin
- Telefoonnummer: 3052833827
- E-mail: huiyil@augtx.com
Studie Locaties
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Werving
- Mayo Clinic
-
Contact:
- Queenie Tan, MD PhD
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 maanden tot 75 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Proefpersoon moet protocol AVTX-803-LAD-301 hebben voltooid
- Proefpersoon heeft biochemisch en genetisch bewezen LAD II (SLC35C1-CDG)
Uitsluitingscriteria:
- Proefpersoon heeft ernstige bloedarmoede gedefinieerd als hemoglobine <8,0 g/dl (<4,9 mmol/l)
- Proefpersoon heeft een verminderde nierfunctie zoals gedefinieerd door een eGFR <90 ml/min
- Proefpersoon heeft een bekende of vermoede intolerantie of overgevoeligheid voor fucose of een van de bestanddelen van het onderzoeksproduct
- Naar de mening van de onderzoeker heeft de proefpersoon in het verleden niet gereageerd op fucose bij een adequate dosering
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: AVTX-803
AVTX-803 in een door de onderzoeker gespecificeerde dosis tot 5 keer per dag, niet hoger dan 1700 mg/kg/dag
|
L-fucose kristallijn poeder
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Incidentie van tijdens de studie gemelde tijdens de behandeling optredende bijwerkingen die toe te schrijven zijn aan AVTX-803.
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar.
|
Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Sialyl-Lewis X-antigeenexpressie op leukocyten
Tijdsspanne: Op 6 maanden
|
Op 6 maanden
|
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in de samengestelde Nijmeegse pediatrische congenitale aandoeningen van glycosylatie (CDG) beoordelingsschaal (NPCRS)
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar.
|
De NPCRS bestaat uit 3 secties, waarbij elke sectie specifieke items bevat die relevant zijn voor de beoordeling van proefpersonen met CDG.
Sectie I (huidige functie); Sectie II (Systeemspecifieke betrokkenheid); en Sectie III (Huidige klinische beoordeling).
De som van de scores wordt gebruikt om patiënten in 3 domeinen in te delen: lichte (0-14), matige (15-25) en ernstige (>26) categorie.
|
Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar.
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in de individuele parameters van de Nijmegen Pediatric Congenital Disorders of Glycosylation (CDG) Rating Scale (NPCRS)
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar.
|
De NPCRS bestaat uit 3 secties, waarbij elke sectie specifieke items bevat die relevant zijn voor de beoordeling van proefpersonen met CDG.
Sectie I (huidige functie); Sectie II (Systeemspecifieke betrokkenheid); en Sectie III (Huidige klinische beoordeling).
De som van de scores wordt gebruikt om patiënten in 3 domeinen in te delen: lichte (0-14), matige (15-25) en ernstige (>26) categorie.
|
Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar.
|
|
Doelbereikingsscore (GAS)
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar.
|
De ouder (of patiënt) formuleert 3 individuele doelen om de kwaliteit van leven te verbeteren.
Doorgaans hebben deze doelen invloed op mobiliteit, onafhankelijkheid en ziektegerelateerde gezondheidsaspecten.
Deze doelen worden bij elk studiebezoek opnieuw geëvalueerd en gescoord door de ouder of proefpersoon op een schaal van -2 tot +2.
|
Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar.
|
|
Clinicus Global Impression of Severity (CGI-S)
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar.
|
De CGI-S-schaal is een 7-puntsschaal die de ernst van de ernst van de ziekte/ziekte van de proefpersoon beoordeelt.
1=normaal, helemaal niet ziek; 2=borderline ziek; 3=licht ziek; 4=matig ziek; 5=duidelijk ziek; 6= ernstig ziek; 7=onder de meest extreme zieken."
|
Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: David Deyle, Mayo Clinic
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
10 april 2023
Primaire voltooiing (Geschat)
31 december 2026
Studie voltooiing (Geschat)
31 december 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
6 februari 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
2 maart 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
3 maart 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
1 mei 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
27 april 2026
Laatst geverifieerd
1 april 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- AVTX-803-LAD-302
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .