Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio di estensione dell'efficacia e della sicurezza di LTP001 nei partecipanti all'ipertensione arteriosa polmonare

7 gennaio 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio di estensione in aperto per studiare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di LTP001 nei partecipanti con ipertensione arteriosa polmonare

Lo scopo di questo studio è misurare il profilo di sicurezza ed efficacia a lungo termine di LTP001 nei partecipanti con ipertensione arteriosa polmonare (PAH). Lo studio offre ai partecipanti che hanno completato lo studio parentale in doppio cieco CLTP001A12201 in PAH l'opportunità di ricevere LTP001 (indipendentemente dal fatto che fossero in LTP001 o meno). Lo smascheramento del trattamento ricevuto in CLTP001A12201 non è generalmente necessario, ma può avvenire su richiesta dello sperimentatore.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di estensione in aperto non randomizzato di LTP001 per i partecipanti con PAH che completano lo studio principale CLTP001A12201. Ai partecipanti idonei verrà presentata l'opportunità di iscriversi allo studio di estensione alla fine della visita di trattamento dello studio principale. I partecipanti allo studio di estensione riceveranno una dose una volta al giorno di LTP001 per 52 settimane indipendentemente dal trattamento dello studio dei genitori (ad es. LTP001 o placebo). Le visite per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di LTP001 si svolgeranno alle settimane 5, 13, 26, 39 e 52, compreso un cateterismo del cuore destro alla settimana 26 e un test del cammino di 6 minuti ed ecocardiografia alle settimane 26 e 52. Alla settimana 56, circa 30 giorni dopo il periodo di trattamento, i partecipanti riceveranno una telefonata di follow-up sulla sicurezza. Il profilo di sicurezza ed efficacia di LTP001 osservato in questo studio di estensione così come nello studio principale determineranno la continuazione dello studio di estensione.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

31

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Caba, Buenos Aires, Argentina, C1025ABI
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Heidelberg, Germania, 69120
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Germania, 01307
        • Novartis Investigative Site
  • Olanda
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Olanda, 1081 HV
        • Novartis Investigative Site
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 31 202
        • Novartis Investigative Site
      • Lodz, Polonia, 91-347
        • Novartis Investigative Site
      • Wroclaw, Polonia, 50-556
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Regno Unito, S10 2JF
        • Novartis Investigative Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Spagna, 29010
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Stati Uniti, 85206
        • Pulmonary Associates PA

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il consenso informato scritto deve essere ottenuto prima che venga eseguita qualsiasi valutazione.
  • Il partecipante sta attualmente completando lo studio CLTP001A12201 sponsorizzato da Novartis sulla PAH e ha completato le principali procedure di efficacia e sicurezza fino alla fine del trattamento dello studio principale, senza soddisfare i criteri di interruzione nello studio principale.
  • Disponibilità e capacità di rispettare le visite programmate, i piani di trattamento e qualsiasi altra procedura dello studio.
  • - Il partecipante attualmente non ha prove di fallimento del trattamento, come determinato dallo sperimentatore, a seguito di un trattamento precedente.
  • Secondo il parere dello sperimentatore trarrebbe beneficio dal trattamento con LTP001.

Criteri di esclusione:

  • Storia di ipersensibilità al trattamento in studio.
  • Maschi sessualmente attivi che non si impegnano a prendere precauzioni sull'uso del preservativo: i maschi sessualmente attivi devono usare un preservativo durante i rapporti durante l'assunzione del farmaco e per 24 ore dopo l'interruzione del farmaco in studio e non devono procreare in questo periodo né donare sperma. Un preservativo deve essere utilizzato anche da uomini vasectomizzati per impedire la somministrazione del farmaco attraverso il liquido seminale.
  • Trapianto richiesto o programmato o chirurgia cardiaca/polmonare.
  • Donne in età fertile, definite come tutte le donne fisiologicamente in grado di rimanere incinta, a meno che non utilizzino metodi contraccettivi altamente efficaci durante l'assunzione del trattamento in studio e fino alla visita EOT (2 settimane dopo l'ultimo trattamento). I metodi contraccettivi altamente efficaci includono:
  • Astinenza totale (quando questa è in linea con lo stile di vita preferito e abituale del partecipante. Astinenza periodica (es. calendario, ovulazione, sintotermico, metodi post-ovulatori) e l'astinenza non sono metodi contraccettivi accettabili.
  • - Sterilizzazione femminile (ha subito ovariectomia bilaterale chirurgica con o senza isterectomia), isterectomia totale o legatura delle tube bilaterale almeno sei settimane prima di assumere il trattamento in studio. In caso di sola ovariectomia, solo quando lo stato riproduttivo della donna è stato confermato dalla valutazione del livello ormonale di follow-up.
  • Sterilizzazione maschile (almeno 6 mesi prima dello screening). Per le partecipanti di sesso femminile allo studio, il partner maschile vasectomizzato dovrebbe essere l'unico partner per quel partecipante
  • Uso di metodi contraccettivi ormonali orali, a base di estrogeni e progesterone, iniettati o impiantati o posizionamento di un dispositivo intrauterino (IUD) o di un sistema intrauterino (IUS) o altre forme di contraccezione ormonale con efficacia comparabile (tasso di fallimento < 1%), ad esempio l'anello vaginale ormonale o la contraccezione ormonale transdermica.

In caso di uso di contraccettivi orali, le donne devono aver assunto stabilmente la stessa pillola per un minimo di 3 mesi prima di assumere il trattamento in studio.

Le donne sono considerate in post-menopausa se hanno avuto 12 mesi di amenorrea naturale (spontanea) con un profilo clinico appropriato (es. anamnesi di sintomi vasomotori adeguata all'età). Le donne sono considerate non potenzialmente fertili se sono in post-menopausa o hanno subito ovariectomia chirurgica bilaterale (con o senza isterectomia) o isterectomia totale almeno sei settimane fa. Nel caso della sola ovariectomia, solo quando lo stato riproduttivo della donna è stato confermato dalla valutazione del livello ormonale di follow-up, la donna è considerata non potenzialmente fertile.

  • Donne in gravidanza o in allattamento (in allattamento), dove la gravidanza è definita come lo stato di una femmina dopo il concepimento e fino al termine della gestazione, confermata da un test di laboratorio hCG positivo.
  • Compromissione acuta o cronica (diversa dalla dispnea), che limiterebbe la capacità di soddisfare i requisiti dello studio, inclusa l'interferenza con l'attività fisica o l'esecuzione delle procedure dello studio come 6MWT (ad esempio, angina pectoris, claudicatio, disturbo muscoloscheletrico, necessità di ausili per la deambulazione) .
  • Interruzione permanente del farmaco Novartis nello studio di efficacia principale a causa di tossicità o progressione della malattia nonostante il trattamento attivo, non conformità alle procedure dello studio, ritiro del consenso o qualsiasi altro motivo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: LTP001
I partecipanti hanno ricevuto LTP001, 6 mg, per via orale una volta al giorno al mattino per circa 39 settimane
Droga: LTP001
LTP001, 6 mg, è stato somministrato per via orale una volta al giorno al mattino

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di Partecipanti con Eventi Avversi (EA) ed Eventi Avversi Gravi (EAG)
Lasso di tempo: Fino a circa 45 settimane
Incidenza e gravità degli eventi avversi (EA) per gruppo di trattamento, inclusi i cambiamenti nei segni vitali, nell'elettrocardiogramma e nei risultati di laboratorio qualificati e segnalati come EA. A causa dell'interruzione dello studio, nessun paziente ha raggiunto la settimana 52. Al termine della visita di trattamento, sono state eseguite le valutazioni finali di sicurezza.
Fino a circa 45 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dalla Baseline della Gittata Cardiaca Media (CO) alla Settimana 26
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 26
La valutazione mediante cateterismo cardiaco destro (RHC) è stata eseguita per valutare diverse variabili emodinamiche nell'ipertensione polmonare, incluso il CO.
Baseline, Settimana 26
Variazione rispetto al basale della pressione media dell'arteria polmonare (PA) alla settimana 26
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 26
La valutazione mediante cateterismo cardiaco destro (RHC) è stata eseguita per valutare diverse variabili emodinamiche nell'ipertensione polmonare, inclusa la pressione arteriosa polmonare.
Baseline, Settimana 26
Variazione dalla Baseline della Pressione di Incuneamento del Capillare Polmonare (PCWP) alla Settimana 26
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 26
La valutazione mediante cateterismo cardiaco destro (RHC) è stata eseguita per valutare diverse variabili emodinamiche nell'ipertensione polmonare, inclusa la pressione capillare polmonare di incuneamento (PCWP).
Baseline, Settimana 26
Variazione rispetto al basale della resistenza vascolare polmonare (PVR) misurata mediante cateterismo cardiaco destro alla settimana 26
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 26
La PVR è stata definita come la resistenza al flusso sanguigno dall'arteria polmonare all'atrio sinistro, misurata in dynes.sec.cm-5.
Baseline, Settimana 26
Variazione rispetto al basale delle pressioni dell'atrio destro (AD) alla settimana 26
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 26
La valutazione del cateterismo cardiaco destro (RHC) è stata eseguita per valutare diverse variabili emodinamiche nell'ipertensione polmonare, incluse le pressioni dell'atrio destro (RA).
Baseline, Settimana 26
Variazione rispetto al basale della resistenza vascolare sistemica (SVR) alla settimana 26
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 26
La valutazione del cateterismo cardiaco destro (RHC) è stata eseguita per valutare diverse variabili emodinamiche nell'ipertensione polmonare, inclusa la SVR.
Baseline, Settimana 26
Variazione dalla Baseline nella Distanza Percorsa in Sei Minuti (6MWD)
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 26, fino a 39 settimane (EOT)
Il test 6MWD misura la distanza che un partecipante può percorrere su una superficie piana e dura in un periodo di 6 minuti. A causa della conclusione dello studio, nessun paziente ha raggiunto la settimana 52. Alla visita di fine trattamento (EOT), sono state effettuate le valutazioni finali di sicurezza basate sul giudizio dello sperimentatore e sulla disponibilità del paziente a sottoporsi alle procedure.
Baseline, Settimana 26, fino a 39 settimane (EOT)
Variazione dal Basale dell'Escursione Sistolica del Piano dell'Anello Tricuspidale (TAPSE)
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 26, fino a 39 settimane (EOT)
I parametri chiave della funzione ventricolare destra (RV) come l'escurzione sistolica del piano anulare tricuspidale (TAPSE) sono stati valutati mediante ecocardiografia. A causa della cessazione dello studio, nessun paziente ha raggiunto la Settimana 52. Alla visita di fine trattamento (EOT), le valutazioni finali di sicurezza sono state eseguite in base al giudizio dello sperimentatore e alla disponibilità del paziente a sottoporsi alle procedure. Solo un numero minimo di pazienti ha completato un ecocardiogramma (Echo).
Baseline, Settimana 26, fino a 39 settimane (EOT)
Variazione rispetto al basale della velocità sistolica del piano anulare tricuspidale (TASV)
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 26, fino a 39 settimane (EOT)
Gli endpoint chiave della funzione ventricolare destra (VD), come la velocità sistolica anulare tricuspidale (TASV), sono stati valutati mediante ecocardiografia. A causa della cessazione dello studio, nessun paziente ha raggiunto la settimana 52. Alla visita di fine trattamento (EOT), le valutazioni finali di sicurezza sono state effettuate in base al giudizio del ricercatore e alla disponibilità del paziente a sottoporsi alle procedure. Solo un numero minimo di pazienti ha completato un ecocardiogramma (Eco).
Baseline, Settimana 26, fino a 39 settimane (EOT)
Variazione rispetto al basale nella velocità di picco dell'escurzione (RV S')
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 26, fino a 39 settimane (EOT)
Funzione ventricolare destra (RV) chiave secondo ecocardiografia. I termini Velocità Sistolica dell'Anello Tricuspide (TASV) e Velocità di Picco dell'Escursione (RV S') sono sinonimi in ecocardiografia per descrivere la velocità sistolica di picco dell'anello tricuspide laterale. L'inclusione sia di TASV che di RV S' come endpoint secondari separati è stata una svista nel protocollo poiché i dati, il calcolo e le analisi per entrambi (TASV e RV S') sono identici. Pertanto, i dati TASV e RV S' in questa divulgazione dei risultati sono gli stessi. A causa della terminazione dello studio, nessun paziente ha raggiunto la Settimana 52. Alla visita di fine trattamento (EOT), le valutazioni finali di sicurezza sono state eseguite in base al giudizio dello sperimentatore e alla disponibilità del paziente a sottoporsi alle procedure. Solo un numero minimo di pazienti ha completato un ecocardiogramma (Echo).
Baseline, Settimana 26, fino a 39 settimane (EOT)
Variazione rispetto al Basale nell'Area Frazionale di Cambiamento (FAC)
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 26, fino a 39 settimane (EOT)
Gli endpoint chiave della funzione ventricolare destra (RV), come la variazione dell'area frazionaria del ventricolo destro (RV FAC), sono stati valutati mediante ecocardiografia. A causa dell'interruzione dello studio, nessun paziente ha raggiunto la Settimana 52. Alla visita di fine trattamento (EOT), le valutazioni finali di sicurezza sono state eseguite in base al giudizio dello sperimentatore e alla disponibilità del paziente a sottoporsi alle procedure. Solo un numero minimo di pazienti ha completato un ecocardiogramma (Echo).
Baseline, Settimana 26, fino a 39 settimane (EOT)
Variazione rispetto al basale della qualità della vita misurata con il questionario emPHasis-10
Lasso di tempo: Da baseline fino a 39 settimane (EOT)
emPHasis-10 è un questionario con 10 domande progettato per determinare come l'ipertensione polmonare influisca sulla vita di un partecipante. Ogni elemento viene valutato su una scala da 0 a 5, con un punteggio totale che varia da 0 a 50. Un punteggio più alto indica una qualità di vita peggiore. A causa della conclusione dello studio, nessun paziente ha raggiunto la Settimana 52. Alla visita di fine trattamento (EOT), le valutazioni finali di sicurezza sono state eseguite in base al giudizio dello sperimentatore e alla disponibilità del paziente a sottoporsi alle procedure.
Da baseline fino a 39 settimane (EOT)
Variazione rispetto al basale della qualità della vita misurata mediante il questionario PAH-SYMPACT
Lasso di tempo: Baseline fino a 39 settimane (EOT)
PAH-SYMPACT è un questionario utilizzato per valutare i sintomi dell'ipertensione arteriosa polmonare e il loro impatto. I punteggi dei singoli elementi vanno da 0 a 4. Il punteggio totale è calcolato come la somma dei punteggi dei singoli elementi divisa per il numero di elementi. Un punteggio più alto indica sintomi/impatti più gravi. A causa della conclusione dello studio, nessun paziente ha raggiunto la Settimana 52. Alla visita di fine trattamento (EOT), sono state effettuate le valutazioni finali di sicurezza basate sul giudizio dello sperimentatore e sulla disponibilità del paziente a sottoporsi alle procedure.
Baseline fino a 39 settimane (EOT)
Tempo al Peggioramento Clinico
Lasso di tempo: Dalla linea di base fino a 39 settimane (EOT)

Tempo fino a uno dei seguenti eventi:

  • Morte
  • Permanenza in ospedale superiore a 24 ore a causa del peggioramento dell'ipertensione arteriosa polmonare
  • Peggioramento dell'IAP che comporta la necessità di trapianto polmonare o settostomia atriale con palloncino
  • Inizio della terapia con prostanoidi parenterali, inizio dell'ossigenoterapia, inizio di qualsiasi altra terapia specifica per l'ipertensione arteriosa polmonare o necessità di aumento dei diuretici per più di 4 settimane a causa del peggioramento dell'ipertensione arteriosa polmonare
  • Significativa riduzione della distanza percorsa in sei minuti A causa dell'interruzione dello studio, nessun paziente ha raggiunto la settimana 52. Alla visita di fine trattamento (EOT), le valutazioni finali di sicurezza sono state eseguite in base al giudizio dello sperimentatore e alla disponibilità del paziente a sottoporsi alle procedure.
Dalla linea di base fino a 39 settimane (EOT)
Variazione dalla Baseline del Frammento N-terminale del Pro-ormone Peptide Natriuretico di Tipo B (NT-ProBNP)
Lasso di tempo: Baseline fino a 39 settimane (EOT)
NT-proBNP è un biomarcatore ematico per valutare lo stress del ventricolo destro. A causa dell'interruzione dello studio, nessun paziente ha raggiunto la settimana 52. Alla visita di fine trattamento (EOT), le valutazioni finali di sicurezza sono state eseguite in base al giudizio dello sperimentatore e alla disponibilità del paziente a sottoporsi alle procedure.
Baseline fino a 39 settimane (EOT)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 marzo 2023

Completamento primario (Effettivo)

26 aprile 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

14 maggio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 gennaio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 marzo 2023

Primo Inserito (Effettivo)

10 marzo 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CLTP001A12201E1
  • 2022-002007-38 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su LTP001

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Ukraine

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi