Um estudo de extensão avaliando a segurança e a eficácia do AVTX-803 em indivíduos com deficiência de adesão leucocitária tipo II
27 de abril de 2026 atualizado por: AUG Therapeutics
Um estudo de extensão de fase 3, aberto, para avaliar a segurança e a eficácia a longo prazo do AVTX-803 em indivíduos com deficiência de adesão leucocitária tipo II (LAD II)
O objetivo principal deste estudo de extensão é avaliar a segurança e eficácia a longo prazo do AVTX-803 em indivíduos com LAD II (SLC35C1-CDG).
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
2
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Jennifer Lin
- Número de telefone: 3052833827
- E-mail: huiyil@augtx.com
Locais de estudo
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Recrutamento
- Mayo Clinic
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Contato:
- Queenie Tan, MD PhD
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 meses a 75 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- O sujeito deve ter concluído o protocolo AVTX-803-LAD-301
- Sujeito tem LAD II bioquimicamente e geneticamente comprovado (SLC35C1-CDG)
Critério de exclusão:
- O sujeito tem anemia grave definida como hemoglobina <8,0 g/dL (<4,9 mmol/L)
- O sujeito tem função renal prejudicada, conforme definido por eGFR <90 mL/min
- O sujeito conhece ou suspeita de intolerância ou hipersensibilidade à fucose ou a qualquer ingrediente do produto sob investigação
- Na opinião do investigador, o sujeito tem um histórico de falha em responder à fucose na dosagem adequada
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: AVTX-803
AVTX-803 em uma dose especificada pelo investigador até 5 vezes ao dia para não exceder 1700 mg/kg/dia
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L-fucose em pó cristalino
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento relatados durante o estudo atribuíveis ao AVTX-803.
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano.
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Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Expressão do antígeno sialil-Lewis X em leucócitos
Prazo: Aos 6 meses
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Aos 6 meses
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Alteração desde a linha de base na escala composta de Nijmegen Pediatric Congenital Disorders of Glycosylation (CDG) (NPCRS)
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano.
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O NPCRS compreende 3 seções, com cada seção contendo itens específicos relevantes para a avaliação de indivíduos com CDG.
Seção I (Função Atual); Seção II (Envolvimento Específico do Sistema); e Seção III (Avaliação Clínica Atual).
A soma das pontuações é usada para classificar os pacientes em 3 domínios: categoria leve (0-14), moderada (15-25) e grave (>26).
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Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano.
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Alteração da linha de base nos parâmetros individuais da Escala de Classificação de Distúrbios Congênitos Pediátricos da Glicosilação (CDG) de Nijmegen (NPCRS)
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano.
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O NPCRS compreende 3 seções, com cada seção contendo itens específicos relevantes para a avaliação de indivíduos com CDG.
Seção I (Função Atual); Seção II (Envolvimento Específico do Sistema); e Seção III (Avaliação Clínica Atual).
A soma das pontuações é usada para classificar os pacientes em 3 domínios: categoria leve (0-14), moderada (15-25) e grave (>26).
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Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano.
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Pontuação de alcance de meta (GAS)
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano.
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O pai (ou sujeito) formula 3 metas individuais para melhorar a qualidade de vida.
Normalmente, esses objetivos afetam a mobilidade, a independência e os aspectos de saúde relacionados à doença.
Essas metas serão reavaliadas e pontuadas pelo pai ou sujeito em cada visita do estudo em uma escala de -2 a +2.
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Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano.
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Impressão Global de Gravidade do Clínico (CGI-S)
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano.
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A escala CGI-S é uma escala de 7 pontos que avalia a gravidade da doença/doença do indivíduo.
1=Normal, nada doente; 2=doença limítrofe; 3=levemente doente; 4=moderadamente doente; 5=muito doente; 6= gravemente doente; 7=entre os doentes mais extremos."
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Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: David Deyle, Mayo Clinic
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
10 de abril de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
31 de dezembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de dezembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de fevereiro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de março de 2023
Primeira postagem (Real)
3 de março de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de maio de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- AVTX-803-LAD-302
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .