Estudio de extensión de eficacia y seguridad de LTP001 en participantes con hipertensión arterial pulmonar
7 de enero de 2026 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Un estudio de extensión de etiqueta abierta para investigar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de LTP001 en participantes con hipertensión arterial pulmonar
El propósito de este estudio es medir el perfil de seguridad y eficacia a largo plazo de LTP001 en participantes con hipertensión arterial pulmonar (HAP).
El estudio ofrece a los participantes que habían completado el estudio de padres doble ciego CLTP001A12201 en PAH la oportunidad de recibir LTP001 (ya sea que estuvieran en LTP001 o no).
Por lo general, no es necesario desenmascarar el tratamiento recibido en CLTP001A12201, pero puede ocurrir a pedido del investigador.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de extensión abierto y no aleatorizado de LTP001 para participantes con HAP que completan el estudio principal CLTP001A12201.
Los participantes elegibles tendrán la oportunidad de inscribirse en el estudio de extensión al final de la visita de tratamiento del estudio principal.
Los participantes en el estudio de extensión recibirán una dosis de LTP001 una vez al día durante 52 semanas, independientemente del tratamiento principal del estudio (es decir,
LTP001 o placebo).
Las visitas para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de LTP001 se realizarán en las semanas 5, 13, 26, 39 y 52, incluido un cateterismo cardíaco derecho en la semana 26 y una prueba de caminata de 6 minutos y ecocardiografía en las semanas 26 y 52.
En la Semana 56, aproximadamente 30 días después del período de tratamiento, los participantes tendrán una llamada telefónica de seguimiento de seguridad.
El perfil de seguridad y eficacia de LTP001 observado en este estudio de extensión, así como en el estudio principal, determinará la continuación del estudio de extensión.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
31
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Heidelberg, Alemania, 69120
- Novartis Investigative Site
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Saxony
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Dresden, Saxony, Alemania, 01307
- Novartis Investigative Site
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Buenos Aires
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Caba, Buenos Aires, Argentina, C1025ABI
- Novartis Investigative Site
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Barcelona, España, 08036
- Novartis Investigative Site
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Madrid, España, 28041
- Novartis Investigative Site
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Málaga, España, 29010
- Novartis Investigative Site
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Arizona
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Mesa, Arizona, Estados Unidos, 85206
- Pulmonary Associates PA
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North Holland
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Amsterdam, North Holland, Países Bajos, 1081 HV
- Novartis Investigative Site
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Krakow, Polonia, 31 202
- Novartis Investigative Site
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Lodz, Polonia, 91-347
- Novartis Investigative Site
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Wroclaw, Polonia, 50-556
- Novartis Investigative Site
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South Yorkshire
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Sheffield, South Yorkshire, Reino Unido, S10 2JF
- Novartis Investigative Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Se debe obtener el consentimiento informado por escrito antes de realizar cualquier evaluación.
- El participante actualmente está completando el estudio patrocinado por Novartis CLTP001A12201 en PAH y completó procedimientos clave de eficacia y seguridad hasta el final del tratamiento del estudio principal, sin cumplir con los criterios de interrupción en el estudio principal.
- Voluntad y capacidad para cumplir con las visitas programadas, los planes de tratamiento y cualquier otro procedimiento del estudio.
- El participante actualmente no tiene evidencia de fracaso del tratamiento, según lo determinado por el investigador, después del tratamiento anterior.
- En opinión del Investigador, se beneficiaría del tratamiento LTP001.
Criterio de exclusión:
- Antecedentes de hipersensibilidad al tratamiento del estudio.
- Varones sexualmente activos que no se comprometan a las precauciones de uso de condones: los hombres sexualmente activos deben usar un condón durante las relaciones sexuales mientras toman el medicamento y durante las 24 horas posteriores a la suspensión del medicamento del estudio y no deben engendrar un hijo en este período ni donar esperma. Los hombres vasectomizados también deben usar un condón para evitar la administración del fármaco a través del líquido seminal.
- Trasplante requerido o planeado o cirugía de corazón/pulmón.
- Mujeres en edad fértil, definidas como todas las mujeres fisiológicamente capaces de quedar embarazadas, a menos que estén usando métodos anticonceptivos altamente efectivos mientras reciben el tratamiento del estudio y hasta la visita final (2 semanas después del último tratamiento). Los métodos anticonceptivos altamente efectivos incluyen:
- Abstinencia total (cuando ésta se ajuste al estilo de vida preferido y habitual del participante). Abstinencia periódica (p. calendario, ovulación, métodos sintotérmicos, post-ovulación) y la abstinencia no son métodos anticonceptivos aceptables.
- Esterilización femenina (haber tenido una ovariectomía bilateral quirúrgica con o sin histerectomía), histerectomía total o ligadura de trompas bilateral al menos seis semanas antes de tomar el tratamiento del estudio. En caso de ovariectomía sola, solo cuando el estado reproductivo de la mujer haya sido confirmado por una evaluación del nivel hormonal de seguimiento.
- Esterilización masculina (al menos 6 meses antes de la selección). Para las mujeres participantes en el estudio, la pareja masculina vasectomizada debe ser la única pareja de ese participante.
- Uso de métodos anticonceptivos hormonales orales, de estrógeno y progesterona, inyectados o implantados o colocación de un dispositivo intrauterino (DIU) o sistema intrauterino (SIU), u otras formas de anticoncepción hormonal que tienen una eficacia comparable (tasa de falla < 1%), por ejemplo, anillo vaginal hormonal o anticonceptivo hormonal transdérmico.
En caso de uso de anticonceptivos orales, las mujeres deberían haber estado estables con la misma píldora durante un mínimo de 3 meses antes de tomar el tratamiento del estudio.
Las mujeres se consideran posmenopáusicas si han tenido 12 meses de amenorrea natural (espontánea) con un perfil clínico adecuado (p. antecedentes apropiados para la edad de síntomas vasomotores). Se considera que las mujeres no están en edad fértil si son posmenopáusicas o se han sometido a ovariectomía bilateral quirúrgica (con o sin histerectomía) o histerectomía total hace al menos seis semanas. En el caso de la ooforectomía sola, solo cuando el estado reproductivo de la mujer ha sido confirmado por una evaluación del nivel hormonal de seguimiento, se considera que no está en edad fértil.
- Mujeres embarazadas o lactantes (lactantes), donde el embarazo se define como el estado de una mujer después de la concepción y hasta la terminación de la gestación, confirmado por una prueba de laboratorio de hCG positiva.
- Deterioro agudo o crónico (aparte de la disnea), que limitaría la capacidad de cumplir con los requisitos del estudio, incluida la interferencia con la actividad física o la ejecución de los procedimientos del estudio como 6MWT (p. ej., angina de pecho, claudicación, trastorno musculoesquelético, necesidad de ayudas para caminar) .
- Suspensión permanente del fármaco de Novartis en el estudio principal de eficacia debido a toxicidad o progresión de la enfermedad a pesar del tratamiento activo, incumplimiento de los procedimientos del estudio, retirada del consentimiento o cualquier otro motivo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: LTP001
Los participantes recibieron LTP001, 6 mg, por vía oral una vez al día por la mañana durante aproximadamente 39 semanas
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LTP001, 6 mg, se administró por vía oral una vez al día por la mañana
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de Participantes con Eventos Adversos (EA) y Eventos Adversos Graves (EAG)
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 45 semanas
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Incidencia y gravedad de eventos adversos (EA) por grupo de tratamiento, incluidos los cambios en los signos vitales, el electrocardiograma y los resultados de laboratorio que califican y se notifican como EA.
Debido a la finalización del estudio, ningún paciente alcanzó la semana 52.
En la visita final del tratamiento, se realizaron las evaluaciones de seguridad finales.
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Hasta aproximadamente 45 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el valor basal en el gasto cardíaco medio (CO) en la semana 26
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 26
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Se realizó una evaluación mediante cateterismo cardíaco derecho (CCD) para evaluar varias variables hemodinámicas en la hipertensión pulmonar, incluido el gasto cardíaco (CO).
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Línea de base, Semana 26
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Cambio desde el valor basal en la presión arterial pulmonar (PA) media en la semana 26
Periodo de tiempo: Baseline, Semana 26
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Se realizó una evaluación mediante cateterismo cardíaco derecho (CCD) para evaluar varias variables hemodinámicas en la hipertensión pulmonar, incluida la presión de la arteria pulmonar.
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Baseline, Semana 26
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Cambio desde el valor basal en la presión capilar pulmonar enclavada (PCWP) en la semana 26
Periodo de tiempo: Línea base, Semana 26
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Se realizó una evaluación de cateterismo cardíaco derecho (RHC) para evaluar varias variables hemodinámicas en la hipertensión pulmonar, incluyendo la presión de enclavamiento capilar pulmonar (PCWP).
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Línea base, Semana 26
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Cambio desde el valor basal en la resistencia vascular pulmonar (PVR) medida por cateterismo del corazón derecho en la semana 26
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26
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La PVR se definió como la resistencia al flujo sanguíneo desde la arteria pulmonar hasta la aurícula izquierda, medida en dinas.seg.cm-5.
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Línea de base, semana 26
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Cambio desde el inicio en las presiones de la aurícula derecha (AD) en la semana 26
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 26
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La evaluación de cateterismo cardíaco derecho (RHC) se realizó para evaluar varias variables hemodinámicas en la hipertensión pulmonar, incluidas las presiones de la aurícula derecha (RA).
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Línea de base, Semana 26
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Cambio desde el valor basal en la resistencia vascular sistémica (RVS) en la semana 26
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26
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La evaluación del cateterismo cardíaco derecho (RHC) se realizó para evaluar varias variables hemodinámicas en la hipertensión pulmonar, incluida la RVS.
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Línea de base, semana 26
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Cambio desde el valor basal en la distancia recorrida en la prueba de marcha de seis minutos (6MWD)
Periodo de tiempo: Basal, Semana 26, hasta 39 semanas (EOT)
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La prueba de 6MWD mide la distancia que un participante puede caminar sobre una superficie plana y dura en un período de 6 minutos.
Debido a la terminación del estudio, ningún paciente alcanzó la Semana 52.
En la visita al final del tratamiento (EOT), se realizaron las evaluaciones finales de seguridad basadas en el criterio del investigador y la disposición del paciente para someterse a los procedimientos.
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Basal, Semana 26, hasta 39 semanas (EOT)
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Cambio desde la línea de base en la excursión sistólica del plano anular tricuspídeo (TAPSE)
Periodo de tiempo: Basal, Semana 26, hasta 39 semanas (EOT)
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Se evaluaron los puntos finales clave de la función ventricular derecha (VD), como la excursión sistólica del plano anular tricuspídeo (TAPSE), mediante ecocardiografía.
Debido a la terminación del estudio, ningún paciente alcanzó la semana 52.
En la visita de fin de tratamiento (FDT), se realizaron las evaluaciones finales de seguridad según el criterio del investigador y la disposición del paciente para someterse a los procedimientos.
Solo un número mínimo de pacientes completó un ecocardiograma (Eco).
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Basal, Semana 26, hasta 39 semanas (EOT)
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Cambio Desde el Valor Basal en la Velocidad Sistólica del Plano Anular Tricúspide (TASV)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 26, hasta 39 semanas (EOT)
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Se evaluaron puntos finales clave de la función ventricular derecha (VD), como la velocidad sistólica del anillo tricuspídeo (TASV), mediante ecocardiografía.
Debido a la finalización del estudio, ningún paciente alcanzó la Semana 52.
En la visita del final del tratamiento (EOT), se realizaron las evaluaciones finales de seguridad según el criterio del investigador y la disposición del paciente para someterse a los procedimientos.
Solo un número mínimo de pacientes completó un ecocardiograma (Eco).
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Línea de base, Semana 26, hasta 39 semanas (EOT)
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Cambio desde el valor basal en la velocidad máxima de excursión (RV S')
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 26, hasta 39 semanas (EOT)
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Función clave del ventrículo derecho (VD) según la ecocardiografía.
Los términos Velocidad Sistólica del Anillo Tricúspide (TASV) y Velocidad Máxima de Excursión (RV S') son sinónimos en ecocardiografía para describir la velocidad sistólica máxima del anillo tricúspide lateral.
Incluir tanto TASV como RV S' como criterios de valoración secundarios separados fue un descuido en el protocolo, ya que los datos, el cálculo y los análisis para ambos (TASV y RV S') son idénticos.
Por lo tanto, los datos de TASV y RV S' en esta divulgación de resultados son los mismos.
Debido a la terminación del estudio, ningún paciente alcanzó la Semana 52.
En la visita de fin de tratamiento (EOT), se realizaron evaluaciones finales de seguridad basadas en el criterio del investigador y la disposición del paciente a someterse a los procedimientos.
Solo un número mínimo de pacientes completó un ecocardiograma (Eco).
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Línea de base, Semana 26, hasta 39 semanas (EOT)
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Cambio Respecto al Valor Basal en el Cambio de Área Fraccional (FAC)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 26, hasta 39 semanas (EOT)
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Se evaluaron con ecocardiografía parámetros clave de la función ventricular derecha (VD), como el cambio fraccional del área del ventrículo derecho (RV FAC).
Debido a la finalización del estudio, ningún paciente alcanzó la semana 52.
En la visita de finalización del tratamiento (EOT), se realizaron las evaluaciones finales de seguridad basadas en el criterio del investigador y la disposición del paciente para someterse a los procedimientos.
Solo un número mínimo de pacientes completó un ecocardiograma (Echo).
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Línea de base, Semana 26, hasta 39 semanas (EOT)
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Cambio desde el inicio en la calidad de vida medido mediante el cuestionario emPHasis-10
Periodo de tiempo: Línea base hasta 39 semanas (FDT)
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emPHasis-10 es un cuestionario con 10 preguntas diseñado para determinar cómo la hipertensión pulmonar afecta la vida de un participante.
Cada ítem se puntúa en una escala de 0 a 5, con una puntuación total que va de 0 a 50.
Una puntuación más alta indica una peor calidad de vida.
Debido a la terminación del estudio, ningún paciente alcanzó la Semana 52.
En la visita de fin de tratamiento (EOT), se realizaron evaluaciones finales de seguridad basadas en el criterio del investigador y la disposición del paciente para someterse a procedimientos.
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Línea base hasta 39 semanas (FDT)
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Cambio desde el valor basal en la calidad de vida medido mediante el cuestionario PAH-SYMPACT
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 39 semanas (EOT)
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PAH-SYMPACT es un cuestionario utilizado para evaluar los síntomas de la hipertensión arterial pulmonar y su impacto.
Las puntuaciones de los ítems individuales oscilan entre 0 y 4. La puntuación total se calcula como la suma de las puntuaciones de los ítems individuales dividida por el número de ítems.
Una puntuación más alta indica síntomas/impactos más graves.
Debido a la finalización del estudio, ningún paciente alcanzó la Semana 52.
En la visita de fin de tratamiento (EOT), se realizaron las evaluaciones finales de seguridad basadas en el criterio del investigador y la voluntad del paciente para someterse a los procedimientos.
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Línea de base hasta 39 semanas (EOT)
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Tiempo hasta el Empeoramiento Clínico
Periodo de tiempo: Línea base hasta 39 semanas (EOT)
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Tiempo hasta cualquiera de los siguientes eventos:
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Línea base hasta 39 semanas (EOT)
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Cambio desde el valor basal en el fragmento N-terminal del prohormona péptido natriurético de tipo B (NT-ProBNP)
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta 39 semanas (EOT)
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El NT-proBNP es un biomarcador sanguíneo para evaluar el distrés del ventrículo derecho.
Debido a la finalización del estudio, ningún paciente alcanzó la semana 52.
En la visita del final del tratamiento (EOT), se realizaron las evaluaciones finales de seguridad basadas en el criterio del investigador y la disposición del paciente para someterse a los procedimientos.
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Desde la línea de base hasta 39 semanas (EOT)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
27 de marzo de 2023
Finalización primaria (Actual)
26 de abril de 2024
Finalización del estudio (Actual)
14 de mayo de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de enero de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de marzo de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
10 de marzo de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
27 de enero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de enero de 2026
Última verificación
1 de enero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CLTP001A12201E1
- 2022-002007-38 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
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La disponibilidad de datos de este ensayo está de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .