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Un estudio de extensión que evalúa la seguridad y la eficacia de AVTX-803 en sujetos con deficiencia de adhesión de leucocitos tipo II

4 de marzo de 2024 actualizado por: AUG Therapeutics

Un estudio de extensión de fase 3, abierto, para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de AVTX-803 en sujetos con deficiencia de adhesión de leucocitos tipo II (LAD II)

El objetivo principal de este estudio de extensión es evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de AVTX-803 en sujetos con LAD II (SLC35C1-CDG).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

2

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Emily Cooke
  • Número de teléfono: 610.254.4201
  • Correo electrónico: ecooke@avalotx.com

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic
        • Contacto:
          • Eva Morava-Kozicz, MD PhD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 meses a 75 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El sujeto debe haber completado el protocolo AVTX-803-LAD-301
  • El sujeto tiene LAD II bioquímica y genéticamente probado (SLC35C1-CDG)

Criterio de exclusión:

  • El sujeto tiene anemia grave definida como hemoglobina <8,0 g/dL (<4,9 mmol/L)
  • El sujeto tiene función renal alterada según lo definido por un eGFR <90 ml/min
  • El sujeto tiene intolerancia o hipersensibilidad conocida o sospechada a la fucosa o a cualquiera de los ingredientes del producto en investigación.
  • En opinión del investigador, el sujeto tiene antecedentes de falta de respuesta a la dosis adecuada de fucosa.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: AVTX-803
AVTX-803 a una dosis especificada por el investigador hasta 5 veces al día sin exceder los 1700 mg/kg/día
Droga: AVTX-803
Polvo cristalino de L-fucosa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento informados durante el estudio atribuibles a AVTX-803.
Periodo de tiempo: A través de la finalización del estudio, un promedio de 1 año.
A través de la finalización del estudio, un promedio de 1 año.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Expresión del antígeno Sialyl-Lewis X en leucocitos
Periodo de tiempo: A los 6 meses
A los 6 meses
Cambio desde el inicio en la escala compuesta de clasificación de trastornos congénitos pediátricos de la glicosilación (CDG) de Nijmegen (NPCRS)
Periodo de tiempo: A través de la finalización del estudio, un promedio de 1 año.
El NPCRS consta de 3 secciones, y cada sección contiene elementos específicos relevantes para la evaluación de sujetos con CDG. Sección I (Función Actual); Sección II (Participación Específica del Sistema); y Sección III (Evaluación clínica actual). La suma de las puntuaciones se utiliza para clasificar a los pacientes en 3 dominios: categoría leve (0-14), moderada (15-25) y grave (>26).
A través de la finalización del estudio, un promedio de 1 año.
Cambio desde el inicio en los parámetros individuales de la Escala de calificación de trastornos congénitos de glicosilación (CDG) pediátricos de Nijmegen (NPCRS)
Periodo de tiempo: A través de la finalización del estudio, un promedio de 1 año.
El NPCRS consta de 3 secciones, y cada sección contiene elementos específicos relevantes para la evaluación de sujetos con CDG. Sección I (Función Actual); Sección II (Participación Específica del Sistema); y Sección III (Evaluación clínica actual). La suma de las puntuaciones se utiliza para clasificar a los pacientes en 3 dominios: categoría leve (0-14), moderada (15-25) y grave (>26).
A través de la finalización del estudio, un promedio de 1 año.
Puntuación de consecución de objetivos (GAS)
Periodo de tiempo: A través de la finalización del estudio, un promedio de 1 año.
El padre (o sujeto) formula 3 objetivos individuales para mejorar la calidad de vida. Por lo general, estos objetivos afectan la movilidad, la independencia y los aspectos de salud relacionados con la enfermedad. Estos objetivos serán reevaluados y calificados por el padre o el sujeto en cada visita de estudio dentro de una escala de -2 a +2.
A través de la finalización del estudio, un promedio de 1 año.
Impresión global de gravedad del médico (CGI-S)
Periodo de tiempo: A través de la finalización del estudio, un promedio de 1 año.
La escala CGI-S es una escala de 7 puntos que evalúa la gravedad de la enfermedad/dolencia del sujeto. 1=Normal, nada enfermo; 2=límite de enfermedad; 3=levemente enfermo; 4=moderadamente enfermo; 5 = marcadamente enfermo; 6= gravemente enfermo; 7=entre los más extremos.
A través de la finalización del estudio, un promedio de 1 año.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

AUG Therapeutics

Investigadores

  • Director de estudio: Garry Neil, MD, Avalo Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

10 de abril de 2023

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de febrero de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de marzo de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

3 de marzo de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

5 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AVTX-803-LAD-302

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre AVTX-803

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