Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effektivitet, sikkerhed, tolerabilitet, farmakodynamik og farmakokinetik af BIA 28-6156 i GBA-PD (ACTIVATE)

12. maj 2026 opdateret af: Bial R&D Investments, S.A.

En fase 2, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af effektivitet, sikkerhed, tolerabilitet, farmakodynamik og farmakokinetik af BIA 28-6156 hos forsøgspersoner med Parkinsons sygdom med en patogen variant i glucocerebrosidase (GBA1)

Formålet med denne randomiserede, dobbeltblindede, placebokontrollerede undersøgelse er at vurdere effektiviteten af ​​BIA 28-6156 i forhold til placebo til at forsinke klinisk meningsfuld motorisk progression over 78 uger hos personer med Parkinsons sygdom, som har en patogen variant i glucocerebrosidase 1 ( GBA1) gen (GBA-PD).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en 2-delt (Del A [Genetisk screening] og Del B [Dobbelt-blind behandling]), fase 2, multicenter, randomiseret, dobbelt-blind, placebo-kontrolleret undersøgelse for at evaluere effektivitet, sikkerhed, tolerabilitet, farmakodynamik, og farmakokinetik af 2 faste dosisniveauer af BIA 28-6156 (10 og 60 mg/dag) hos ca. 237 forsøgspersoner med genetisk bekræftet GBA-PD.

Del A (genetisk screening) vil identificere individer med en PD-risiko-associeret variant i GBA1-genet til potentiel optagelse i del B (Double-Blind Treatment) af undersøgelsen. Del B vil bestå af en screeningsperiode for at sikre, at alle protokol-inklusions-/eksklusionskriterier for del B af undersøgelsen er opfyldt (op til 5 uger). Efter screeningsperioden vil kvalificerede forsøgspersoner blive randomiseret i 1 ud af 3 behandlingsarme (BIA 28-6156 10 mg/dag, BIA 28-6156 60 mg/dag eller placebo) i et forhold på 1:1:1 og ind i en dobbelt -blind behandlingsperiode op til 78 uger, efterfulgt af en 30-dages (4 uger) sikkerhedsopfølgningsperiode.

Forsøgspersoner skal have en stabil dosis PD-medicin i mindst 30 dage før screening (for del B [Double-Blind Treatment]) og vil fortsætte med at modtage deres sædvanlige PD-medicin under hele undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

237

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Ottawa, Canada
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Gatineau, Quebec, Canada
        • Clinique Neuro-Outaouais (Neuro-Outaouais Clinic)
      • Montreal, Quebec, Canada, 3801
        • Montreal Neurological Institute & Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Dundee, Det Forenede Kongerige
        • NHS Tayside-Ninewells Hospital and Medical School
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige
        • Glasgow Memory Clinic
      • London, Det Forenede Kongerige
        • King's College London - David Goldberg Centre
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, Freeman Hospital
      • Plymouth, Det Forenede Kongerige
        • University Hospitals Plymouth NHS Trust
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • University of California San Diego
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Cedars-Sinai
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33486
        • Parkinson's Center and Movement Disorders of Boca Raton
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami, Dept. of Neurology
      • Ocala, Florida, Forenede Stater, 34470
        • Renstar Medical Research
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30310
        • Morehouse School Of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • University of Maryland Medical Center
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Baylor University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Forenede Stater, 48334
        • Quest Research Institute, LLC
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55130
        • Struthers Parkinson's Center- East
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55427
        • Park Nicollet Struther's Parkinson's Center (Struthers Parkinsons Center at HealthPartners)
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10075
        • Northwell Health
      • New York, New York, Forenede Stater, 10003
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai Beth Israel
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Weil Cornell Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10075-1851
        • Northwell Health Physician Partners
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Neurology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • South Euclid, Ohio, Forenede Stater, 44121
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43614
        • Univerity of Toledo
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Cente at University of Pennyslvania
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • MUSC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • University of Texas Health Science Center - San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84107
        • Intermountain Healthcare
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Forenede Stater, 98034
        • Evergreen Neuroscience Institute
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99202
        • Inland Northwest Research
  • Frankrig
      • Nantes, Frankrig
        • CHU de Nantes - Hôpital Nord Laennec
      • Nice, Frankrig, 6002
        • CHU de Nice Hopital Pasteur
      • Nîmes, Frankrig
        • CHU de Nîmes
      • Paris, Frankrig
        • Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Pitie-Salpetriere - Centres d'Investigation Clinique (CIC) Paris-Est
      • Rennes, Frankrig
        • CHU de Rennes Hôpital Pontchaillou
      • Toulouse, Frankrig
        • Hopital Paule de Viguier
      • Toulouse, Frankrig
        • CIC Toulouse
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • Amsterdam Medical Center UMC
      • Groningen, Holland
        • University Medical Center Groningen
      • Utrecht, Holland
        • St. Antonius Ziekenhuis (St. Antonius Hospital) - Utrecht
  • Italien
      • Bologna, Italien
        • IRCCS Istituto Delle Scienze Neurologiche DI
      • Brescia, Italien, 25123
        • Spedali Civilia di Brescia
      • Brindisi, Italien, 72100
        • Ospedale Antonio Perrino
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milan, Italien, 20133
        • IRCCS Carlo Besta Neurological Institute
      • Naples, Italien, 80138
        • Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli - Clinica Neurologia I
      • Padova, Italien, 35128
        • Universita Degli Studi Di Padova - Azienda Ospedaliera Di Padova - Clinica Neurologica
      • Roma, Italien, 163
        • IRCSS San Raffaele Pisana
      • Rozzano, Italien, 20086
        • Istituto Clinico Humanitas
      • Salerno, Italien, 84125
        • A.O.U. San Giovanni di Dio Ruggi d'Aragona Centro Parkinson- Piano Rialzato Corpo QT
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-163
        • Centrum Medyczne NEUROMED Sp. z o.o. ul.
      • Krakow, Polen, 31-505
        • Krakowkska Akademia Neurologii Sp. z o.o
      • Lodz, Polen, 90-640
        • NeuroKlinika Gabinet Lekarski
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal
        • Centro Hospitalar Universitario de Coimbra
      • Guimarães, Portugal, 4835-044
        • Hospital Senhora da Oliveira de Guimaraes
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Centro Hospitalar Universitário de Santo António
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Hospital S.JOÃO
      • Torres Vedras, Portugal
        • CNS - Campus Neurológico
  • Spanien
      • Badalona, Spanien, 08916
        • Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
      • Barakaldo, Spanien, 48903
        • Hospital Universitario Cruces
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Vall d´Hebron
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Ruber Internacional
      • Madrid, Spanien, 28006
        • Hospital Universitaio de La Princesa
      • Seville, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
  • Sverige
      • Lund, Sverige, 221 85
        • Skane University Hospital, Lund University
      • Uppsala, Sverige
        • Neurologmottagningen, QD 62
  • Tyskland
      • Beelitz-Heilstätten, Tyskland, 14547
        • Neurologisches Fachkrankenhaus für, Bewegungsstörungen und Parkinson
      • Biskirchen, Tyskland, 35638
        • Gertrudis Clinic Biskirchen, Parkinson-Center
      • Kassel, Tyskland, 34128
        • Paracelsus-Elena-Klinik
      • Marburg, Tyskland, 35039
        • Universitats klinikum Marburg
      • Munich, Tyskland, 81377
        • Klinikum der Universität München, Campus Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik
      • Munich, Tyskland
        • Ludwig-Maximilians University Munich
      • Wolfach, Tyskland, 77709
        • Parkinson-Klinik Ortenau GmbH&Co KG

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Emner, der opfylder alle følgende kriterier, vil være berettiget til del A (genetisk screening) af undersøgelsen:

  • Forsøgspersonen er ≥35 og ≤80 år på tidspunktet for informeret samtykke.
  • Forsøgspersonen har en klinisk diagnose af PD i mindst 1 år og i ikke længere end 7 år før påbegyndelse af screening (for del A), som bekræftet af en neurolog, der anvender MDS-kriterierne for Parkinsons sygdom.
  • Emnet har en ændret Hoehn og Yahr-score på ≤2,5.
  • Forsøgspersonen modtager symptomatisk behandling for PD.
  • Forsøgspersonen er i stand til at give underskrevet informeret samtykke.

Forsøgspersoner, der opfylder alle følgende kriterier, vil være kvalificerede til del B (dobbeltblindbehandling) af undersøgelsen:

  • Informeret samtykke - Forsøgspersonen er i stand til at give underskrevet informeret samtykke.
  • Forsøgspersonen har en kendt GBA-PD risiko-associeret variant (som bestemt i del A [Genetisk screening] af denne undersøgelse).
  • Emnet har en score ≥22 på Montreal Cognitive Assessment (MoCA) skalaen.
  • Forsøgspersonen har ikke alvorlige motoriske fluktuationer eller invaliderende dyskinesier efter investigators kliniske vurdering.
  • Forsøgspersonen har været på stabile doser af PD-medicin i mindst 30 dage (mindst 60 dage for rasagilin) ​​før påbegyndelse af screening i del B (Double-Blind Treatment).
  • Forsøgspersonen er i stand til at overholde studiebegrænsningerne.
  • Forsøgspersonen har et kropsmasseindeks (BMI) på 18 til 40 kg/m2.
  • Hvis en seksuelt aktiv mand eller en kvinde i den fødedygtige alder, accepterer forsøgspersonen at bruge højeffektiv prævention eller at forblive afholdende under forsøget og i 30 dage efter den sidste dosis IMP. Fuldstændig afholdenhed fra samleje, hvis dette er forsøgspersonens sædvanlige og foretrukne livsstil; eller seksuel partner med kirurgisk sterilisation (f.eks. tubal ligering, hysterektomi og/eller bilateral oophorektomi, vasektomi).

Ekskluderingskriterier:

• Personer, der ikke opfylder inklusionskriterierne for del A (genetisk screening), vil blive udelukket.

Forsøgspersoner, der opfylder et af følgende kriterier for del B (dobbeltblindbehandling), er ikke kvalificerede til undersøgelsen.

  • Individet har Gauchers sygdom (GD), som defineret ved kliniske tegn og symptomer (dvs. hepatosplenomegali, cytopeni, skeletsygdom) og/eller en sygehistorie med markant mangel på GCase-aktivitet, der er kompatibel med GD.
  • Forsøgspersonen er homozygot for en GBA1 patogen variant, der vides at være forbundet med GD, eller forbindelse heterozygot for 2 alleler, der vides at være forbundet med GD.
  • Individet bærer en kendt PD-associeret LRRK2 patogen variant.
  • Forsøgspersonen har atypisk eller sekundær parkinsonisme efter sygehistorie eller efter undersøgerens mening. Atypisk parkinsonisme omfatter, men er ikke begrænset til, diagnoser af progressiv supranukleær parese, cortico-basal syndrom og multipel systematrofi. Sekundær parkinsonisme omfatter lægemiddel-induceret, toksin-induceret, postinfektiøs, posttraumatisk eller vaskulær parkinsonisme.
  • Forsøgspersonen har en historie på (inden for 60 dage før påbegyndelse af screening) eller har planlagt en kommende større operation, der kan forstyrre, eller for hvilken behandlingen kan forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen, eller som ville udgøre en uacceptabel risiko for forsøgspersonen efter efterforskerens opfattelse.
  • Forsøgspersonen har enhver aktiv eller kronisk sygdom eller tilstand, bortset fra PD, som kan interferere med, eller for hvilken behandlingen kan forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen eller udgøre en uacceptabel risiko for forsøgspersonen efter investigators mening baseret på sygehistorie , fysisk undersøgelse, vitale tegn, 12-aflednings-EKG eller kliniske laboratorietests. Mindre afvigelser af laboratorieværdier fra normalområdet kan være acceptable, hvis investigator vurderer at have ingen/mindre klinisk relevans.
  • Forsøgspersonen har en nylig historie (sidste 6 måneder) med misbrug af vanedannende stoffer (alkohol, ulovlige stoffer), bruger i øjeblikket >21 enheder alkohol om ugen, eller er en regelmæssig rekreativ bruger af beroligende midler, hypnotika, beroligende midler eller andre vanedannende midler. agent efter efterforskerens mening.
  • Forsøgspersonen har en positiv test for misbrugsstoffer ved screening eller før administration af den første dosis af forsøgslægemiddel (IMP), som investigator vurderer som klinisk relevant. En positiv test for tetrahydrocannabinol (THC) er udelukkende. En positiv test for cannabinoider (som ikke indeholder THC) er ikke udelukkende, hvis forsøgspersonen er en rekreativ bruger (ikke en misbruger) af cannabinoider, efter efterforskerens mening, og accepterer at afholde sig fra at bruge cannabinoider inden for 12 timer før studiebesøg. En positiv lægemiddelscreening, der tilskrives et tilladt receptpligtigt lægemiddel, er ikke udelukkende, men bør aftales med den medicinske monitor.
  • Forsøgspersonen er i øjeblikket gravid, planlægger graviditet inden for undersøgelsens tidsramme eller ammer.
  • Forsøgspersonen bruger en stærk inhibitor og inducerer CYP3A4 på tidspunktet for screening for del B (dobbeltblindbehandling).
  • Forsøgspersonen bruger et brystkræftresistensprotein (BCRP)-substrat (f.eks. pravastatin, rosuvastatin, glyburid) på tidspunktet for screening for del B (dobbeltblindbehandling).
  • Forsøgspersonen har brugt en eller flere af følgende lægemidler inden for 60 dage før baseline: typiske eller atypiske antipsykotika (herunder, men ikke begrænset til, clozapin, pimavanserin, olanzapin, risperidon og aripiprazol), metoclopramid, prochlorperazin, methyldopa, tetrabenazin, valbentrabenazin, deute eller reserpin.
  • Forsøgspersonen har modtaget en vaccination inden for 14 dage før administration af den første dosis IMP.
  • Forsøgspersonen har en tidligere historie med eller der er en plan om at udføre dyb hjernestimulering (DBS), læsionale procedurer (dvs. thalamotomi) eller fokuseret ultralyd; at påbegynde genterapibehandling for PD; eller at påbegynde brug af en hvilken som helst formulering af intestinal infusion eller kontinuerlig subkutan infusion af PD-medicin.
  • Forsøgspersonen deltager i øjeblikket i eller har deltaget i et afprøvende lægemiddelstudie inden for 3 måneder eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst; i et terapeutisk udstyrsstudie inden for 3 måneder før den første dosis af IMP; eller tidligere har deltaget i et genterapiforsøg. Samtidig deltagelse i en observationsundersøgelse er acceptabel.
  • Forsøgspersonen har et positivt testresultat for hepatitis B-overfladeantigen (HBsAg), hepatitis C-virusantistof (anti-HCV) eller human immundefektvirus 1 (HIV-1) eller 2 (HIV-2) ved screening. Hvis reflekstestning for hepatitis B eller HCV DNA er negativ, kan forsøgspersonen være berettiget til undersøgelsen.
  • Forsøgspersonen har nyreinsufficiens som defineret ved en estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) på <60 ml/min ved screening.
  • Forsøgspersonen har skrumpelever (Child-Pugh A, B eller C) eller en af ​​følgende laboratorieværdier ved screening: serum alanin aminotransferase (ALT) eller aspartat aminotransferase (AST) >2 gange den øvre grænse for normal (ULN) eller bilirubin >2 × ULN undtagen hvis forsøgspersonen har kendt eller har mistanke om Gilberts sygdom.
  • Forsøgspersonen har et QT-interval korrigeret for hjertefrekvens ved Fridericias metode (QTcF) værdi >450 msek, hvis han er eller >470 msek, hvis hun er ved screening.
  • Forsøgspersonen giver et positivt svar på spørgsmål 4 eller 5 i Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) baseret på de sidste 6 måneder eller udgør efter investigator en alvorlig risiko for selvmord ved screening.
  • Forsøgspersonen havde et positivt alvorligt akut respiratorisk syndrom-relateret coronavirus-2 (SARS-CoV-2) testresultat (enhver type) inden for de 30 dage før underskrivelse af informeret samtykke til del B (dobbeltblind behandling) eller har 2 eller flere aktuelle symptomer (f.eks. ondt i halsen, hoste, feber) på samme tid, der er i overensstemmelse med Coronavirus sygdom 2019 (COVID-19) infektionen (ikke testet) efter investigators mening.
  • Forsøgspersonen har en klinisk anamnese, der er i overensstemmelse med en tidligere COVID-19-infektion og er ikke kommet sig fuldt ud, idet han opretholder uspecifikke symptomer som for eksempel træthed, åndenød, koncentrationsbesvær, søvnforstyrrelser, feber, angst og depression.
  • Individet har tidligere modtaget BIA 28-6156 eller har en kendt allergi eller overfølsomhed over for BIA 28-6156 eller en hvilken som helst af formuleringens komponenter.
  • Forsøgspersonen er en uegnet kandidat til at modtage BIA 28-6156 eller er ude af stand til eller usandsynligt at overholde doseringsplanen eller undersøgelsesevalueringerne efter investigatorens vurdering.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Placebo, en gang daglig, oral administration.
Eksperimentel: BIA 28-6156 10 mg
Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage BIA 28-6156 10 mg i løbet af behandlingsperioden.
Medicin: BIA 28-6156 10 mg
BIA 28-6156 10 mg, én gang daglig, oral administration.
Eksperimentel: BIA 28-6156 60 mg
Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage BIA 28-6156 60 mg i løbet af behandlingsperioden.
Medicin: BIA 28-6156 60 mg
BIA 28-6156 60 mg, én gang daglig, oral administration.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid fra baseline til klinisk meningsfuld progression af motoriske aspekter af oplevelser i dagligdagen (vurderet ved MDS-UPDRS Part II-score og MDS-UPDRS Part III-score)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 78
Tid fra baseline til klinisk meningsfuld progression på motoriske aspekter af oplevelser i dagligdagen, som vurderet ved ≥2-point stigning fra baseline i Movement Disorder Society - Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part II score og ingen forbedring i motorikken Undersøgelse, vurderet ved ≥0-point stigning fra baseline i MDS-UPDRS Part III-score. MDS-UPDRS er en multimodal skala, der vurderer funktionsnedsættelse og handicap bestående af 4 dele. Del II vurderer motoriske oplevelser i dagligdagen (område 0-52). Den indeholder 13 spørgsmål, som skal vurderes af patienten og/eller pårørende. Del III vurderer de motoriske tegn på PD og vurderes af investigator (område 0-132). Del III indeholder 33 partiturer baseret på 18 elementer. For hvert spørgsmål tildeles en numerisk score mellem 0-4, hvor 0 = Normal, 1 = Let, 2 = Mild, 3 = Moderat, 4 = Svær. En højere score indikerer mere alvorlige symptomer på PD.
Fra baseline op til uge 78

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid fra baseline til klinisk meningsfuld progression af motoriske tegn på sygdommen (vurderet ved MDS-UPDRS Part III score)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 78
Tid fra baseline til klinisk meningsfuld progression på motoriske tegn på sygdommen, som vurderet ved en ≥5-point stigning fra baseline i MDS-UPDRS Part III-score. MDS-UPDRS er en multimodal skala, der vurderer funktionsnedsættelse og handicap bestående af 4 dele. Del III vurderer de motoriske tegn på PD og vurderes af investigator (område 0-132). Del III indeholder 33 partiturer baseret på 18 elementer. En højere score indikerer mere alvorlige symptomer på PD.
Fra baseline op til uge 78
Tid fra baseline til enhver forværring på Clinical Global Impression - Change (CGI-C) skalaen
Tidsramme: Fra baseline op til uge 78
The Clinical Global Impression of Change (CGI-C) er en skala, der bruges til at vurdere den samlede kliniske forbedring eller forværring af en patients tilstand over tid. CGI-C-skalaen går fra 1 til 7, med lavere score, der indikerer større forbedring (1 - Meget forbedret, 2 - Meget forbedret, 3 - Minimalt forbedret, 4 - Ingen ændring, 5 - Minimalt dårligere, 6 - Meget dårligere, 7 - Meget værre).
Fra baseline op til uge 78
Tid fra baseline til enhver forværring på Patient Global Impression - Change (PGI-C) skalaen
Tidsramme: Fra baseline op til uge 78
Patient Global Impression of Change (PGI-C) er et selvrapporteringsværktøj, der bruges til at vurdere en patients opfattelse af deres generelle forbedring eller forværring i et bestemt sundhedsrelateret domæne over tid. PGI-C skalaen beder patienter om at vurdere deres generelle forbedring eller forværring siden behandlingens start på en syv-punkts skala, med lavere score, der indikerer større forbedring (1 - Meget forbedret, 2 - Meget forbedret, 3 - Minimalt forbedret, 4 - Ingen ændring, 5 - Minimalt værre, 6 - Meget værre, 7 - Meget meget værre)
Fra baseline op til uge 78
Ændring fra baseline til uge 78 i MDS-UPDRS Total (Del I-IV) score
Tidsramme: Fra baseline op til uge 78
MDS-UPDRS vurderer kategorierne ikke-motoriske og motoriske oplevelser af dagliglivet, motorisk undersøgelse og motoriske komplikationer. MDS-UPDRS Part I-IV totalscore blev beregnet som summen af ​​de individuelle elementscores fra disse kategorier. Hvert emne vurderes på en skala fra 0 til 4, hvor 0 = normal, 1 = let, 2 = mild, 3 = moderat og 4 = svær. En højere score indikerer mere alvorlige symptomer på PD.
Fra baseline op til uge 78
Skift fra baseline til uge 78 i den modificerede Hoehn og Yahr-score
Tidsramme: Fra baseline op til uge 78
Den modificerede Hoehn og Yahr-skala måler sværhedsgraden af ​​Parkinsons sygdom ved at vurdere patientens motoriske symptomer og funktionsnedsættelse. Skalaen har syv stadier, der spænder fra 1 til 5, med højere score, der indikerer mere alvorlig sygdom. (1 - Kun unilateral involvering; 1.5 - Unilateral og aksial involvering; 2 - Bilateral involvering uden svækkelse af balancen; 2.5 - Mild bilateral sygdom med recovery on pull test; 3 - Mild til moderat bilateral sygdom; nogen postural ustabilitet; fysisk uafhængig; 4 - Alvorligt handicap; stadig i stand til at gå eller stå uden hjælp; 5 - Kørestolsbundet eller sengeliggende, medmindre tilføjet).
Fra baseline op til uge 78
Ændring fra baseline til uge 78 i 39-Item Parkinsons Disease Questionnaire (PDQ-39) score
Tidsramme: Fra baseline op til uge 78
PDQ-39 er det mest grundigt validerede og meget anvendte selvrapporteringsmål til vurdering af sundhedsrelateret livskvalitet hos patienter med PD. Spørgeskemaet måler 39 emner, som vurderer 8 sundhedsdomæner: mobilitet (10 emner), daglige aktiviteter (6 emner), følelsesmæssigt velvære (6 emner), stigma (4 emner), social støtte (3 emner), kognitioner (4 genstande), kommunikation (3 genstande) og kropsligt ubehag (3 genstande). Hvert element bedømmes på følgende skala: 0 = aldrig, 1 = lejlighedsvis, 2 = nogle gange, 3 = ofte og 4 = altid. Elementer i hver underskala og den samlede skala kan opsummeres til et indeks og transformeres lineært til en skala fra 0 (perfekt sundhed som vurderet af foranstaltningen) til 100 (dårligst helbred som vurderet af foranstaltningen).
Fra baseline op til uge 78

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bial R&D Investments, S.A.

Efterforskere

  • Studieleder: Raquel Costa, Bial R&D Investments, S.A.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. marts 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

2. april 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. juli 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. april 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. april 2023

Først opslået (Faktiske)

19. april 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BIA 28-6156-201
  • 2022-501783-18-00 (Anden identifikator: EU Trial Number)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med BIA 28-6156 10 mg

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner