Utvidgningsstudie av effektivitet och säkerhet av LTP001 hos deltagare i pulmonell arteriell hypertoni
7 januari 2026 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals
En öppen förlängningsstudie för att undersöka effektivitet, säkerhet och tolerabilitet av LTP001 hos deltagare med pulmonell arteriell hypertoni
Syftet med denna studie är att mäta den långsiktiga säkerhets- och effektprofilen för LTP001 hos deltagare med pulmonell arteriell hypertension (PAH).
Studien erbjuder deltagare som hade genomfört CLTP001A12201 dubbelblinda föräldrastudie i PAH en möjlighet att få LTP001 (oavsett om de var på LTP001 eller inte).
Avblindning av behandlingen som erhållits i CLTP001A12201 behövs i allmänhet inte, men kan ske på begäran av utredaren.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en icke-randomiserad, öppen förlängningsstudie av LTP001 för deltagare med PAH som genomför moderstudien CLTP001A12201.
Berättigade deltagare kommer att ges möjligheten att anmäla sig till förlängningsstudien i slutet av behandlingsbesöket för moderstudien.
Deltagare i förlängningsstudien kommer att få en dos av LTP001 en gång dagligen i 52 veckor oavsett deras moderstudiebehandling (dvs.
LTP001 eller placebo).
Besök för att utvärdera säkerheten, toleransen och effekten av LTP001 kommer att äga rum under vecka 5, 13, 26, 39 och 52, inklusive en kateterisering av höger hjärta vid vecka 26 och ett 6-minuters gångtest och ekokardiografi vid vecka 26 och 52.
Vid vecka 56, cirka 30 dagar efter behandlingsperioden, kommer deltagarna att ha ett säkerhetsuppföljningssamtal.
Säkerhets- och effektprofilen för LTP001 som observerades i denna förlängningsstudie såväl som i moderstudien kommer att avgöra fortsättningen av förlängningsstudien.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
31
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Buenos Aires
-
Caba, Buenos Aires, Argentina, C1025ABI
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Mesa, Arizona, Förenta staterna, 85206
- Pulmonary Associates PA
-
-
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Nederländerna, 1081 HV
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Krakow, Polen, 31 202
- Novartis Investigative Site
-
Lodz, Polen, 91-347
- Novartis Investigative Site
-
Wroclaw, Polen, 50-556
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08036
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Spanien, 28041
- Novartis Investigative Site
-
Málaga, Spanien, 29010
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Storbritannien, S10 2JF
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Heidelberg, Tyskland, 69120
- Novartis Investigative Site
-
-
Saxony
-
Dresden, Saxony, Tyskland, 01307
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Skriftligt informerat samtycke måste erhållas innan någon bedömning görs.
- Deltagaren slutför för närvarande den Novartis-sponsrade studien CLTP001A12201 i PAH och genomförde viktiga effektivitets- och säkerhetsprocedurer fram till slutet av behandlingen av kärnstudien, utan att uppfylla kriterierna för avbrott i kärnstudien.
- Vilja och förmåga att följa schemalagda besök, behandlingsplaner och eventuella andra studieprocedurer.
- Deltagaren har för närvarande inga bevis för behandlingsmisslyckande, vilket fastställts av utredaren, efter tidigare behandling.
- Enligt utredaren skulle det ha nytta av LTP001-behandling.
Exklusions kriterier:
- Historik med överkänslighet mot studiebehandlingen.
- Sexuellt aktiva män som inte förbinder sig att använda försiktighetsåtgärder för att använda kondom: sexuellt aktiva män måste använda kondom under samlag medan de tar droger och i 24 timmar efter avslutad studiemedicin och bör inte avla barn under denna period eller donera spermier. En kondom måste användas även av vasektomiserade män för att förhindra leverans av läkemedlet via sädesvätska.
- Erforderlig eller planerad transplantation eller hjärt/lungkirurgi.
- Kvinnor i fertil ålder, definierade som alla kvinnor som är fysiologiskt kapabla att bli gravida, såvida de inte använder högeffektiva preventivmetoder under studiebehandlingen och fram till EOT-besöket (2 veckor efter sista behandling). Mycket effektiva preventivmetoder inkluderar:
- Total avhållsamhet (när detta är i linje med den föredragna och vanliga livsstilen för deltagaren. Periodisk abstinens (t.ex. kalender, ägglossning, symtotermiska, post-ägglossningsmetoder) och abstinens är inte acceptabla preventivmetoder.
- Kvinnlig sterilisering (har genomgått kirurgisk bilateral ooforektomi med eller utan hysterektomi), total hysterektomi eller bilateral äggledarligering minst sex veckor innan studiebehandling. Enbart vid ooforektomi, endast när kvinnans reproduktionsstatus har bekräftats genom uppföljande bedömning av hormonnivån.
- Sterilisering av män (minst 6 månader före screening). För kvinnliga deltagare i studien bör den vasektomerade manliga partnern vara den enda partnern för den deltagaren
- Användning av oralt, östrogen och progesteron, injicerade eller implanterade hormonella preventivmetoder eller placering av en intrauterin enhet (IUD) eller intrauterint system (IUS), eller andra former av hormonell preventivmetod som har jämförbar effekt (felfrekvens < 1 %), till exempel hormon vaginal ring eller transdermal hormon preventivmedel.
Vid användning av p-piller bör kvinnor ha varit stabila på samma piller i minst 3 månader innan studiebehandling.
Kvinnor anses vara postmenopausala om de har haft 12 månaders naturlig (spontan) amenorré med en lämplig klinisk profil (t. åldersanpassad historia av vasomotoriska symtom). Kvinnor anses inte vara i barnafödande ålder om de är postmenopausala eller har genomgått kirurgisk bilateral ooforektomi (med eller utan hysterektomi) eller total hysterektomi för minst sex veckor sedan. När det gäller enbart ooforektomi, anses hon inte vara i fertil ålder endast när kvinnans reproduktionsstatus har bekräftats genom uppföljande bedömning av hormonnivån.
- Gravida eller ammande (ammande) kvinnor, där graviditet definieras som en kvinnas tillstånd efter befruktning och fram till graviditetens avbrytande, bekräftad av ett positivt hCG-laboratorietest.
- Akut eller kronisk funktionsnedsättning (annat än dyspné), som skulle begränsa förmågan att följa studiekraven, inklusive störning av fysisk aktivitet eller utförande av studieprocedurer som 6MWT (t.ex. angina pectoris, claudicatio, rörelseorgan, behov av gånghjälpmedel) .
- Permanent avbrytande av Novartis-läkemedlet i kärneffektstudien på grund av toxicitet eller sjukdomsprogression trots aktiv behandling, bristande efterlevnad av studieprocedurer, återkallande av samtycke eller någon annan orsak.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: LTP001
Deltagarna fick LTP001, 6 mg, oralt en gång dagligen på morgonen under cirka 39 veckor
|
LTP001, 6 mg, administrerades oralt en gång dagligen på morgonen
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Upp till cirka 45 veckor
|
Förekomst och allvarlighetsgrad av biverkningar (AEs) per behandlingsgrupp, inklusive förändringar i vitala tecken, elektrokardiogram och laboratorieresultat som kvalificerar och rapporteras som AEs.
På grund av studiens avslutande nådde ingen patient vecka 52.
Vid behandlingsslutbesöket utfördes slutliga säkerhetsbedömningar.
|
Upp till cirka 45 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i genomsnittlig hjärtminutvolym (CO) vid vecka 26
Tidsram: Baslinje, vecka 26
|
Rätt hjärtkateterisering (RHC) utfördes för att bedöma flera hemodynamiska variabler vid pulmonell hypertension, inklusive CO.
|
Baslinje, vecka 26
|
|
Förändring från baslinjen i medeltrycket i lungartären (PA) vid vecka 26
Tidsram: Baslinje, vecka 26
|
Bedömning med högerhjärtkateterisering (RHC) utfördes för att utvärdera flera hemodynamiska variabler vid pulmonell hypertension, inklusive PA-tryck.
|
Baslinje, vecka 26
|
|
Förändring från baslinjen i pulmonärt kapillärt tryck (PCWP) vid vecka 26
Tidsram: Baslinje, vecka 26
|
Högerhjärtkateterisering (RHC) genomfördes för att bedöma flera hemodynamiska variabler vid pulmonell hypertension, inklusive pulmonell kapillärkilotryck (PCWP).
|
Baslinje, vecka 26
|
|
Förändring från baslinjen vid högerhjärtkateterisering av pulmonell vaskulär resistans (PVR) vid vecka 26
Tidsram: Baslinje, vecka 26
|
PVR definierades som motståndet mot blodflöde från lungartären till vänster förmak mätt i dynes.sec.cm-5.
|
Baslinje, vecka 26
|
|
Förändring från baslinje i trycket i höger förmak (RA) vid vecka 26
Tidsram: Baslinje, vecka 26
|
Högerhjärtkateterisering (RHC) utfördes för att bedöma flera hemodynamiska variabler vid pulmonell hypertoni, inklusive tryck i höger förmak.
|
Baslinje, vecka 26
|
|
Förändring från baslinjen i systemisk vaskulär resistans (SVR) vid vecka 26
Tidsram: Baslinje, vecka 26
|
Rätt hjärtkateterisering (RHC) genomfördes för att bedöma flera hemodynamiska variabler vid pulmonell hypertension, inklusive SVR.
|
Baslinje, vecka 26
|
|
Förändring från baslinje i sexminutersgångavstånd (6MWD)
Tidsram: Baslinje, vecka 26, upp till 39 veckor (EOT)
|
6MWD-testet mäter det avstånd som en deltagare kan gå på en plan, hård yta under en period av 6 minuter.
På grund av studiens avslutande nådde ingen patient Vecka 52.
Vid slutet av behandlingsbesöket (EOT) utfördes slutliga säkerhetsbedömningar baserat på undersökningsledarens bedömning och patientens vilja att genomgå procedurer.
|
Baslinje, vecka 26, upp till 39 veckor (EOT)
|
|
Förändring från baslinje i tricuspidal annulär plan systolisk exkursion (TAPSE)
Tidsram: Baslinje, vecka 26, upp till 39 veckor (EOT)
|
Viktiga högerkammarfunktionsändamål (RV) såsom trikuspidalt ringplan systoliskt utförande (TAPSE) bedömdes med ekokardiografi.
På grund av studiens avslutande nådde ingen patient Vecka 52.
Vid behandlingens slutbesök (EOT) utfördes slutliga säkerhetsbedömningar baserat på undersökarens bedömning och patientens vilja att genomgå procedurer.
Endast ett minimalt antal patienter slutförde en ekokardiogramundersökning (Echo).
|
Baslinje, vecka 26, upp till 39 veckor (EOT)
|
|
Förändring från baslinjen i trikuspidal annulusplan systolisk hastighet (TASV)
Tidsram: Baslinje, vecka 26, upp till 39 veckor (EOT)
|
Viktiga högerkammarfunktionsändamål såsom trikuspidal anulär systolisk hastighet (TASV) bedömdes med ekokardiografi.
På grund av studiens avslutande nådde ingen patient vecka 52.
Vid behandlingens slutbesök utfördes slutliga säkerhetsbedömningar baserat på forskarens bedömning och patientens vilja att genomgå procedurer.
Endast ett minimalt antal patienter genomförde en ekokardiogramundersökning (Echo).
|
Baslinje, vecka 26, upp till 39 veckor (EOT)
|
|
Förändring från baslinjen i topphastighet vid exkursion (RV S')
Tidsram: Baslinje, vecka 26, upp till 39 veckor (EOT)
|
Nyckelfunktion för högerkammaren (RV) enligt ekkardiografi.
Termerna Tricuspid Annular Systolic Velocity (TASV) och Peak Velocity of Excursion (RV S') är synonyma inom ekkardiografi för att beskriva den maximala systoliska hastigheten i den laterala trikuspidalklaffen.
Att inkludera både TASV och RV S' som separata sekundära slutpunkter var ett förbiseende i protokollet eftersom data, beräkning och analyser för båda (TASV och RV S') är identiska.
Därför är TASV- och RV S'-data i denna resultatredovisning desamma.
På grund av studieavslut nådde ingen patient Vecka 52.
Vid slutet av behandlingsbesöket (EOT) utfördes slutliga säkerhetsbedömningar baserat på utredarens bedömning och patientens vilja att genomgå procedurer.
Endast ett minimalt antal patienter genomförde ett ekkardiogram (Echo).
|
Baslinje, vecka 26, upp till 39 veckor (EOT)
|
|
Förändring från baseline i fraktionell areaändring (FAC)
Tidsram: Baslinje, vecka 26, upp till 39 veckor (EOT)
|
Viktiga funktionsändamål för höger kammare (RV), såsom RV fractional area change (RV FAC), utvärderades med ekokardiografi.
På grund av studieavslut nådde ingen patient vecka 52.
Vid slutet av behandlingsbesöket (EOT) utfördes slutliga säkerhetsbedömningar baserat på utredarens bedömning och patientens vilja att genomgå procedurer.
Endast ett minimalt antal patienter slutförde ett ekokardiogram (Echo).
|
Baslinje, vecka 26, upp till 39 veckor (EOT)
|
|
Förändring från baslinjen i livskvalitet mätt med emPHasis-10-frågeformuläret
Tidsram: Baseline upp till 39 veckor (EOT)
|
emPHasis-10 är ett frågeformulär med 10 frågor som är utformat för att fastställa hur pulmonell hypertension påverkar en deltagares liv.
Varje fråga poängsätts på en skala från 0 till 5, med en totalsumma som varierar från 0 till 50.
Ett högre poängresultat indikerar sämre livskvalitet.
På grund av studieavslutandet nådde ingen patient Vecka 52.
Vid slutet av behandlingsbesöket (EOT) genomfördes slutliga säkerhetsutvärderingar baserat på utredarens bedömning och patientens vilja att genomgå procedurer.
|
Baseline upp till 39 veckor (EOT)
|
|
Förändring från baslinjen i livskvalitet mätt med PAH-SYMPACT-frågeformuläret
Tidsram: Baslinje upp till 39 veckor (EOT)
|
PAH-SYMPACT är ett frågeformulär som används för att bedöma symptom på pulmonell arteriell hypertension och deras inverkan.
Poängen för enskilda frågor varierar från 0 till 4. Totalsumman beräknas som summan av poängen för de enskilda frågorna dividerat med antalet frågor.
En högre poäng indikerar mer allvarliga symptom/inverkan.
På grund av studiens avslutande nådde ingen patient vecka 52.
Vid slutet av behandlingsbesöket (EOT) utfördes slutliga säkerhetsbedömningar baserat på utredarens bedömning och patientens vilja att genomgå procedurer.
|
Baslinje upp till 39 veckor (EOT)
|
|
Tid till klinisk försämring
Tidsram: Baslinje upp till 39 veckor (EOT)
|
Tid till något av följande:
|
Baslinje upp till 39 veckor (EOT)
|
|
Förändring från baseline för N-terminalfragment av prohormon B-typ natriuretisk peptid (NT-proBNP)
Tidsram: Baslinje upp till 39 veckor (EOT)
|
NT-proBNP är en blodbiomarkör för att bedöma högerkammardistress.
På grund av studieavslut nådde ingen patient vecka 52.
Vid slutet av behandlingsbesöket (EOT) utfördes slutliga säkerhetsbedömningar baserat på utredarens bedömning och patientens vilja att genomgå procedurer.
|
Baslinje upp till 39 veckor (EOT)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
27 mars 2023
Primärt slutförande (Faktisk)
26 april 2024
Avslutad studie (Faktisk)
14 maj 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
10 januari 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
1 mars 2023
Första postat (Faktisk)
10 mars 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
27 januari 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
7 januari 2026
Senast verifierad
1 januari 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CLTP001A12201E1
- 2022-002007-38 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Novartis har åtagit sig att dela med kvalificerade externa forskare, tillgång till data på patientnivå och stödjande kliniska dokument från kvalificerade studier. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en oberoende granskningspanel på grundval av vetenskapliga meriter. All data som tillhandahålls är anonymiserad för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i prövningen i enlighet med gällande lagar och förordningar.
Tillgängligheten av denna testdata är enligt kriterierna och processen som beskrivs på www.clinicalstudydatarequest.com
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .