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Eficacia, seguridad, tolerabilidad, farmacodinámica y farmacocinética de BIA 28-6156 en GBA-PD (ACTIVATE)

28 de marzo de 2024 actualizado por: Bial R&D Investments, S.A.

Estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad, farmacodinamia y farmacocinética de BIA 28-6156 en sujetos con enfermedad de Parkinson con una variante patógena en el gen de la glucocerebrosidasa (GBA1)

El propósito de este estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo es evaluar la eficacia de BIA 28-6156 sobre el placebo para retrasar la progresión motora clínicamente significativa durante 78 semanas en sujetos con enfermedad de Parkinson que tienen una variante patogénica en la glucocerebrosidasa 1 ( gen GBA1) (GBA-PD).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de fase 2, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad, farmacodinamia, y farmacocinética de 2 niveles de dosis fija de BIA 28-6156 (10 y 60 mg/día) en aproximadamente 237 sujetos con GBA-PD genéticamente confirmado.

La Parte A (Evaluación genética) identificará a las personas con una variante asociada al riesgo de EP en el gen GBA1 para su posible inscripción en la Parte B (Tratamiento doble ciego) del estudio. La Parte B consistirá en un período de selección para garantizar que se cumplan todos los criterios de inclusión/exclusión del protocolo para la Parte B del estudio (hasta 5 semanas). Después del período de selección, los sujetos elegibles se aleatorizarán en 1 de 3 brazos de tratamiento (BIA 28-6156 10 mg/día, BIA 28-6156 60 mg/día o placebo) en una proporción de 1:1:1 e ingresarán un doble -período de tratamiento ciego de hasta 78 semanas, seguido de un período de seguimiento de seguridad de 30 días (4 semanas).

Los sujetos deben recibir una dosis estable de medicación para la EP durante al menos 30 días antes de la selección (para la Parte B [tratamiento doble ciego]) y continuarán recibiendo sus medicamentos habituales para la EP durante todo el estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

237

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Beelitz-Heilstätten, Alemania, 14547
        • Reclutamiento
        • Neurologisches Fachkrankenhaus für, Bewegungsstörungen und Parkinson
        • Contacto:
          • Irina Wilhelm
        • Investigador principal:
          • Florin Gandor
      • Biskirchen, Alemania, 35638
        • Reclutamiento
        • Gertrudis Clinic Biskirchen, Parkinson-Center
        • Investigador principal:
          • Ilona Csoti
        • Contacto:
          • Natalia Koleva-Alazeh
      • Kassel, Alemania, 34128
        • Aún no reclutando
        • Paracelsus-Elena-Klinik
        • Investigador principal:
          • Brit Mollenhauer
        • Contacto:
          • Grit Langhans
      • Marburg, Alemania, 35039
        • Aún no reclutando
        • Universitats klinikum Marburg
        • Investigador principal:
          • David Pedrosa
        • Contacto:
          • Stefanie Spriewald
        • Contacto:
          • David Pedrosa
      • Munich, Alemania, 81377
        • Aún no reclutando
        • Klinikum der Universität München, Campus Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik
        • Contacto:
          • Johannes Levin
        • Investigador principal:
          • Johannes Levin
      • Munich, Alemania
        • Activo, no reclutando
        • Ludwig-Maximilians University Munich
      • Wolfach, Alemania, 77709
        • Aún no reclutando
        • Parkinson-Klinik Ortenau GmbH&Co KG
        • Investigador principal:
          • Wolfgang Jost
        • Contacto:
          • Theresa Hoppe
        • Contacto:
          • Wolfgang Jost
  • Canadá
      • Ottawa, Canadá
        • Reclutamiento
        • Ottawa Hospital Research Institute
        • Contacto:
          • David Grimes
        • Investigador principal:
          • David Grimes
    • Quebec
      • Gatineau, Quebec, Canadá
        • Reclutamiento
        • Clinique Neuro-Outaouais (Neuro-Outaouais Clinic)
        • Investigador principal:
          • Francois Jacques
        • Contacto:
          • Victorine Sikati Foko
      • Montréal, Quebec, Canadá, 3801
        • Aún no reclutando
        • Montreal Neurological Institute & Hospital
        • Investigador principal:
          • Ron Postuma
        • Contacto:
          • Romina Perrotti
  • España
      • Badalona, España, 08916
        • Aún no reclutando
        • Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
        • Investigador principal:
          • Pablo Pastor Muñoz
        • Contacto:
          • Gemma Molina Buch
      • Barakaldo, España, 48903
        • Aún no reclutando
        • Hospital Universitario Cruces
        • Contacto:
          • María Ángeles Acera Gil
        • Investigador principal:
          • Marta Ruiz López
      • Barcelona, España, 08025
        • Aún no reclutando
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
        • Investigador principal:
          • Jaime Kulisevsky Bojarski
        • Contacto:
          • Mónica Pla Sánchez
      • Barcelona, España, 08035
        • Reclutamiento
        • Hospital Vall D´Hebron
        • Investigador principal:
          • Jorge Hernandez Vara
        • Contacto:
          • María Belén Garcé
      • Madrid, España, 28034
        • Reclutamiento
        • Hospital Ruber Internacional
        • Investigador principal:
          • Monica Marta Kurtis Urra
        • Contacto:
          • Petri Gomez Sánchez
      • Madrid, España, 28006
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitaio de La Princesa
        • Investigador principal:
          • Lydia Lopez-Manzanares
        • Contacto:
          • Raquel Masabanda
      • Sevilla, España, 41013
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
        • Investigador principal:
          • Pablo Mir Rivera
        • Contacto:
          • Cristina Gómez
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Reclutamiento
        • Barrow Neurological Institute
        • Investigador principal:
          • Nicki Niemann
        • Contacto:
          • Bethzaida Herrera, MD
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • Aún no reclutando
        • University of California San Diego
        • Contacto:
          • Reilly Thompson
        • Investigador principal:
          • Lessig
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Aún no reclutando
        • Cedars-Sinai
        • Investigador principal:
          • Michele Tagliati
        • Contacto:
          • Hayley Pomeroy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • University Of Colorado
        • Investigador principal:
          • Emily Forbes
        • Contacto:
          • Ying Liu
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33486
        • Reclutamiento
        • Parkinson's Center and Movement Disorders of Boca Raton
        • Investigador principal:
          • Stuart Isaacson
        • Contacto:
          • Fannie Levinson
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Reclutamiento
        • University of Miami, Dept. of Neurology
        • Contacto:
          • Lucila Hernandez
        • Investigador principal:
          • Haq Ihtsham
      • Ocala, Florida, Estados Unidos, 34470
        • Reclutamiento
        • Renstar Medical Research
        • Investigador principal:
          • Anette Nieves
        • Contacto:
          • Alyssa Ashley
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30310
        • Aún no reclutando
        • Morehouse School of Medicine
        • Contacto:
          • David Oguoma-Richards
        • Investigador principal:
          • Branson
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Northwestern University
        • Investigador principal:
          • Danielle Larson
        • Contacto:
          • Cynthia Poon
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Aún no reclutando
        • Rush University Medical Center
        • Contacto:
          • Andrea Hernandez
        • Investigador principal:
          • Goetz
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Reclutamiento
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Investigador principal:
          • Annie Killoran
        • Contacto:
          • Loraine Brenner
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66103
        • Reclutamiento
        • University of Kansas Medical Center
        • Investigador principal:
          • Andrea Lee
        • Contacto:
          • Kelly Lyons
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • Reclutamiento
        • University of Kentucky
        • Contacto:
          • Renee Wagner
        • Investigador principal:
          • Yamasaki
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • Reclutamiento
        • University of Maryland Medical Center
        • Contacto:
          • Kristi Cortez
        • Investigador principal:
          • Savitt
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Aún no reclutando
        • Baylor University Medical Center
        • Investigador principal:
          • Emile Moukheiber
        • Contacto:
          • Emile Moukheiber
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Activo, no reclutando
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Reclutamiento
        • Massachusetts General Hospital
        • Investigador principal:
          • Anne Marie Wills
        • Contacto:
          • Arjun Laud
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Aún no reclutando
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Investigador principal:
          • Samuel Frank
        • Contacto:
          • Hannah Babcock
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Estados Unidos, 48334
        • Reclutamiento
        • Quest Research Institute, LLC
        • Investigador principal:
          • Peter LeWitt
        • Contacto:
          • Emily Zielinski
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic
        • Investigador principal:
          • Rodolfo Savica
        • Contacto:
          • Brenda Nelson
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55427
        • Reclutamiento
        • Park Nicollet Struther's Parkinson's Center (Struthers Parkinsons Center at HealthPartners)
        • Contacto:
          • Julia Johnson
        • Investigador principal:
          • Julia Johnson
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55130
        • Reclutamiento
        • Struthers Parkinson's Center- East
        • Investigador principal:
          • Julia Johnson
        • Contacto:
          • Meghan O'Brien
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Reclutamiento
        • Robert Wood Johnson Medical School
        • Investigador principal:
          • Gian Pal
        • Contacto:
          • Gian Pal
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Aún no reclutando
        • Columbia University Medical Center
        • Investigador principal:
          • Cheryl Waters
        • Contacto:
          • Natasha Desai
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Activo, no reclutando
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10075
        • Aún no reclutando
        • Northwell Health
        • Investigador principal:
          • Alessandro Di Ricco
        • Contacto:
          • Elizabeth Xochimitl
      • New York, New York, Estados Unidos, 10003
        • Reclutamiento
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai Beth Israel
        • Investigador principal:
          • Mattthew Swan
        • Contacto:
          • Ricardo Renvill
        • Contacto:
          • Tara Fitzgerald
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Reclutamiento
        • Weil Cornell Medical Center
        • Investigador principal:
          • Harini Sarva
        • Contacto:
          • Nikoleta Marku
      • New York, New York, Estados Unidos, 10075-1851
        • Activo, no reclutando
        • Northwell Health Physician Partners
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • Reclutamiento
        • University of Rochester Neurology
        • Contacto:
          • Ruth Schneider
        • Investigador principal:
          • Ruth Schneider
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Reclutamiento
        • Cleveland Clinic Foundation
        • Investigador principal:
          • Benjamin Walter
        • Contacto:
          • MaryBeth Serrano
        • Contacto:
          • Jerrod Cook
      • South Euclid, Ohio, Estados Unidos, 44121
        • Reclutamiento
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Investigador principal:
          • Steven Gunzler
        • Contacto:
          • Steven Gunzler
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43614
        • Aún no reclutando
        • Univerity of Toledo
        • Contacto:
          • Stephanie Wilson
        • Investigador principal:
          • Elmer
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Aún no reclutando
        • Oregon Health and Science University
        • Contacto:
          • Morgan Wilhelmi
        • Investigador principal:
          • Safarpour
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Reclutamiento
        • Thomas Jefferson University
        • Investigador principal:
          • Tsao-Wei Liang
        • Contacto:
          • Stacy Pothier
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Reclutamiento
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Cente at University of Pennyslvania
        • Investigador principal:
          • Meredith Spindler
        • Contacto:
          • Suzanne Reichwein
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Reclutamiento
        • MUSC
        • Contacto:
          • Magdaline Volcy
        • Investigador principal:
          • Federico Rodriguez-Porcel
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Aún no reclutando
        • Vanderbilt Medical Center
        • Investigador principal:
          • Fenna Phibbs
        • Contacto:
          • Jackie Harris
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Aún no reclutando
        • Baylor college of medicine
        • Investigador principal:
          • Nora Vanegas-Arroyave
        • Contacto:
          • Rory Mahabir
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Reclutamiento
        • University of Texas Health Science Center - San Antonio
        • Investigador principal:
          • Sarah Horn
        • Contacto:
          • Carolyn Paiz
        • Contacto:
          • Charlotte Rhodes
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84107
        • Reclutamiento
        • Intermountain Healthcare
        • Contacto:
          • Lindsay Bosh
        • Investigador principal:
          • Kathleen McKee
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Estados Unidos, 98034
        • Aún no reclutando
        • Evergreen Neuroscience Institute
        • Investigador principal:
          • Agarwal
        • Contacto:
          • Anthony Sader
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Reclutamiento
        • University of Washington
        • Contacto:
          • Amy Good
        • Investigador principal:
          • Lin
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
        • Reclutamiento
        • Inland Northwest Research
        • Investigador principal:
          • Jason Aldred
        • Contacto:
          • Melissa Bixby
  • Francia
      • Nantes, Francia
        • Reclutamiento
        • CHU de Nantes - Hôpital Nord Laennec
        • Investigador principal:
          • Philippe Damier
        • Contacto:
          • Séverine Le Dily
      • Nice, Francia, 6002
        • Reclutamiento
        • CHU de Nice Hopital Pasteur
        • Investigador principal:
          • Caroline Giordana
        • Contacto:
          • Vanessa Ferrier
      • Nîmes, Francia
        • Reclutamiento
        • CHU de Nimes
        • Investigador principal:
          • Giovanni Castelnovo
        • Contacto:
          • Fatima Ezzahra
      • Paris, Francia
        • Reclutamiento
        • Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Pitie-Salpetriere - Centres d'Investigation Clinique (CIC) Paris-Est
        • Investigador principal:
          • Jean-Christophe Corvol
        • Contacto:
          • Stephanie Carvalho
      • Rennes, Francia
        • Aún no reclutando
        • CHU de Rennes Hôpital Pontchaillou
        • Investigador principal:
          • Sophie Drapier
        • Contacto:
          • Francoise KESTENS
      • Toulouse, Francia
        • Aún no reclutando
        • CIC Toulouse
        • Contacto:
          • Olivier Rascol
        • Investigador principal:
          • Olivier Rascol
      • Toulouse, Francia
        • Reclutamiento
        • Hopital Paule de Viguier
        • Investigador principal:
          • Olivier Rascol
        • Contacto:
          • GAUTEUL Pascale
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Aún no reclutando
        • IRCCS Istituto Delle Scienze Neurologiche DI
        • Contacto:
          • Giorgia Nanni
        • Investigador principal:
          • Calandra Buonaura
      • Brescia, Italia, 25123
        • Reclutamiento
        • Spedali Civilia di Brescia
        • Contacto:
          • Laura Zanotti
        • Investigador principal:
          • Alessandro Padovani
      • Brindisi, Italia, 72100
        • Reclutamiento
        • Ospedale Antonio Perrino
        • Investigador principal:
          • Augusto Maria Rini
        • Contacto:
          • Paolo De Marco
        • Contacto:
          • Sabrina Leoci
      • Milano, Italia, 20122
        • Reclutamiento
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
        • Investigador principal:
          • Alessio Barnaba Di Fonzo
        • Contacto:
          • Diego Scalabrini
      • Milano, Italia, 20133
        • Reclutamiento
        • IRCCS Carlo Besta Neurological Institute
        • Investigador principal:
          • Roberto Cilia
        • Contacto:
          • Federica Guerra
      • Napoli, Italia, 80138
        • Reclutamiento
        • Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli - Clinica Neurologia I
        • Investigador principal:
          • Alessandro Tessitore
        • Contacto:
          • Teresa Del Santo
      • Padova, Italia, 35128
        • Aún no reclutando
        • Universita degli Studi di Padova - Azienda Ospedaliera di Padova - Clinica Neurologica
        • Investigador principal:
          • Angelo Antonini
        • Contacto:
          • Valentina Misenti
      • Roma, Italia, 163
        • Reclutamiento
        • IRCSS San Raffaele Pisana
        • Investigador principal:
          • Fabrizio Stocchi
        • Contacto:
          • Miriam Casali
      • Rozzano, Italia, 20086
        • Aún no reclutando
        • Istituto Clinico Humanitas
        • Investigador principal:
          • Alberto Albanese
        • Contacto:
          • Alberto Albanese
      • Salerno, Italia, 84125
        • Reclutamiento
        • A.O.U. San Giovanni di Dio Ruggi d'Aragona Centro Parkinson- Piano Rialzato Corpo QT
        • Investigador principal:
          • Paolo Barone
        • Contacto:
          • Susan Ainscough
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos
        • Aún no reclutando
        • Amsterdam Medical Center UMC
        • Investigador principal:
          • Rob MA De Bie
        • Contacto:
          • Susan MA Ainscough
      • Groningen, Países Bajos
        • Aún no reclutando
        • University Medical Center Groningen
        • Investigador principal:
          • T Van Laar
        • Contacto:
          • T Van Laar
      • Utrecht, Países Bajos
        • Aún no reclutando
        • St. Antonius Ziekenhuis (St. Antonius Hospital) - Utrecht
        • Investigador principal:
          • Jorrit Hoff
        • Contacto:
          • Jorrit Hoff
  • Polonia
      • Bydgoszcz, Polonia, 85-163
        • Reclutamiento
        • Centrum Medyczne NEUROMED Sp. z o.o. ul.
        • Investigador principal:
          • Paweł Lisewski
        • Contacto:
          • Beata Lisewska
      • Kraków, Polonia, 31-505
        • Reclutamiento
        • Krakowkska Akademia Neurologii Sp. z o.o
        • Investigador principal:
          • Monika Rudzinska-Bar
        • Contacto:
          • karolina tomala
      • Łódź, Polonia, 90-640
        • Aún no reclutando
        • NeuroKlinika Gabinet Lekarski
        • Investigador principal:
          • Andrzej Bogucki
        • Contacto:
          • Ewa Skarżyńska
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal
        • Aún no reclutando
        • Centro Hospitalar Universitario de Coimbra
        • Contacto:
          • Marisa Lima
        • Investigador principal:
          • Ana Sofia Morgadinho Carvalho
      • Guimarães, Portugal, 4835-044
        • Reclutamiento
        • Hospital Senhora da Oliveira de Guimaraes
        • Investigador principal:
          • Miguel Gago
        • Contacto:
          • Daniela Batista
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Aún no reclutando
        • Centro Hospitalar Universitario de Santo Antonio
        • Investigador principal:
          • Alexandre Mendes
        • Contacto:
          • Catarina Alves
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Reclutamiento
        • Hospital S.JOÃO
        • Investigador principal:
          • João Massano
        • Contacto:
          • Eduarda Gonçalves
      • Torres Vedras, Portugal
        • Reclutamiento
        • CNS - Campus Neurológico
        • Investigador principal:
          • Maria Leonor Correia Guedes
        • Contacto:
          • Mariana Reis
  • Reino Unido
      • Dundee, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • NHS Tayside-Ninewells Hospital and Medical School
        • Contacto:
          • Justine Hudson
        • Investigador principal:
          • Esther Sammler
      • Glasgow, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Glasgow Memory Clinic
        • Investigador principal:
          • Donald Grosset
        • Contacto:
          • Alison cranmer
        • Contacto:
          • Monica Crone
      • London, Reino Unido
        • Aún no reclutando
        • King's College London - David Goldberg Centre
        • Investigador principal:
          • Ray Chaudhuri
        • Contacto:
          • Aleksandra Podlewska
      • Newcastle Upon Tyne, Reino Unido
        • Aún no reclutando
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, Freeman Hospital
        • Investigador principal:
          • David Ledingham
        • Contacto:
          • Caroline Brunton
      • Plymouth, Reino Unido
        • Aún no reclutando
        • University Hospitals Plymouth NHS Trust
        • Investigador principal:
          • Stephen Mullin
        • Contacto:
          • Abigail Patrick
  • Suecia
      • Lund, Suecia, 221 85
        • Reclutamiento
        • Skane University Hospital, Lund University
        • Investigador principal:
          • Per Odin
        • Contacto:
          • Christin Karremo
      • Uppsala, Suecia
        • Reclutamiento
        • Neurologmottagningen, QD 62
        • Investigador principal:
          • Anders Johansson
        • Contacto:
          • Anne Westblom

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

Los sujetos que cumplan con todos los siguientes criterios serán elegibles para la Parte A (Evaluación genética) del estudio:

  • El sujeto tiene ≥35 y ≤80 años de edad en el momento del consentimiento informado.
  • El sujeto tiene un diagnóstico clínico de EP durante al menos 1 año y durante no más de 7 años antes del inicio de la selección (para la Parte A), según lo confirme un neurólogo utilizando los Criterios MDS para la enfermedad de Parkinson.
  • El sujeto tiene una puntuación modificada de Hoehn y Yahr ≤2,5.
  • El sujeto está recibiendo tratamiento sintomático para la EP.
  • El sujeto es capaz de dar su consentimiento informado firmado.

Los sujetos que cumplan con todos los siguientes criterios serán elegibles para la Parte B (tratamiento doble ciego) del estudio:

  • Consentimiento informado: el sujeto es capaz de dar un consentimiento informado firmado.
  • El sujeto tiene una variante conocida asociada al riesgo de GBA-PD (según se determina en la Parte A [Evaluación genética] de este estudio).
  • El sujeto tiene una puntuación ≥22 en la escala de Evaluación Cognitiva de Montreal (MoCA).
  • El sujeto no tiene fluctuaciones motoras severas o discinesias incapacitantes en el juicio clínico del investigador.
  • El sujeto ha recibido dosis estables de medicamentos para la EP durante al menos 30 días (al menos 60 días para rasagilina) antes del inicio de la selección en la Parte B (tratamiento doble ciego).
  • El sujeto es capaz de cumplir con las restricciones del estudio.
  • El sujeto tiene un índice de masa corporal (IMC) de 18 a 40 kg/m2.
  • Si es un hombre sexualmente activo o una mujer en edad fértil, el sujeto acepta usar un método anticonceptivo altamente efectivo o permanecer abstinente durante el ensayo y durante 30 días después de la última dosis de IMP. Abstinencia total de relaciones sexuales si este es el estilo de vida habitual y preferido del sujeto; o pareja sexual con esterilización quirúrgica (p. ej., ligadura de trompas, histerectomía y/u ovariectomía bilateral, vasectomía).

Criterio de exclusión:

• Las personas que no cumplan con los criterios de inclusión para la Parte A (Evaluación genética) serán excluidas.

Los sujetos que cumplan cualquiera de los siguientes criterios para la Parte B (tratamiento doble ciego) no son elegibles para el estudio.

  • El sujeto tiene la enfermedad de Gaucher (EG), definida por signos y síntomas clínicos (es decir, hepatoesplenomegalia, citopenia, enfermedad esquelética) y/o un historial médico de marcada deficiencia de actividad de GCasa compatible con EG.
  • El sujeto es homocigoto para una variante patógena GBA1 que se sabe que está asociada con GD o heterocigoto compuesto para 2 alelos que se sabe que están asociados con GD.
  • El sujeto porta una variante patógena conocida de LRRK2 asociada a la EP.
  • El sujeto tiene parkinsonismo atípico o secundario por antecedentes médicos o en opinión del investigador. El parkinsonismo atípico incluye, entre otros, diagnósticos de parálisis supranuclear progresiva, síndrome corticobasal y atrofia multisistémica. El parkinsonismo secundario incluye el parkinsonismo inducido por fármacos, inducido por toxinas, postinfeccioso, postraumático o vascular.
  • El sujeto tiene antecedentes (dentro de los 60 días previos al inicio de la selección) o ha planeado una cirugía mayor próxima que podría interferir con la realización del estudio o para la cual el tratamiento podría interferir con la realización del estudio o que representaría un riesgo inaceptable para el sujeto. en opinión del investigador.
  • El sujeto tiene cualquier enfermedad o afección activa o crónica distinta de la EP que podría interferir con la realización del estudio o para la cual el tratamiento podría interferir con la realización del estudio o representar un riesgo inaceptable para el sujeto en opinión del investigador en función de su historial médico. , examen físico, signos vitales, ECG de 12 derivaciones o pruebas de laboratorio clínico. Las desviaciones menores de los valores de laboratorio del rango normal pueden ser aceptables si el investigador considera que no tienen relevancia clínica o que tienen una relevancia clínica menor.
  • El sujeto tiene antecedentes recientes (últimos 6 meses) de abuso de sustancias adictivas (alcohol, sustancias ilegales), actualmente usa >21 unidades de alcohol por semana, o es un usuario recreativo regular de sedantes, hipnóticos, tranquilizantes o cualquier otro adictivo agente en opinión del investigador.
  • El sujeto tiene una prueba positiva para drogas de abuso en la selección o antes de la administración de la primera dosis del medicamento en investigación (PMI) que el investigador juzgue como clínicamente relevante. Una prueba positiva para tetrahidrocannabinol (THC) es excluyente. Una prueba positiva para cannabinoides (que no contengan THC) no es excluyente si el sujeto es un usuario recreativo (no un abusador) de cannabinoides, en opinión del investigador, y acepta abstenerse de usar cannabinoides dentro de las 12 horas anteriores a las visitas al estudio. Una prueba de drogas positiva que se atribuye a un medicamento recetado permitido no es excluyente, pero debe acordarse con el monitor médico.
  • La sujeto está actualmente embarazada, está planeando un embarazo dentro del marco de tiempo del estudio o está amamantando.
  • El sujeto está usando inhibidores e inductores potentes de CYP3A4 en el momento de la selección para la Parte B (tratamiento doble ciego).
  • El sujeto está usando un sustrato de proteína resistente al cáncer de mama (BCRP) (p. ej., pravastatina, rosuvastatina, gliburida) en el momento de la selección para la Parte B (tratamiento doble ciego).
  • El sujeto ha usado cualquiera de los siguientes medicamentos dentro de los 60 días anteriores al inicio: antipsicóticos típicos o atípicos (incluidos, entre otros, clozapina, pimavanserina, olanzapina, risperidona y aripiprazol), metoclopramida, proclorperazina, metildopa, tetrabenazina, deutetrabenazina, valbenazina o reserpina.
  • El sujeto ha recibido una vacunación dentro de los 14 días anteriores a la administración de la primera dosis de IMP.
  • El sujeto tiene antecedentes o hay un plan para realizar estimulación cerebral profunda (DBS), procedimientos lesionales (es decir, talamotomía) o ultrasonido enfocado; iniciar el tratamiento de terapia génica para la EP; o para iniciar el uso de cualquier formulación de infusión intestinal o infusión subcutánea continua de medicamentos para la EP.
  • El sujeto está participando actualmente o ha participado en un estudio de fármaco en investigación dentro de los 3 meses o 5 vidas medias, lo que sea más largo; en un estudio de dispositivo terapéutico dentro de los 3 meses anteriores a la primera dosis de IMP; o ha participado previamente en un ensayo de terapia génica. La participación simultánea en un estudio observacional es aceptable.
  • El sujeto tiene un resultado positivo en la prueba del antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg), el anticuerpo contra el virus de la hepatitis C (anti-VHC) o el virus de la inmunodeficiencia humana 1 (VIH-1) o 2 (VIH-2) en la selección. Si la prueba de reflejo para la hepatitis B o el ADN del VHC es negativa, el sujeto puede ser elegible para el estudio.
  • El sujeto tiene insuficiencia renal definida por una tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) de <60 ml/min en la selección.
  • El sujeto tiene cirrosis (Child-Pugh A, B o C) o cualquiera de los siguientes valores de laboratorio en la selección: alanina aminotransferasa sérica (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) > 2 veces el límite superior normal (LSN) o bilirrubina >2 × ULN, excepto si el sujeto ha conocido o sospechado la enfermedad de Gilbert.
  • El sujeto tiene un intervalo QT corregido para la frecuencia cardíaca mediante el método de Fridericia (QTcF) valor >450 mseg si es hombre o >470 mseg si es mujer en la selección.
  • El sujeto proporciona una respuesta positiva en la pregunta 4 o 5 de la Escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS) basada en los últimos 6 meses o, en opinión del investigador, presenta un riesgo grave de suicidio en la selección.
  • El sujeto tuvo un resultado positivo en la prueba de coronavirus-2 (SARS-CoV-2) relacionado con el síndrome respiratorio agudo severo (de cualquier tipo) dentro de los 30 días antes de firmar el consentimiento informado para la Parte B (tratamiento doble ciego) o tiene 2 o más síntomas (p. ej., dolor de garganta, tos, fiebre) al mismo tiempo que son compatibles con la infección por la enfermedad del coronavirus 2019 (COVID-19) (no probada) en opinión del investigador.
  • El sujeto tiene una historia clínica compatible con una infección previa por COVID-19 y no se ha recuperado por completo, manteniendo síntomas inespecíficos como, por ejemplo, fatiga, dificultad para respirar, dificultad para concentrarse, trastornos del sueño, fiebre, ansiedad y depresión.
  • El sujeto ha recibido previamente BIA 28-6156 o tiene alergia o hipersensibilidad conocida a BIA 28-6156 oa ​​cualquiera de los componentes de la formulación.
  • El sujeto es un candidato inadecuado para recibir BIA 28-6156 o es incapaz o es poco probable que cumpla con el programa de dosificación o las evaluaciones del estudio a juicio del investigador.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo
Placebo, una vez al día, administración oral.
Experimental: BIA 28-6156 10 mg
Los participantes serán asignados al azar para recibir BIA 28-6156 10 mg durante el Período de tratamiento.
Droga: BIA 28-6156 10 mg
BIA 28-6156 10 mg, una vez al día, administración oral.
Experimental: BIA 28-6156 60 mg
Los participantes serán asignados al azar para recibir BIA 28-6156 60 mg durante el Período de tratamiento.
Droga: BIA 28-6156 60 mg
BIA 28-6156 60 mg, una vez al día, administración oral.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo desde el inicio hasta la progresión clínicamente significativa en los aspectos motores de las experiencias de la vida diaria (evaluado por la puntuación de la Parte II de la MDS-UPDRS y la puntuación de la Parte III de la MDS-UPDRS)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 78
Tiempo desde el inicio hasta la progresión clínicamente significativa en los aspectos motores de las experiencias de la vida diaria, según lo evaluado por un aumento de ≥2 puntos desde el inicio en la puntuación de la Parte II de la escala unificada de clasificación de la enfermedad de Parkinson de la Sociedad de Trastornos del Movimiento (MDS-UPDRS) y sin mejoría en el Motor Examen, evaluado por un aumento de ≥0 puntos desde el inicio en la puntuación de la Parte III de la MDS-UPDRS. MDS-UPDRS es una escala multimodal que evalúa la deficiencia y la discapacidad que consta de 4 partes. La Parte II evalúa las experiencias motoras de la vida diaria (Rango 0-52). Contiene 13 preguntas que deben ser calificadas por el paciente y/o cuidador. La Parte III evalúa los signos motores de la EP y es calificada por el investigador (Rango 0-132). La Parte III contiene 33 puntajes basados ​​en 18 ítems. Para cada pregunta se asigna una puntuación numérica entre 0 y 4, donde 0 = Normal, 1 = Ligero, 2 = Leve, 3 = Moderado, 4 = Severo. Una puntuación más alta indica síntomas más graves de la EP.
Desde el inicio hasta la semana 78

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo desde el inicio hasta la progresión clínicamente significativa de los signos motores de la enfermedad (evaluado mediante la puntuación de la Parte III de la MDS-UPDRS)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 78
Tiempo desde el inicio hasta la progresión clínicamente significativa de los signos motores de la enfermedad, evaluado por un aumento de ≥5 puntos desde el inicio en la puntuación de la Parte III de la MDS-UPDRS. MDS-UPDRS es una escala multimodal que evalúa la deficiencia y la discapacidad que consta de 4 partes. La Parte III evalúa los signos motores de la EP y es calificada por el investigador (Rango 0-132). La Parte III contiene 33 puntajes basados ​​en 18 ítems. Una puntuación más alta indica síntomas más graves de la EP.
Desde el inicio hasta la semana 78
Tiempo desde el inicio hasta cualquier empeoramiento en la escala Clinical Global Impression - Change (CGI-C)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 78
La Impresión Clínica Global de Cambio (CGI-C) es una escala utilizada para evaluar la mejora clínica general o el empeoramiento de la condición de un paciente a lo largo del tiempo. La escala CGI-C va de 1 a 7, donde las puntuaciones más bajas indican una mayor mejora (1 - Mucho mejor, 2 - Mucho mejor, 3 - Mínimamente mejorado, 4 - Ningún cambio, 5 - Mínimamente peor, 6 - Mucho peor, 7 - Mucho peor).
Desde el inicio hasta la semana 78
Tiempo desde el inicio hasta cualquier empeoramiento en la escala de cambio de impresión global del paciente (PGI-C)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 78
La Impresión global del cambio del paciente (PGI-C) es una herramienta de autoinforme que se utiliza para evaluar la percepción de un paciente de su mejora o empeoramiento general en un dominio particular relacionado con la salud a lo largo del tiempo. La escala PGI-C pide a los pacientes que califiquen su mejora o empeoramiento general desde el inicio del tratamiento en una escala de siete puntos, donde las puntuaciones más bajas indican una mejoría mayor (1 - Mucha mejoría, 2 - Mucha mejoría, 3 - Mínima mejoría, 4 - Sin cambios, 5 - Mínimamente peor, 6 - Mucho peor, 7 - Mucho peor)
Desde el inicio hasta la semana 78
Cambio desde el inicio hasta la semana 78 en la puntuación total de MDS-UPDRS (Parte I-IV)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 78
El MDS-UPDRS evalúa las experiencias motoras y no motoras de la vida diaria, el examen motor y las categorías de complicaciones motoras. La puntuación total de la Parte I-IV de la MDS-UPDRS se calculó como la suma de las puntuaciones de los elementos individuales de estas categorías. Cada ítem se califica en una escala de 0 a 4 en la que 0 = normal, 1 = leve, 2 = leve, 3 = moderado y 4 = grave. Una puntuación más alta indica síntomas más graves de la EP.
Desde el inicio hasta la semana 78
Cambio desde el inicio hasta la semana 78 en la puntuación modificada de Hoehn y Yahr
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 78
La escala modificada de Hoehn y Yahr mide la gravedad de la enfermedad de Parkinson evaluando los síntomas motores y el deterioro funcional del paciente. La escala tiene siete etapas, que van del 1 al 5, y las puntuaciones más altas indican una enfermedad más grave. (1 - Compromiso unilateral únicamente; 1.5 - Compromiso unilateral y axial; 2 - Compromiso bilateral sin alteración del equilibrio; 2.5 - Enfermedad bilateral leve con recuperación en la prueba de tracción; 3 - Enfermedad bilateral leve a moderada; alguna inestabilidad postural; físicamente independiente; 4 - Discapacidad severa; todavía capaz de caminar o pararse sin ayuda; 5 - En silla de ruedas o postrado en cama a menos que se agregue).
Desde el inicio hasta la semana 78
Cambio desde el inicio hasta la semana 78 en la puntuación del Cuestionario de la enfermedad de Parkinson de 39 ítems (PDQ-39)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 78
El PDQ-39 es la medida de autoinforme más ampliamente validada y ampliamente utilizada para la evaluación de la calidad de vida relacionada con la salud en pacientes con EP. El cuestionario mide 39 ítems, que evalúan 8 dominios de salud: movilidad (10 ítems), actividades de la vida diaria (6 ítems), bienestar emocional (6 ítems), estigma (4 ítems), apoyo social (3 ítems), cogniciones (4 ítems), comunicación (3 ítems) y malestar corporal (3 ítems). Cada ítem se puntúa en la siguiente escala: 0 = nunca, 1 = ocasionalmente, 2 = a veces, 3 = a menudo y 4 = siempre. Los ítems en cada subescala y la escala total pueden resumirse en un índice y transformarse linealmente en una escala de 0 (salud perfecta según lo evaluado por la medida) a 100 (peor salud según lo evaluado por la medida).
Desde el inicio hasta la semana 78

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Bial R&D Investments, S.A.

Investigadores

  • Director de estudio: Raquel Costa, Bial R&D Investments, S.A.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

31 de marzo de 2023

Finalización primaria (Estimado)

31 de marzo de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

31 de julio de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de abril de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de abril de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

19 de abril de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

29 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BIA 28-6156-201
  • 2022-501783-18-00 (Otro identificador: EU Trial Number)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre BIA 28-6156 10 mg

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