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LTP001 在肺动脉高压参与者中的疗效和安全性的扩展研究

2026年1月7日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

一项研究 LTP001 在肺动脉高压参与者中的疗效、安全性和耐受性的开放标签扩展研究

本研究的目的是测量 LTP001在肺动脉高压（ PAH ）参与者中的长期安全性和有效性概况。 该研究为完成 PAH 中 CLTP001A12201 双盲父母研究的参与者提供了接​​受 LTP001 的机会（无论他们是否服用 LTP001）。 通常不需要对 CLTP001A12201 中接受的治疗进行揭盲，但可以根据研究者的要求进行。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

这是 LTP001 的非随机化、开放标签扩展研究，面向完成母体研究 CLTP001A12201 的 PAH 参与者。 符合条件的参与者将有机会在父研究的治疗访问结束时参加扩展研究。 扩展研究的参与者将接受每天一次的 LTP001 剂量，持续 52 周，无论他们的父母研究治疗（即。 LTP001 或安慰剂）。 评估 LTP001的安全性、耐受性和有效性的访问将在第 5、13、26、39 和 52 周进行，包括第 26 周的右心导管插入术和第 26 周和第 52 周的 6 分钟步行试验和超声心动图检查。 在第 56 周，即治疗期后约 30 天，参与者将接到一通安全跟进电话。 在此扩展研究以及母体研究中观察到的 LTP001 的安全性和有效性概况将决定扩展研究的继续。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

31

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 德国
      • Heidelberg、德国、69120
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Dresden、Saxony、德国、01307
        • Novartis Investigative Site
  • 波兰
      • Krakow、波兰、31 202
        • Novartis Investigative Site
      • Lodz、波兰、91-347
        • Novartis Investigative Site
      • Wroclaw、波兰、50-556
        • Novartis Investigative Site
  • 美国
    • Arizona
      • Mesa、Arizona、美国、85206
        • Pulmonary Associates PA
  • 英国
    • South Yorkshire
      • Sheffield、South Yorkshire、英国、S10 2JF
        • Novartis Investigative Site
  • 荷兰
    • North Holland
      • Amsterdam、North Holland、荷兰、1081 HV
        • Novartis Investigative Site
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08036
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid、西班牙、28041
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga、西班牙、29010
        • Novartis Investigative Site
  • 阿根廷
    • Buenos Aires
      • Caba、Buenos Aires、阿根廷、C1025ABI
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 75年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 在进行任何评估之前，必须获得书面知情同意。
  • 参与者目前正在完成诺华赞助的 PAH 研究 CLTP001A12201，并完成核心研究治疗结束前的关键疗效和安全程序，但未达到核心研究中的中止标准。
  • 愿意并有能力遵守预定的访视、治疗计划和任何其他研究程序。
  • 参与者目前没有治疗失败的证据，正如研究者所确定的那样，在先前的治疗之后。
  • 研究者认为将从 LTP001 治疗中获益。

排除标准：

  • 对研究治疗药物过敏史。
  • 不承诺使用安全套的性活跃男性注意事项：性活跃男性在服药期间和停止研究药物治疗后的 24 小时内必须在性交期间使用安全套，并且不应在此期间生育孩子或捐献精子。 输精管切除术的男性也需要使用避孕套，以防止通过精液输送药物。
  • 需要或计划进行移植或心/肺手术。
  • 具有生育潜力的女性，定义为所有生理上能够怀孕的女性，除非她们在接受研究治疗期间和 EOT 访视（最后一次治疗后 2 周）之前使用高效避孕方法。 高效的避孕方法包括：
  • 完全禁欲（当这符合参与者的首选和通常的生活方式时。 定期禁欲（例如 日历、排卵、症状热、排卵后方法）和停药是不可接受的避孕方法。
  • 女性绝育（在接受研究治疗前至少 6 周进行过双侧卵巢切除术伴或不伴子宫切除术）、全子宫切除术或双侧输卵管结扎术。 如果仅进行卵巢切除术，则仅当妇女的生育状况已通过后续激素水平评估得到确认时。
  • 男性绝育（筛选前至少 6 个月）。 对于研究中的女性参与者，输精管切除术的男性伴侣应该是该参与者的唯一伴侣
  • 使用口服、雌激素和黄体酮、注射或植入激素避孕方法或放置宫内节育器 (IUD) 或宫内节育系统 (IUS)，或具有相当疗效的其他形式的激素避孕（失败率 < 1%），例如激素阴道环或透皮激素避孕药。

在使用口服避孕药的情况下，女性在服用研究治疗药物之前应该已经稳定服用同一种药丸至少 3 个月。

如果女性有 12 个月的自然（自发）闭经并具有适当的临床特征（例如 年龄适当的血管舒缩症状史）。 如果女性绝经后或至少在六周前进行过双侧卵巢切除术（有或没有子宫切除术）或全子宫切除术，则被认为没有生育能力。 在单独进行卵巢切除术的情况下，只有当妇女的生育状况通过后续激素水平评估得到证实时，才认为她没有生育潜力。

  • 孕妇或哺乳期（哺乳期）妇女，其中妊娠定义为女性受孕后直至妊娠终止的状态，由 hCG 实验室检测呈阳性证实。
  • 急性或慢性损伤（呼吸困难除外），这会限制遵守研究要求的能力，包括干扰体力活动或研究程序的执行，例如 6MWT（例如，心绞痛、跛行、肌肉骨骼疾病、需要助行器） .
  • 尽管积极治疗、不遵守研究程序、撤回同意或任何其他原因，但由于毒性或疾病进展而永久终止核心疗效研究中的诺华药物。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：LTP001
参与者每天早晨口服一次LTP001，剂量为6毫克，持续约39周
药品：LTP001
LTP001，6毫克，每天早上口服一次

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
发生不良事件（AEs）和严重不良事件（SAEs）的受试者数量
大体时间：长达约 45 周
按治疗组划分的不良事件（AEs）发生率和严重程度，包括符合并报告为AEs的生命体征、心电图和实验室结果的变化。 由于研究终止，没有患者达到第52周。 在治疗结束访视时，进行了最终安全性评估。
长达约 45 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第26周平均心输出量（CO）相对于基线的变化
大体时间：基线，第26周
进行右心导管插入术（RHC）评估，以评估肺动脉高压中的多个血流动力学变量，包括心输出量（CO）。
基线，第26周
第26周平均肺动脉（PA）压力相对于基线的变化
大体时间：基线，第26周
进行了右心导管检查（RHC）评估，以评估肺动脉高压中的多个血流动力学变量，包括肺动脉压力。
基线，第26周
第26周肺毛细血管楔压（PCWP）相对于基线的变化
大体时间：基线，第26周
进行右心导管检查（RHC）评估，以测量肺动脉高压中的多项血流动力学变量，包括肺毛细血管楔压（PCWP）。
基线，第26周
第26周时右心导管检查肺血管阻力（PVR）相对于基线的变化
大体时间：基线，第26周
PVR被定义为从肺动脉到左心房的血流阻力，以达因·秒·厘米⁻⁵为单位测量。
基线，第26周
第26周右心房（RA）压力相对于基线的变化
大体时间：基线，第26周
进行右心导管检查（RHC）评估，以测量肺动脉高压中的多项血流动力学变量，包括右心房压力。
基线，第26周
第26周时全身血管阻力（SVR）相对于基线的变化
大体时间：基线，第26周
进行右心导管检查（RHC）评估，以评估肺动脉高压中的多个血流动力学变量，包括SVR。
基线，第26周
六分钟步行距离（6MWD）相对于基线的变化
大体时间：基线、第26周、最长39周（治疗结束）
6MWD测试测量参与者在平坦硬质地面上6分钟内能够行走的距离。 由于研究终止，没有患者达到第52周。 在治疗结束（EOT）访视时，根据研究者的判断和患者接受检查的意愿进行了最终安全性评估。
基线、第26周、最长39周（治疗结束）
三尖瓣环平面收缩期位移（TAPSE）相对基线的变化
大体时间：基线、第26周、最长39周（治疗结束）
通过超声心动图评估了关键右心室（RV）功能终点，例如三尖瓣环平面收缩期位移（TAPSE）。 由于研究终止，没有患者达到第52周。 在治疗结束（EOT）访视时，根据研究者的判断和患者接受检查的意愿进行了最终安全性评估。 只有极少数患者完成了超声心动图（Echo）检查。
基线、第26周、最长39周（治疗结束）
与基线相比三尖瓣环平面收缩速度（TASV）的变化
大体时间：基线、第26周、至多39周（治疗结束）
通过超声心动图评估了右心室（RV）功能的关键终点，例如三尖瓣环收缩期速度（TASV）。 由于研究终止，没有患者达到第52周。 在治疗结束（EOT）访视时，根据研究者判断和患者接受检查的意愿进行了最终的安全性评估。 只有极少数患者完成了超声心动图（Echo）检查。
基线、第26周、至多39周（治疗结束）
与基线相比的峰值运动速度变化（右心室 S'）
大体时间：基线，第26周，最长至39周（治疗结束）
关键右心室（RV）功能通过超声心动图评估。 在超声心动图中，术语三尖瓣环收缩速度（TASV）和峰值位移速度（RV S'）是同义的，用于描述侧位三尖瓣环的峰值收缩速度。 在方案中将TASV和RV S'作为独立的次要终点是一个疏忽，因为两者的数据、计算和分析（TASV和RV S'）是相同的。 因此，本结果披露中的TASV和RV S'数据是相同的。 由于研究终止，没有患者达到第52周。 在治疗结束（EOT）访视时，根据研究者判断和患者接受检查的意愿进行了最终的安全性评估。 只有极少数的患者完成了超声心动图（Echo）检查。
基线，第26周，最长至39周（治疗结束）
与基线相比的分数面积变化（FAC）变化
大体时间：基线、第26周、最多39周（治疗结束）
通过超声心动图评估了关键右心室（RV）功能终点，例如右心室面积变化分数（RV FAC）。 由于研究终止，没有患者达到第52周。 在治疗结束（EOT）访视时，根据研究者判断和患者接受检查的意愿进行了最终安全性评估。 只有极少数患者完成了超声心动图（Echo）检查。
基线、第26周、最多39周（治疗结束）
通过 emPHasis-10 问卷测量的生活质量相对基线的变化
大体时间：基线至39周（治疗结束）
emPHasis-10 是一份包含 10 个问题的问卷，旨在确定肺动脉高压如何影响参与者的生活。 每个项目的评分范围为 0 到 5 分，总分范围为 0 到 50 分。 分数越高表示生活质量越差。 由于研究终止，没有患者达到第 52 周。 在治疗结束（EOT）访视时，根据研究者的判断和患者接受检查的意愿，进行了最终的安全性评估。
基线至39周（治疗结束）
通过PAH-SYMPACT问卷测量的生活质量相对于基线的变化
大体时间：基线至39周（治疗结束）
PAH-SYMPACT是一种用于评估肺动脉高压症状及其影响的问卷。 各单项评分范围为0至4分。总分计算为各单项得分之和除以项目数量。 评分越高表明症状/影响越严重。 由于研究终止，无患者完成第52周评估。 在治疗结束访视时，根据研究者判断和患者接受检查的意愿进行了最终安全性评估。
基线至39周（治疗结束）
临床恶化时间
大体时间：基线至39周（治疗结束）

出现以下任一情况的时间：

  • 死亡
  • 因肺动脉高压恶化导致住院时间超过24小时
  • PAH恶化导致需要进行肺移植或球囊房间隔造口术
  • 因肺动脉高压恶化启动肠外前列腺素类药物治疗、启动氧疗、启动任何其他肺动脉高压特异性治疗或需要增加利尿剂使用超过4周
  • 六分钟步行距离显著下降 由于研究终止，没有患者达到第52周。 在治疗结束（EOT）访视时，根据研究者判断和患者接受检查的意愿进行了最终安全性评估。
基线至39周（治疗结束）
N末端B型利钠肽原（NT-ProBNP）相对基线的变化
大体时间：基线至39周（治疗结束）
NT-proBNP是用于评估右心室负荷的血液生物标志物。 由于研究终止，没有患者达到第52周。 在治疗结束访视中，根据研究者判断和患者接受检查的意愿进行了最终安全性评估。
基线至39周（治疗结束）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年3月27日

初级完成 (实际的)

2024年4月26日

研究完成 (实际的)

2024年5月14日

研究注册日期

首次提交

2023年1月10日

首先提交符合 QC 标准的

2023年3月1日

首次发布 (实际的)

2023年3月10日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年1月27日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年1月7日

最后验证

2026年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CLTP001A12201E1
  • 2022-002007-38 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

诺华致力于与合格的外部研究人员共享患者水平数据的访问权限，并支持符合条件的研究的临床文件。 这些请求由独立审查小组根据科学价值审查和批准。 提供的所有数据均已匿名，以根据适用法律法规尊重参与试验患者的隐私。

该试验数据的可用性是根据 www.clinicalstudydatarequest.com 上描述的标准和过程

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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