一项评估 AVTX-803 在 II 型白细胞粘附缺陷受试者中的安全性和有效性的扩展研究
2026年4月27日 更新者：AUG Therapeutics
一项评估 AVTX-803 在 II 型白细胞粘附缺陷 (LAD II) 受试者中的长期安全性和有效性的开放标签扩展研究
该扩展研究的主要目的是评估 AVTX-803 在 LAD II (SLC35C1-CDG) 受试者中的长期安全性和有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
2
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Jennifer Lin
- 电话号码：3052833827
- 邮箱：huiyil@augtx.com
学习地点
-
-
Minnesota
-
Rochester、Minnesota、美国、55905
- 招聘中
- Mayo Clinic
-
接触：
- Queenie Tan, MD PhD
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6个月 至 75年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 受试者必须完成协议 AVTX-803-LAD-301
- 受试者具有生化和遗传学证明的 LAD II (SLC35C1-CDG)
排除标准：
- 受试者患有严重贫血，定义为血红蛋白 <8.0 g/dL (<4.9 mmol/L)
- 受试者肾功能受损，定义为 eGFR <90 mL/min
- 受试者已知或怀疑对岩藻糖或研究产品的任何成分不耐受或过敏
- 在研究者看来，受试者有在足够剂量下对岩藻糖无反应的历史
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：AVTX-803
AVTX-803 以研究者指定的剂量每天最多 5 次，不超过 1700 mg/kg/天
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L-岩藻糖结晶粉
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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研究期间报告的由 AVTX-803 引起的治疗紧急不良事件的发生率。
大体时间：通过学习完成，平均1年。
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通过学习完成，平均1年。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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唾液酸-路易斯 X 抗原在白细胞上的表达
大体时间：6个月时
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6个月时
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复合奈梅亨小儿先天性糖基化障碍 (CDG) 评定量表 (NPCRS) 的基线变化
大体时间：通过学习完成，平均1年。
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NPCRS 包括 3 个部分，每个部分包含与 CDG 受试者评估相关的特定项目。
第一部分（当前功能）；第二节（系统特定参与）；第三节（当前临床评估）。
分数的总和用于将患者分为 3 个领域：轻度 (0-14)、中度 (15-25) 和重度 (>26) 类别。
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通过学习完成，平均1年。
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奈梅亨小儿先天性糖基化障碍 (CDG) 评定量表 (NPCRS) 的各个参数相对于基线的变化
大体时间：通过学习完成，平均1年。
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NPCRS 包括 3 个部分，每个部分包含与 CDG 受试者评估相关的特定项目。
第一部分（当前功能）；第二节（系统特定参与）；第三节（当前临床评估）。
分数的总和用于将患者分为 3 个领域：轻度 (0-14)、中度 (15-25) 和重度 (>26) 类别。
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通过学习完成，平均1年。
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目标达成分数 (GAS)
大体时间：通过学习完成，平均1年。
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父母（或受试者）制定了 3 个改善生活质量的个人目标。
通常，这些目标会影响行动能力、独立性和与疾病相关的健康方面。
这些目标将在每次研究访问时由家长或受试者重新评估并评分，评分范围为 -2 至 +2。
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通过学习完成，平均1年。
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严重程度的临床医生总体印象 (CGI-S)
大体时间：通过学习完成，平均1年。
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CGI-S 量表是一个 7 点量表，用于评估受试者疾病/不适的严重程度。
1=正常，完全没有生病； 2=病态边缘； 3=轻度病； 4=中度病； 5=病得很重； 6= 重病； 7=属于最严重的疾病。”
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通过学习完成，平均1年。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：David Deyle、Mayo Clinic
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年4月10日
初级完成 (估计的)
2026年12月31日
研究完成 (估计的)
2026年12月31日
研究注册日期
首次提交
2023年2月6日
首先提交符合 QC 标准的
2023年3月2日
首次发布 (实际的)
2023年3月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年5月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月27日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
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