Estudo de Extensão de Eficácia e Segurança de LTP001 em Participantes com Hipertensão Arterial Pulmonar
7 de janeiro de 2026 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Um estudo de extensão aberto para investigar a eficácia, segurança e tolerabilidade do LTP001 em participantes com hipertensão arterial pulmonar
O objetivo deste estudo é medir o perfil de segurança e eficácia a longo prazo de LTP001 em participantes com hipertensão arterial pulmonar (HAP).
O estudo oferece aos participantes que concluíram o estudo de pais duplo-cego CLTP001A12201 em PAH uma oportunidade de receber LTP001 (estejam eles em LTP001 ou não).
A revelação do tratamento recebido em CLTP001A12201 geralmente não é necessária, mas pode ocorrer a pedido do investigador.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de extensão não randomizado e aberto de LTP001 para participantes com HAP que completam o estudo parental CLTP001A12201.
Os participantes elegíveis terão a oportunidade de se inscrever no estudo de extensão no final da visita de tratamento do estudo principal.
Os participantes do estudo de extensão receberão uma dose diária de LTP001 por 52 semanas, independentemente do tratamento do estudo pai (ou seja,
LTP001 ou placebo).
Visitas para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do LTP001 ocorrerão nas semanas 5, 13, 26, 39 e 52, incluindo um cateterismo cardíaco direito na semana 26 e um teste de caminhada de 6 minutos e ecocardiografia nas semanas 26 e 52.
Na semana 56, aproximadamente 30 dias após o período de tratamento, os participantes terão um telefonema de acompanhamento de segurança.
O perfil de segurança e eficácia do LTP001 observado neste estudo de extensão, bem como no estudo parental, determinará a continuação do estudo de extensão.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
31
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Heidelberg, Alemanha, 69120
- Novartis Investigative Site
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Saxony
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Dresden, Saxony, Alemanha, 01307
- Novartis Investigative Site
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Buenos Aires
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Caba, Buenos Aires, Argentina, C1025ABI
- Novartis Investigative Site
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Barcelona, Espanha, 08036
- Novartis Investigative Site
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Madrid, Espanha, 28041
- Novartis Investigative Site
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Málaga, Espanha, 29010
- Novartis Investigative Site
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Arizona
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Mesa, Arizona, Estados Unidos, 85206
- Pulmonary Associates PA
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North Holland
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Amsterdam, North Holland, Holanda, 1081 HV
- Novartis Investigative Site
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Krakow, Polônia, 31 202
- Novartis Investigative Site
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Lodz, Polônia, 91-347
- Novartis Investigative Site
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Wroclaw, Polônia, 50-556
- Novartis Investigative Site
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South Yorkshire
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Sheffield, South Yorkshire, Reino Unido, S10 2JF
- Novartis Investigative Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- O consentimento informado por escrito deve ser obtido antes de qualquer avaliação ser realizada.
- O participante está atualmente concluindo o estudo patrocinado pela Novartis CLTP001A12201 em HAP e concluiu os principais procedimentos de eficácia e segurança até o final do tratamento do estudo principal, sem atender aos critérios de descontinuação do estudo principal.
- Vontade e capacidade de cumprir as visitas agendadas, planos de tratamento e quaisquer outros procedimentos do estudo.
- O participante atualmente não tem evidência de falha no tratamento, conforme determinado pelo investigador, após o tratamento anterior.
- Na opinião do investigador, o tratamento com LTP001 se beneficiaria.
Critério de exclusão:
- Histórico de hipersensibilidade ao tratamento do estudo.
- Precauções para homens sexualmente ativos que não se comprometem com o uso de preservativos: homens sexualmente ativos devem usar preservativo durante a relação sexual enquanto estiverem tomando drogas e por 24 horas após interromper a medicação do estudo e não devem gerar filhos nesse período nem doar esperma. Um preservativo deve ser usado também por homens vasectomizados, a fim de evitar a liberação da droga através do fluido seminal.
- Transplante necessário ou planejado ou cirurgia cardíaca/pulmonar.
- Mulheres com potencial para engravidar, definidas como todas as mulheres fisiologicamente capazes de engravidar, a menos que estejam usando métodos contraceptivos altamente eficazes durante o tratamento do estudo e até a consulta EOT (2 semanas após o último tratamento). Métodos contraceptivos altamente eficazes incluem:
- Abstinência total (quando está de acordo com o estilo de vida preferido e habitual do participante. Abstinência periódica (ex. calendário, ovulação, sintotérmico, métodos pós-ovulação) e coito interrompido não são métodos contraceptivos aceitáveis.
- Esterilização feminina (tiveram ooforectomia bilateral cirúrgica com ou sem histerectomia), histerectomia total ou laqueadura bilateral pelo menos seis semanas antes de iniciar o tratamento do estudo. No caso de ooforectomia isolada, apenas quando o estado reprodutivo da mulher tiver sido confirmado pela avaliação do nível hormonal de acompanhamento.
- Esterilização masculina (pelo menos 6 meses antes da triagem). Para participantes do sexo feminino no estudo, o parceiro vasectomizado deve ser o único parceiro para esse participante
- Uso de métodos contraceptivos hormonais orais, estrogênio e progesterona, injetados ou implantados ou colocação de um dispositivo intrauterino (DIU) ou sistema intrauterino (SIU) ou outras formas de contracepção hormonal com eficácia comparável (taxa de falha < 1%), por exemplo anel vaginal hormonal ou contracepção hormonal transdérmica.
Em caso de uso de contraceptivos orais, as mulheres deveriam estar estáveis com a mesma pílula por no mínimo 3 meses antes de iniciar o tratamento do estudo.
As mulheres são consideradas pós-menopáusicas se tiverem 12 meses de amenorreia natural (espontânea) com um perfil clínico adequado (p. história apropriada para a idade de sintomas vasomotores). As mulheres são consideradas sem potencial para engravidar se estiverem na pós-menopausa ou tiverem ooforectomia bilateral cirúrgica (com ou sem histerectomia) ou histerectomia total há pelo menos seis semanas. No caso de ooforectomia isolada, somente quando o estado reprodutivo da mulher for confirmado por avaliação de acompanhamento do nível hormonal é que ela é considerada sem potencial para engravidar.
- Mulheres grávidas ou lactantes (lactantes), onde a gravidez é definida como o estado de uma mulher após a concepção e até o término da gestação, confirmada por um teste laboratorial de hCG positivo.
- Insuficiência aguda ou crônica (exceto dispnéia), que limitaria a capacidade de cumprir os requisitos do estudo, incluindo interferência na atividade física ou execução de procedimentos do estudo, como 6MWT (por exemplo, angina pectoris, claudicação, distúrbio musculoesquelético, necessidade de auxiliares de locomoção) .
- Descontinuação permanente do medicamento da Novartis no estudo de eficácia principal devido a toxicidade ou progressão da doença apesar do tratamento ativo, não conformidade com os procedimentos do estudo, retirada do consentimento ou qualquer outro motivo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: LTP001
Os participantes receberam LTP001, 6 mg, por via oral uma vez por dia de manhã durante aproximadamente 39 semanas
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LTP001, 6 mg, foi administrado por via oral uma vez ao dia de manhã
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de Participantes com Eventos Adversos (EAs) e Eventos Adversos Graves (EAGs)
Prazo: Até aproximadamente 45 semanas
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Incidência e gravidade de eventos adversos (EA) por grupo de tratamento, incluindo alterações nos sinais vitais, eletrocardiograma e resultados laboratoriais qualificados e reportados como EA.
Devido ao término do estudo, nenhum paciente atingiu a Semana 52. Na visita final de tratamento, foram realizadas as avaliações de segurança finais. |
Até aproximadamente 45 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Variação em Relação à Linha de Base no Débito Cardíaco Médio (CO) na Semana 26
Prazo: Linha de Base, Semana 26
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A avaliação por cateterismo cardíaco direito (CCD) foi realizada para avaliar várias variáveis hemodinâmicas na hipertensão pulmonar, incluindo o DC.
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Linha de Base, Semana 26
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Variação em Relação à Linha de Base na Pressão Média da Artéria Pulmonar (AP) na Semana 26
Prazo: Linha de base, Semana 26
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A avaliação por cateterismo cardíaco direito (RHC) foi realizada para avaliar várias variáveis hemodinâmicas na hipertensão pulmonar, incluindo a pressão arterial pulmonar.
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Linha de base, Semana 26
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Alteração em Relação à Linha de Base na Pressão de Oclusão Capilar Pulmonar (PCWP) na Semana 26
Prazo: Baseline, Semana 26
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Foi realizada uma avaliação por cateterismo cardíaco direito (RHC) para avaliar várias variáveis hemodinâmicas na hipertensão pulmonar, incluindo a pressão capilar pulmonar (PCWP).
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Baseline, Semana 26
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Alteração em Relação à Linha de Base na Resistência Vascular Pulmonar (RVP) por Cateterismo Cardíaco Direito na Semana 26
Prazo: Baseline, Semana 26
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A PVR foi definida como a resistência contra o fluxo sanguíneo da artéria pulmonar para a aurícula esquerda, medida em dynes.sec.cm-5.
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Baseline, Semana 26
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Alteração em Relação à Linha de Base nas Pressões do Átrio Direito (AD) na Semana 26
Prazo: Baseline, Semana 26
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A avaliação de Cateterismo Cardíaco Direito (CCD) foi realizada para avaliar várias variáveis hemodinâmicas na hipertensão pulmonar, incluindo pressões auriculares direitas.
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Baseline, Semana 26
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Alteração em Relação à Linha de Base na Resistência Vascular Sistémica (RVS) na Semana 26
Prazo: Baseline, Semana 26
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A avaliação do Cateterismo Cardíaco Direito (RHC) foi realizada para avaliar várias variáveis hemodinâmicas na hipertensão pulmonar, incluindo a RVS.
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Baseline, Semana 26
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Alteração em Relação à Linha de Base na Distância Percorrida em Seis Minutos (6MWD)
Prazo: Linha de base, Semana 26, até 39 semanas (EOT)
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O teste de 6MWD mede a distância que um participante consegue caminhar numa superfície plana e dura durante um período de 6 minutos.
Devido à terminação do estudo, nenhum paciente atingiu a Semana 52.
Na visita de fim de tratamento (EOT), foram realizadas avaliações finais de segurança com base no julgamento do investigador e na disponibilidade do paciente para realizar os procedimentos.
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Linha de base, Semana 26, até 39 semanas (EOT)
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Alteração em Relação ao Valor Basal na Excursão Sistólica do Plano Anular Tricúspide (TAPSE)
Prazo: Baseline, Semana 26, até 39 semanas (EOT)
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Os principais endpoints da função ventricular direita (VD), como a excursão sistólica do plano anular tricúspide (TAPSE), foram avaliados com ecocardiografia.
Devido à terminação do estudo, nenhum paciente atingiu a Semana 52.
Na visita de fim de tratamento (FdT), as avaliações finais de segurança foram realizadas com base no julgamento do investigador e na vontade do paciente de se submeter aos procedimentos.
Apenas um número mínimo de pacientes completou um ecocardiograma (Eco).
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Baseline, Semana 26, até 39 semanas (EOT)
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Alteração em Relação à Linha de Base na Velocidade Sistólica do Plano do Anel Tricúspide (TASV)
Prazo: Linha de base, Semana 26, até 39 semanas (Fim do Tratamento)
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Os principais endpoints da função ventricular direita (VD), como a velocidade sistólica do anel tricúspide (TASV), foram avaliados com ecocardiografia.
Devido à terminação do estudo, nenhum paciente atingiu a Semana 52.
Na visita do fim do tratamento (EOT), as avaliações finais de segurança foram realizadas com base no julgamento do investigador e na vontade do paciente de realizar os procedimentos.
Apenas um número mínimo de pacientes completou um ecocardiograma (Echo).
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Linha de base, Semana 26, até 39 semanas (Fim do Tratamento)
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Alteração em relação à Linha de Base na Velocidade de Pico de Excursão (RV S')
Prazo: Baseline, Semana 26, até 39 semanas (EOT)
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Função-chave do ventrículo direito (VD) por ecocardiografia.
Os termos Velocidade Sistólica do Anel Tricúspide (TASV) e Velocidade Máxima de Excursão (RV S') são sinónimos em ecocardiografia para descrever a velocidade sistólica máxima do anel tricúspide lateral.
Incluir tanto TASV como RV S' como endpoints secundários separados foi um lapso no protocolo, uma vez que os dados, o cálculo e as análises para ambos (TASV e RV S') são idênticos.
Portanto, os dados de TASV e RV S' nesta divulgação de resultados são os mesmos.
Devido à terminação do estudo, nenhum doente atingiu a Semana 52.
Na visita de fim de tratamento (EOT), foram realizadas avaliações finais de segurança com base no julgamento do investigador e na vontade do doente em submeter-se aos procedimentos.
Apenas um número mínimo de doentes completou um ecocardiograma (Eco).
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Baseline, Semana 26, até 39 semanas (EOT)
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Alteração em Relação à Linha de Base na Mudança de Área Fracionada (FAC)
Prazo: Baseline, Semana 26, até 39 semanas (EOT)
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Os principais parâmetros de função do ventrículo direito (VD), como a variação fracionária da área do ventrículo direito (RV FAC), foram avaliados por ecocardiografia.
Devido à interrupção do estudo, nenhum paciente atingiu a Semana 52.
Na visita de fim de tratamento (EOT), as avaliações finais de segurança foram realizadas com base no julgamento do investigador e na disponibilidade do paciente para realizar os procedimentos.
Apenas um número mínimo de pacientes completou um ecocardiograma (Eco).
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Baseline, Semana 26, até 39 semanas (EOT)
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Alteração em Relação à Linha de Base na Qualidade de Vida Medida pelo Questionário emPHasis-10
Prazo: Baseline até 39 semanas (EOT)
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O emPHasis-10 é um questionário com 10 perguntas concebido para determinar como a hipertensão pulmonar afeta a vida de um participante.
Cada item é pontuado numa escala de 0 a 5, com uma pontuação total que varia de 0 a 50.
Uma pontuação mais elevada indica uma pior qualidade de vida.
Devido à terminação do estudo, nenhum doente atingiu a Semana 52.
Na visita de fim de tratamento (EOT), foram realizadas avaliações finais de segurança com base no julgamento do investigador e na vontade do doente em realizar os procedimentos.
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Baseline até 39 semanas (EOT)
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Alteração em Relação à Linha de Base na Qualidade de Vida Medida pelo Questionário PAH-SYMPACT
Prazo: Linha de base até 39 semanas (EOT)
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O PAH-SYMPACT é um questionário utilizado para avaliar os sintomas da hipertensão arterial pulmonar e o seu impacto.
As pontuações dos itens individuais variam de 0 a 4. A pontuação total é calculada como a soma das pontuações dos itens individuais dividida pelo número de itens.
Uma pontuação mais elevada indica sintomas/impactos mais graves.
Devido à terminação do estudo, nenhum doente atingiu a Semana 52.
Na visita de fim de tratamento (EOT), foram realizadas avaliações finais de segurança com base no julgamento do investigador e na vontade do doente em realizar os procedimentos.
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Linha de base até 39 semanas (EOT)
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Tempo até ao Agravamento Clínico
Prazo: Baseline até 39 semanas (EOT)
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Tempo até um dos seguintes:
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Baseline até 39 semanas (EOT)
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Alteração em Relação à Linha de Base no Fragmento N-terminal do Pró-Hormónio Natriurético do Tipo B (NT-ProBNP)
Prazo: Linha de base até 39 semanas (EOT)
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O NT-proBNP é um biomarcador sanguíneo para avaliar o desconforto do ventrículo direito.
Devido à terminação do estudo, nenhum doente atingiu a Semana 52. Na visita final do tratamento (EOT), foram realizadas avaliações finais de segurança com base no julgamento do investigador e na vontade do doente em realizar os procedimentos. |
Linha de base até 39 semanas (EOT)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
27 de março de 2023
Conclusão Primária (Real)
26 de abril de 2024
Conclusão do estudo (Real)
14 de maio de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de janeiro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de março de 2023
Primeira postagem (Real)
10 de março de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de janeiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de janeiro de 2026
Última verificação
1 de janeiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CLTP001A12201E1
- 2022-002007-38 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados em nível de paciente e documentos clínicos de suporte de estudos elegíveis. Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.
A disponibilidade dos dados do estudo está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest.com
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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