Расширенное исследование эффективности и безопасности LTP001 у участников с легочной артериальной гипертензией
7 января 2026 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals
Открытое дополнительное исследование для изучения эффективности, безопасности и переносимости LTP001 у участников с легочной артериальной гипертензией
Целью данного исследования является измерение долгосрочного профиля безопасности и эффективности LTP001 у участников с легочной артериальной гипертензией (ЛАГ).
Исследование предлагает участникам, завершившим двойное слепое родительское исследование CLTP001A12201 по ЛАГ, возможность получить LTP001 (независимо от того, принимали они LTP001 или нет).
Раскрытие лечения, полученного в CLTP001A12201, как правило, не требуется, но может быть выполнено по запросу исследователя.
Обзор исследования
Подробное описание
Это нерандомизированное открытое расширенное исследование LTP001 для участников с ЛАГ, которые завершили родительское исследование CLTP001A12201.
Приемлемым участникам будет предоставлена возможность зарегистрироваться в расширенном исследовании в конце лечебного визита в исходном исследовании.
Участники дополнительного исследования будут получать дозу LTP001 один раз в день в течение 52 недель независимо от исходного лечения (т.е.
LTP001 или плацебо).
Визиты для оценки безопасности, переносимости и эффективности LTP001 будут проводиться на 5, 13, 26, 39 и 52 неделе, включая катетеризацию правых отделов сердца на 26 неделе и тест 6-минутной ходьбы и эхокардиографию на 26 и 52 неделе.
На 56-й неделе, примерно через 30 дней после периода лечения, участники получат один контрольный телефонный звонок по безопасности.
Профиль безопасности и эффективности LTP001, наблюдаемый в этом расширенном исследовании, а также в исходном исследовании, будет определять продолжение дополнительного исследования.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
31
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Buenos Aires
-
Caba, Buenos Aires, Аргентина, C1025ABI
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Heidelberg, Германия, 69120
- Novartis Investigative Site
-
-
Saxony
-
Dresden, Saxony, Германия, 01307
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания, 08036
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Испания, 28041
- Novartis Investigative Site
-
Málaga, Испания, 29010
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Нидерланды, 1081 HV
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Krakow, Польша, 31 202
- Novartis Investigative Site
-
Lodz, Польша, 91-347
- Novartis Investigative Site
-
Wroclaw, Польша, 50-556
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Соединенное Королевство, S10 2JF
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Mesa, Arizona, Соединенные Штаты, 85206
- Pulmonary Associates PA
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 75 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Перед проведением любой оценки необходимо получить письменное информированное согласие.
- В настоящее время участник завершает спонсируемое Novartis исследование CLTP001A12201 по ЛАГ и выполнил ключевые процедуры по эффективности и безопасности до окончания лечения основного исследования, не отвечая критериям прекращения основного исследования.
- Готовность и способность соблюдать запланированные визиты, планы лечения и любые другие процедуры исследования.
- У участника в настоящее время нет признаков неэффективности лечения, как установлено исследователем, после предыдущего лечения.
- По мнению исследователя, лечение LTP001 принесет пользу.
Критерий исключения:
- История гиперчувствительности к исследуемому лечению.
- Сексуально активные мужчины, не соблюдавшие меры предосторожности при использовании презервативов: сексуально активные мужчины должны использовать презерватив во время полового акта во время приема препарата и в течение 24 часов после прекращения приема исследуемого препарата, а также не должны в этот период заводить ребенка и сдавать сперму. Презерватив необходимо использовать также мужчинам, подвергшимся вазэктомии, чтобы предотвратить попадание препарата через семенную жидкость.
- Требуемая или планируемая трансплантация или операция на сердце/легких.
- Женщины детородного возраста, определяемые как все женщины, физиологически способные забеременеть, за исключением случаев, когда они используют высокоэффективные методы контрацепции во время приема исследуемого препарата и до посещения EOT (через 2 недели после последнего лечения). К высокоэффективным методам контрацепции относятся:
- Полное воздержание (когда это соответствует предпочтительному и обычному образу жизни участника. Периодическое воздержание (например, календарный, овуляционный, симптотермальный, постовуляционный методы) и абстиненция не являются приемлемыми методами контрацепции.
- Женская стерилизация (перенесшая хирургическую двустороннюю овариэктомию с гистерэктомией или без нее), тотальную гистерэктомию или двустороннюю перевязку маточных труб не менее чем за шесть недель до начала исследуемого лечения. В случае только овариэктомии, только тогда, когда репродуктивный статус женщины подтвержден последующей оценкой уровня гормонов.
- Мужская стерилизация (не менее чем за 6 месяцев до скрининга). Для женщин-участников исследования партнер-мужчина, подвергшийся вазэктомии, должен быть единственным партнером для этого участника.
- Использование пероральных, эстрогенных и прогестероновых, инъекционных или имплантированных гормональных методов контрацепции или установка внутриматочной спирали (ВМС) или внутриматочной системы (ВМС) или других форм гормональной контрацепции, обладающих сопоставимой эффективностью (частота неудач <1%), например, гормональное вагинальное кольцо или трансдермальная гормональная контрацепция.
В случае использования оральной контрацепции женщины должны стабильно принимать одну и ту же таблетку в течение как минимум 3 месяцев до начала исследуемого лечения.
Женщины считаются постменопаузальными, если у них была естественная (спонтанная) аменорея в течение 12 месяцев с соответствующим клиническим профилем (например, соответствующий возрасту анамнез вазомоторных симптомов). Женщины считаются неспособными к деторождению, если они находятся в постменопаузе или перенесли хирургическую двустороннюю овариэктомию (с гистерэктомией или без нее) или тотальную гистерэктомию не менее шести недель назад. В случае только овариэктомии, только когда репродуктивный статус женщины был подтвержден последующей оценкой уровня гормонов, она считается неспособной к деторождению.
- Беременные или кормящие (кормящие) женщины, где беременность определяется как состояние женщины после зачатия и до прекращения беременности, подтвержденное положительным лабораторным тестом на ХГЧ.
- Острые или хронические нарушения (кроме одышки), которые могут ограничить способность выполнять требования исследования, включая вмешательство в физическую активность или выполнение процедур исследования, таких как 6MWT (например, стенокардия, перемежающаяся хромота, нарушения опорно-двигательного аппарата, потребность в вспомогательных средствах для ходьбы) .
- Постоянное прекращение приема препарата Novartis в основном исследовании эффективности из-за токсичности или прогрессирования заболевания, несмотря на активное лечение, несоблюдение процедур исследования, отзыв согласия или по любой другой причине.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: LTP001
Участники получали LTP001, 6 мг, перорально один раз в день утром в течение примерно 39 недель
|
LTP001, 6 мг, вводили перорально один раз в день утром
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: До приблизительно 45 недель
|
Частота и тяжесть нежелательных явлений (НЯ) по группам лечения, включая изменения показателей жизненно важных функций, электрокардиограммы и лабораторных результатов, которые были квалифицированы и зарегистрированы как НЯ.
В связи с прекращением исследования ни один пациент не достиг 52-й недели.
На визите по окончании лечения были проведены окончательные оценки безопасности.
|
До приблизительно 45 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение от исходного уровня среднего сердечного выброса (СВ) на 26-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 26-я неделя
|
Для оценки нескольких гемодинамических переменных при легочной гипертензии, включая сердечный выброс (СВ), проводилась катетеризация правых отделов сердца (КПОС).
|
Исходный уровень, 26-я неделя
|
|
Изменение среднего давления в легочной артерии (ЛА) от исходного уровня на 26-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 26-я неделя
|
Оценка катетеризации правых отделов сердца (КПОС) была проведена для оценки нескольких гемодинамических переменных при лёгочной гипертензии, включая давление в лёгочной артерии.
|
Исходный уровень, 26-я неделя
|
|
Изменение от исходного уровня давления заклинивания в легочных капиллярах (PCWP) на 26-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 26-я неделя
|
Для оценки нескольких гемодинамических переменных при легочной гипертензии, включая давление заклинивания легочных капилляров (PCWP), было проведено исследование катетеризацией правых отделов сердца (RHC).
|
Исходный уровень, 26-я неделя
|
|
Изменение от исходного уровня легочного сосудистого сопротивления (ЛСС) по данным катетеризации правых отделов сердца на 26-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 26-я неделя
|
СВР определялась как сопротивление кровотоку от легочной артерии к левому предсердию, измеряемое в дин·с·см⁻⁵.
|
Исходный уровень, 26-я неделя
|
|
Изменение от исходного уровня давления в правом предсердии (ПП) на 26-й неделе
Временное ограничение: Базовый уровень, 26-я неделя
|
Оценка катетеризации правых отделов сердца (КПОС) была проведена для оценки нескольких гемодинамических показателей при легочной гипертензии, включая давление в правом предсердии.
|
Базовый уровень, 26-я неделя
|
|
Изменение от исходного уровня системного сосудистого сопротивления (ССС) на 26-й неделе
Временное ограничение: Базовый уровень, 26-я неделя
|
Оценка катетеризации правых отделов сердца (КПОС) была выполнена для оценки нескольких гемодинамических переменных при легочной гипертензии, включая системное сосудистое сопротивление (ССС).
|
Базовый уровень, 26-я неделя
|
|
Изменение от исходного уровня дистанции шестиминутной ходьбы (6MWD)
Временное ограничение: Исходный уровень, 26-я неделя, до 39 недель (EOT)
|
Тест 6MWD измеряет расстояние, которое участник может пройти по ровной твердой поверхности за 6 минут.
Из-за прекращения исследования ни один пациент не достиг 52-й недели.
Во время визита по окончании лечения (EOT) были проведены окончательные оценки безопасности на основе суждения исследователя и готовности пациента пройти процедуры.
|
Исходный уровень, 26-я неделя, до 39 недель (EOT)
|
|
Изменение от исходного уровня экскурсии систолического движения трикуспидального кольца (ТАПСЕ)
Временное ограничение: Исходный уровень, 26-я неделя, до 39 недель (окончание лечения)
|
Ключевые показатели функции правого желудочка (ПЖ), такие как экскурсия систолического движения трикуспидального кольца (TAPSE), оценивались с помощью эхокардиографии.
В связи с прекращением исследования ни один пациент не достиг 52-й недели.
Во время визита по окончании лечения (EOT) были проведены окончательные оценки безопасности на основании суждения исследователя и готовности пациентов пройти процедуры.
Лишь минимальное количество пациентов завершило эхокардиографическое исследование (ЭхоКГ).
|
Исходный уровень, 26-я неделя, до 39 недель (окончание лечения)
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем скорости систолического движения трикуспидального фиброзного кольца (TASV)
Временное ограничение: Исходный уровень, 26-я неделя, до 39 недель (конец лечения)
|
Ключевые показатели функции правого желудочка (ПЖ), такие как систолическая скорость движения трикуспидального кольца (ССДТК), оценивались с помощью эхокардиографии.
В связи с прекращением исследования ни один пациент не достиг 52-й недели.
На визите по окончании лечения (ВОЛ) были проведены заключительные оценки безопасности на основе суждения исследователя и готовности пациентов пройти процедуры.
Только минимальное количество пациентов прошло эхокардиографию (ЭхоКГ).
|
Исходный уровень, 26-я неделя, до 39 недель (конец лечения)
|
|
Изменение от исходного уровня пиковой скорости экскурсии (RV S')
Временное ограничение: Базовый уровень, 26 неделя, до 39 недель (конец лечения)
|
Ключевая функция правого желудочка (ПЖ) по данным эхокардиографии.
Термины Систолическая скорость трикуспидального кольца (ССТК) и Пиковая скорость смещения (ПЖ S') в эхокардиографии являются синонимами для описания пиковой систолической скорости латерального трикуспидального кольца.
Включение как ССТК, так и ПЖ S' в качестве отдельных вторичных конечных точек было упущением в протоколе, поскольку данные, расчеты и анализы для обоих (ССТК и ПЖ S') идентичны.
Следовательно, данные ССТК и ПЖ S' в данном раскрытии результатов одинаковы.
В связи с прекращением исследования ни один пациент не достиг 52-й недели.
На визите окончания лечения (ВОЛ) были проведены заключительные оценки безопасности на основании суждения исследователя и готовности пациента пройти процедуры.
Только минимальное количество пациентов завершило эхокардиографию (ЭхоКГ).
|
Базовый уровень, 26 неделя, до 39 недель (конец лечения)
|
|
Изменение от исходного уровня в фракционном изменении площади (FAC)
Временное ограничение: Исходный уровень, 26 неделя, до 39 недель (конец лечения)
|
Ключевые показатели функции правого желудочка (ПЖ), такие как изменение фракционной площади правого желудочка (RV FAC), оценивались с помощью эхокардиографии.
В связи с прекращением исследования ни один пациент не достиг 52-й недели.
Во время визита в конце лечения (EOT) были проведены заключительные оценки безопасности на основе суждения исследователя и готовности пациента пройти процедуры.
Лишь минимальное количество пациентов прошло эхокардиографическое исследование (ЭхоКГ).
|
Исходный уровень, 26 неделя, до 39 недель (конец лечения)
|
|
Изменение от исходного уровня качества жизни, измеренное с помощью опросника emPHasis-10
Временное ограничение: Базовый уровень до 39 недель (EOT)
|
emPHasis-10 — это анкета из 10 вопросов, предназначенная для определения того, как лёгочная гипертензия влияет на жизнь участника.
Каждый пункт оценивается по шкале от 0 до 5, а общий балл варьируется от 0 до 50.
Более высокий балл указывает на худшее качество жизни.
Из-за прекращения исследования ни один пациент не достиг 52-й недели.
Во время визита по окончании лечения (EOT) были проведены заключительные оценки безопасности на основе суждения исследователя и готовности пациента пройти процедуры.
|
Базовый уровень до 39 недель (EOT)
|
|
Изменение от исходного уровня качества жизни, измеренное с помощью опросника PAH-SYMPACT
Временное ограничение: Базовый уровень до 39 недель (окончание терапии)
|
PAH-SYMPACT — это опросник, используемый для оценки симптомов легочной артериальной гипертензии и их влияния.
Баллы по отдельным пунктам варьируются от 0 до 4. Общий балл рассчитывается как сумма баллов по отдельным пунктам, деленная на количество пунктов.
Более высокий балл указывает на более тяжелые симптомы/последствия.
В связи с прекращением исследования ни один пациент не достиг 52-й недели.
В конце визита по окончании лечения (EOT) были проведены заключительные оценки безопасности на основе суждения исследователя и готовности пациента пройти процедуры.
|
Базовый уровень до 39 недель (окончание терапии)
|
|
Время до клинического ухудшения
Временное ограничение: Базовый период до 39 недель (окончание лечения)
|
Время до наступления любого из следующих событий:
|
Базовый период до 39 недель (окончание лечения)
|
|
Изменение от исходного уровня N-концевого фрагмента про-гормона мозгового натрийуретического пептида (NT-proBNP)
Временное ограничение: Базовый уровень до 39 недель (EOT)
|
NT-proBNP — это биомаркер крови для оценки дистресса правого желудочка.
Из-за прекращения исследования ни один пациент не достиг 52-й недели.
Во время визита в конце лечения (EOT) были проведены окончательные оценки безопасности на основе суждения исследователя и готовности пациента пройти процедуры.
|
Базовый уровень до 39 недель (EOT)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
27 марта 2023 г.
Первичное завершение (Действительный)
26 апреля 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
14 мая 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 января 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
1 марта 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
10 марта 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
27 января 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
7 января 2026 г.
Последняя проверка
1 января 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CLTP001A12201E1
- 2022-002007-38 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Novartis обязуется делиться с квалифицированными внешними исследователями доступом к данным на уровне пациентов и подтверждающими клиническими документами соответствующих исследований. Эти запросы рассматриваются и утверждаются независимой экспертной группой на основе научной ценности. Все предоставленные данные обезличены для соблюдения конфиденциальности пациентов, участвовавших в исследовании, в соответствии с применимыми законами и правилами.
Доступность данных испытаний соответствует критериям и процессу, описанным на сайте www.clinicalstudydatarequest.com.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .