Laajennustutkimus, jossa arvioidaan AVTX-803:n turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on tyypin II leukosyyttiadheesion puutos
maanantai 27. huhtikuuta 2026 päivittänyt: AUG Therapeutics
Vaihe 3, avoin, laajennustutkimus AVTX-803:n pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on leukosyyttiadheesion vajaustyyppi II (LAD II)
Tämän jatkotutkimuksen ensisijainen tavoite on arvioida AVTX-803:n pitkäaikaista turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on LAD II (SLC35C1-CDG).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
2
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Jennifer Lin
- Puhelinnumero: 3052833827
- Sähköposti: huiyil@augtx.com
Opiskelupaikat
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Rekrytointi
- Mayo Clinic
-
Ottaa yhteyttä:
- Queenie Tan, MD PhD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 kuukautta - 75 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tutkittavalla on oltava valmiiksi protokolla AVTX-803-LAD-301
- Tutkittavalla on biokemiallisesti ja geneettisesti todistettu LAD II (SLC35C1-CDG)
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaalla on vaikea anemia, joka määritellään hemoglobiiniksi <8,0 g/dl (<4,9 mmol/l)
- Potilaalla on munuaisten vajaatoiminta, jonka eGFR määrittää <90 ml/min
- Tutkittavalla on tiedossa tai epäilty intoleranssi tai yliherkkyys fukoosille tai jollekin tutkimustuotteen aineosalle
- Tutkijan mielestä koehenkilöllä ei ole aiemmin ollut vastetta fukoosiin riittävällä annoksella
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: AVTX-803
AVTX-803 tutkijan määrittelemällä annoksella enintään 5 kertaa päivässä, mutta enintään 1700 mg/kg/vrk
|
Kiteinen L-fukoosijauhe
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Tutkimuksen aikana raportoitujen AVTX-803:n aiheuttamien hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus.
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi.
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Sialyl-Lewis X -antigeenin ilmentyminen leukosyyteissä
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
|
6 kuukauden iässä
|
|
|
Muutos lähtötasosta Nijmegenin lasten synnynnäisten glykosylaatiohäiriöiden (CDG) yhdistelmäluokitusasteikossa (NPCRS)
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi.
|
NPCRS koostuu kolmesta osasta, joista jokainen sisältää CDG-potilaiden arvioinnin kannalta merkityksellisiä kohtia.
Osa I (nykyinen tehtävä); Osa II (Järjestelmäkohtainen osallistuminen); ja jakso III (nykyinen kliininen arviointi).
Pisteiden summaa käytetään potilaiden skaalaamiseen kolmeen alueeseen: lievä (0-14), keskivaikea (15-25) ja vakava (>26).
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi.
|
|
Muutos perustasosta Nijmegenin lasten synnynnäisten glykosylaatiohäiriöiden (CDG) arviointiasteikon (NPCRS) yksittäisissä parametreissa
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi.
|
NPCRS koostuu kolmesta osasta, joista jokainen sisältää CDG-potilaiden arvioinnin kannalta merkityksellisiä kohtia.
Osa I (nykyinen tehtävä); Osa II (Järjestelmäkohtainen osallistuminen); ja jakso III (nykyinen kliininen arviointi).
Pisteiden summaa käytetään potilaiden skaalaamiseen kolmeen alueeseen: lievä (0-14), keskivaikea (15-25) ja vakava (>26).
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi.
|
|
Tavoitteen saavuttamispisteet (GAS)
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi.
|
Vanhempi (tai tutkittava) muotoilee 3 yksilöllistä tavoitetta elämänlaadun parantamiseksi.
Tyypillisesti nämä tavoitteet vaikuttavat liikkuvuuteen, itsenäisyyteen ja sairauksiin liittyviin terveyteen.
Vanhempi tai tutkittava arvioi nämä tavoitteet uudelleen ja pisteyttää ne jokaisella opintokäynnillä asteikolla -2 - +2.
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi.
|
|
Kliinisen vakavuuden yleinen vaikutelma (CGI-S)
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi.
|
CGI-S-asteikko on 7-pisteinen asteikko, joka arvioi tutkittavan sairauden/sairauden vakavuuden.
1=Normaali, ei ollenkaan sairas; 2 = rajasairas; 3 = lievästi sairas; 4 = kohtalaisen sairas; 5 = selvästi sairas; 6 = vakavasti sairas; 7 = äärimmäisimpien sairaiden joukossa."
|
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: David Deyle, Mayo Clinic
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 10. huhtikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 31. joulukuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 31. joulukuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 6. helmikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 2. maaliskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 3. maaliskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 27. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AVTX-803-LAD-302
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .