Utvidelsesstudie av effektivitet og sikkerhet av LTP001 hos deltakere i pulmonal arteriell hypertensjon

Inklusjonskriterier:

• Skriftlig informert samtykke må innhentes før noen vurdering utføres.
• Deltakeren fullfører for tiden den Novartis-sponsede studien CLTP001A12201 i PAH og fullførte viktige effekt- og sikkerhetsprosedyrer frem til slutten av behandlingen av kjernestudien, uten å oppfylle seponeringskriteriene i kjernestudien.
• Vilje og evne til å overholde planlagte besøk, behandlingsplaner og eventuelle andre studieprosedyrer.
• Deltakeren har foreløpig ingen bevis på behandlingssvikt, som bestemt av etterforskeren, etter tidligere behandling.
• Etter etterforskerens oppfatning vil det ha nytte av LTP001-behandling.

Ekskluderingskriterier:

• Historie med overfølsomhet for studiebehandlingen.
• Seksuelt aktive menn som ikke forplikter seg til kondombruk forholdsregler: Seksuelt aktive menn må bruke kondom under samleie mens de tar stoff og i 24 timer etter avsluttet studiemedisin og bør ikke far til barn i denne perioden eller donere sæd. Kondom må også brukes av vasektomiserte menn for å forhindre levering av stoffet via sædvæske.
• Nødvendig eller planlagt transplantasjon eller hjerte/lungekirurgi.
• Kvinner i fertil alder, definert som alle kvinner som er fysiologisk i stand til å bli gravide, med mindre de bruker svært effektive prevensjonsmetoder mens de tar studiebehandling og frem til EOT-besøk (2 uker etter siste behandling). Svært effektive prevensjonsmetoder inkluderer:
• Total avholdenhet (når dette er i tråd med den foretrukne og vanlige livsstilen til deltakeren. Periodisk avholdenhet (f.eks. kalender, eggløsning, symptotermiske, etter eggløsningsmetoder) og abstinenser er ikke akseptable prevensjonsmetoder.
• Kvinnelig sterilisering (har hatt kirurgisk bilateral ooforektomi med eller uten hysterektomi), total hysterektomi eller bilateral tubal ligering minst seks uker før studiebehandling. Ved ooforektomi alene, kun når reproduksjonsstatusen til kvinnen er bekreftet ved oppfølging av hormonnivåvurdering.
• Hannsterilisering (minst 6 måneder før screening). For kvinnelige deltakere i studien, bør den vasektomiserte mannlige partneren være den eneste partneren for denne deltakeren
• Bruk av oral, østrogen og progesteron, injiserte eller implanterte hormonelle prevensjonsmetoder eller plassering av en intrauterin enhet (IUD) eller intrauterint system (IUS), eller andre former for hormonell prevensjon som har sammenlignbar effekt (sviktfrekvens < 1 %), for eksempel hormon vaginal ring eller transdermal hormonprevensjon.

Ved bruk av p-piller bør kvinner ha vært stabile på samme p-pille i minimum 3 måneder før de tok studiebehandling.

Kvinner anses som postmenopausale hvis de har hatt 12 måneder med naturlig (spontan) amenoré med en passende klinisk profil (f. alderstilpasset historie med vasomotoriske symptomer). Kvinner anses som ikke i fertil alder hvis de er postmenopausale eller har hatt kirurgisk bilateral ooforektomi (med eller uten hysterektomi) eller total hysterektomi for minst seks uker siden. Når det gjelder ooforektomi alene, anses kvinnen som ikke i fertil alder når den reproduktive statusen til kvinnen er bekreftet ved oppfølging av hormonnivåvurdering.

• Gravide eller ammende (ammende) kvinner, der graviditet er definert som tilstanden til en kvinne etter unnfangelse og frem til svangerskapets avslutning, bekreftet av en positiv hCG-laboratorietest.
• Akutt eller kronisk svekkelse (annet enn dyspné), som vil begrense muligheten til å overholde studiekrav, inkludert forstyrrelse av fysisk aktivitet eller utførelse av studieprosedyrer som 6MWT (f.eks. angina pectoris, claudicatio, muskel- og skjelettlidelser, behov for ganghjelpemidler) .
• Permanent seponering av Novartis medikament i hovedeffektstudien på grunn av toksisitet eller sykdomsprogresjon til tross for aktiv behandling, manglende overholdelse av studieprosedyrer, tilbaketrekking av samtykke eller annen grunn.