Rozšířená studie účinnosti a bezpečnosti LTP001 u účastníků plicní arteriální hypertenze

Kritéria pro zařazení:

• Před provedením jakéhokoli posouzení je nutné získat písemný informovaný souhlas.
• Účastník v současné době dokončuje studii CLTP001A12201 sponzorovanou společností Novartis u PAH a dokončil klíčové postupy účinnosti a bezpečnosti až do konce léčby základní studie, aniž by v základní studii splnil kritéria pro přerušení.
• Ochota a schopnost dodržovat plánované návštěvy, léčebné plány a jakékoli další studijní postupy.
• Účastník v současné době nemá žádné známky selhání léčby, jak určil zkoušející, po předchozí léčbě.
• Podle názoru zkoušejícího by léčba LTP001 měla prospěch.

Kritéria vyloučení:

• Anamnéza přecitlivělosti na studovanou léčbu.
• Sexuálně aktivní muži, kteří se nezavazují k používání kondomů: sexuálně aktivní muži musí používat kondom během pohlavního styku při užívání drogy a 24 hodin po ukončení studované medikace a v tomto období by neměli zplodit dítě ani darovat sperma. Kondom musí používat také muži po vazektomii, aby se zabránilo dodávání léku semennou tekutinou.
• Požadovaná nebo plánovaná transplantace nebo operace srdce/plíce.
• Ženy ve fertilním věku, definované jako všechny ženy fyziologicky schopné otěhotnět, pokud nepoužívají vysoce účinné metody antikoncepce během léčby ve studii a do návštěvy EOT (2 týdny po poslední léčbě). Mezi vysoce účinné metody antikoncepce patří:
• Úplná abstinence (pokud je to v souladu s preferovaným a obvyklým životním stylem účastníka. Pravidelná abstinence (např. kalendářní, ovulační, symptotermální, postovulační metody) a vysazení nejsou přijatelné metody antikoncepce.
• Sterilizace žen (prodělala chirurgickou bilaterální ooforektomii s nebo bez hysterektomie), totální hysterektomii nebo bilaterální podvázání vejcovodů alespoň šest týdnů před zahájením studijní léčby. V případě samotné ooforektomie pouze tehdy, když je reprodukční stav ženy potvrzen kontrolním vyšetřením hormonální hladiny.
• Mužská sterilizace (nejméně 6 měsíců před screeningem). Pro ženy účastnící se studie by měl být mužský partner po vasektomii jediným partnerem tohoto účastníka
• užívání perorální, estrogenové a progesteronové, injekční nebo implantované hormonální antikoncepce nebo zavedení nitroděložního tělíska (IUD) nebo nitroděložního systému (IUS) nebo jiné formy hormonální antikoncepce, které mají srovnatelnou účinnost (míra selhání < 1 %), například hormonální vaginální kroužek nebo transdermální hormonální antikoncepce.

V případě užívání perorální antikoncepce by ženy měly být stabilní na stejné pilulce po dobu minimálně 3 měsíců před zahájením studie.

Ženy jsou považovány za postmenopauzální, pokud měly 12 měsíců přirozenou (spontánní) amenoreu s odpovídajícím klinickým profilem (např. anamnéza vazomotorických příznaků odpovídající věku). Ženy jsou považovány za ženy, které nemohou otěhotnět, pokud jsou po menopauze nebo prodělaly chirurgickou bilaterální ooforektomii (s nebo bez hysterektomie) nebo celkovou hysterektomii alespoň před šesti týdny. V případě samotné ooforektomie, pouze pokud je reprodukční stav ženy potvrzen kontrolním vyšetřením hormonální hladiny, je žena považována za ženu, která nemůže otěhotnět.

• Těhotné nebo kojící (kojící) ženy, kde těhotenství je definováno jako stav ženy po početí a do ukončení gestace potvrzený pozitivním hCG laboratorním testem.
• Akutní nebo chronické postižení (jiné než dušnost), které by omezovalo schopnost splnit požadavky studie, včetně narušení fyzické aktivity nebo provádění studijních postupů, jako je 6MWT (např. angina pectoris, klaudikace, muskuloskeletální porucha, potřeba pomůcek pro chůzi) .
• Trvalé vysazení léku Novartis v základní studii účinnosti z důvodu toxicity nebo progrese onemocnění navzdory aktivní léčbě, nedodržování postupů studie, odvolání souhlasu nebo z jakéhokoli jiného důvodu.