肺動脈性肺高血圧症の参加者におけるLTP001の有効性と安全性の延長研究
2026年1月7日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
肺動脈性肺高血圧症の参加者におけるLTP001の有効性、安全性、忍容性を調査するための非盲検延長試験
この研究の目的は、肺動脈性肺高血圧症 (PAH) の参加者における LTP001 の長期的な安全性と有効性プロファイルを測定することです。
この研究は、CLTP001A12201 二重盲検親研究を PAH で完了した参加者に、LTP001 を受け取る機会を提供します (LTP001 を使用しているかどうかに関係なく)。
CLTP001A12201 で受けた治療の盲検解除は通常必要ありませんが、治験責任医師の要請があれば行うことができます。
調査の概要
詳細な説明
これは、親研究 CLTP001A12201 を完了した PAH の参加者を対象とした、LTP001 の無作為化されていない非盲検延長研究です。
適格な参加者には、親研究の治療訪問の終わりに延長研究に登録する機会が与えられます。
延長試験の参加者は、親試験の治療法（すなわち、
LTP001 またはプラセボ)。
LTP001の安全性、忍容性、および有効性を評価するための訪問は、5、13、26、39、および52週目に行われ、26週目の右心カテーテル検査、および26週目と52週目の6分間の歩行テストと心エコー検査が含まれます。
治療期間の約 30 日後の 56 週目に、参加者は安全に関するフォローアップの電話を 1 回受けます。
この延長試験および親試験で観察されたLTP001の安全性および有効性プロファイルにより、延長試験の継続が決定されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
31
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Mesa、Arizona、アメリカ、85206
- Pulmonary Associates PA
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Buenos Aires
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Caba、Buenos Aires、アルゼンチン、C1025ABI
- Novartis Investigative Site
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South Yorkshire
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Sheffield、South Yorkshire、イギリス、S10 2JF
- Novartis Investigative Site
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North Holland
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Amsterdam、North Holland、オランダ、1081 HV
- Novartis Investigative Site
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Barcelona、スペイン、08036
- Novartis Investigative Site
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Madrid、スペイン、28041
- Novartis Investigative Site
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Málaga、スペイン、29010
- Novartis Investigative Site
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Heidelberg、ドイツ、69120
- Novartis Investigative Site
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Saxony
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Dresden、Saxony、ドイツ、01307
- Novartis Investigative Site
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Krakow、ポーランド、31 202
- Novartis Investigative Site
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Lodz、ポーランド、91-347
- Novartis Investigative Site
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Wroclaw、ポーランド、50-556
- Novartis Investigative Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～75年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 評価を行う前に、書面によるインフォームド コンセントを取得する必要があります。
- 参加者は現在、ノバルティスが後援するPAHの研究CLTP001A12201を完了しており、コア研究の中止基準を満たさずに、コア研究の治療終了までの主要な有効性と安全性の手順を完了しています。
- -予定された訪問、治療計画、およびその他の研究手順を遵守する意欲と能力。
- -参加者は、以前の治療に続いて、調査員によって決定されたように、現在治療失敗の証拠を持っていません。
- 治験責任医師の意見では、LTP001 治療は有益です。
除外基準:
- -研究治療に対する過敏症の病歴。
- 性的に活発な男性がコンドームを使用しない場合の予防措置: 性的に活発な男性は、薬を服用している間、および治験薬を中止してから 24 時間は性交中にコンドームを使用する必要があり、この期間中に子供をもうけたり、精子を提供したりしてはなりません。 精液を介した薬物の送達を防ぐために、精管切除された男性もコンドームを使用する必要があります。
- -必要または計画された移植または心臓/肺手術。
- -出産の可能性のある女性は、生理学的に妊娠できるすべての女性と定義されますが、研究治療を受けている間およびEOT訪問（最後の治療の2週間後）まで非常に効果的な避妊方法を使用していない場合。 非常に効果的な避妊方法には次のものがあります。
- 完全な禁酒（これが参加者の好みの通常のライフスタイルに沿っている場合. 定期的な禁欲（例： カレンダー、排卵、徴候熱、排卵後の方法）および離脱は、避妊の許容される方法ではありません。
- -女性の不妊手術（子宮摘出術を伴うまたは伴わない外科的両側卵巣摘出術を受けた）、子宮全摘出術、または研究治療を受ける少なくとも6週間前の両側卵管結紮。 卵巣摘出術のみの場合、フォローアップのホルモンレベルの評価により女性の生殖状態が確認された場合のみ。
- -男性の不妊手術（スクリーニングの少なくとも6か月前）。 -研究の女性参加者の場合、精管切除された男性パートナーはその参加者の唯一のパートナーでなければなりません
- -経口、エストロゲンおよびプロゲステロンの使用、注射または移植されたホルモン避妊法の使用、または子宮内避妊器具（IUD）または子宮内システム（IUS）の配置、または同等の有効性を持つ他の形態のホルモン避妊法（失敗率<1％）、例えば、ホルモン膣リングまたは経皮ホルモン避妊。
経口避妊薬を使用する場合、女性は研究治療を受ける前に最低3か月間同じピルで安定している必要があります。
女性は、適切な臨床プロファイル（例えば、 年齢に応じた血管運動症状の病歴）。 閉経後、または少なくとも 6 週間前に両側卵巣摘出術 (子宮摘出術の有無にかかわらず) または子宮全摘出術を受けた女性は、出産の可能性がないと見なされます。 卵巣摘出術のみの場合、フォローアップのホルモンレベル評価によって女性の生殖状態が確認された場合にのみ、女性は出産の可能性がないと見なされます。
- 妊娠中または授乳中（授乳中）の女性。妊娠は受胎後から妊娠終了までの女性の状態と定義され、陽性の hCG 臨床検査によって確認されます。
- -急性または慢性の機能障害（呼吸困難以外）。身体活動や6MWTなどの研究手順の実行への干渉を含む、研究要件を順守する能力を制限します（例：狭心症、跛行、筋骨格障害、歩行補助具の必要性） .
- アクティブな治療にもかかわらず、毒性または疾患の進行、研究手順の不遵守、同意の撤回、またはその他の理由による、主要な有効性研究におけるノバルティス薬の永久的な中止。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：LTP001
参加者は、約39週間、朝に1日1回経口でLTP001 6 mgを投与されました
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LTP001、6 mgは、午前1日に1回口頭で投与されました
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AEs）および重篤な有害事象（SAEs）が発生した参加者の数
時間枠：最大約45週間
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治療群別の有害事象（AEs）の発生率および重症度（バイタルサイン、心電図、検査結果の変化を含み、AEsとして適格かつ報告されたもの）。
研究終了のため、週52に到達した患者はいませんでした。
治療終了時訪問において、最終的な安全性評価が実施されました。
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最大約45週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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第26週における平均心拍出量（CO）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、26週目
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肺高血圧症におけるCOを含む複数の血行動態変数を評価するために、右心カテーテル検査（RHC）評価が実施されました。
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ベースライン、26週目
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ベースラインからの平均肺動脈圧の変化（第26週時点）
時間枠：ベースライン、26週
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右心カテーテル検査（RHC）は、肺高血圧症におけるPA圧を含むいくつかの血行動態変数を評価するために実施されました。
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ベースライン、26週
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ベースラインからの肺毛細血管楔入圧（PCWP）の変化（第26週時点）
時間枠：ベースライン、26週
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右心カテーテル検査（RHC）は、肺毛細血管楔入圧（PCWP）を含む肺高血圧症のいくつかの血行動態変数を評価するために実施されました。
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ベースライン、26週
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第26週における右心カテーテル検査肺血管抵抗（PVR）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、26週目
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PVRは、肺動脈から左心房への血流に対する抵抗として定義され、単位はdynes.sec.cm-5で測定されます。
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ベースライン、26週目
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第26週における右心房（RA）圧力のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、26週目
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右心カテーテル検査（RHC）は、肺高血圧症における右心房圧を含むいくつかの血行動態変数を評価するために実施されました。
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ベースライン、26週目
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26週時点における全身血管抵抗（SVR）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、26週
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肺高血圧症におけるSVRを含むいくつかの血行動態変数を評価するために、右心カテーテル検査（RHC）評価が実施されました。
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ベースライン、26週
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ベースラインからの6分間歩行距離（6MWD）の変化
時間枠：ベースライン、第26週、最大39週間（治療終了時）
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6MWDテストは、平坦で硬い床面を6分間で参加者が歩行できる距離を測定するものです。
研究の終了に伴い、週52に達した患者はいませんでした。
治療終了時（EOT）の来院時には、最終的な安全性評価が、医師の判断と患者の手順実施への同意に基づいて行われました。
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ベースライン、第26週、最大39週間（治療終了時）
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ベースラインからの三尖弁輪収縮期平面移動量（TAPSE）の変化
時間枠：ベースライン、26週、最大39週（治療終了時）
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主要な右心室（RV）機能エンドポイント、例えば三尖弁輪収縮期移動（TAPSE）は、心エコー検査で評価されました。
研究の中止により、患者は52週目に達しませんでした。
治療終了時（EOT）の来院時には、最終的な安全性評価が、治験責任医師の判断と患者の処置受入意思に基づいて実施されました。
ごく少数の患者のみが心エコー検査（Echo）を完了しました。
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ベースライン、26週、最大39週（治療終了時）
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ベースラインからの三尖弁輪収縮期速度（TASV）の変化
時間枠：ベースライン、26週、最大39週（EOT）
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主要な右心室（RV）機能エンドポイント、例えば三尖弁輪収縮期速度（TASV）は、心エコー検査で評価されました。
研究終了のため、52週目に到達した患者はいませんでした。
治療終了（EOT）時点の診察では、最終的な安全性評価は、治験責任医師の判断と患者の検査受入意思に基づいて実施されました。
ごく少数の患者のみが心エコー検査（Echo）を完了しました。
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ベースライン、26週、最大39週（EOT）
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ベースラインからのピーク速度変化（RV S'）
時間枠：ベースライン、26週、最大39週（EOT）
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心エコー検査による右心室（RV）機能の主要評価項目。
心エコー検査において、三尖弁輪収縮期速度（TASV）と右心室収縮期ピーク速度（RV S'）は、側方三尖弁輪の収縮期ピーク速度を表す同義語です。
プロトコルにおいてTASVとRV S'を別々の副次的評価項目として含めたことは、両者（TASVとRV S'）のデータ、計算、および解析が同一であるため、見落としでした。
したがって、この結果開示におけるTASVとRV S'のデータは同じものです。
研究中止のため、52週目に到達した患者はいませんでした。
治療終了時（EOT）の診察では、最終的な安全性評価は、治験医の判断と患者の検査実施への同意に基づいて実施されました。
心エコー検査（Echo）を完了した患者はごく少数のみでした。
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ベースライン、26週、最大39週（EOT）
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ベースラインからの分画面積変化率（FAC）の変化
時間枠：ベースライン、26週、最大39週（EOT）
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右心室（RV）機能の主要なエンドポイントであるRV断面積変化率（RV FAC）などは、心エコー検査により評価されました。
研究が終了したため、患者のうち週52に到達した者はありませんでした。
治療終了時（EOT）の来院時には、最終的な安全性評価が、治験医の判断と患者の検査受入意向に基づき実施されました。
心エコー検査（Echo）を完了した患者は、ごく少数のみでした。
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ベースライン、26週、最大39週（EOT）
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ベースラインからの変化：emPHasis-10質問票で測定した生活の質
時間枠：ベースラインから39週間（EOT）まで
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emPHasis-10は、肺高血圧が参加者の生活にどのような影響を与えるかを判断するために設計された10の質問からなるアンケートです。
各項目は0から5のスケールで採点され、合計スコアは0から50の範囲です。
スコアが高いほど、生活の質が悪いことを示します。
研究終了のため、52週目に達した患者はいませんでした。
治療終了時（EOT）の診察では、最終的な安全性評価が、研究者の判断と患者の手順を受ける意思に基づいて実施されました。
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ベースラインから39週間（EOT）まで
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PAH-SYMPACTアンケートにより測定された生活の質のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから39週間まで（EOT）
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PAH-SYMPACTは、肺動脈性高血圧の症状とその影響を評価するために使用されるアンケートです。
個々の項目のスコアは0から4の範囲です。合計スコアは、個々の項目のスコアの合計を項目数で割って計算されます。
スコアが高いほど、症状や影響がより重度であることを示します。
研究終了のため、患者は52週に到達していません。
治療終了時（EOT）の診察では、最終的な安全性評価が、研究者の判断と患者の処置への同意に基づいて実施されました。
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ベースラインから39週間まで（EOT）
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臨床悪化までの時間
時間枠：ベースラインから39週まで（EOT）
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以下のいずれかが発生するまでの時間：
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ベースラインから39週まで（EOT）
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N末端プロB型ナトリウム利尿ペプチド（NT-ProBNP）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから39週間まで（EOT）
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NT-proBNPは右心室負荷を評価する血液バイオマーカーです。
研究終了のため、週52を達成した患者はいませんでした。
治療終了時（EOT）の来院では、最終的な安全性評価が、医師の判断と患者の処置への同意に基づいて実施されました。
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ベースラインから39週間まで（EOT）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年3月27日
一次修了 (実際)
2024年4月26日
研究の完了 (実際)
2024年5月14日
試験登録日
最初に提出
2023年1月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年3月1日
最初の投稿 (実際)
2023年3月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年1月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年1月7日
最終確認日
2026年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- CLTP001A12201E1
- 2022-002007-38 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した審査委員会によって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。
この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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