Étude d'extension de l'efficacité et de l'innocuité de LTP001 chez les participants à l'hypertension artérielle pulmonaire
7 janvier 2026 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals
Une étude d'extension en ouvert pour étudier l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de LTP001 chez les participants souffrant d'hypertension artérielle pulmonaire
Le but de cette étude est de mesurer le profil d'innocuité et d'efficacité à long terme de LTP001 chez les participants souffrant d'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP).
L'étude offre aux participants qui avaient terminé l'étude parentale en double aveugle CLTP001A12201 sur l'HTAP la possibilité de recevoir LTP001 (qu'ils aient été sous LTP001 ou non).
La levée de l'aveugle du traitement reçu dans CLTP001A12201 n'est généralement pas nécessaire, mais peut se produire à la demande de l'investigateur.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude d'extension ouverte non randomisée de LTP001 pour les participants atteints d'HTAP qui terminent l'étude parent CLTP001A12201.
Les participants éligibles auront la possibilité de s'inscrire à l'étude d'extension à la fin de la visite de traitement de l'étude parente.
Les participants à l'étude d'extension recevront une dose une fois par jour de LTP001 pendant 52 semaines, quel que soit le traitement de l'étude parentale (c'est-à-dire
LTP001 ou placebo).
Des visites pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de LTP001 auront lieu aux semaines 5, 13, 26, 39 et 52, y compris un cathétérisme cardiaque droit à la semaine 26 et un test de marche de 6 minutes et une échocardiographie aux semaines 26 et 52.
À la semaine 56, environ 30 jours après la période de traitement, les participants recevront un appel téléphonique de suivi de sécurité.
Le profil d'innocuité et d'efficacité de LTP001 observé dans cette étude d'extension ainsi que dans l'étude mère déterminera la poursuite de l'étude d'extension.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
31
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Heidelberg, Allemagne, 69120
- Novartis Investigative Site
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Saxony
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Dresden, Saxony, Allemagne, 01307
- Novartis Investigative Site
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Buenos Aires
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Caba, Buenos Aires, Argentine, C1025ABI
- Novartis Investigative Site
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Barcelona, Espagne, 08036
- Novartis Investigative Site
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Madrid, Espagne, 28041
- Novartis Investigative Site
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Málaga, Espagne, 29010
- Novartis Investigative Site
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North Holland
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Amsterdam, North Holland, Pays-Bas, 1081 HV
- Novartis Investigative Site
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Krakow, Pologne, 31 202
- Novartis Investigative Site
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Lodz, Pologne, 91-347
- Novartis Investigative Site
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Wroclaw, Pologne, 50-556
- Novartis Investigative Site
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South Yorkshire
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Sheffield, South Yorkshire, Royaume-Uni, S10 2JF
- Novartis Investigative Site
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Arizona
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Mesa, Arizona, États-Unis, 85206
- Pulmonary Associates PA
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Un consentement éclairé écrit doit être obtenu avant toute évaluation.
- Le participant termine actuellement l'étude CLTP001A12201 sponsorisée par Novartis dans l'HTAP et a suivi les principales procédures d'efficacité et de sécurité jusqu'à la fin du traitement de l'étude principale, sans répondre aux critères d'arrêt de l'étude principale.
- Volonté et capacité à se conformer aux visites prévues, aux plans de traitement et à toute autre procédure d'étude.
- Le participant n'a actuellement aucune preuve d'échec du traitement, tel que déterminé par l'investigateur, après un traitement antérieur.
- De l'avis de l'investigateur, le traitement LTP001 bénéficierait.
Critère d'exclusion:
- Antécédents d'hypersensibilité au traitement à l'étude.
- Hommes sexuellement actifs ne s'engageant pas à utiliser des préservatifs Précautions : les hommes sexuellement actifs doivent utiliser un préservatif pendant les rapports sexuels tout en prenant le médicament et pendant 24 heures après l'arrêt du médicament à l'étude et ne doivent pas engendrer d'enfant pendant cette période ni donner de sperme. Un préservatif doit également être utilisé par les hommes vasectomisés afin d'empêcher l'administration du médicament via le liquide séminal.
- Transplantation ou chirurgie cardiaque/pulmonaire requise ou planifiée.
- Femmes en âge de procréer, définies comme toutes les femmes physiologiquement capables de devenir enceintes, à moins qu'elles n'utilisent des méthodes de contraception hautement efficaces pendant le traitement à l'étude et jusqu'à la visite EOT (2 semaines après le dernier traitement). Les méthodes de contraception hautement efficaces comprennent :
- Abstinence totale (lorsque celle-ci est conforme au mode de vie préféré et habituel du participant. Abstinence périodique (par ex. calendrier, ovulation, méthodes symptothermiques, post-ovulation) et le retrait ne sont pas des méthodes de contraception acceptables.
- Stérilisation féminine (ayant subi une ovariectomie bilatérale chirurgicale avec ou sans hystérectomie), une hystérectomie totale ou une ligature bilatérale des trompes au moins six semaines avant de prendre le traitement de l'étude. En cas d'ovariectomie seule, uniquement lorsque l'état reproducteur de la femme a été confirmé par une évaluation de suivi du taux d'hormones.
- Stérilisation masculine (au moins 6 mois avant le dépistage). Pour les participantes à l'étude, le partenaire masculin vasectomisé doit être le seul partenaire de ce participant
- Utilisation de méthodes contraceptives hormonales orales, oestrogéniques et progestérone, injectées ou implantées ou mise en place d'un dispositif intra-utérin (DIU) ou d'un système intra-utérin (SIU), ou d'autres formes de contraception hormonale ayant une efficacité comparable (taux d'échec < 1 %), par exemple l'anneau vaginal hormonal ou la contraception hormonale transdermique.
En cas d'utilisation d'une contraception orale, les femmes doivent avoir été stables avec la même pilule pendant au moins 3 mois avant de prendre le traitement de l'étude.
Les femmes sont considérées comme post-ménopausées si elles ont eu 12 mois d'aménorrhée naturelle (spontanée) avec un profil clinique approprié (par ex. antécédents de symptômes vasomoteurs appropriés à l'âge). Les femmes sont considérées comme n'étant pas en âge de procréer si elles sont ménopausées ou si elles ont subi une ovariectomie bilatérale chirurgicale (avec ou sans hystérectomie) ou une hystérectomie totale il y a au moins six semaines. Dans le cas d'une ovariectomie seule, ce n'est que lorsque l'état reproducteur de la femme a été confirmé par une évaluation de suivi du niveau hormonal qu'elle est considérée comme n'étant pas en âge de procréer.
- Femmes enceintes ou allaitantes (allaitantes), où la grossesse est définie comme l'état d'une femme après la conception et jusqu'à la fin de la gestation, confirmé par un test de laboratoire hCG positif.
- Déficience aiguë ou chronique (autre que la dyspnée), qui limiterait la capacité de se conformer aux exigences de l'étude, y compris l'interférence avec l'activité physique ou l'exécution de procédures d'étude telles que le 6MWT (par exemple, angine de poitrine, claudication, trouble musculo-squelettique, besoin d'aides à la marche) .
- Arrêt définitif du médicament Novartis dans l'étude d'efficacité principale en raison de la toxicité ou de la progression de la maladie malgré un traitement actif, du non-respect des procédures de l'étude, du retrait du consentement ou de toute autre raison.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: LTP001
Les participants ont reçu LTP001, 6 mg, par voie orale une fois par jour le matin pendant environ 39 semaines
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LTP001, 6 mg, a été administré par voie orale une fois par jour le matin
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants ayant présenté des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jusqu'à environ 45 semaines
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Incidence et sévérité des événements indésirables (EI) par groupe de traitement, y compris les modifications des signes vitaux, de l'électrocardiogramme et des résultats de laboratoire qualifiés et rapportés en tant qu'EI.
En raison de l'arrêt de l'étude, aucun patient n'a atteint la semaine 52.
Lors de la visite de fin de traitement, des évaluations de sécurité finales ont été réalisées.
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Jusqu'à environ 45 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Variation par rapport à la valeur initiale du débit cardiaque moyen (DC) à la semaine 26
Délai: Ligne de base, semaine 26
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L'évaluation par cathétérisme cardiaque droit (CCD) a été réalisée pour évaluer plusieurs variables hémodynamiques dans l'hypertension pulmonaire, y compris le débit cardiaque (CO).
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Ligne de base, semaine 26
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Variation par rapport à la valeur initiale de la pression artérielle pulmonaire (PA) moyenne à la semaine 26
Délai: Référence, Semaine 26
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Un cathétérisme cardiaque droit (CCD) a été réalisé pour évaluer plusieurs variables hémodynamiques dans l'hypertension pulmonaire, y compris la pression artérielle pulmonaire.
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Référence, Semaine 26
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Variation par rapport à la valeur initiale de la pression capillaire pulmonaire bloquée (PCWP) à la semaine 26
Délai: Ligne de base, Semaine 26
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Une évaluation par cathétérisme cardiaque droit (RHC) a été réalisée pour évaluer plusieurs variables hémodynamiques dans l'hypertension pulmonaire, y compris la pression capillaire pulmonaire bloquée (PCWP).
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Ligne de base, Semaine 26
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Changement par rapport à la valeur de base de la résistance vasculaire pulmonaire (RVP) mesurée par cathétérisme cardiaque droit à la semaine 26
Délai: Baseline, Semaine 26
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La PVR était définie comme la résistance au flux sanguin de l'artère pulmonaire vers l'oreillette gauche, mesurée en dynes.sec.cm⁻⁵.
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Baseline, Semaine 26
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Variation par rapport à la valeur de base des pressions de l'oreillette droite (OD) à la semaine 26
Délai: Ligne de base, Semaine 26
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L'évaluation par cathétérisme cardiaque droit (CCD) a été réalisée pour évaluer plusieurs variables hémodynamiques dans l'hypertension pulmonaire, y compris les pressions auriculaires droites.
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Ligne de base, Semaine 26
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Variation par rapport à la valeur initiale de la résistance vasculaire systémique (RVS) à la semaine 26
Délai: Baseline, Semaine 26
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L'évaluation par cathétérisme cardiaque droit (CCD) a été réalisée pour évaluer plusieurs variables hémodynamiques dans l'hypertension pulmonaire, y compris la RVS.
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Baseline, Semaine 26
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Variation par rapport à la valeur initiale de la distance de marche en six minutes (6MWD)
Délai: Baseline, Semaine 26, jusqu'à 39 semaines (EOT)
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Le test 6MWD mesure la distance qu'un participant peut parcourir sur une surface plane et dure en 6 minutes.
En raison de l'arrêt de l'étude, aucun patient n'a atteint la semaine 52.
Lors de la visite de fin de traitement (EOT), les évaluations finales de sécurité ont été réalisées sur la base du jugement de l'investigateur et de la volonté du patient de subir les procédures.
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Baseline, Semaine 26, jusqu'à 39 semaines (EOT)
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Variation par rapport au niveau de base de l'excursion systolique du plan annulaire tricuspide (TAPSE)
Délai: Baseline, Semaine 26, jusqu'à 39 semaines (EOT)
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Les principaux paramètres de fonction du ventricule droit (VD) tels que l'excursion systolique du plan annulaire tricuspide (TAPSE) ont été évalués par échocardiographie.
En raison de l'arrêt de l'étude, aucun patient n'a atteint la semaine 52.
Lors de la visite de fin de traitement (FET), les évaluations finales de sécurité ont été réalisées sur la base du jugement de l'investigateur et de la volonté du patient de subir les procédures.
Seul un nombre minimal de patients a réalisé une échocardiographie (Echo).
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Baseline, Semaine 26, jusqu'à 39 semaines (EOT)
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Variation par rapport à la ligne de base de la vitesse systolique du plan annulaire tricuspide (TASV)
Délai: Valeur de référence, Semaine 26, jusqu'à 39 semaines (EOT)
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Les principaux critères d'évaluation de la fonction ventriculaire droite (VD), tels que la vitesse systolique annulaire tricuspide (TASV), ont été évalués par échocardiographie.
En raison de l'arrêt de l'étude, aucun patient n'a atteint la semaine 52.
Lors de la visite de fin de traitement (EOT), les évaluations finales de sécurité ont été réalisées sur la base du jugement de l'investigateur et de la volonté du patient de subir les procédures.
Seul un nombre minimal de patients a réalisé une échocardiographie (Echo).
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Valeur de référence, Semaine 26, jusqu'à 39 semaines (EOT)
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Variation par rapport à la ligne de base de la vitesse de pointe d'excursion (RV S')
Délai: Baseline, Semaine 26, jusqu'à 39 semaines (EOT)
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Fonction clé du ventricule droit (VD) par échocardiographie.
Les termes Vitesse Systolique de l'Anneau Tricuspide (TASV) et Vitesse de Pic d'Excursion (RV S') sont synonymes en échocardiographie pour décrire la vitesse systolique maximale de l'anneau tricuspide latéral.
L'inclusion à la fois de TASV et de RV S' comme critères d'évaluation secondaires distincts était une erreur dans le protocole car les données, le calcul et les analyses pour les deux (TASV et RV S') sont identiques.
Par conséquent, les données TASV et RV S' dans cette divulgation de résultats sont les mêmes.
En raison de l'arrêt de l'étude, aucun patient n'a atteint la Semaine 52.
Lors de la visite de fin de traitement (EOT), les évaluations finales de sécurité ont été réalisées sur la base du jugement de l'investigateur et de la volonté du patient de subir les procédures.
Seul un nombre minimal de patients a réalisé une échocardiographie (Echo).
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Baseline, Semaine 26, jusqu'à 39 semaines (EOT)
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Variation par rapport à la valeur de base de la Fractional Area Change (FAC)
Délai: Baseline, Semaine 26, jusqu'à 39 semaines (EOT)
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Les paramètres clés de la fonction ventriculaire droite (VD) tels que la variation fractionnaire de surface du ventricule droit (RV FAC) ont été évalués par échocardiographie.
En raison de l'arrêt de l'étude, aucun patient n'a atteint la Semaine 52.
Lors de la visite de fin de traitement (EOT), les évaluations finales de sécurité ont été réalisées sur la base du jugement de l'investigateur et de la volonté du patient de subir les procédures.
Seul un nombre minimal de patients a réalisé une échocardiographie (Echo).
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Baseline, Semaine 26, jusqu'à 39 semaines (EOT)
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Variation par rapport au niveau de base de la qualité de vie mesurée par le questionnaire emPHasis-10
Délai: Baseline jusqu'à 39 semaines (EOT)
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emPHasis-10 est un questionnaire de 10 questions conçu pour déterminer comment l'hypertension pulmonaire affecte la vie d'un participant.
Chaque item est noté sur une échelle de 0 à 5, avec un score total allant de 0 à 50. Un score plus élevé indique une qualité de vie moins bonne. En raison de l'arrêt de l'étude, aucun patient n'a atteint la semaine 52. Lors de la visite de fin de traitement (FET), les évaluations de sécurité finales ont été réalisées sur la base du jugement de l'investigateur et de la volonté du patient de subir les procédures. |
Baseline jusqu'à 39 semaines (EOT)
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Évolution par rapport au niveau de base de la qualité de vie mesurée par le questionnaire PAH-SYMPACT
Délai: De la référence jusqu'à 39 semaines (EOT)
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PAH-SYMPACT est un questionnaire utilisé pour évaluer les symptômes de l'hypertension artérielle pulmonaire et leur impact.
Les scores individuels des items vont de 0 à 4. Le score total est calculé comme la somme des scores des items individuels divisée par le nombre d'items.
Un score plus élevé indique des symptômes/impacts plus sévères.
En raison de l'arrêt de l'étude, aucun patient n'a atteint la semaine 52.
Lors de la visite de fin de traitement (FET), les évaluations de sécurité finales ont été réalisées sur la base du jugement de l'investigateur et de la volonté du patient de subir les procédures.
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De la référence jusqu'à 39 semaines (EOT)
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Temps jusqu'à l'aggravation clinique
Délai: De la ligne de base jusqu'à 39 semaines (EOT)
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Temps jusqu'à l'un des événements suivants :
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De la ligne de base jusqu'à 39 semaines (EOT)
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Variation par rapport à la valeur initiale du fragment N-terminal du prohormone natriurétique de type B (NT-proBNP)
Délai: De la ligne de base jusqu'à 39 semaines (EOT)
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Le NT-proBNP est un biomarqueur sanguin pour évaluer la détresse ventriculaire droite.
En raison de l'arrêt de l'étude, aucun patient n'a atteint la semaine 52. Lors de la visite de fin de traitement (EOT), les évaluations finales de sécurité ont été réalisées sur la base du jugement de l'investigateur et de la volonté du patient de subir les procédures. |
De la ligne de base jusqu'à 39 semaines (EOT)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
27 mars 2023
Achèvement primaire (Réel)
26 avril 2024
Achèvement de l'étude (Réel)
14 mai 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
10 janvier 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
1 mars 2023
Première publication (Réel)
10 mars 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
27 janvier 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
7 janvier 2026
Dernière vérification
1 janvier 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CLTP001A12201E1
- 2022-002007-38 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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