Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidelsesundersøgelse af effektivitet og sikkerhed af LTP001 hos deltagere i pulmonal arteriel hypertension

7. januar 2026 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et åbent udvidelsesstudie for at undersøge effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af LTP001 hos deltagere med pulmonal arteriel hypertension

Formålet med denne undersøgelse er at måle den langsigtede sikkerheds- og effektprofil af LTP001 hos deltagere med pulmonal arteriel hypertension (PAH). Undersøgelsen giver deltagere, der havde gennemført CLTP001A12201 dobbeltblindet forældreundersøgelse i PAH, mulighed for at modtage LTP001 (uanset om de var på LTP001 eller ej). Afblænding af behandlingen modtaget i CLTP001A12201 er generelt ikke nødvendig, men kan ske efter anmodning fra investigator.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et ikke-randomiseret, åbent forlængelsesstudie af LTP001 for deltagere med PAH, som gennemfører moderstudiet CLTP001A12201. Kvalificerede deltagere vil blive præsenteret for muligheden for at tilmelde sig forlængelsesundersøgelsen ved afslutningen af ​​behandlingsbesøg i forældreundersøgelsen. Deltagere i forlængelsesstudiet vil modtage en dosis af LTP001 én gang dagligt i 52 uger uanset deres forældreundersøgelsesbehandling (dvs. LTP001 eller placebo). Besøg for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​LTP001 vil finde sted i uge 5, 13, 26, 39 og 52, inklusive en højre hjertekateterisering i uge 26 og en 6-minutters gangtest og ekkokardiografi i uge 26 og 52. I uge 56, cirka 30 dage efter behandlingsperioden, vil deltagerne have én sikkerhedsopfølgningstelefonsamtale. Sikkerheds- og effektivitetsprofilen for LTP001 observeret i dette forlængelsesstudie samt moderstudiet vil bestemme fortsættelsen af ​​forlængelsesstudiet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

31

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Caba, Buenos Aires, Argentina, C1025ABI
        • Novartis Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Det Forenede Kongerige, S10 2JF
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Forenede Stater, 85206
        • Pulmonary Associates PA
  • Holland
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Holland, 1081 HV
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31 202
        • Novartis Investigative Site
      • Lodz, Polen, 91-347
        • Novartis Investigative Site
      • Wroclaw, Polen, 50-556
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Tyskland, 01307
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Der skal indhentes skriftligt informeret samtykke, før der foretages en vurdering.
  • Deltageren afslutter i øjeblikket det Novartis-sponsorerede studie CLTP001A12201 i PAH og gennemførte vigtige effektivitets- og sikkerhedsprocedurer indtil afslutningen af ​​behandlingen af ​​kernestudiet uden at opfylde afbrydelseskriterierne i kernestudiet.
  • Vilje og evne til at overholde planlagte besøg, behandlingsplaner og andre undersøgelsesprocedurer.
  • Deltageren har i øjeblikket ingen tegn på behandlingssvigt, som bestemt af investigator, efter tidligere behandling.
  • Efter efterforskerens mening ville have gavn af LTP001-behandling.

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med overfølsomhed over for undersøgelsesbehandlingen.
  • Seksuelt aktive mænd, der ikke forpligter sig til forholdsregler for brug af kondom: Seksuelt aktive mænd skal bruge kondom under samleje, mens de tager medicin og i 24 timer efter, at de er stoppet med undersøgelsesmedicin, og de bør ikke blive far til et barn i denne periode eller donere sæd. Et kondom skal også bruges af vasektomerede mænd for at forhindre levering af lægemidlet via sædvæske.
  • Nødvendig eller planlagt transplantation eller hjerte/lungeoperation.
  • Kvinder i den fødedygtige alder, defineret som alle kvinder, der er fysiologisk i stand til at blive gravide, medmindre de bruger højeffektive præventionsmetoder, mens de tager undersøgelsesbehandling og indtil EOT-besøg (2 uger efter sidste behandling). Meget effektive præventionsmetoder omfatter:
  • Total afholdenhed (når dette er i overensstemmelse med den foretrukne og sædvanlige livsstil for deltageren. Periodisk afholdenhed (f.eks. kalender, ægløsning, symptomtermiske, post-ægløsningsmetoder) og abstinenser er ikke acceptable præventionsmetoder.
  • Kvindelig sterilisering (har haft kirurgisk bilateral ooforektomi med eller uden hysterektomi), total hysterektomi eller bilateral tubal ligering mindst seks uger før undersøgelsesbehandling. I tilfælde af ooforektomi alene, kun når kvindens reproduktive status er bekræftet ved opfølgende vurdering af hormonniveauet.
  • Sterilisering af mænd (mindst 6 måneder før screening). For kvindelige deltagere i undersøgelsen bør den vasektomiserede mandlige partner være den eneste partner for den pågældende deltager
  • Brug af oral, østrogen og progesteron, injicerede eller implanterede hormonelle præventionsmetoder eller placering af en intrauterin enhed (IUD) eller intrauterint system (IUS), eller andre former for hormonel prævention, der har sammenlignelig effekt (fejlrate < 1 %), for eksempel hormon vaginal ring eller transdermal hormonprævention.

I tilfælde af brug af oral prævention bør kvinder have været stabile på den samme pille i minimum 3 måneder, før de tog undersøgelsesbehandling.

Kvinder betragtes som postmenopausale, hvis de har haft 12 måneders naturlig (spontan) amenoré med en passende klinisk profil (f. alderstilpasset historie med vasomotoriske symptomer). Kvinder anses for ikke at være i den fødedygtige alder, hvis de er postmenopausale eller har haft kirurgisk bilateral ooforektomi (med eller uden hysterektomi) eller total hysterektomi for mindst seks uger siden. I tilfælde af ooforektomi alene anses kvinden for ikke at være i den fødedygtige alder, når kvindens reproduktive status er blevet bekræftet ved opfølgende vurdering af hormonniveauet.

  • Gravide eller ammende (ammende) kvinder, hvor graviditet defineres som en kvindes tilstand efter befrugtning og indtil ophør af graviditeten, bekræftet ved en positiv hCG-laboratorietest.
  • Akut eller kronisk svækkelse (bortset fra dyspnø), som ville begrænse evnen til at overholde undersøgelseskrav, herunder forstyrrelse af fysisk aktivitet eller udførelse af undersøgelsesprocedurer såsom 6MWT (f.eks. angina pectoris, claudicatio, muskuloskeletale lidelser, behov for ganghjælpemidler) .
  • Permanent seponering af Novartis-lægemidlet i kerneeffektstudiet på grund af toksicitet eller sygdomsprogression på trods af aktiv behandling, manglende overholdelse af undersøgelsesprocedurer, tilbagetrækning af samtykke eller enhver anden grund.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: LTP001
Deltagerne modtog LTP001, 6 mg, oralt én gang dagligt om morgenen i cirka 39 uger
Medicin: LTP001
LTP001, 6 mg, blev administreret oralt en gang dagligt om morgenen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Op til cirka 45 uger
Forekomst og sværhedsgrad af bivirkninger (AEs) efter behandlingsgruppe, herunder ændringer i vitale tegn, elektrokardiogram og laboratorieresultater, der kvalificerer sig og rapporteres som AEs. På grund af studiestop nåede ingen patient uge 52. Ved afslutningen af behandlingsbesøget blev der udført endelige sikkerhedsvurderinger.
Op til cirka 45 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i gennemsnitlig hjerteytelse (CO) ved uge 26
Tidsramme: Baseline, uge 26
Højrehjertekateterisering (RHC) blev udført for at vurdere flere hemodynamiske variabler ved lungehypertension, herunder CO.
Baseline, uge 26
Ændring fra baseline i middel tryk i arteria pulmonalis (PA) i uge 26
Tidsramme: Baseline, uge 26
Højre hjertekateterisering (RHC) blev udført for at vurdere flere hemodynamiske variabler ved lungeforhøjet blodtryk, herunder PA-tryk.
Baseline, uge 26
Ændring fra baseline i pulmonal kapillærtryk (PCWP) i uge 26
Tidsramme: Baseline, uge 26
Højre hjertekateterisering (RHC) blev udført for at vurdere flere hemodynamiske variabler ved lungehypertension, inklusiv pulmonal kapillær wedge-tryk (PCWP).
Baseline, uge 26
Ændring fra baseline i højre hjertekateterisering pulmonal vaskulær resistens (PVR) ved uge 26
Tidsramme: Baseline, uge 26
PVR blev defineret som modstanden mod blodgennemstrømning fra lungearterien til venstre atrium målt i dynes.sec.cm-5.
Baseline, uge 26
Ændring fra baseline i højre atrium (RA) tryk ved uge 26
Tidsramme: Baseline, uge 26
Højre hjertekateterisering (RHC) blev udført for at vurdere flere hemodynamiske variable ved lungehypertension, herunder RA-tryk.
Baseline, uge 26
Ændring fra baseline i systemisk vaskulær resistens (SVR) i uge 26
Tidsramme: Baseline, uge 26
Højre hjertekateterisering (RHC) blev udført for at vurdere flere hemodynamiske variable ved lungehypertension, herunder SVR.
Baseline, uge 26
Ændring fra baseline i seks-minutters gangafstand (6MWD)
Tidsramme: Baseline, uge 26, op til 39 uger (EOT)
6MWD-testen måler den distance, som en deltager kan gå på en flad, hård overflade i en periode på 6 minutter. På grund af studiestop nåede ingen patient Uge 52. Ved afslutningen af behandlingsbesøget (EOT) blev endelige sikkerhedsvurderinger udført baseret på undersøgerens vurdering og patientens villighed til at gennemgå procedurer.
Baseline, uge 26, op til 39 uger (EOT)
Ændring fra baseline i trikuspidal annulusplan systolisk ekskursion (TAPSE)
Tidsramme: Baseline, uge 26, op til 39 uger (EOT)
Vigtige højre ventrikulære (RV) funktionsendepunkter såsom trikuspidal annular plan systolisk ekskursion (TAPSE) blev vurderet med ekkokardiografi. På grund af studiestop nåede ingen patienter uge 52. Ved behandlingsafslutningsbesøget (EOT) blev endelige sikkerhedsvurderinger udført baseret på undersøgelseslederens vurdering og patientens villighed til at gennemgå procedurer. Kun et minimalt antal patienter gennemførte en ekkokardiogram (Echo).
Baseline, uge 26, op til 39 uger (EOT)
Ændring fra baseline i tricuspid annular plane systolisk hastighed (TASV)
Tidsramme: Baseline, uge 26, op til 39 uger (EOT)
Nøgleresultater for højre ventrikelfunktion (RV), såsom tricuspidal annulus systolisk hastighed (TASV), blev vurderet med ekkokardiografi. På grund af studiestop nåede ingen patienter uge 52. Ved slutningen af behandlingsbesøget (EOT) blev endelige sikkerhedsvurderinger udført baseret på undersøgers vurdering og patientens villighed til at gennemgå procedurer. Kun et minimalt antal patienter gennemførte et ekkokardiogram (Echo).
Baseline, uge 26, op til 39 uger (EOT)
Ændring fra baseline i tophastigheden for ekskursion (RV S')
Tidsramme: Baseline, uge 26, op til 39 uger (EOT)
Nøglefunktionen af højre ventrikel (RV) ifølge ekkokardiografi. Udtrykkene Tricuspid Annular Systolic Velocity (TASV) og Peak Velocity of Excursion (RV S') er synonyme i ekkokardiografi for at beskrive den maksimale systoliske hastighed af den laterale trikuspidalanulus. At inkludere både TASV og RV S' som separate sekundære endpoints var en oversigt i protokollen, da data, beregning og analyser for begge (TASV og RV S') er identiske. Derfor er TASV- og RV S'-data i denne resultatoplysning de samme. På grund af studiestoppet nåede ingen patient uge 52. Ved slutbehandlingsbesøget (EOT) blev endelige sikkerhedsvurderinger udført baseret på undersøgerens vurdering og patientens villighed til at gennemgå procedurer. Kun et minimalt antal patienter gennemførte et ekkokardiogram (Echo).
Baseline, uge 26, op til 39 uger (EOT)
Ændring fra baseline i fraktionelt arealændring (FAC)
Tidsramme: Baseline, uge 26, op til 39 uger (EOT)
Vigtige højre ventrikulære (RV) funktionsendepunkter såsom RV fraktionel arealændring (RV FAC) blev vurderet med ekokardiografi. På grund af studiestop nåede ingen patienter uge 52. Ved slutbehandlingsbesøget (EOT) blev endelige sikkerhedsvurderinger udført baseret på undersøgerens vurdering og patientens villighed til at gennemgå procedurer. Kun et minimalt antal patienter gennemførte en ekokardiogramundersøgelse (Echo).
Baseline, uge 26, op til 39 uger (EOT)
Ændring fra baseline i livskvalitet målt med emPHasis-10-spørgeskemaet
Tidsramme: Baseline op til 39 uger (EOT)
emPHasis-10 er et spørgeskema med 10 spørgsmål, der er designet til at afgøre, hvordan lungeforhøjet tryk påvirker en deltagers liv. Hvert punkt scores på en skala fra 0 til 5, med en totalscore fra 0 til 50. En højere score indikerer en dårligere livskvalitet. På grund af studiestoppet nåede ingen patienter uge 52. Ved slutningen af behandlingen (EOT) besøget blev de endelige sikkerhedsvurderinger udført baseret på undersøgelseslederens vurdering og patientens villighed til at gennemgå procedurer.
Baseline op til 39 uger (EOT)
Ændring fra baseline i livskvalitet målt ved PAH-SYMPACT-spørgeskemaet
Tidsramme: Baseline op til 39 uger (EOT)
PAH-SYMPACT er et spørgeskema, der bruges til at vurdere symptomer på pulmonal arteriel hypertension og deres indvirkning. Enkelte items scorer fra 0 til 4. Den samlede score beregnes som summen af scores for de enkelte items divideret med antallet af items. En højere score indikerer mere alvorlige symptomer/indvirkninger. På grund af studiestop nåede ingen patienter uge 52. Ved slutningen af behandlingsbesøget (EOT) blev endelige sikkerhedsvurderinger udført baseret på undersøgelseslederens vurdering og patientens villighed til at gennemgå procedurer.
Baseline op til 39 uger (EOT)
Tid til klinisk forværring
Tidsramme: Baseline op til 39 uger (EOT)

Tid til en af følgende:

  • Død
  • Hospitalophold længere end 24 timer på grund af forværring af pulmonal arteriel hypertension
  • Forværring af PAH, der medfører behov for lunge transplantation eller ballon atrial septostomi
  • Indledning af parenteral prostanoid terapi, indledning af iltbehandling, indledning af andre specifikke terapier mod pulmonal arteriel hypertension eller behov for øget diuretikabehandling i mere end 4 uger på grund af forværring af pulmonal arteriel hypertension
  • Signifikant fald i 6-minutters gangafstand På grund af studiestop nåede ingen patienter uge 52. Ved slutbehandlingsbesøget (EOT) blev endelige sikkerhedsvurderinger udført baseret på undersøgelseslederens vurdering og patientens villighed til at gennemgå procedurer.
Baseline op til 39 uger (EOT)
Ændring fra baseline i N-terminal fragment af prohormon B-type natriuretisk peptid (NT-ProBNP)
Tidsramme: Baseline op til 39 uger (EOT)
NT-proBNP er en blodbiomarker til vurdering af højre ventrikel distress. På grund af studiestoppet nåede ingen patienter uge 52. Ved slutningen af behandlingsbesøget (EOT) blev endelige sikkerhedsvurderinger udført baseret på forskerens vurdering og patientens villighed til at gennemgå procedure.
Baseline op til 39 uger (EOT)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. marts 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. april 2024

Studieafslutning (Faktiske)

14. maj 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. januar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. marts 2023

Først opslået (Faktiske)

10. marts 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLTP001A12201E1
  • 2022-002007-38 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pulmonal arteriel hypertension

Kliniske forsøg med LTP001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malta

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner