Uitbreidingsonderzoek naar werkzaamheid en veiligheid van LTP001 bij deelnemers aan pulmonale arteriële hypertensie
7 januari 2026 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals
Een open-label extensieonderzoek om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van LTP001 te onderzoeken bij deelnemers met pulmonale arteriële hypertensie
Het doel van deze studie is het langetermijnveiligheids- en werkzaamheidsprofiel van LTP001 te meten bij deelnemers met pulmonale arteriële hypertensie (PAH).
De studie biedt deelnemers die de dubbelblinde ouderstudie CLTP001A12201 bij PAH hebben voltooid de mogelijkheid om LTP001 te ontvangen (ongeacht of ze LTP001 gebruikten of niet).
Deblindering van de behandeling ontvangen in CLTP001A12201 is over het algemeen niet nodig, maar kan op verzoek van de onderzoeker gebeuren.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een niet-gerandomiseerde, open-label extensiestudie van LTP001 voor deelnemers met PAH die de moederstudie CLTP001A12201 voltooien.
In aanmerking komende deelnemers zullen aan het einde van het behandelingsbezoek van het ouderonderzoek de mogelijkheid krijgen om zich in te schrijven voor het verlengingsonderzoek.
Deelnemers aan het verlengingsonderzoek zullen gedurende 52 weken eenmaal daags een dosis LTP001 krijgen, ongeacht de behandeling van hun ouder in het onderzoek (d.w.z.
LTP001 of placebo).
Bezoeken om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van LTP001 te beoordelen, vinden plaats in week 5, 13, 26, 39 en 52, inclusief een rechterhartkatheterisatie in week 26 en een looptest van 6 minuten en echocardiografie in week 26 en 52.
In week 56, ongeveer 30 dagen na de behandelingsperiode, krijgen de deelnemers één veiligheidsopvolggesprek.
Het veiligheids- en werkzaamheidsprofiel van LTP001 dat zowel in dit vervolgonderzoek als in het hoofdonderzoek is waargenomen, zal bepalend zijn voor de voortzetting van het vervolgonderzoek.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
31
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Buenos Aires
-
Caba, Buenos Aires, Argentinië, C1025ABI
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Heidelberg, Duitsland, 69120
- Novartis Investigative Site
-
-
Saxony
-
Dresden, Saxony, Duitsland, 01307
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Nederland, 1081 HV
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Krakow, Polen, 31 202
- Novartis Investigative Site
-
Lodz, Polen, 91-347
- Novartis Investigative Site
-
Wroclaw, Polen, 50-556
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08036
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Spanje, 28041
- Novartis Investigative Site
-
Málaga, Spanje, 29010
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Verenigd Koninkrijk, S10 2JF
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Mesa, Arizona, Verenigde Staten, 85206
- Pulmonary Associates PA
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Schriftelijke geïnformeerde toestemming moet worden verkregen voordat een beoordeling wordt uitgevoerd.
- De deelnemer voltooit momenteel het door Novartis gesponsorde onderzoek CLTP001A12201 in PAH en voltooide de belangrijkste werkzaamheids- en veiligheidsprocedures tot aan het einde van de behandeling van het kernonderzoek, zonder te voldoen aan de stopzettingscriteria in het kernonderzoek.
- Bereidheid en vermogen om geplande bezoeken, behandelplannen en andere onderzoeksprocedures na te leven.
- Deelnemer heeft momenteel geen bewijs van falen van de behandeling, zoals vastgesteld door de onderzoeker, na eerdere behandeling.
- Naar de mening van de onderzoeker zou behandeling met LTP001 baat hebben.
Uitsluitingscriteria:
- Geschiedenis van overgevoeligheid voor de onderzoeksbehandeling.
- Seksueel actieve mannen die geen condoom gebruiken, dienen voorzorgsmaatregelen te nemen: seksueel actieve mannen moeten een condoom gebruiken tijdens geslachtsgemeenschap tijdens het gebruik van het geneesmiddel en gedurende 24 uur na het stoppen van de studiemedicatie en mogen tijdens deze periode geen kind verwekken of sperma doneren. Een condoom moet ook worden gebruikt door mannen die een vasectomie hebben ondergaan om te voorkomen dat het medicijn via zaadvloeistof wordt toegediend.
- Vereiste of geplande transplantatie of hart-/longoperatie.
- Vrouwen in de vruchtbare leeftijd, gedefinieerd als alle vrouwen die fysiologisch in staat zijn om zwanger te worden, tenzij ze zeer effectieve anticonceptiemethoden gebruiken tijdens de studiebehandeling en tot het EOT-bezoek (2 weken na de laatste behandeling). Zeer effectieve anticonceptiemethoden zijn onder meer:
- Totale onthouding (wanneer dit in overeenstemming is met de gewenste en gebruikelijke levensstijl van de deelnemer. Periodieke onthouding (bijv. kalender, ovulatie, symptothermische, post-ovulatiemethoden) en ontwenningsverschijnselen zijn geen aanvaardbare anticonceptiemethoden.
- Vrouwelijke sterilisatie (chirurgische bilaterale ovariëctomie met of zonder hysterectomie), totale hysterectomie of bilaterale afbinding van de eileiders ondergaan ten minste zes weken voordat de studiebehandeling wordt uitgevoerd. In geval van alleen ovariëctomie, alleen wanneer de reproductieve status van de vrouw is bevestigd door een follow-up hormoonspiegelonderzoek.
- Mannelijke sterilisatie (minstens 6 maanden voorafgaand aan de screening). Voor vrouwelijke deelnemers aan het onderzoek moet de gesteriliseerde mannelijke partner de enige partner zijn voor die deelnemer
- Gebruik van orale, oestrogeen- en progesteron-, geïnjecteerde of geïmplanteerde hormonale anticonceptiemethoden of plaatsing van een intra-uterien apparaat (IUD) of intra-uterien systeem (IUS), of andere vormen van hormonale anticonceptie die vergelijkbare werkzaamheid hebben (faalpercentage < 1%), bijvoorbeeld hormonale vaginale ring of transdermale hormonale anticonceptie.
In het geval van gebruik van orale anticonceptie dienen vrouwen minimaal 3 maanden stabiel op dezelfde pil te zijn voordat ze de onderzoeksbehandeling ondergaan.
Vrouwen worden als postmenopauzaal beschouwd als ze 12 maanden natuurlijke (spontane) amenorroe hebben gehad met een geschikt klinisch profiel (bijv. voor de leeftijd geschikte voorgeschiedenis van vasomotorische symptomen). Vrouwen worden niet in de vruchtbare leeftijd beschouwd als ze postmenopauzaal zijn of ten minste zes weken geleden een chirurgische bilaterale ovariëctomie (met of zonder hysterectomie) of totale hysterectomie hebben ondergaan. Alleen in het geval van een ovariëctomie wordt de vrouw pas beschouwd als niet vruchtbaar als de reproductieve status van de vrouw is bevestigd door een follow-up van hormoonspiegelonderzoek.
- Zwangere of zogende (zogende) vrouwen, waarbij zwangerschap wordt gedefinieerd als de toestand van een vrouw na de bevruchting en tot het einde van de zwangerschap, bevestigd door een positieve hCG-laboratoriumtest.
- Acute of chronische stoornis (anders dan kortademigheid), die het vermogen om te voldoen aan studievereisten zou beperken, inclusief interferentie met fysieke activiteit of uitvoering van studieprocedures zoals 6MWT (bijv. Angina pectoris, claudicatio, musculoskeletale aandoening, behoefte aan loophulpmiddelen) .
- Definitieve stopzetting van het Novartis-geneesmiddel in de kernwerkzaamheidsstudie vanwege toxiciteit of ziekteprogressie ondanks actieve behandeling, niet-naleving van studieprocedures, intrekking van toestemming of enige andere reden.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: LTP001
Deelnemers kregen LTP001, 6 mg, eenmaal daags 's ochtends oraal toegediend gedurende ongeveer 39 weken
|
LTP001, 6 mg, werd 's ochtends eenmaal dagelijks oraal toegediend
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AEs) en ernstige bijwerkingen (SAEs)
Tijdsspanne: Tot ongeveer 45 weken
|
Incidentie en ernst van ongewenste voorvallen (OV's) per behandelingsgroep, inclusief veranderingen in vitale functies, elektrocardiogram en laboratoriumresultaten die als OV's kwalificeren en gerapporteerd worden.
Door de beëindiging van de studie heeft geen enkele patiënt week 52 bereikt.
Bij het einde van de behandeling zijn definitieve veiligheidsbeoordelingen uitgevoerd.
|
Tot ongeveer 45 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering vanaf baseline in gemiddelde cardiale output (CO) na 26 weken
Tijdsspanne: Baseline, week 26
|
Rechterhartkatheterisatie (RHC) werd uitgevoerd om verschillende hemodynamische variabelen bij pulmonale hypertensie te beoordelen, waaronder CO.
|
Baseline, week 26
|
|
Verandering vanaf baseline in gemiddelde pulmonale arterie (PA) druk bij week 26
Tijdsspanne: Baseline, Week 26
|
Er werd een rechterhartkatheterisatie (RHC) beoordeling uitgevoerd om verschillende hemodynamische variabelen bij pulmonale hypertensie te beoordelen, waaronder PA-druk.
|
Baseline, Week 26
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in pulmonale capillaire wedge-druk (PCWP) bij week 26
Tijdsspanne: Baseline, Week 26
|
Rechterhartkatheterisatie (RHC) beoordeling werd uitgevoerd om verschillende hemodynamische variabelen bij pulmonale hypertensie te beoordelen, waaronder pulmonale capillaire wiggedruk (PCWP).
|
Baseline, Week 26
|
|
Verandering vanaf baseline in rechterhartkatheterisatie pulmonale vasculaire weerstand (PVR) op week 26
Tijdsspanne: Baseline, Week 26
|
PVR werd gedefinieerd als de weerstand tegen bloedstroom van de longslagader naar het linker atrium gemeten in dynes.sec.cm-5.
|
Baseline, Week 26
|
|
Verandering vanaf baseline in rechter atrium (RA) drukken na 26 weken
Tijdsspanne: Baseline, Week 26
|
De Right Heart Catheterization (RHC)-beoordeling werd uitgevoerd om verschillende hemodynamische variabelen bij pulmonale hypertensie te beoordelen, waaronder RA-drukken.
|
Baseline, Week 26
|
|
Verandering vanaf baseline in systemische vasculaire weerstand (SVR) bij week 26
Tijdsspanne: Baseline, week 26
|
De beoordeling via rechterharthartkatheterisatie (RHC) werd uitgevoerd om verschillende hemodynamische variabelen bij pulmonale hypertensie te beoordelen, waaronder SVR.
|
Baseline, week 26
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in de afstand gelopen in zes minuten (6MWD)
Tijdsspanne: Baseline, week 26, tot 39 weken (EOT)
|
De 6MWD-test meet de afstand die een deelnemer op een vlakke, harde ondergrond kan lopen in een periode van 6 minuten.
Vanwege de beëindiging van de studie heeft geen enkele patiënt Week 52 bereikt.
Tijdens het eind-van-behandeling (EOT) bezoek werden definitieve veiligheidsbeoordelingen uitgevoerd op basis van het oordeel van de onderzoeker en de bereidheid van de patiënt om procedures te ondergaan.
|
Baseline, week 26, tot 39 weken (EOT)
|
|
Verandering vanaf de uitgangswaarde in de tricuspidaal annulair vlak systolische excursie (TAPSE)
Tijdsspanne: Baseline, Week 26, tot 39 weken (EOT)
|
Belangrijke eindpunten voor de rechterventrikelfunctie (RV), zoals de tricuspidalis annulusvlak systolische excursie (TAPSE), werden beoordeeld met echocardiografie.
Vanwege de beëindiging van de studie heeft geen enkele patiënt week 52 bereikt.
Tijdens het einde-van-behandeling (EOT) bezoek werden de laatste veiligheidsbeoordelingen uitgevoerd op basis van het oordeel van de onderzoeker en de bereidheid van de patiënt om procedures te ondergaan.
Slechts een minimaal aantal patiënten voltooide een echocardiogram (Echo).
|
Baseline, Week 26, tot 39 weken (EOT)
|
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in de systolische snelheid van het tricuspidaal annulair vlak (TASV)
Tijdsspanne: Baseline, Week 26, tot 39 weken (EOT)
|
Belangrijke eindpunten voor de rechterventrikelfunctie, zoals de tricuspidalis annulus systolische snelheid (TASV), werden beoordeeld met echocardiografie.
Vanwege de beëindiging van de studie heeft geen enkele patiënt Week 52 bereikt.
Tijdens het einde van de behandeling (EOT)-bezoek werden definitieve veiligheidsbeoordelingen uitgevoerd op basis van het oordeel van de onderzoeker en de bereidheid van de patiënt om procedures te ondergaan.
Slechts een minimaal aantal patiënten voltooide een echocardiogram (Echo).
|
Baseline, Week 26, tot 39 weken (EOT)
|
|
Verandering vanaf baseline in pieksnelheid van excursie (RV S')
Tijdsspanne: Baseline, week 26, tot 39 weken (EOT)
|
Belangrijke functie van de rechter ventrikel (RV) volgens echocardiografie.
De termen Tricuspid Annular Systolic Velocity (TASV) en Peak Velocity of Excursion (RV S') zijn in echocardiografie synoniem om de piek systolische snelheid van de laterale tricuspidalis annulus te beschrijven.
Het opnemen van zowel TASV als RV S' als afzonderlijke secundaire eindpunten was een vergissing in het protocol, aangezien de gegevens, berekening en analyses voor beide (TASV en RV S') identiek zijn.
Daarom zijn de TASV- en RV S'-gegevens in deze resultatendisclosure hetzelfde.
Vanwege de beëindiging van de studie bereikte geen enkele patiënt Week 52.
Tijdens het einde van de behandeling (EOT) bezoek werden definitieve veiligheidsbeoordelingen uitgevoerd op basis van het oordeel van de onderzoeker en de bereidheid van de patiënt om procedures te ondergaan.
Slechts een minimaal aantal patiënten voltooide een echocardiogram (Echo).
|
Baseline, week 26, tot 39 weken (EOT)
|
|
Verandering vanaf baseline in fractionele gebiedsverandering (FAC)
Tijdsspanne: Baseline, week 26, tot 39 weken (EOT)
|
Belangrijke eindpunten voor de rechterventrikelfunctie, zoals de rechterventrikel fractionele oppervlakteverandering (RV FAC), werden beoordeeld met echocardiografie.
Door de beëindiging van de studie heeft geen enkele patiënt Week 52 bereikt.
Tijdens het eind-van-behandelingbezoek werden de laatste veiligheidsbeoordelingen uitgevoerd op basis van het oordeel van de onderzoeker en de bereidheid van de patiënt om procedures te ondergaan.
Slechts een minimaal aantal patiënten voltooide een echocardiogram (Echo).
|
Baseline, week 26, tot 39 weken (EOT)
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in kwaliteit van leven gemeten met de emPHasis-10 vragenlijst
Tijdsspanne: Baseline tot 39 weken (EOT)
|
emPHasis-10 is een vragenlijst met 10 vragen die is ontworpen om te bepalen hoe pulmonale hypertensie het leven van een deelnemer beïnvloedt.
Elk item wordt gescoord op een schaal van 0 tot 5, met een totaalscore variërend van 0 tot 50.
Een hogere score duidt op een slechtere kwaliteit van leven.
Door de beëindiging van de studie heeft geen enkele patiënt Week 52 bereikt.
Tijdens het einde van de behandeling (EOT) bezoek zijn definitieve veiligheidsbeoordelingen uitgevoerd op basis van het oordeel van de onderzoeker en de bereidheid van de patiënt om procedures te ondergaan.
|
Baseline tot 39 weken (EOT)
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in kwaliteit van leven gemeten met de PAH-SYMPACT-vragenlijst
Tijdsspanne: Baseline tot 39 weken (EOT)
|
PAH-SYMPACT is een vragenlijst die wordt gebruikt om symptomen van pulmonale arteriële hypertensie en hun impact te beoordelen.
Individuele itemscores variëren van 0 tot 4. De totale score wordt berekend als de som van de scores voor de individuele items gedeeld door het aantal items.
Een hogere score duidt op ernstigere symptomen/impacten.
Vanwege de beëindiging van de studie heeft geen enkele patiënt Week 52 bereikt.
Bij het einde van de behandeling (EOT) bezoek werden definitieve veiligheidsbeoordelingen uitgevoerd op basis van het oordeel van de onderzoeker en de bereidheid van de patiënt om procedures te ondergaan.
|
Baseline tot 39 weken (EOT)
|
|
Tijd tot klinische verslechtering
Tijdsspanne: Baseline tot 39 weken (EOT)
|
Tijd tot één van de volgende gebeurtenissen:
|
Baseline tot 39 weken (EOT)
|
|
Verandering ten opzichte van de baseline in N-terminal fragment van het prohormoon B-type natriuretisch peptide (NT-proBNP)
Tijdsspanne: Baseline tot 39 weken (EOT)
|
NT-proBNP is een bloedbiomarker om rechterventrikeldistress te beoordelen.
Vanwege de beëindiging van de studie heeft geen enkele patiënt Week 52 bereikt.
Tijdens het einde-van-behandeling (EOT) bezoek werden de laatste veiligheidsbeoordelingen uitgevoerd op basis van het oordeel van de onderzoeker en de bereidheid van de patiënt om procedures te ondergaan.
|
Baseline tot 39 weken (EOT)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
27 maart 2023
Primaire voltooiing (Werkelijk)
26 april 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
14 mei 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
10 januari 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
1 maart 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
10 maart 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
27 januari 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
7 januari 2026
Laatst geverifieerd
1 januari 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CLTP001A12201E1
- 2022-002007-38 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.
Deze beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is in overeenstemming met de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .