Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie účinnosti a bezpečnosti LTP001 u účastníků plicní arteriální hypertenze

7. ledna 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Otevřená rozšiřující studie ke zkoumání účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti LTP001 u účastníků s plicní arteriální hypertenzí

Účelem této studie je změřit dlouhodobý profil bezpečnosti a účinnosti LTP001 u účastníků s plicní arteriální hypertenzí (PAH). Studie nabízí účastníkům, kteří dokončili dvojitě zaslepenou rodičovskou studii PAH CLTP001A12201, příležitost získat LTP001 (ať už byli na LTP001 nebo ne). Odslepení léčby přijaté v CLTP001A12201 obecně není nutné, ale může nastat na žádost zkoušejícího.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je nerandomizovaná, otevřená rozšířená studie LTP001 pro účastníky s PAH, kteří dokončí rodičovskou studii CLTP001A12201. Způsobilým účastníkům bude nabídnuta možnost zapsat se do rozšiřující studie na konci léčebné návštěvy rodičovské studie. Účastníci prodloužené studie budou dostávat dávku LTP001 jednou denně po dobu 52 týdnů bez ohledu na jejich rodičovskou studijní léčbu (tj. LTP001 nebo placebo). Návštěvy k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti LTP001 se uskuteční v týdnech 5, 13, 26, 39 a 52, včetně katetrizace pravého srdce v týdnu 26 a 6minutového testu chůze a echokardiografie v týdnech 26 a 52. V 56. týdnu, přibližně 30 dní po období léčby, budou mít účastníci jeden bezpečnostní následný telefonát. Profil bezpečnosti a účinnosti LTP001 pozorovaný v této prodloužené studii, stejně jako v rodičovské studii, určí pokračování prodloužené studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

31

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Caba, Buenos Aires, Argentina, C1025ABI
        • Novartis Investigative Site
  • Holandsko
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Holandsko, 1081 HV
        • Novartis Investigative Site
  • Německo
      • Heidelberg, Německo, 69120
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Německo, 01307
        • Novartis Investigative Site
  • Polsko
      • Krakow, Polsko, 31 202
        • Novartis Investigative Site
      • Lodz, Polsko, 91-347
        • Novartis Investigative Site
      • Wroclaw, Polsko, 50-556
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Spojené království, S10 2JF
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Spojené státy, 85206
        • Pulmonary Associates PA
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08036
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Španělsko, 28041
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Španělsko, 29010
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Před provedením jakéhokoli posouzení je nutné získat písemný informovaný souhlas.
  • Účastník v současné době dokončuje studii CLTP001A12201 sponzorovanou společností Novartis u PAH a dokončil klíčové postupy účinnosti a bezpečnosti až do konce léčby základní studie, aniž by v základní studii splnil kritéria pro přerušení.
  • Ochota a schopnost dodržovat plánované návštěvy, léčebné plány a jakékoli další studijní postupy.
  • Účastník v současné době nemá žádné známky selhání léčby, jak určil zkoušející, po předchozí léčbě.
  • Podle názoru zkoušejícího by léčba LTP001 měla prospěch.

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza přecitlivělosti na studovanou léčbu.
  • Sexuálně aktivní muži, kteří se nezavazují k používání kondomů: sexuálně aktivní muži musí používat kondom během pohlavního styku při užívání drogy a 24 hodin po ukončení studované medikace a v tomto období by neměli zplodit dítě ani darovat sperma. Kondom musí používat také muži po vazektomii, aby se zabránilo dodávání léku semennou tekutinou.
  • Požadovaná nebo plánovaná transplantace nebo operace srdce/plíce.
  • Ženy ve fertilním věku, definované jako všechny ženy fyziologicky schopné otěhotnět, pokud nepoužívají vysoce účinné metody antikoncepce během léčby ve studii a do návštěvy EOT (2 týdny po poslední léčbě). Mezi vysoce účinné metody antikoncepce patří:
  • Úplná abstinence (pokud je to v souladu s preferovaným a obvyklým životním stylem účastníka. Pravidelná abstinence (např. kalendářní, ovulační, symptotermální, postovulační metody) a vysazení nejsou přijatelné metody antikoncepce.
  • Sterilizace žen (prodělala chirurgickou bilaterální ooforektomii s nebo bez hysterektomie), totální hysterektomii nebo bilaterální podvázání vejcovodů alespoň šest týdnů před zahájením studijní léčby. V případě samotné ooforektomie pouze tehdy, když je reprodukční stav ženy potvrzen kontrolním vyšetřením hormonální hladiny.
  • Mužská sterilizace (nejméně 6 měsíců před screeningem). Pro ženy účastnící se studie by měl být mužský partner po vasektomii jediným partnerem tohoto účastníka
  • užívání perorální, estrogenové a progesteronové, injekční nebo implantované hormonální antikoncepce nebo zavedení nitroděložního tělíska (IUD) nebo nitroděložního systému (IUS) nebo jiné formy hormonální antikoncepce, které mají srovnatelnou účinnost (míra selhání < 1 %), například hormonální vaginální kroužek nebo transdermální hormonální antikoncepce.

V případě užívání perorální antikoncepce by ženy měly být stabilní na stejné pilulce po dobu minimálně 3 měsíců před zahájením studie.

Ženy jsou považovány za postmenopauzální, pokud měly 12 měsíců přirozenou (spontánní) amenoreu s odpovídajícím klinickým profilem (např. anamnéza vazomotorických příznaků odpovídající věku). Ženy jsou považovány za ženy, které nemohou otěhotnět, pokud jsou po menopauze nebo prodělaly chirurgickou bilaterální ooforektomii (s nebo bez hysterektomie) nebo celkovou hysterektomii alespoň před šesti týdny. V případě samotné ooforektomie, pouze pokud je reprodukční stav ženy potvrzen kontrolním vyšetřením hormonální hladiny, je žena považována za ženu, která nemůže otěhotnět.

  • Těhotné nebo kojící (kojící) ženy, kde těhotenství je definováno jako stav ženy po početí a do ukončení gestace potvrzený pozitivním hCG laboratorním testem.
  • Akutní nebo chronické postižení (jiné než dušnost), které by omezovalo schopnost splnit požadavky studie, včetně narušení fyzické aktivity nebo provádění studijních postupů, jako je 6MWT (např. angina pectoris, klaudikace, muskuloskeletální porucha, potřeba pomůcek pro chůzi) .
  • Trvalé vysazení léku Novartis v základní studii účinnosti z důvodu toxicity nebo progrese onemocnění navzdory aktivní léčbě, nedodržování postupů studie, odvolání souhlasu nebo z jakéhokoli jiného důvodu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: LTP001
Účastníci dostávali LTP001, 6 mg, orálně jednou denně ráno po dobu přibližně 39 týdnů
Lék: LTP001
LTP001, 6 mg, byl podáván ústně jednou denně ráno

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími událostmi (AEs) a závažnými nežádoucími událostmi (SAEs)
Časové okno: Až přibližně 45 týdnů
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod (AE) podle léčebné skupiny, včetně změn vitálních funkcí, elektrokardiogramu a laboratorních výsledků kvalifikovaných a hlášených jako AE. Z důvodu ukončení studie žádný pacient nedosáhl 52. týdne. Na konci návštěvy léčby byly provedeny konečné bezpečnostní hodnocení.
Až přibližně 45 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty průměrného srdečního výdeje (CO) v týdnu 26
Časové okno: Výchozí hodnota, 26. týden
Vyšetření katetrizací pravé poloviny srdce (RHC) bylo provedeno za účelem posouzení několika hemodynamických proměnných u plicní hypertenze, včetně CO.
Výchozí hodnota, 26. týden
Změna od výchozí hodnoty v průměrném tlaku v plicnici (PA) ve 26. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, 26. týden
Vyšetření pravostranné katetrizace (RHC) bylo provedeno k posouzení několika hemodynamických proměnných u plicní hypertenze, včetně tlaku v plicnici.
Výchozí stav, 26. týden
Změna oproti výchozí hodnotě tlaku v zaklínění plicní tepny (PCWP) v týdnu 26
Časové okno: Výchozí hodnota, 26. týden
Vyhodnocení katetrizace pravé poloviny srdce (RHC) bylo provedeno za účelem posouzení několika hemodynamických proměnných u plicní hypertenze, včetně tlaku zaklínění v plicních kapilárách (PCWP).
Výchozí hodnota, 26. týden
Změna oproti výchozí hodnotě v plicní cévní rezistenci (PVR) měřené pravostrannou srdeční katetrizací v 26. týdnu
Časové okno: Baseline, 26. týden
PVR byla definována jako odpor proti průtoku krve z plicní tepny do levé síně měřený v dynes.sec.cm-5.
Baseline, 26. týden
Změna od výchozí hodnoty tlaku v pravé síni (RA) ve 26. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, 26. týden
Vyšetření pomocí katetrizace pravé poloviny srdce (RHC) bylo provedeno k posouzení několika hemodynamických proměnných u plicní hypertenze, včetně tlaků v pravé síni (RA).
Výchozí stav, 26. týden
Změna od výchozí hodnoty systémové vaskulární rezistence (SVR) v týdnu 26
Časové okno: Výchozí hodnota, 26. týden
Vyšetření katetrizace pravé srdeční komory (RHC) bylo provedeno k posouzení několika hemodynamických proměnných u plicní hypertenze, včetně SVR.
Výchozí hodnota, 26. týden
Změna od výchozí hodnoty v ušlé vzdálenosti během šestiminutového testu chůze (6MWD)
Časové okno: Výchozí stav, 26. týden, až 39 týdnů (konec léčby)
Test 6MWD měří vzdálenost, kterou účastník ujde na rovném, tvrdém povrchu během 6 minut. Kvůli ukončení studie se žádný pacient nedostal do 52. týdne. Na konci léčby (EOT) byly provedeny závěrečné bezpečnostní hodnocení na základě posouzení výzkumníka a ochoty pacienta podstoupit procedury.
Výchozí stav, 26. týden, až 39 týdnů (konec léčby)
Změna od výchozí hodnoty v systolické exkurzi trikuspidální anulární roviny (TAPSE)
Časové okno: Výchozí hodnota, 26. týden, až 39 týdnů (konec léčby)
Klíčové parametry funkce pravé komory (PK), jako je systolická exkurze trikuspidálního anulu (TAPSE), byly hodnoceny pomocí echokardiografie. V důsledku ukončení studie žádný pacient nedoshl 52. týdne. Na návštěvě na konci léčby (EOT) byly provedeny závěrečné bezpečnostní hodnocení na základě posouzení vyšetřujícího lékaře a ochoty pacienta podstoupit výkony. Pouze minimální počet pacientů dokončil echokardiografii (Echo).
Výchozí hodnota, 26. týden, až 39 týdnů (konec léčby)
Změna od výchozí hodnoty v systolické rychlosti roviny trikuspidálního prstence (TASV)
Časové okno: Baseline, 26. týden, až do 39. týdne (konec léčby)
Klíčové parametry funkce pravé komory (PK), jako je systolická rychlost pohybu trikuspidálního anulu (TASV), byly hodnoceny pomocí echokardiografie. Z důvodu ukončení studie žádný pacient nedosáhl 52. týdne. Na závěrečné návštěvě po ukončení léčby (EOT) byly provedeny závěrečné hodnocení bezpečnosti na základě posouzení vyšetřujícího lékaře a ochoty pacienta podstoupit vyšetření. Pouze minimální počet pacientů dokončil echokardiografické vyšetření (Echo).
Baseline, 26. týden, až do 39. týdne (konec léčby)
Změna od výchozí hodnoty v maximální rychlosti exkurze (RV S')
Časové okno: Výchozí hodnota, 26. týden, až 39 týdnů (konec léčby)
Klíčová funkce pravé komory (RV) podle echokardiografie. Termíny Systolická rychlost trikuspidálního anulu (TASV) a Vrcholová rychlost exkurze (RV S') jsou v echokardiografii synonymní pro popis vrcholové systolické rychlosti laterálního trikuspidálního anulu. Zahrnutí jak TASV, tak RV S' jako samostatných sekundárních koncových bodů bylo v protokolu přehlédnutím, protože data, výpočet a analýzy pro oba (TASV a RV S') jsou identické. Proto jsou data TASV a RV S' v tomto zveřejnění výsledků stejná. Kvůli ukončení studie žádný pacient nedosáhl 52. týdne. Na návštěvě na konci léčby (EOT) byly provedeny závěrečné bezpečnostní hodnocení na základě posouzení vyšetřovatele a ochoty pacienta podstoupit procedury. Pouze minimální počet pacientů dokončil echokardiogram (Echo).
Výchozí hodnota, 26. týden, až 39 týdnů (konec léčby)
Změna od výchozí hodnoty ve frakční změně plochy (FAC)
Časové okno: Výchozí hodnota, 26. týden, až 39 týdnů (EOT)
Klíčové funkční parametry pravé komory (RV), jako je frakční změna plochy pravé komory (RV FAC), byly hodnoceny pomocí echokardiografie. Kvůli ukončení studie žádný pacient nedoshl 52. týdne. Na návštěvě na konci léčby (EOT) byly provedeny závěrečné bezpečnostní hodnocení na základě posouzení vyšetřovatele a ochoty pacienta podstoupit procedury. Pouze minimální počet pacientů dokončil echokardiogram (Echo).
Výchozí hodnota, 26. týden, až 39 týdnů (EOT)
Změna od výchozí hodnoty v kvalitě života měřená pomocí dotazníku emPHasis-10
Časové okno: Baseline až do 39 týdnů (EOT)
emPHasis-10 je dotazník s 10 otázkami navržený k určení, jak plicní hypertenze ovlivňuje život účastníka. Každá položka je hodnocena na škále od 0 do 5, s celkovým skóre v rozmezí od 0 do 50. Vyšší skóre indikuje horší kvalitu života. Z důvodu ukončení studie žádný pacient nedosáhl 52. týdne. Na návštěvě na konci léčby (EOT) byly provedeny závěrečné bezpečnostní hodnocení na základě posouzení vyšetřovatele a ochoty pacienta podstoupit procedury.
Baseline až do 39 týdnů (EOT)
Změna od výchozí hodnoty v kvalitě života měřená dotazníkem PAH-SYMPACT
Časové okno: Základní hodnota až do 39. týdne (EOT)
PAH-SYMPACT je dotazník používaný k posouzení příznaků plicní arteriální hypertenze a jejich dopadu. Hodnoty jednotlivých položek se pohybují od 0 do 4. Celkové skóre se vypočítá jako součet hodnot jednotlivých položek dělený počtem položek. Vyšší skóre znamená závažnější příznaky/dopady. Vzhledem k ukončení studie žádný pacient nedoshl 52. týdne. Na návštěvě na konci léčby (EOT) byly provedeny závěrečné posouzení bezpečnosti na základě posouzení výzkumníka a ochoty pacienta podstoupit procedury.
Základní hodnota až do 39. týdne (EOT)
Čas do klinického zhoršení
Časové okno: Základní hodnota až do 39. týdne (EOT)

Čas do výskytu kteréhokoli z následujících událostí:

  • Úmrtí
  • Pobyt v nemocnici delší než 24 hodin v důsledku zhoršení plicní arteriální hypertenze
  • Zhorsení PAH vedoucí k potřebě transplantace plic nebo balónkové atriální septostomie
  • Zahájení parenterální prostanoidní terapie, zahájení kyslíkové terapie, zahájení jakékoli jiné specifické terapie plicní arteriální hypertenze nebo potřeba zvýšení diuretik na více než 4 týdny v důsledku zhoršení plicní arteriální hypertenze
  • Významné zhoršení vzdálenosti ušlé za šest minut Vzhledem k ukončení studie žádný pacient nedosáhl 52. týdne. Na závěrečné návštěvě po ukončení léčby (EOT) byly provedeny závěrečné bezpečnostní hodnocení na základě posouzení vyšetřovatele a ochoty pacienta podstoupit procedury.
Základní hodnota až do 39. týdne (EOT)
Změna oproti výchozí hodnotě N-terminálního fragmentu prohormonu natriuretického peptidu typu B (NT-proBNP)
Časové okno: Výchozí hodnota až do 39 týdnů (konec léčby)
NT-proBNP je krevní biomarker používaný k posouzení zátěže pravé komory. V důsledku ukončení studie žádný pacient nedosáhl 52. týdne. Na závěrečné návštěvě po ukončení léčby (EOT) byly provedeny závěrečné bezpečnostní hodnocení na základě posouzení vyšetřujícího lékaře a ochoty pacienta podstoupit procedury.
Výchozí hodnota až do 39 týdnů (konec léčby)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. března 2023

Primární dokončení (Aktuální)

26. dubna 2024

Dokončení studie (Aktuální)

14. května 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. ledna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. března 2023

První zveřejněno (Aktuální)

10. března 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CLTP001A12201E1
  • 2022-002007-38 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Plicní arteriální hypertenze

Klinické studie na LTP001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Argentina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit