Utvidelsesstudie av effektivitet og sikkerhet av LTP001 hos deltakere i pulmonal arteriell hypertensjon
7. januar 2026 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals
En åpen utvidelsesstudie for å undersøke effektivitet, sikkerhet og tolerabilitet av LTP001 hos deltakere med pulmonal arteriell hypertensjon
Formålet med denne studien er å måle den langsiktige sikkerhets- og effektprofilen til LTP001 hos deltakere med pulmonal arteriell hypertensjon (PAH).
Studien tilbyr deltakere som hadde fullført CLTP001A12201 dobbeltblinde foreldrestudie i PAH en mulighet til å motta LTP001 (enten de var på LTP001 eller ikke).
Avblinding av behandlingen mottatt i CLTP001A12201 er vanligvis ikke nødvendig, men kan skje på forespørsel fra utrederen.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en ikke-randomisert, åpen utvidelsesstudie av LTP001 for deltakere med PAH som fullfører foreldrestudien CLTP001A12201.
Kvalifiserte deltakere vil bli presentert med muligheten til å melde seg på forlengelsesstudien ved slutten av behandlingsbesøket til foreldrestudien.
Deltakere i forlengelsesstudien vil motta en dose LTP001 én gang daglig i 52 uker uavhengig av deres foreldrestudiebehandling (dvs.
LTP001 eller placebo).
Besøk for å vurdere sikkerheten, toleransen og effekten av LTP001 vil finne sted i uke 5, 13, 26, 39 og 52, inkludert en kateterisering av høyre hjerte ved uke 26 og en 6-minutters gangtest og ekkokardiografi i uke 26 og 52.
Ved uke 56, ca. 30 dager etter behandlingsperioden, vil deltakerne ha én sikkerhetsoppfølgingstelefon.
Sikkerhets- og effektprofilen til LTP001 observert i denne forlengelsesstudien, så vel som den overordnede studien, vil avgjøre fortsettelsen av forlengelsesstudien.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
31
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Buenos Aires
-
Caba, Buenos Aires, Argentina, C1025ABI
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Mesa, Arizona, Forente stater, 85206
- Pulmonary Associates PA
-
-
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Nederland, 1081 HV
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Krakow, Polen, 31 202
- Novartis Investigative Site
-
Lodz, Polen, 91-347
- Novartis Investigative Site
-
Wroclaw, Polen, 50-556
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08036
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Spania, 28041
- Novartis Investigative Site
-
Málaga, Spania, 29010
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Storbritannia, S10 2JF
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Heidelberg, Tyskland, 69120
- Novartis Investigative Site
-
-
Saxony
-
Dresden, Saxony, Tyskland, 01307
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Skriftlig informert samtykke må innhentes før noen vurdering utføres.
- Deltakeren fullfører for tiden den Novartis-sponsede studien CLTP001A12201 i PAH og fullførte viktige effekt- og sikkerhetsprosedyrer frem til slutten av behandlingen av kjernestudien, uten å oppfylle seponeringskriteriene i kjernestudien.
- Vilje og evne til å overholde planlagte besøk, behandlingsplaner og eventuelle andre studieprosedyrer.
- Deltakeren har foreløpig ingen bevis på behandlingssvikt, som bestemt av etterforskeren, etter tidligere behandling.
- Etter etterforskerens oppfatning vil det ha nytte av LTP001-behandling.
Ekskluderingskriterier:
- Historie med overfølsomhet for studiebehandlingen.
- Seksuelt aktive menn som ikke forplikter seg til kondombruk forholdsregler: Seksuelt aktive menn må bruke kondom under samleie mens de tar stoff og i 24 timer etter avsluttet studiemedisin og bør ikke far til barn i denne perioden eller donere sæd. Kondom må også brukes av vasektomiserte menn for å forhindre levering av stoffet via sædvæske.
- Nødvendig eller planlagt transplantasjon eller hjerte/lungekirurgi.
- Kvinner i fertil alder, definert som alle kvinner som er fysiologisk i stand til å bli gravide, med mindre de bruker svært effektive prevensjonsmetoder mens de tar studiebehandling og frem til EOT-besøk (2 uker etter siste behandling). Svært effektive prevensjonsmetoder inkluderer:
- Total avholdenhet (når dette er i tråd med den foretrukne og vanlige livsstilen til deltakeren. Periodisk avholdenhet (f.eks. kalender, eggløsning, symptotermiske, etter eggløsningsmetoder) og abstinenser er ikke akseptable prevensjonsmetoder.
- Kvinnelig sterilisering (har hatt kirurgisk bilateral ooforektomi med eller uten hysterektomi), total hysterektomi eller bilateral tubal ligering minst seks uker før studiebehandling. Ved ooforektomi alene, kun når reproduksjonsstatusen til kvinnen er bekreftet ved oppfølging av hormonnivåvurdering.
- Hannsterilisering (minst 6 måneder før screening). For kvinnelige deltakere i studien, bør den vasektomiserte mannlige partneren være den eneste partneren for denne deltakeren
- Bruk av oral, østrogen og progesteron, injiserte eller implanterte hormonelle prevensjonsmetoder eller plassering av en intrauterin enhet (IUD) eller intrauterint system (IUS), eller andre former for hormonell prevensjon som har sammenlignbar effekt (sviktfrekvens < 1 %), for eksempel hormon vaginal ring eller transdermal hormonprevensjon.
Ved bruk av p-piller bør kvinner ha vært stabile på samme p-pille i minimum 3 måneder før de tok studiebehandling.
Kvinner anses som postmenopausale hvis de har hatt 12 måneder med naturlig (spontan) amenoré med en passende klinisk profil (f. alderstilpasset historie med vasomotoriske symptomer). Kvinner anses som ikke i fertil alder hvis de er postmenopausale eller har hatt kirurgisk bilateral ooforektomi (med eller uten hysterektomi) eller total hysterektomi for minst seks uker siden. Når det gjelder ooforektomi alene, anses kvinnen som ikke i fertil alder når den reproduktive statusen til kvinnen er bekreftet ved oppfølging av hormonnivåvurdering.
- Gravide eller ammende (ammende) kvinner, der graviditet er definert som tilstanden til en kvinne etter unnfangelse og frem til svangerskapets avslutning, bekreftet av en positiv hCG-laboratorietest.
- Akutt eller kronisk svekkelse (annet enn dyspné), som vil begrense muligheten til å overholde studiekrav, inkludert forstyrrelse av fysisk aktivitet eller utførelse av studieprosedyrer som 6MWT (f.eks. angina pectoris, claudicatio, muskel- og skjelettlidelser, behov for ganghjelpemidler) .
- Permanent seponering av Novartis medikament i hovedeffektstudien på grunn av toksisitet eller sykdomsprogresjon til tross for aktiv behandling, manglende overholdelse av studieprosedyrer, tilbaketrekking av samtykke eller annen grunn.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: LTP001
Deltakerne fikk LTP001, 6 mg, oralt en gang daglig om morgenen i omtrent 39 uker
|
LTP001, 6 mg, ble administrert oralt en gang daglig om morgenen
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Opptil omtrent 45 uker
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av bivirkninger etter behandlingsgruppe, inkludert endringer i vitale tegn, elektrokardiogram og laboratorieresultater som kvalifiserer og rapporteres som bivirkninger.
På grunn av studiestans nådde ingen pasient uke 52.
Ved slutten av behandlingsbesøket ble endelige sikkerhetsvurderinger utført.
|
Opptil omtrent 45 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i gjennomsnittlig hjerteminuttvolum (CO) ved uke 26
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 26
|
Høyre hjertekateterisering (RHC) ble utført for å vurdere flere hemodynamiske variabler ved pulmonal hypertensjon, inkludert CO.
|
Utgangspunkt, uke 26
|
|
Endring fra utgangspunkt i gjennomsnittlig trykk i lungeslagåren (PA) ved uke 26
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 26
|
Høyre hjertekateterisering (RHC) ble utført for å vurdere flere hemodynamiske variabler ved pulmonal hypertensjon, inkludert PA-trykk.
|
Utgangspunkt, uke 26
|
|
Endring fra utgangspunkt i trykk i pulmonal kapillær kile (PCWP) ved uke 26
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 26
|
Høyre hjertekateterisering (RHC) ble utført for å vurdere flere hemodynamiske variabler ved lungehypertensjon, inkludert pulmonal kapillærkiletrykk (PCWP).
|
Utgangspunkt, uke 26
|
|
Endring fra baseline i høyre hjertekateterisering pulmonal vaskulær resistens (PVR) ved uke 26
Tidsramme: Baseline, uke 26
|
PVR ble definert som motstanden mot blodstrøm fra lungearterien til venstre atrium målt i dynes.sec.cm-5.
|
Baseline, uke 26
|
|
Endring fra baseline i høyre atriums (RA) trykk ved uke 26
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 26
|
Høyre hjertekateterisering (RHC) ble utført for å vurdere flere hemodynamiske variabler ved lungehøyttrykk, inkludert RA-trykk.
|
Utgangspunkt, uke 26
|
|
Endring fra baseline i systemisk vaskulær resistens (SVR) ved uke 26
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 26
|
Høyre hjertekateterisering (RHC) ble utført for å vurdere flere hemodynamiske variabler ved lungehøytetrykk, inkludert SVR.
|
Utgangspunkt, uke 26
|
|
Endring fra baseline i seks minutters gangavstand (6MWD)
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 26, opptil 39 uker (EOT)
|
6MWD-testen måler avstanden som en deltaker kan gå på et flatt, hardt underlag i løpet av 6 minutter.
På grunn av studiestans nådde ingen pasient uke 52.
Ved behandlingssluttbesøket (EOT) ble endelige sikkerhetsvurderinger utført basert på forskerens vurdering og pasientens vilje til å gjennomgå prosedyrene.
|
Utgangspunkt, uke 26, opptil 39 uker (EOT)
|
|
Endring fra baseline i systolisk ekskursjon av trikuspidalisannulusplanet (TAPSE)
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 26, opptil 39 uker (EOT)
|
Viktige endepunkter for høyre ventrikkelfunksjon (RV), som for eksempel tricuspid annular plane systolic excursion (TAPSE), ble vurdert med ekokardiografi.
På grunn av studiens avslutning nådde ingen pasienter uke 52.
Ved slutten av behandling (EOT) ble endelige sikkerhetsvurderinger utført basert på forskerens vurdering og pasientens vilje til å gjennomgå prosedyrer.
Kun et minimalt antall pasienter fullførte en ekokardiografi (Echo).
|
Utgangspunkt, uke 26, opptil 39 uker (EOT)
|
|
Endring fra baseline i trikuspidal annulusplan systolisk hastighet (TASV)
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 26, opp til 39 uker (EOT)
|
Nøkkelendepunkter for høyre ventrikkel (RV) funksjon, som trikuspidal annulus systolisk hastighet (TASV), ble vurdert med ekkokardiografi.
På grunn av studiestans nådde ingen pasient Uke 52.
Ved slutten av behandling (EOT)-besøket ble endelige sikkerhetsvurderinger utført basert på forskerens vurdering og pasientens vilje til å gjennomgå prosedyrer.
Kun et minimalt antall pasienter fullførte et ekkokardiogram (Echo).
|
Utgangspunkt, uke 26, opp til 39 uker (EOT)
|
|
Endring fra baseline i maksimal ekskursjonshastighet (RV S')
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 26, opptil 39 uker (EOT)
|
Viktig høyre ventrikkelfunksjon (RV) per ekkokardiografi.
Begrepene Tricuspid Annular Systolic Velocity (TASV) og Peak Velocity of Excursion (RV S') er synonyme i ekkokardiografi for å beskrive den maksimale systoliske hastigheten til den laterale trikuspidalanulusen.
Å inkludere både TASV og RV S' som separate sekundære endepunkter var en oversikt i protokollen ettersom dataene, beregningen og analysene for begge (TASV og RV S') er identiske.
Derfor er TASV- og RV S'-dataene i denne resultatavsløringen de samme.
På grunn av studiestansingen nådde ingen pasient uke 52.
Ved slutten av behandlingsbesøket (EOT) ble endelige sikkerhetsvurderinger utført basert på forskerens vurdering og pasientens vilje til å gjennomgå prosedyrer.
Kun et minimalt antall pasienter fullførte et ekkokardiogram (Echo).
|
Utgangspunkt, uke 26, opptil 39 uker (EOT)
|
|
Endring fra utgangspunkt i fraksjonell arealendring (FAC)
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 26, opptil 39 uker (EOT)
|
Viktige endepunkter for høyre ventrikkelfunksjon (RV), som RV fractional area change (RV FAC), ble vurdert med ekkokardiografi.
På grunn av studieavslutningen nådde ingen pasient uke 52.
Ved slutten av behandlingsbesøket (EOT) ble endelige sikkerhetsvurderinger utført basert på forskerens skjønn og pasientens vilje til å gjennomgå prosedyrer.
Kun et minimalt antall pasienter fullførte et ekkokardiogram (Echo).
|
Utgangspunkt, uke 26, opptil 39 uker (EOT)
|
|
Endring fra utgangspunkt i livskvalitet målt ved emPHasis-10-spørreskjemaet
Tidsramme: Baseline opptil 39 uker (EOT)
|
emPHasis-10 er et spørreskjema med 10 spørsmål designet for å fastslå hvordan lungehøyt trykk påvirker en deltakers liv.
Hvert punkt poengsettes på en skala fra 0 til 5, med en total poengsum som varierer fra 0 til 50.
En høyere poengsum indikerer dårligere livskvalitet.
På grunn av studiens avslutning nådde ingen pasient uke 52.
Ved slutten av behandlingsbesøket (EOT) ble endelige sikkerhetsvurderinger utført basert på forskerens vurdering og pasientens vilje til å gjennomgå prosedyrer.
|
Baseline opptil 39 uker (EOT)
|
|
Endring fra utgangspunkt i livskvalitet målt ved PAH-SYMPACT-spørreskjemaet
Tidsramme: Baseline opp til 39 uker (EOT)
|
PAH-SYMPACT er et spørreskjema som brukes for å vurdere symptomer på lungearteriehypertensjon og deres innvirkning.
Enkeltscoringer varierer fra 0 til 4. Totalscore beregnes som summen av poengene for de enkelte elementene delt på antall elementer.
En høyere poengsum indikerer alvorligere symptomer/konsekvenser.
På grunn av studiestans nådde ingen pasient uke 52.
Ved slutten av behandlingsbesøket (EOT) ble endelige sikkerhetsvurderinger utført basert på forskerens vurdering og pasientens vilje til å gjennomgå prosedyrer.
|
Baseline opp til 39 uker (EOT)
|
|
Tid til klinisk forverring
Tidsramme: Baseline opp til 39 uker (EOT)
|
Tid til en av følgende:
|
Baseline opp til 39 uker (EOT)
|
|
Endring fra baseline i N-terminal fragment av prohormonet B-type natriuretisk peptid (NT-ProBNP)
Tidsramme: Utegangspunkt opp til 39 uker (EOT)
|
NT-proBNP er en blodbiomarkør for å vurdere høyre ventrikkels nød.
På grunn av studiestans nådde ingen pasienter uke 52.
Ved slutten av behandlingsbesøket (EOT) ble endelige sikkerhetsvurderinger utført basert på forskerens skjønn og pasientens vilje til å gjennomgå prosedyrer.
|
Utegangspunkt opp til 39 uker (EOT)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
27. mars 2023
Primær fullføring (Faktiske)
26. april 2024
Studiet fullført (Faktiske)
14. mai 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. januar 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
1. mars 2023
Først lagt ut (Faktiske)
10. mars 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
27. januar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
7. januar 2026
Sist bekreftet
1. januar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CLTP001A12201E1
- 2022-002007-38 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.
Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .