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GBA-PDにおけるBIA 28-6156の有効性、安全性、忍容性、薬力学、および薬物動態 (ACTIVATE)

2024年3月28日 更新者：Bial R&D Investments, S.A.

グルコセレブロシダーゼ (GBA1) 遺伝子に病的バリアントを持つパーキンソン病患者における BIA 28-6156 の有効性、安全性、忍容性、薬力学、および薬物動態を評価するための第 2 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験

この無作為化二重盲検プラセボ対照試験の目的は、グルコセレブロシダーゼ 1 に病原性変異を有するパーキンソン病の被験者において、臨床的に意味のある運動進行を 78 週間にわたって遅らせる BIA 28-6156 のプラセボに対する有効性を評価することです。 GBA1) 遺伝子 (GBA-PD)。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、有効性、安全性、忍容性、薬力学、遺伝的に確認されたGBA-PDの約237人の被験者におけるBIA 28-6156の2つの固定用量レベル（10および60 mg /日）の薬物動態。

パート A (遺伝子スクリーニング) では、GBA1 遺伝子に PD リスク関連バリアントを持つ個人を特定し、研究のパート B (二重盲検治療) に登録する可能性があります。 パート B は、試験のパート B のすべてのプロトコルの包含/除外基準が満たされていることを確認するためのスクリーニング期間で構成されます (最大 5 週間)。 スクリーニング期間後、適格な被験者は、3つの治療群（BIA 28-6156 10 mg /日、BIA 28-6156 60 mg /日、またはプラセボ）のうちの1つに1：1：1の比率で無作為に割り付けられ、ダブルに入る- 78 週間までの盲検治療期間、その後 30 日間 (4 週間) の安全性追跡期間。

被験者は、スクリーニングの前に少なくとも30日間安定した用量のPD薬を服用している必要があります（パートB [二重盲検治療]）。調査中、通常のPD薬を引き続き服用します。

研究の種類

介入

入学 (推定)

237

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
        • 募集
        • Barrow Neurological Institute
        • 主任研究者：
          • Nicki Niemann
        • コンタクト：
          • Bethzaida Herrera, MD
    • California
      • La Jolla、California、アメリカ、92037
        • まだ募集していません
        • University of California San Diego
        • コンタクト：
          • Reilly Thompson
        • 主任研究者：
          • Lessig
      • Los Angeles、California、アメリカ、90048
        • まだ募集していません
        • Cedars-Sinai
        • 主任研究者：
          • Michele Tagliati
        • コンタクト：
          • Hayley Pomeroy
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • 募集
        • University of Colorado
        • 主任研究者：
          • Emily Forbes
        • コンタクト：
          • Ying Liu
    • Florida
      • Boca Raton、Florida、アメリカ、33486
        • 募集
        • Parkinson's Center and Movement Disorders of Boca Raton
        • 主任研究者：
          • Stuart Isaacson
        • コンタクト：
          • Fannie Levinson
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • 募集
        • University of Miami, Dept. of Neurology
        • コンタクト：
          • Lucila Hernandez
        • 主任研究者：
          • Haq Ihtsham
      • Ocala、Florida、アメリカ、34470
        • 募集
        • Renstar Medical Research
        • 主任研究者：
          • Anette Nieves
        • コンタクト：
          • Alyssa Ashley
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30310
        • まだ募集していません
        • Morehouse School of Medicine
        • コンタクト：
          • David Oguoma-Richards
        • 主任研究者：
          • Branson
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • 募集
        • Northwestern University
        • 主任研究者：
          • Danielle Larson
        • コンタクト：
          • Cynthia Poon
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • まだ募集していません
        • Rush University Medical Center
        • コンタクト：
          • Andrea Hernandez
        • 主任研究者：
          • Goetz
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • 募集
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • 主任研究者：
          • Annie Killoran
        • コンタクト：
          • Loraine Brenner
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66103
        • 募集
        • University of Kansas Medical Center
        • 主任研究者：
          • Andrea Lee
        • コンタクト：
          • Kelly Lyons
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、アメリカ、40536
        • 募集
        • University of Kentucky
        • コンタクト：
          • Renee Wagner
        • 主任研究者：
          • Yamasaki
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
        • 募集
        • University of Maryland Medical Center
        • コンタクト：
          • Kristi Cortez
        • 主任研究者：
          • Savitt
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • まだ募集していません
        • Baylor University Medical Center
        • 主任研究者：
          • Emile Moukheiber
        • コンタクト：
          • Emile Moukheiber
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • 積極的、募集していない
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • 募集
        • Massachusetts General Hospital
        • 主任研究者：
          • Anne Marie Wills
        • コンタクト：
          • Arjun Laud
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • まだ募集していません
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • 主任研究者：
          • Samuel Frank
        • コンタクト：
          • Hannah Babcock
    • Michigan
      • Farmington Hills、Michigan、アメリカ、48334
        • 募集
        • Quest Research Institute, LLC
        • 主任研究者：
          • Peter LeWitt
        • コンタクト：
          • Emily Zielinski
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • 募集
        • Mayo Clinic
        • 主任研究者：
          • Rodolfo Savica
        • コンタクト：
          • Brenda Nelson
      • Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55427
        • 募集
        • Park Nicollet Struther's Parkinson's Center (Struthers Parkinsons Center at HealthPartners)
        • コンタクト：
          • Julia Johnson
        • 主任研究者：
          • Julia Johnson
      • Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55130
        • 募集
        • Struthers Parkinson's Center- East
        • 主任研究者：
          • Julia Johnson
        • コンタクト：
          • Meghan O'Brien
    • New Jersey
      • New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
        • 募集
        • Robert Wood Johnson Medical School
        • 主任研究者：
          • Gian Pal
        • コンタクト：
          • Gian Pal
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • まだ募集していません
        • Columbia University Medical Center
        • 主任研究者：
          • Cheryl Waters
        • コンタクト：
          • Natasha Desai
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • 積極的、募集していない
        • Columbia University Medical Center
      • New York、New York、アメリカ、10075
        • まだ募集していません
        • Northwell Health
        • 主任研究者：
          • Alessandro Di Ricco
        • コンタクト：
          • Elizabeth Xochimitl
      • New York、New York、アメリカ、10003
        • 募集
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai Beth Israel
        • 主任研究者：
          • Mattthew Swan
        • コンタクト：
          • Ricardo Renvill
        • コンタクト：
          • Tara Fitzgerald
      • New York、New York、アメリカ、10021
        • 募集
        • Weil Cornell Medical Center
        • 主任研究者：
          • Harini Sarva
        • コンタクト：
          • Nikoleta Marku
      • New York、New York、アメリカ、10075-1851
        • 積極的、募集していない
        • Northwell Health Physician Partners
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
        • 募集
        • University of Rochester Neurology
        • コンタクト：
          • Ruth Schneider
        • 主任研究者：
          • Ruth Schneider
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • 募集
        • Cleveland Clinic Foundation
        • 主任研究者：
          • Benjamin Walter
        • コンタクト：
          • MaryBeth Serrano
        • コンタクト：
          • Jerrod Cook
      • South Euclid、Ohio、アメリカ、44121
        • 募集
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • 主任研究者：
          • Steven Gunzler
        • コンタクト：
          • Steven Gunzler
      • Toledo、Ohio、アメリカ、43614
        • まだ募集していません
        • Univerity of Toledo
        • コンタクト：
          • Stephanie Wilson
        • 主任研究者：
          • Elmer
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • まだ募集していません
        • Oregon Health and Science University
        • コンタクト：
          • Morgan Wilhelmi
        • 主任研究者：
          • Safarpour
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
        • 募集
        • Thomas Jefferson University
        • 主任研究者：
          • Tsao-Wei Liang
        • コンタクト：
          • Stacy Pothier
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
        • 募集
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Cente at University of Pennyslvania
        • 主任研究者：
          • Meredith Spindler
        • コンタクト：
          • Suzanne Reichwein
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • 募集
        • MUSC
        • コンタクト：
          • Magdaline Volcy
        • 主任研究者：
          • Federico Rodriguez-Porcel
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • まだ募集していません
        • Vanderbilt Medical Center
        • 主任研究者：
          • Fenna Phibbs
        • コンタクト：
          • Jackie Harris
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • まだ募集していません
        • Baylor College of Medicine
        • 主任研究者：
          • Nora Vanegas-Arroyave
        • コンタクト：
          • Rory Mahabir
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78229
        • 募集
        • University of Texas Health Science Center - San Antonio
        • 主任研究者：
          • Sarah Horn
        • コンタクト：
          • Carolyn Paiz
        • コンタクト：
          • Charlotte Rhodes
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84107
        • 募集
        • Intermountain Healthcare
        • コンタクト：
          • Lindsay Bosh
        • 主任研究者：
          • Kathleen McKee
    • Washington
      • Kirkland、Washington、アメリカ、98034
        • まだ募集していません
        • Evergreen Neuroscience Institute
        • 主任研究者：
          • Agarwal
        • コンタクト：
          • Anthony Sader
      • Seattle、Washington、アメリカ、98195
        • 募集
        • University of Washington
        • コンタクト：
          • Amy Good
        • 主任研究者：
          • Lin
      • Spokane、Washington、アメリカ、99202
        • 募集
        • Inland Northwest Research
        • 主任研究者：
          • Jason Aldred
        • コンタクト：
          • Melissa Bixby
  • イギリス
      • Dundee、イギリス
        • 募集
        • NHS Tayside-Ninewells Hospital and Medical School
        • コンタクト：
          • Justine Hudson
        • 主任研究者：
          • Esther Sammler
      • Glasgow、イギリス
        • 募集
        • Glasgow Memory Clinic
        • 主任研究者：
          • Donald Grosset
        • コンタクト：
          • Alison cranmer
        • コンタクト：
          • Monica Crone
      • London、イギリス
        • まだ募集していません
        • King's College London - David Goldberg Centre
        • 主任研究者：
          • Ray Chaudhuri
        • コンタクト：
          • Aleksandra Podlewska
      • Newcastle Upon Tyne、イギリス
        • まだ募集していません
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, Freeman Hospital
        • 主任研究者：
          • David Ledingham
        • コンタクト：
          • Caroline Brunton
      • Plymouth、イギリス
        • まだ募集していません
        • University Hospitals Plymouth NHS Trust
        • 主任研究者：
          • Stephen Mullin
        • コンタクト：
          • Abigail Patrick
  • イタリア
      • Bologna、イタリア
        • まだ募集していません
        • IRCCS Istituto Delle Scienze Neurologiche DI
        • コンタクト：
          • Giorgia Nanni
        • 主任研究者：
          • Calandra Buonaura
      • Brescia、イタリア、25123
        • 募集
        • Spedali Civilia di Brescia
        • コンタクト：
          • Laura Zanotti
        • 主任研究者：
          • Alessandro Padovani
      • Brindisi、イタリア、72100
        • 募集
        • Ospedale Antonio Perrino
        • 主任研究者：
          • Augusto Maria Rini
        • コンタクト：
          • Paolo De Marco
        • コンタクト：
          • Sabrina Leoci
      • Milano、イタリア、20122
        • 募集
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
        • 主任研究者：
          • Alessio Barnaba Di Fonzo
        • コンタクト：
          • Diego Scalabrini
      • Milano、イタリア、20133
        • 募集
        • IRCCS Carlo Besta Neurological Institute
        • 主任研究者：
          • Roberto Cilia
        • コンタクト：
          • Federica Guerra
      • Napoli、イタリア、80138
        • 募集
        • Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli - Clinica Neurologia I
        • 主任研究者：
          • Alessandro Tessitore
        • コンタクト：
          • Teresa Del Santo
      • Padova、イタリア、35128
        • まだ募集していません
        • Universita degli Studi di Padova - Azienda Ospedaliera di Padova - Clinica Neurologica
        • 主任研究者：
          • Angelo Antonini
        • コンタクト：
          • Valentina Misenti
      • Roma、イタリア、163
        • 募集
        • IRCSS San Raffaele Pisana
        • 主任研究者：
          • Fabrizio Stocchi
        • コンタクト：
          • Miriam Casali
      • Rozzano、イタリア、20086
        • まだ募集していません
        • Istituto Clinico Humanitas
        • 主任研究者：
          • Alberto Albanese
        • コンタクト：
          • Alberto Albanese
      • Salerno、イタリア、84125
        • 募集
        • A.O.U. San Giovanni di Dio Ruggi d'Aragona Centro Parkinson- Piano Rialzato Corpo QT
        • 主任研究者：
          • Paolo Barone
        • コンタクト：
          • Susan Ainscough
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ
        • まだ募集していません
        • Amsterdam Medical Center UMC
        • 主任研究者：
          • Rob MA De Bie
        • コンタクト：
          • Susan MA Ainscough
      • Groningen、オランダ
        • まだ募集していません
        • University Medical Center Groningen
        • 主任研究者：
          • T Van Laar
        • コンタクト：
          • T Van Laar
      • Utrecht、オランダ
        • まだ募集していません
        • St. Antonius Ziekenhuis (St. Antonius Hospital) - Utrecht
        • 主任研究者：
          • Jorrit Hoff
        • コンタクト：
          • Jorrit Hoff
  • カナダ
      • Ottawa、カナダ
        • 募集
        • Ottawa Hospital Research Institute
        • コンタクト：
          • David Grimes
        • 主任研究者：
          • David Grimes
    • Quebec
      • Gatineau、Quebec、カナダ
        • 募集
        • Clinique Neuro-Outaouais (Neuro-Outaouais Clinic)
        • 主任研究者：
          • Francois Jacques
        • コンタクト：
          • Victorine Sikati Foko
      • Montréal、Quebec、カナダ、3801
        • まだ募集していません
        • Montreal Neurological Institute & Hospital
        • 主任研究者：
          • Ron Postuma
        • コンタクト：
          • Romina Perrotti
  • スウェーデン
      • Lund、スウェーデン、221 85
        • 募集
        • Skane University Hospital, Lund University
        • 主任研究者：
          • Per Odin
        • コンタクト：
          • Christin Karremo
      • Uppsala、スウェーデン
        • 募集
        • Neurologmottagningen, QD 62
        • 主任研究者：
          • Anders Johansson
        • コンタクト：
          • Anne Westblom
  • スペイン
      • Badalona、スペイン、08916
        • まだ募集していません
        • Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
        • 主任研究者：
          • Pablo Pastor Muñoz
        • コンタクト：
          • Gemma Molina Buch
      • Barakaldo、スペイン、48903
        • まだ募集していません
        • Hospital Universitario Cruces
        • コンタクト：
          • María Ángeles Acera Gil
        • 主任研究者：
          • Marta Ruiz López
      • Barcelona、スペイン、08025
        • まだ募集していません
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
        • 主任研究者：
          • Jaime Kulisevsky Bojarski
        • コンタクト：
          • Mónica Pla Sánchez
      • Barcelona、スペイン、08035
        • 募集
        • Hospital Vall d´hebron
        • 主任研究者：
          • Jorge Hernandez Vara
        • コンタクト：
          • María Belén Garcé
      • Madrid、スペイン、28034
        • 募集
        • Hospital Ruber Internacional
        • 主任研究者：
          • Monica Marta Kurtis Urra
        • コンタクト：
          • Petri Gomez Sánchez
      • Madrid、スペイン、28006
        • 募集
        • Hospital Universitaio de La Princesa
        • 主任研究者：
          • Lydia Lopez-Manzanares
        • コンタクト：
          • Raquel Masabanda
      • Sevilla、スペイン、41013
        • 募集
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
        • 主任研究者：
          • Pablo Mir Rivera
        • コンタクト：
          • Cristina Gómez
  • ドイツ
      • Beelitz-Heilstätten、ドイツ、14547
        • 募集
        • Neurologisches Fachkrankenhaus für, Bewegungsstörungen und Parkinson
        • コンタクト：
          • Irina Wilhelm
        • 主任研究者：
          • Florin Gandor
      • Biskirchen、ドイツ、35638
        • 募集
        • Gertrudis Clinic Biskirchen, Parkinson-Center
        • 主任研究者：
          • Ilona Csoti
        • コンタクト：
          • Natalia Koleva-Alazeh
      • Kassel、ドイツ、34128
        • まだ募集していません
        • Paracelsus-Elena-Klinik
        • 主任研究者：
          • Brit Mollenhauer
        • コンタクト：
          • Grit Langhans
      • Marburg、ドイツ、35039
        • まだ募集していません
        • Universitats klinikum Marburg
        • 主任研究者：
          • David Pedrosa
        • コンタクト：
          • Stefanie Spriewald
        • コンタクト：
          • David Pedrosa
      • Munich、ドイツ、81377
        • まだ募集していません
        • Klinikum der Universität München, Campus Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik
        • コンタクト：
          • Johannes Levin
        • 主任研究者：
          • Johannes Levin
      • Munich、ドイツ
        • 積極的、募集していない
        • Ludwig-Maximilians University Munich
      • Wolfach、ドイツ、77709
        • まだ募集していません
        • Parkinson-Klinik Ortenau GmbH&Co KG
        • 主任研究者：
          • Wolfgang Jost
        • コンタクト：
          • Theresa Hoppe
        • コンタクト：
          • Wolfgang Jost
  • フランス
      • Nantes、フランス
        • 募集
        • CHU de Nantes - Hôpital Nord Laennec
        • 主任研究者：
          • Philippe Damier
        • コンタクト：
          • Séverine Le Dily
      • Nice、フランス、6002
        • 募集
        • CHU de Nice Hopital Pasteur
        • 主任研究者：
          • Caroline Giordana
        • コンタクト：
          • Vanessa Ferrier
      • Nîmes、フランス
        • 募集
        • CHU de Nimes
        • 主任研究者：
          • Giovanni Castelnovo
        • コンタクト：
          • Fatima Ezzahra
      • Paris、フランス
        • 募集
        • Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Pitie-Salpetriere - Centres d'Investigation Clinique (CIC) Paris-Est
        • 主任研究者：
          • Jean-Christophe Corvol
        • コンタクト：
          • Stephanie Carvalho
      • Rennes、フランス
        • まだ募集していません
        • CHU de Rennes Hopital Pontchaillou
        • 主任研究者：
          • Sophie Drapier
        • コンタクト：
          • Francoise KESTENS
      • Toulouse、フランス
        • まだ募集していません
        • CIC Toulouse
        • コンタクト：
          • Olivier Rascol
        • 主任研究者：
          • Olivier Rascol
      • Toulouse、フランス
        • 募集
        • Hopital Paule de Viguier
        • 主任研究者：
          • Olivier Rascol
        • コンタクト：
          • GAUTEUL Pascale
  • ポルトガル
      • Coimbra、ポルトガル
        • まだ募集していません
        • Centro Hospitalar Universitario de Coimbra
        • コンタクト：
          • Marisa Lima
        • 主任研究者：
          • Ana Sofia Morgadinho Carvalho
      • Guimarães、ポルトガル、4835-044
        • 募集
        • Hospital Senhora da Oliveira de Guimaraes
        • 主任研究者：
          • Miguel Gago
        • コンタクト：
          • Daniela Batista
      • Porto、ポルトガル、4099-001
        • まだ募集していません
        • Centro Hospitalar Universitário de Santo António
        • 主任研究者：
          • Alexandre Mendes
        • コンタクト：
          • Catarina Alves
      • Porto、ポルトガル、4200-319
        • 募集
        • Hospital S.JOÃO
        • 主任研究者：
          • João Massano
        • コンタクト：
          • Eduarda Gonçalves
      • Torres Vedras、ポルトガル
        • 募集
        • CNS - Campus Neurologico
        • 主任研究者：
          • Maria Leonor Correia Guedes
        • コンタクト：
          • Mariana Reis
  • ポーランド
      • Bydgoszcz、ポーランド、85-163
        • 募集
        • Centrum Medyczne NEUROMED Sp. z o.o. ul.
        • 主任研究者：
          • Paweł Lisewski
        • コンタクト：
          • Beata Lisewska
      • Kraków、ポーランド、31-505
        • 募集
        • Krakowkska Akademia Neurologii Sp. z o.o
        • 主任研究者：
          • Monika Rudzinska-Bar
        • コンタクト：
          • karolina tomala
      • Łódź、ポーランド、90-640
        • まだ募集していません
        • NeuroKlinika Gabinet Lekarski
        • 主任研究者：
          • Andrzej Bogucki
        • コンタクト：
          • Ewa Skarżyńska

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

以下の基準をすべて満たす被験者は、研究のパート A (遺伝子スクリーニング) の対象となります。

  • -被験者は、インフォームドコンセントの時点で35歳以上80歳以下です。
  • -被験者は、パーキンソン病のMDS基準を使用して神経科医によって確認されるように、スクリーニング（パートA）の開始前に少なくとも1年間、7年以内にPDの臨床診断を受けています。
  • -被験者の修正Hoehn and Yahrスコアは≤2.5です。
  • -被験者はPDの対症療法を受けています。
  • -被験者は署名されたインフォームドコンセントを与えることができます。

以下のすべての基準を満たす被験者は、研究のパート B (二重盲検治療) の対象となります。

  • インフォームド コンセント - 被験者は、署名されたインフォームド コンセントを与えることができます。
  • 被験者は既知の GBA-PD リスク関連バリアントを持っています (この研究のパート A [遺伝子スクリーニング] で決定)。
  • -被験者は、モントリオール認知評価（MoCA）スケールで22以上のスコアを持っています。
  • -被験者は、研究者の臨床的判断において、重度の運動変動または障害を引き起こすジスキネジアを持っていません。
  • 被験者は、パートB（二重盲検治療）のスクリーニングを開始する前に、少なくとも30日間（ラサギリンの場合は少なくとも60日間）安定した用量のPD薬を服用しています。
  • -被験者は研究制限を順守することができます。
  • 対象者の体格指数 (BMI) は 18 ～ 40 kg/m2 です。
  • 性的に活発な男性または出産の可能性のある女性の場合、被験者は非常に効果的な避妊を使用するか、試験中および IMP の最終投与後 30 日間禁欲を維持することに同意します。 性交が被験者の通常の好みのライフスタイルである場合、性交を完全に控えること。または外科的滅菌（例えば、卵管結紮、子宮摘出術および/または両側卵巣摘出術、精管切除術）を行った性的パートナー。

除外基準:

• パート A (遺伝子スクリーニング) の選択基準を満たさない個人は除外されます。

パートB（二重盲検治療）の次の基準のいずれかを満たす被験者は、研究に適格ではありません。

  • -被験者は、臨床徴候および症状（すなわち、肝脾腫、血球減少症、骨格疾患）によって定義されるゴーシェ病（GD）、および/またはGDに適合するGCase活性の顕著な欠乏の病歴を有する。
  • 被験者は、GDに関連することが知られているGBA1病的バリアントのホモ接合体であるか、またはGDに関連することが知られている2つの対立遺伝子の複合ヘテロ接合体です。
  • 被験者は既知の PD 関連 LRRK2 病的バリアントを保有しています。
  • -被験者は、病歴または研究者の意見により、非定型または続発性パーキンソン病を患っています。 非定型パーキンソニズムには、進行性核上性麻痺、皮質基底症候群、および多系統萎縮症の診断が含まれますが、これらに限定されません。 続発性パーキンソニズムには、薬物誘発性、毒素誘発性、感染後、外傷後、または血管性パーキンソニズムが含まれます。
  • 被験者は（スクリーニング開始前の60日以内に）病歴を持っているか、研究の実施を妨害する可能性がある、または治療が妨害する可能性がある、または被験者に容認できないリスクをもたらす可能性のある大手術を計画している調査官の意見では。
  • -被験者は、PD以外の活動性または慢性の疾患または状態にあり、治療が干渉する可能性がある、またはその可能性があるため、研究の実施、または病歴に基づく治験責任医師の意見で被験者に許容できないリスクをもたらす可能性があります、身体検査、バイタル サイン、12 誘導心電図、または臨床検査。 臨床検査値が正常範囲からわずかにずれていても、治験責任医師が臨床的関連性がないと判断した場合は許容される場合があります。
  • 対象者は最近 (過去 6 か月間) 依存性物質 (アルコール、違法物質) の乱用歴があり、現在週に 21 単位以上のアルコールを使用しているか、または鎮静剤、睡眠薬、精神安定剤、またはその他の依存性物質を定期的に娯楽として使用している捜査官の意見ではエージェント。
  • -被験者は、スクリーニング時または治験薬（IMP）の最初の投与前に乱用薬物の検査で陽性であり、治験責任医師が臨床的に関連すると判断した。 テトラヒドロカンナビノール (THC) の陽性検査は除外されます。 調査官の意見では、被験者がカンナビノイドのレクリエーションユーザー（乱用者ではない）であり、調査訪問の12時間前までにカンナビノイドの使用を控えることに同意する場合、カンナビノイド（THCを含まない）の陽性検査は除外されません。 許可された処方薬に起因する陽性薬物スクリーニングは除外ではありませんが、医療モニターと合意する必要があります。
  • -被験者は現在妊娠しており、研究の期間内に妊娠を計画しているか、授乳中です。
  • 被験者は、パートBのスクリーニング時に強力な阻害剤および誘導剤CYP3A4を使用しています（二重盲検治療）。
  • -被験者は、パートB（二重盲検治療）のスクリーニング時に乳癌耐性タンパク質（BCRP）基質（例、プラバスタチン、ロスバスタチン、グリブリド）を使用しています。
  • 被験者は、ベースライン前の60日以内に次の薬物療法のいずれかを使用しました：定型または非定型抗精神病薬（クロザピン、ピマバンセリン、オランザピン、リスペリドン、およびアリピプラゾールを含むが、これらに限定されない）、メトクロプラミド、プロクロルペラジン、メチルドーパ、テトラベナジン、デュテトラベナジン、バルベナジン、またはレセルピン。
  • -被験者は、IMPの初回投与前14日以内にワクチン接種を受けています。
  • 被験者は、脳深部刺激（DBS）、病変処置（すなわち、視床切除術）、または集束超音波の前歴があるか、実施する計画があります。 PDの遺伝子治療を開始する。または、PD 薬の腸内注入または持続皮下注入の製剤の使用を開始する。
  • -被験者は現在、治験薬研究に参加しているか、3か月以内または5半減期のいずれか長い方に参加しています; -IMPの最初の投与前3か月以内の治療装置研究;または以前に遺伝子治療試験に参加したことがあります。 観察研究への同時参加は許容されます。
  • -被験者は、スクリーニング時にB型肝炎表面抗原（HBsAg）、C型肝炎ウイルス抗体（抗HCV）、またはヒト免疫不全ウイルス1（HIV-1）または2（HIV-2）の検査結果が陽性である。 B型肝炎またはHCV DNAの反射検査が陰性の場合、被験者は研究に適格である可能性があります。
  • -被験者は、スクリーニング時の推定糸球体濾過率（eGFR）が60 mL /分未満であると定義される腎不全を患っています。
  • -被験者は肝硬変（Child-Pugh A、B、またはC）またはスクリーニング時に次の検査値のいずれかを持っています：血清アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）> 正常上限の2倍（ULN）またはビリルビン被験者がギルバート病を知っているか疑わしい場合を除き、> 2×ULN。
  • -被験者は、フリデリシア法（QTcF）値によって心拍数に対して補正されたQT間隔を持っています男性の場合は450ミリ秒以上、女性の場合は470ミリ秒以上です。
  • 被験者は、コロンビア自殺重症度評価尺度 (C-SSRS) の質問 4 または 5 で過去 6 か月に肯定的な回答を示しているか、調査員の意見では、スクリーニングで自殺の深刻なリスクを示しています。
  • -被験者は、パートB（二重盲検治療）のインフォームドコンセントに署名する前の30日以内に、重症急性呼吸器症候群に関連するコロナウイルス-2（SARS-CoV-2）検査（任意のタイプ）の結果が陽性であったか、現在2つ以上調査官の意見では、コロナウイルス病2019（COVID-19）感染（テストされていない）と一致する症状（例、喉の痛み、咳、発熱）と同時に。
  • 被験者には、以前の COVID-19 感染と一致する病歴があり、完全には回復しておらず、疲労、息切れ、集中困難、睡眠障害、発熱、不安、抑うつなどの非特異的な症状が続いています。
  • 対象は、以前にBIA 28-6156を受けたことがあるか、BIA 28-6156または製剤の任意の成分に対して既知のアレルギーまたは過敏症を持っています。
  • -被験者は、BIA 28-6156を受け取るのに不適切な候補者であるか、治験責任医師の判断で、投薬スケジュールまたは研究評価に従うことができないか、そうではない可能性があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
薬：プラセボ
プラセボ、1 日 1 回、経口投与。
実験的：BIA 28-6156 10mg
参加者は無作為に割り付けられ、治療期間中に BIA 28-6156 10 mg が投与されます。
薬：BIA 28-6156 10mg
BIA 28-6156 10 mg、1 日 1 回、経口投与。
実験的：BIA 28-6156 60mg
参加者は無作為に割り付けられ、治療期間中に BIA 28-6156 60 mg が投与されます。
薬：BIA 28-6156 60mg
BIA 28-6156 60 mg、1 日 1 回、経口投与。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから日常生活の経験の運動面の臨床的に意味のある進行までの時間 (MDS-UPDRS Part II スコアおよび MDS-UPDRS Part III スコアによって評価)
時間枠：ベースラインから78週まで
ベースラインから、日常生活の経験の運動面における臨床的に意味のある進行までの時間。運動障害学会 - 統合パーキンソン病評価尺度 (MDS-UPDRS) パート II スコアがベースラインから 2 ポイント以上増加し、運動の改善がないことによって評価されます。 MDS-UPDRSパートIIIスコアのベースラインからの0ポイント以上の増加によって評価される検査。 MDS-UPDRS は、障害と障害を評価する 4 つの部分からなるマルチモーダル スケールです。 パート II では、日常生活の運動経験を評価します (範囲 0-52)。 患者および/または介護者が評価する 13 の質問が含まれています。 パート III では、PD の運動徴候を評価し、研究者によって評価されます (範囲 0 ～ 132)。 パート III には、18 項目に基づく 33 のスコアが含まれています。 各質問には、0 ～ 4 の数値スコアが割り当てられます。ここで、0 = 普通、1 = 軽度、2 = 軽度、3 = 中程度、4 = 重度です。 スコアが高いほど、PD の症状がより深刻であることを示します。
ベースラインから78週まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから疾患の運動徴候の臨床的に意味のある進行までの時間 (MDS-UPDRS Part III スコアによって評価)
時間枠：ベースラインから78週まで
MDS-UPDRSパートIIIスコアのベースラインからの5ポイント以上の増加によって評価される、ベースラインから疾患の運動徴候の臨床的に意味のある進行までの時間。 MDS-UPDRS は、障害と障害を評価する 4 つの部分からなるマルチモーダル スケールです。 パート III では、PD の運動徴候を評価し、研究者によって評価されます (範囲 0 ～ 132)。 パート III には、18 項目に基づく 33 のスコアが含まれています。 スコアが高いほど、PD の症状がより深刻であることを示します。
ベースラインから78週まで
Clinical Global Impression - Change (CGI-C) スケールでベースラインから悪化するまでの時間
時間枠：ベースラインから78週まで
Clinical Global Impression of Change (CGI-C) は、経時的な患者の状態の全体的な臨床的改善または悪化を評価するために使用される尺度です。 CGI-C スケールの範囲は 1 ～ 7 で、スコアが低いほど改善が大きいことを示します (1 - 非常に改善された、2 - 非常に改善された、3 - わずかに改善された、4 - 変化なし、5 - わずかに悪化した、6 - かなり悪化した、7 - 非常に悪い）。
ベースラインから78週まで
ベースラインから患者全体の印象 - 変化 (PGI-C) スケールで悪化するまでの時間
時間枠：ベースラインから78週まで
患者の全体的な変化の印象 (PGI-C) は、特定の健康関連領域における全体的な改善または悪化に対する患者の認識を経時的に評価するために使用される自己報告ツールです。 PGI-C スケールでは、患者に治療開始後の全体的な改善または悪化を 7 段階で評価してもらいます。スコアが低いほど改善が大きいことを示します (1 - 非常に改善された、2 - かなり改善された、3 - わずかに改善された、4 - 変化なし、5 - わずかに悪化、6 - かなり悪化、7 - 非常に悪化)
ベースラインから78週まで
MDS-UPDRS Total (Part I-IV) スコアのベースラインから 78 週までの変化
時間枠：ベースラインから78週まで
MDS-UPDRS は、日常生活における非運動および運動経験、運動検査、および運動合併症のカテゴリーを評価します。 MDS-UPDRS パート I ～ IV の合計スコアは、これらのカテゴリの個々の項目のスコアの合計として計算されました。 各項目は、0 が正常、1 が軽度、2 が軽度、3 が中等度、4 が重度の 0 から 4 の段階で評価されます。 スコアが高いほど、PD の症状がより深刻であることを示します。
ベースラインから78週まで
修正 Hoehn and Yahr スコアのベースラインから 78 週への変更
時間枠：ベースラインから78週まで
Modified Hoehn and Yahr スケールは、患者の運動症状と機能障害を評価することにより、パーキンソン病の重症度を測定します。 スケールは 1 から 5 までの 7 つの段階に分かれており、スコアが高いほど病気が重症であることを示します。 (1 - 片側性病変のみ; 1.5 - 片側性および軸性病変; 2 - バランス障害のない両側性病変; 2.5 - プルテストで回復する軽度の両側性疾患; 3 - 軽度から中等度の両側性疾患; いくらかの姿勢不安定性; 身体的自立; 4 - 重度の身体障害; 介助なしでまだ歩いたり立ったりできる; 5 - 追加されない限り、車椅子に縛られているか、寝たきりです)。
ベースラインから78週まで
39項目のパーキンソン病アンケート（PDQ-39）スコアのベースラインから78週までの変化
時間枠：ベースラインから78週まで
PDQ-39 は、PD 患者の健康関連の生活の質を評価するための最も徹底的に検証され、広く使用されている自己報告尺度です。 質問票は、健康の 8 つの領域を評価する 39 項目を測定します: 可動性 (10 項目)、日常生活動作 (6 項目)、感情的幸福 (6 項目)、スティグマ (4 項目)、社会的支援 (3 項目)、認知。 （4項目）、コミュニケーション（3項目）、身体の不快感（3項目）。 各項目は次のスケールで採点されます: 0 = まったくない、1 = ときどき、2 = ときどき、3 = 頻繁に、4 = いつも。 各サブスケールと合計スケールの項目は、インデックスに要約され、0 (メジャーによって評価された完全な健康状態) から 100 (メジャーによって評価された最悪の健康状態) までのスケールに直線的に変換できます。
ベースラインから78週まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Bial R&D Investments, S.A.

捜査官

  • スタディディレクター：Raquel Costa、Bial R&D Investments, S.A.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年3月31日

一次修了 (推定)

2026年3月31日

研究の完了 (推定)

2026年7月31日

試験登録日

最初に提出

2023年4月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年4月18日

最初の投稿 (実際)

2023年4月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年3月29日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年3月28日

最終確認日

2024年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • BIA 28-6156-201
  • 2022-501783-18-00 (その他の識別子：EU Trial Number)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

パーキンソン病の臨床試験

  • Adelphi Values LLC
    Blueprint Medicines Corporation
    完了
    全身性肥満細胞症の患者報告アウトカムアンケート
    肥満細胞性白血病 (MCL) | 攻撃的な全身性肥満細胞症 (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | くすぶり全身性肥満細胞症 (SSM) | 無痛性全身性肥満細胞症 (ISM) ISM サブグループが完全に募集されました
    アメリカ

BIA 28-6156 10mgの臨床試験

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