Efficacité, innocuité, tolérabilité, pharmacodynamique et pharmacocinétique du BIA 28-6156 dans le GBA-PD (ACTIVATE)
28 mars 2024 mis à jour par: Bial R&D Investments, S.A.
Une étude de phase 2, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité, l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacodynamique et la pharmacocinétique du BIA 28-6156 chez des sujets atteints de la maladie de Parkinson avec une variante pathogène du gène de la glucocérébrosidase (GBA1)
Le but de cette étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo est d'évaluer l'efficacité du BIA 28-6156 par rapport au placebo pour retarder la progression motrice cliniquement significative sur 78 semaines chez des sujets atteints de la maladie de Parkinson qui ont une variante pathogène de la glucocérébrosidase 1 ( GBA1) (GBA-PD).
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude en 2 parties (partie A [dépistage génétique] et partie B [traitement en double aveugle]), phase 2, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité, l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacodynamie, et pharmacocinétique de 2 doses fixes de BIA 28-6156 (10 et 60 mg/jour) chez environ 237 sujets atteints de GBA-PD génétiquement confirmée.
La partie A (dépistage génétique) identifiera les personnes présentant une variante associée au risque de MP dans le gène GBA1 pour une inscription potentielle à la partie B (traitement en double aveugle) de l'étude. La partie B consistera en une période de sélection pour s'assurer que tous les critères d'inclusion/exclusion du protocole pour la partie B de l'étude sont remplis (jusqu'à 5 semaines). Après la période de sélection, les sujets éligibles seront randomisés dans 1 des 3 bras de traitement (BIA 28-6156 10 mg/jour, BIA 28-6156 60 mg/jour ou placebo) selon un rapport 1:1:1, et entreront dans un double - période de traitement en aveugle jusqu'à 78 semaines, suivie d'une période de suivi de sécurité de 30 jours (4 semaines).
Les sujets doivent recevoir une dose stable de médicaments contre la maladie de Parkinson pendant au moins 30 jours avant le dépistage (pour la partie B [traitement en double aveugle]) et continueront à recevoir leurs médicaments contre la maladie de Parkinson habituels tout au long de l'étude.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
237
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Miguel M Fonseca, PhD
- Numéro de téléphone: 00351229866100
- E-mail: miguel.fonseca@bial.com
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Raquel Costa
- Numéro de téléphone: 00351229866100
- E-mail: raquel.costa@bial.com
Lieux d'étude
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Beelitz-Heilstätten, Allemagne, 14547
- Recrutement
- Neurologisches Fachkrankenhaus für, Bewegungsstörungen und Parkinson
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Contact:
- Irina Wilhelm
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Chercheur principal:
- Florin Gandor
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Biskirchen, Allemagne, 35638
- Recrutement
- Gertrudis Clinic Biskirchen, Parkinson-Center
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Chercheur principal:
- Ilona Csoti
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Contact:
- Natalia Koleva-Alazeh
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Kassel, Allemagne, 34128
- Pas encore de recrutement
- Paracelsus-Elena-Klinik
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Chercheur principal:
- Brit Mollenhauer
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Contact:
- Grit Langhans
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Marburg, Allemagne, 35039
- Pas encore de recrutement
- Universitats klinikum Marburg
-
Chercheur principal:
- David Pedrosa
-
Contact:
- Stefanie Spriewald
-
Contact:
- David Pedrosa
-
Munich, Allemagne, 81377
- Pas encore de recrutement
- Klinikum der Universität München, Campus Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik
-
Contact:
- Johannes Levin
-
Chercheur principal:
- Johannes Levin
-
Munich, Allemagne
- Actif, ne recrute pas
- Ludwig-Maximilians University Munich
-
Wolfach, Allemagne, 77709
- Pas encore de recrutement
- Parkinson-Klinik Ortenau GmbH&Co KG
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Chercheur principal:
- Wolfgang Jost
-
Contact:
- Theresa Hoppe
-
Contact:
- Wolfgang Jost
-
-
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-
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Ottawa, Canada
- Recrutement
- Ottawa Hospital Research Institute
-
Contact:
- David Grimes
-
Chercheur principal:
- David Grimes
-
-
Quebec
-
Gatineau, Quebec, Canada
- Recrutement
- Clinique Neuro-Outaouais (Neuro-Outaouais Clinic)
-
Chercheur principal:
- Francois Jacques
-
Contact:
- Victorine Sikati Foko
-
Montréal, Quebec, Canada, 3801
- Pas encore de recrutement
- Montreal Neurological Institute & Hospital
-
Chercheur principal:
- Ron Postuma
-
Contact:
- Romina Perrotti
-
-
-
-
-
Badalona, Espagne, 08916
- Pas encore de recrutement
- Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
-
Chercheur principal:
- Pablo Pastor Muñoz
-
Contact:
- Gemma Molina Buch
-
Barakaldo, Espagne, 48903
- Pas encore de recrutement
- Hospital Universitario Cruces
-
Contact:
- María Ángeles Acera Gil
-
Chercheur principal:
- Marta Ruiz López
-
Barcelona, Espagne, 08025
- Pas encore de recrutement
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
-
Chercheur principal:
- Jaime Kulisevsky Bojarski
-
Contact:
- Mónica Pla Sánchez
-
Barcelona, Espagne, 08035
- Recrutement
- Hospital Vall d´hebron
-
Chercheur principal:
- Jorge Hernandez Vara
-
Contact:
- María Belén Garcé
-
Madrid, Espagne, 28034
- Recrutement
- Hospital Ruber Internacional
-
Chercheur principal:
- Monica Marta Kurtis Urra
-
Contact:
- Petri Gomez Sánchez
-
Madrid, Espagne, 28006
- Recrutement
- Hospital Universitaio de La Princesa
-
Chercheur principal:
- Lydia Lopez-Manzanares
-
Contact:
- Raquel Masabanda
-
Sevilla, Espagne, 41013
- Recrutement
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
Chercheur principal:
- Pablo Mir Rivera
-
Contact:
- Cristina Gómez
-
-
-
-
-
Nantes, France
- Recrutement
- CHU de Nantes - Hôpital Nord Laennec
-
Chercheur principal:
- Philippe Damier
-
Contact:
- Séverine Le Dily
-
Nice, France, 6002
- Recrutement
- CHU de Nice Hopital Pasteur
-
Chercheur principal:
- Caroline Giordana
-
Contact:
- Vanessa Ferrier
-
Nîmes, France
- Recrutement
- CHU de Nimes
-
Chercheur principal:
- Giovanni Castelnovo
-
Contact:
- Fatima Ezzahra
-
Paris, France
- Recrutement
- Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Pitie-Salpetriere - Centres d'Investigation Clinique (CIC) Paris-Est
-
Chercheur principal:
- Jean-Christophe Corvol
-
Contact:
- Stephanie Carvalho
-
Rennes, France
- Pas encore de recrutement
- CHU de Rennes Hopital Pontchaillou
-
Chercheur principal:
- Sophie Drapier
-
Contact:
- Francoise KESTENS
-
Toulouse, France
- Pas encore de recrutement
- CIC Toulouse
-
Contact:
- Olivier Rascol
-
Chercheur principal:
- Olivier Rascol
-
Toulouse, France
- Recrutement
- Hopital Paule de Viguier
-
Chercheur principal:
- Olivier Rascol
-
Contact:
- GAUTEUL Pascale
-
-
-
-
-
Bologna, Italie
- Pas encore de recrutement
- IRCCS Istituto Delle Scienze Neurologiche DI
-
Contact:
- Giorgia Nanni
-
Chercheur principal:
- Calandra Buonaura
-
Brescia, Italie, 25123
- Recrutement
- Spedali Civilia di Brescia
-
Contact:
- Laura Zanotti
-
Chercheur principal:
- Alessandro Padovani
-
Brindisi, Italie, 72100
- Recrutement
- Ospedale Antonio Perrino
-
Chercheur principal:
- Augusto Maria Rini
-
Contact:
- Paolo De Marco
-
Contact:
- Sabrina Leoci
-
Milano, Italie, 20122
- Recrutement
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Chercheur principal:
- Alessio Barnaba Di Fonzo
-
Contact:
- Diego Scalabrini
-
Milano, Italie, 20133
- Recrutement
- IRCCS Carlo Besta Neurological Institute
-
Chercheur principal:
- Roberto Cilia
-
Contact:
- Federica Guerra
-
Napoli, Italie, 80138
- Recrutement
- Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli - Clinica Neurologia I
-
Chercheur principal:
- Alessandro Tessitore
-
Contact:
- Teresa Del Santo
-
Padova, Italie, 35128
- Pas encore de recrutement
- Universita degli Studi di Padova - Azienda Ospedaliera di Padova - Clinica Neurologica
-
Chercheur principal:
- Angelo Antonini
-
Contact:
- Valentina Misenti
-
Roma, Italie, 163
- Recrutement
- IRCSS San Raffaele Pisana
-
Chercheur principal:
- Fabrizio Stocchi
-
Contact:
- Miriam Casali
-
Rozzano, Italie, 20086
- Pas encore de recrutement
- Istituto Clinico Humanitas
-
Chercheur principal:
- Alberto Albanese
-
Contact:
- Alberto Albanese
-
Salerno, Italie, 84125
- Recrutement
- A.O.U. San Giovanni di Dio Ruggi d'Aragona Centro Parkinson- Piano Rialzato Corpo QT
-
Chercheur principal:
- Paolo Barone
-
Contact:
- Susan Ainscough
-
-
-
-
-
Coimbra, Le Portugal
- Pas encore de recrutement
- Centro Hospitalar Universitario de Coimbra
-
Contact:
- Marisa Lima
-
Chercheur principal:
- Ana Sofia Morgadinho Carvalho
-
Guimarães, Le Portugal, 4835-044
- Recrutement
- Hospital Senhora da Oliveira de Guimaraes
-
Chercheur principal:
- Miguel Gago
-
Contact:
- Daniela Batista
-
Porto, Le Portugal, 4099-001
- Pas encore de recrutement
- Centro Hospitalar Universitário de Santo António
-
Chercheur principal:
- Alexandre Mendes
-
Contact:
- Catarina Alves
-
Porto, Le Portugal, 4200-319
- Recrutement
- Hospital S.JOÃO
-
Chercheur principal:
- João Massano
-
Contact:
- Eduarda Gonçalves
-
Torres Vedras, Le Portugal
- Recrutement
- CNS - Campus Neurologico
-
Chercheur principal:
- Maria Leonor Correia Guedes
-
Contact:
- Mariana Reis
-
-
-
-
-
Amsterdam, Pays-Bas
- Pas encore de recrutement
- Amsterdam Medical Center UMC
-
Chercheur principal:
- Rob MA De Bie
-
Contact:
- Susan MA Ainscough
-
Groningen, Pays-Bas
- Pas encore de recrutement
- University Medical Center Groningen
-
Chercheur principal:
- T Van Laar
-
Contact:
- T Van Laar
-
Utrecht, Pays-Bas
- Pas encore de recrutement
- St. Antonius Ziekenhuis (St. Antonius Hospital) - Utrecht
-
Chercheur principal:
- Jorrit Hoff
-
Contact:
- Jorrit Hoff
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Pologne, 85-163
- Recrutement
- Centrum Medyczne NEUROMED Sp. z o.o. ul.
-
Chercheur principal:
- Paweł Lisewski
-
Contact:
- Beata Lisewska
-
Kraków, Pologne, 31-505
- Recrutement
- Krakowkska Akademia Neurologii Sp. z o.o
-
Chercheur principal:
- Monika Rudzinska-Bar
-
Contact:
- karolina tomala
-
Łódź, Pologne, 90-640
- Pas encore de recrutement
- NeuroKlinika Gabinet Lekarski
-
Chercheur principal:
- Andrzej Bogucki
-
Contact:
- Ewa Skarżyńska
-
-
-
-
-
Dundee, Royaume-Uni
- Recrutement
- NHS Tayside-Ninewells Hospital and Medical School
-
Contact:
- Justine Hudson
-
Chercheur principal:
- Esther Sammler
-
Glasgow, Royaume-Uni
- Recrutement
- Glasgow Memory Clinic
-
Chercheur principal:
- Donald Grosset
-
Contact:
- Alison cranmer
-
Contact:
- Monica Crone
-
London, Royaume-Uni
- Pas encore de recrutement
- King's College London - David Goldberg Centre
-
Chercheur principal:
- Ray Chaudhuri
-
Contact:
- Aleksandra Podlewska
-
Newcastle Upon Tyne, Royaume-Uni
- Pas encore de recrutement
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, Freeman Hospital
-
Chercheur principal:
- David Ledingham
-
Contact:
- Caroline Brunton
-
Plymouth, Royaume-Uni
- Pas encore de recrutement
- University Hospitals Plymouth NHS Trust
-
Chercheur principal:
- Stephen Mullin
-
Contact:
- Abigail Patrick
-
-
-
-
-
Lund, Suède, 221 85
- Recrutement
- Skane University Hospital, Lund University
-
Chercheur principal:
- Per Odin
-
Contact:
- Christin Karremo
-
Uppsala, Suède
- Recrutement
- Neurologmottagningen, QD 62
-
Chercheur principal:
- Anders Johansson
-
Contact:
- Anne Westblom
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
- Recrutement
- Barrow Neurological Institute
-
Chercheur principal:
- Nicki Niemann
-
Contact:
- Bethzaida Herrera, MD
-
-
California
-
La Jolla, California, États-Unis, 92037
- Pas encore de recrutement
- University of California San Diego
-
Contact:
- Reilly Thompson
-
Chercheur principal:
- Lessig
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90048
- Pas encore de recrutement
- Cedars-Sinai
-
Chercheur principal:
- Michele Tagliati
-
Contact:
- Hayley Pomeroy
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Recrutement
- University of Colorado
-
Chercheur principal:
- Emily Forbes
-
Contact:
- Ying Liu
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, États-Unis, 33486
- Recrutement
- Parkinson's Center and Movement Disorders of Boca Raton
-
Chercheur principal:
- Stuart Isaacson
-
Contact:
- Fannie Levinson
-
Miami, Florida, États-Unis, 33136
- Recrutement
- University of Miami, Dept. of Neurology
-
Contact:
- Lucila Hernandez
-
Chercheur principal:
- Haq Ihtsham
-
Ocala, Florida, États-Unis, 34470
- Recrutement
- Renstar Medical Research
-
Chercheur principal:
- Anette Nieves
-
Contact:
- Alyssa Ashley
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, États-Unis, 30310
- Pas encore de recrutement
- Morehouse School of Medicine
-
Contact:
- David Oguoma-Richards
-
Chercheur principal:
- Branson
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Recrutement
- Northwestern University
-
Chercheur principal:
- Danielle Larson
-
Contact:
- Cynthia Poon
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- Pas encore de recrutement
- Rush University Medical Center
-
Contact:
- Andrea Hernandez
-
Chercheur principal:
- Goetz
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- Recrutement
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
Chercheur principal:
- Annie Killoran
-
Contact:
- Loraine Brenner
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, États-Unis, 66103
- Recrutement
- University of Kansas Medical Center
-
Chercheur principal:
- Andrea Lee
-
Contact:
- Kelly Lyons
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, États-Unis, 40536
- Recrutement
- University of Kentucky
-
Contact:
- Renee Wagner
-
Chercheur principal:
- Yamasaki
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
- Recrutement
- University of Maryland Medical Center
-
Contact:
- Kristi Cortez
-
Chercheur principal:
- Savitt
-
Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- Pas encore de recrutement
- Baylor University Medical Center
-
Chercheur principal:
- Emile Moukheiber
-
Contact:
- Emile Moukheiber
-
Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- Actif, ne recrute pas
- The Johns Hopkins University School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Recrutement
- Massachusetts General Hospital
-
Chercheur principal:
- Anne Marie Wills
-
Contact:
- Arjun Laud
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Pas encore de recrutement
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Chercheur principal:
- Samuel Frank
-
Contact:
- Hannah Babcock
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, États-Unis, 48334
- Recrutement
- Quest Research Institute, LLC
-
Chercheur principal:
- Peter LeWitt
-
Contact:
- Emily Zielinski
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Recrutement
- Mayo Clinic
-
Chercheur principal:
- Rodolfo Savica
-
Contact:
- Brenda Nelson
-
Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55427
- Recrutement
- Park Nicollet Struther's Parkinson's Center (Struthers Parkinsons Center at HealthPartners)
-
Contact:
- Julia Johnson
-
Chercheur principal:
- Julia Johnson
-
Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55130
- Recrutement
- Struthers Parkinson's Center- East
-
Chercheur principal:
- Julia Johnson
-
Contact:
- Meghan O'Brien
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
- Recrutement
- Robert Wood Johnson Medical School
-
Chercheur principal:
- Gian Pal
-
Contact:
- Gian Pal
-
-
New York
-
New York, New York, États-Unis, 10032
- Pas encore de recrutement
- Columbia University Medical Center
-
Chercheur principal:
- Cheryl Waters
-
Contact:
- Natasha Desai
-
New York, New York, États-Unis, 10032
- Actif, ne recrute pas
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, États-Unis, 10075
- Pas encore de recrutement
- Northwell Health
-
Chercheur principal:
- Alessandro Di Ricco
-
Contact:
- Elizabeth Xochimitl
-
New York, New York, États-Unis, 10003
- Recrutement
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai Beth Israel
-
Chercheur principal:
- Mattthew Swan
-
Contact:
- Ricardo Renvill
-
Contact:
- Tara Fitzgerald
-
New York, New York, États-Unis, 10021
- Recrutement
- Weil Cornell Medical Center
-
Chercheur principal:
- Harini Sarva
-
Contact:
- Nikoleta Marku
-
New York, New York, États-Unis, 10075-1851
- Actif, ne recrute pas
- Northwell Health Physician Partners
-
Rochester, New York, États-Unis, 14642
- Recrutement
- University of Rochester Neurology
-
Contact:
- Ruth Schneider
-
Chercheur principal:
- Ruth Schneider
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Recrutement
- Cleveland Clinic Foundation
-
Chercheur principal:
- Benjamin Walter
-
Contact:
- MaryBeth Serrano
-
Contact:
- Jerrod Cook
-
South Euclid, Ohio, États-Unis, 44121
- Recrutement
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Chercheur principal:
- Steven Gunzler
-
Contact:
- Steven Gunzler
-
Toledo, Ohio, États-Unis, 43614
- Pas encore de recrutement
- Univerity of Toledo
-
Contact:
- Stephanie Wilson
-
Chercheur principal:
- Elmer
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Pas encore de recrutement
- Oregon Health and Science University
-
Contact:
- Morgan Wilhelmi
-
Chercheur principal:
- Safarpour
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
- Recrutement
- Thomas Jefferson University
-
Chercheur principal:
- Tsao-Wei Liang
-
Contact:
- Stacy Pothier
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
- Recrutement
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Cente at University of Pennyslvania
-
Chercheur principal:
- Meredith Spindler
-
Contact:
- Suzanne Reichwein
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
- Recrutement
- MUSC
-
Contact:
- Magdaline Volcy
-
Chercheur principal:
- Federico Rodriguez-Porcel
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
- Pas encore de recrutement
- Vanderbilt Medical Center
-
Chercheur principal:
- Fenna Phibbs
-
Contact:
- Jackie Harris
-
-
Texas
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Pas encore de recrutement
- Baylor College of Medicine
-
Chercheur principal:
- Nora Vanegas-Arroyave
-
Contact:
- Rory Mahabir
-
San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
- Recrutement
- University of Texas Health Science Center - San Antonio
-
Chercheur principal:
- Sarah Horn
-
Contact:
- Carolyn Paiz
-
Contact:
- Charlotte Rhodes
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84107
- Recrutement
- Intermountain Healthcare
-
Contact:
- Lindsay Bosh
-
Chercheur principal:
- Kathleen McKee
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, États-Unis, 98034
- Pas encore de recrutement
- Evergreen Neuroscience Institute
-
Chercheur principal:
- Agarwal
-
Contact:
- Anthony Sader
-
Seattle, Washington, États-Unis, 98195
- Recrutement
- University of Washington
-
Contact:
- Amy Good
-
Chercheur principal:
- Lin
-
Spokane, Washington, États-Unis, 99202
- Recrutement
- Inland Northwest Research
-
Chercheur principal:
- Jason Aldred
-
Contact:
- Melissa Bixby
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
Les sujets qui satisfont à tous les critères suivants seront éligibles pour la partie A (dépistage génétique) de l'étude :
- Le sujet est âgé de ≥35 et ≤80 ans au moment du consentement éclairé.
- Le sujet a un diagnostic clinique de MP depuis au moins 1 an et depuis pas plus de 7 ans avant le début du dépistage (pour la partie A), tel que confirmé par un neurologue utilisant les critères MDS pour la maladie de Parkinson.
- Le sujet a un score Hoehn et Yahr modifié ≤2,5.
- Le sujet reçoit un traitement symptomatique pour la MP.
- Le sujet est capable de donner un consentement éclairé signé.
Les sujets qui satisfont à tous les critères suivants seront éligibles pour la partie B (traitement en double aveugle) de l'étude :
- Consentement éclairé - Le sujet est capable de donner un consentement éclairé signé.
- Le sujet a une variante connue associée au risque GBA-PD (comme déterminé dans la partie A [dépistage génétique] de cette étude).
- Le sujet a un score ≥22 sur l'échelle d'évaluation cognitive de Montréal (MoCA).
- Le sujet ne présente pas de fluctuations motrices sévères ou de dyskinésies invalidantes dans le jugement clinique de l'investigateur.
- Le sujet a reçu des doses stables de médicaments contre la maladie de Parkinson pendant au moins 30 jours (au moins 60 jours pour la rasagiline) avant le début du dépistage dans la partie B (traitement en double aveugle).
- Le sujet est capable de se conformer aux restrictions de l'étude.
- Le sujet a un indice de masse corporelle (IMC) de 18 à 40 kg/m2.
- S'il s'agit d'un homme sexuellement actif ou d'une femme en âge de procréer, le sujet s'engage à utiliser un contraceptif hautement efficace ou à rester abstinent pendant l'essai et pendant 30 jours après la dernière dose d'IMP. Abstinence complète de rapports sexuels si c'est le mode de vie habituel et préféré du sujet ; ou partenaire sexuel avec stérilisation chirurgicale (par exemple, ligature des trompes, hystérectomie et/ou ovariectomie bilatérale, vasectomie).
Critère d'exclusion:
• Les personnes qui ne satisfont pas aux critères d'inclusion de la partie A (dépistage génétique) seront exclues.
Les sujets qui répondent à l'un des critères suivants pour la partie B (traitement en double aveugle) ne sont pas éligibles pour l'étude.
- Le sujet est atteint de la maladie de Gaucher (GD), telle que définie par des signes et symptômes cliniques (c'est-à-dire une hépatosplénomégalie, une cytopénie, une maladie du squelette), et/ou des antécédents médicaux de déficience marquée de l'activité GCase compatible avec la GD.
- Le sujet est homozygote pour un variant pathogène GBA1 dont on sait qu'il est associé à la GD ou composé hétérozygote pour 2 allèles dont on sait qu'il est associé à la GD.
- Le sujet est porteur d'un variant pathogène LRRK2 associé à la MP connu.
- Le sujet a un parkinsonisme atypique ou secondaire par des antécédents médicaux ou de l'avis de l'investigateur. Le parkinsonisme atypique comprend, mais sans s'y limiter, les diagnostics de paralysie supranucléaire progressive, de syndrome cortico-basal et d'atrophie multisystématisée. Le parkinsonisme secondaire comprend le parkinsonisme induit par un médicament, induit par une toxine, post-infectieux, post-traumatique ou vasculaire.
- Le sujet a des antécédents (dans les 60 jours avant le début du dépistage) ou a prévu une intervention chirurgicale majeure à venir qui pourrait interférer avec, ou pour laquelle le traitement pourrait interférer avec, la conduite de l'étude ou qui poserait un risque inacceptable pour le sujet de l'avis de l'enquêteur.
- Le sujet a une maladie ou un état actif ou chronique autre que la MP qui pourrait interférer avec, ou pour lequel le traitement pourrait interférer avec, la conduite de l'étude ou poser un risque inacceptable pour le sujet de l'avis de l'investigateur sur la base des antécédents médicaux , examen physique, signes vitaux, ECG à 12 dérivations ou tests de laboratoire clinique. Des écarts mineurs des valeurs de laboratoire par rapport à la plage normale peuvent être acceptables s'ils sont jugés par l'investigateur comme n'ayant aucune pertinence clinique/mineure.
- Le sujet a des antécédents récents (6 derniers mois) d'abus de substances addictives (alcool, substances illégales), consomme actuellement > 21 unités d'alcool par semaine, ou est un consommateur récréatif régulier de sédatifs, d'hypnotiques, de tranquillisants ou de tout autre produit addictif. agent de l'avis de l'enquêteur.
- Le sujet a un test positif pour les drogues d'abus lors du dépistage ou avant l'administration de la première dose de médicament expérimental (IMP) que l'investigateur juge comme cliniquement pertinent. Un test positif pour le tétrahydrocannabinol (THC) est exclusif. Un test positif pour les cannabinoïdes (ne contenant pas de THC) n'est pas excluant si le sujet est un utilisateur récréatif (et non un abuseur) de cannabinoïdes, de l'avis de l'investigateur, et s'engage à s'abstenir d'utiliser des cannabinoïdes dans les 12 heures avant les visites d'étude. Un dépistage de drogue positif attribué à un médicament d'ordonnance autorisé n'est pas exclusif mais doit être convenu avec le moniteur médical.
- Le sujet est actuellement enceinte, prévoit une grossesse dans le délai de l'étude ou allaite.
- Le sujet utilise un puissant inhibiteur et inducteur du CYP3A4 au moment du dépistage pour la partie B (traitement en double aveugle).
- Le sujet utilise un substrat de la protéine de résistance au cancer du sein (BCRP) (par exemple, la pravastatine, la rosuvastatine, le glyburide) au moment du dépistage pour la partie B (traitement en double aveugle).
- Le sujet a utilisé l'un des médicaments suivants dans les 60 jours précédant l'inclusion : antipsychotiques typiques ou atypiques (y compris, mais sans s'y limiter, la clozapine, la pimavansérine, l'olanzapine, la rispéridone et l'aripiprazole), le métoclopramide, la prochlorpérazine, la méthyldopa, la tétrabénazine, la deutétrabénazine, la valbénazine , ou réserpine.
- Le sujet a reçu une vaccination dans les 14 jours précédant l'administration de la première dose d'IMP.
- Le sujet a des antécédents ou il est prévu d'effectuer une stimulation cérébrale profonde (DBS), des procédures lésionnelles (c'est-à-dire une thalamotomie) ou une échographie focalisée ; pour initier un traitement de thérapie génique pour la MP ; ou pour initier l'utilisation de toute formulation de perfusion intestinale ou de perfusion sous-cutanée continue de médicaments contre la maladie de Parkinson.
- Le sujet participe actuellement ou a participé à une étude expérimentale sur un médicament dans les 3 mois ou 5 demi-vies, selon la plus longue ; dans une étude de dispositif thérapeutique dans les 3 mois précédant la première dose d'IMP ; ou a déjà participé à un essai de thérapie génique. La participation simultanée à une étude observationnelle est acceptable.
- Le sujet a un résultat de test positif pour l'antigène de surface de l'hépatite B (HBsAg), l'anticorps du virus de l'hépatite C (anti-VHC) ou le virus de l'immunodéficience humaine 1 (VIH-1) ou 2 (VIH-2) lors du dépistage. Si le test réflexe pour l'hépatite B ou l'ADN du VHC est négatif, le sujet peut être éligible pour l'étude.
- Le sujet a une insuffisance rénale telle que définie par un débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) de <60 ml/min lors du dépistage.
- Le sujet a une cirrhose (Child-Pugh A, B ou C) ou l'une des valeurs de laboratoire suivantes lors du dépistage : alanine aminotransférase sérique (ALT) ou aspartate aminotransférase (AST)> 2 fois la limite supérieure de la normale (LSN) ou bilirubine > 2 × LSN sauf si le sujet a connu ou suspecté la maladie de Gilbert.
- Le sujet a un intervalle QT corrigé pour la fréquence cardiaque par la méthode de Fridericia (QTcF) valeur> 450 msec si homme ou> 470 msec si femme lors du dépistage.
- Le sujet fournit une réponse positive à la question 4 ou 5 de l'échelle Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) basée sur les 6 derniers mois ou, de l'avis de l'investigateur, présente un risque sérieux de suicide lors du dépistage.
- Le sujet a eu un résultat positif au test du coronavirus-2 (SRAS-CoV-2) lié au syndrome respiratoire aigu sévère (tout type) dans les 30 jours précédant la signature du consentement éclairé pour la partie B (traitement en double aveugle) ou a 2 ou plus symptômes (par exemple, mal de gorge, toux, fièvre) en même temps qui sont compatibles avec l'infection par la maladie à coronavirus 2019 (COVID-19) (non testée) de l'avis de l'investigateur.
- Le sujet a des antécédents cliniques compatibles avec une précédente infection au COVID-19 et ne s'est pas complètement rétabli, maintenant des symptômes non spécifiques comme, par exemple, fatigue, essoufflement, difficulté de concentration, troubles du sommeil, fièvre, anxiété et dépression.
- Le sujet a déjà reçu du BIA 28-6156 ou a une allergie ou une hypersensibilité connue au BIA 28-6156 ou à l'un des composants de la formulation.
- Le sujet est un candidat inapte à recevoir le BIA 28-6156 ou est incapable ou peu susceptible de se conformer au schéma posologique ou aux évaluations de l'étude selon le jugement de l'investigateur.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur placebo: Placebo
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Placebo, une fois par jour, administration orale.
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Expérimental: BIA 28-6156 10 mg
Les participants seront randomisés pour recevoir BIA 28-6156 10 mg pendant la période de traitement.
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BIA 28-6156 10 mg, une fois par jour, administration orale.
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Expérimental: BIA 28-6156 60 mg
Les participants seront randomisés pour recevoir BIA 28-6156 60 mg pendant la période de traitement.
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BIA 28-6156 60 mg, une fois par jour, administration orale.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Temps entre la ligne de base et la progression cliniquement significative sur les aspects moteurs des expériences de la vie quotidienne (évalué par le score MDS-UPDRS Partie II et le score MDS-UPDRS Partie III)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 78
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Temps entre la ligne de base et une progression cliniquement significative sur les aspects moteurs des expériences de la vie quotidienne, tel qu'évalué par une augmentation ≥ 2 points par rapport à la ligne de base du score de la partie II de la Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) et aucune amélioration du moteur Examen, tel qu'évalué par une augmentation ≥ 0 point par rapport au départ du score MDS-UPDRS Partie III.
MDS-UPDRS est une échelle multimodale évaluant la déficience et l'incapacité composée de 4 parties.
La partie II évalue les expériences motrices de la vie quotidienne (gamme 0-52).
Il contient 13 questions qui doivent être évaluées par le patient et/ou le soignant.
La partie III évalue les signes moteurs de la MP et est cotée par l'investigateur (gamme 0-132).
La partie III contient 33 scores basés sur 18 items.
Pour chaque question, un score numérique est attribué entre 0 et 4, où 0 = Normal, 1 = Léger, 2 = Léger, 3 = Modéré, 4 = Sévère.
Un score plus élevé indique des symptômes plus graves de MP.
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De la ligne de base jusqu'à la semaine 78
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Temps entre la ligne de base et la progression cliniquement significative des signes moteurs de la maladie (évalué par le score MDS-UPDRS Partie III)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 78
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Temps entre la ligne de base et la progression cliniquement significative des signes moteurs de la maladie, tel qu'évalué par une augmentation ≥ 5 points par rapport à la ligne de base du score MDS-UPDRS Partie III.
MDS-UPDRS est une échelle multimodale évaluant la déficience et l'incapacité composée de 4 parties.
La partie III évalue les signes moteurs de la MP et est cotée par l'investigateur (gamme 0-132).
La partie III contient 33 scores basés sur 18 items.
Un score plus élevé indique des symptômes plus graves de MP.
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De la ligne de base jusqu'à la semaine 78
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Temps entre la ligne de base et toute aggravation sur l'échelle CGI-C (Clinical Global Impression - Change)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 78
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L'impression clinique globale de changement (CGI-C) est une échelle utilisée pour évaluer l'amélioration clinique globale ou l'aggravation de l'état d'un patient au fil du temps.
L'échelle CGI-C va de 1 à 7, les scores les plus faibles indiquant une plus grande amélioration (1 - Très nettement amélioré, 2 - Très amélioré, 3 - Peu amélioré, 4 - Aucun changement, 5 - Légèrement pire, 6 - Bien pire, 7 - Bien pire).
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De la ligne de base jusqu'à la semaine 78
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Temps entre la ligne de base et toute aggravation sur l'échelle Patient Global Impression - Change (PGI-C)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 78
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L'impression globale de changement du patient (PGI-C) est un outil d'auto-évaluation utilisé pour évaluer la perception d'un patient de son amélioration ou de sa détérioration globale dans un domaine particulier lié à la santé au fil du temps.
L'échelle PGI-C demande aux patients d'évaluer leur amélioration globale ou leur aggravation depuis le début du traitement sur une échelle de sept points, les scores les plus bas indiquant une amélioration plus importante (1 - Très bien amélioré, 2 - Beaucoup amélioré, 3 - Peu amélioré, 4 - Pas de changement, 5 - Légèrement pire, 6 - Bien pire, 7 - Très bien pire)
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De la ligne de base jusqu'à la semaine 78
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Changement de la ligne de base à la semaine 78 dans le score total MDS-UPDRS (Partie I-IV)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 78
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Le MDS-UPDRS évalue les expériences non motrices et motrices de la vie quotidienne, l'examen moteur et les catégories de complications motrices.
Le score total des parties I à IV du MDS-UPDRS a été calculé comme la somme des scores des items individuels de ces catégories.
Chaque item est noté sur une échelle de 0 à 4 sur laquelle 0 = normal, 1 = léger, 2 = léger, 3 = modéré et 4 = sévère.
Un score plus élevé indique des symptômes plus graves de MP.
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De la ligne de base jusqu'à la semaine 78
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Changement de la ligne de base à la semaine 78 dans le score modifié de Hoehn et Yahr
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 78
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L'échelle modifiée de Hoehn et Yahr mesure la gravité de la maladie de Parkinson en évaluant les symptômes moteurs et les troubles fonctionnels du patient.
L'échelle comporte sept étapes, allant de 1 à 5, les scores les plus élevés indiquant une maladie plus grave.
(1 - Atteinte unilatérale uniquement ; 1,5 - Atteinte unilatérale et axiale ; 2 - Atteinte bilatérale sans trouble de l'équilibre ; 2,5 - Atteinte bilatérale légère avec récupération au test de traction ; 3 - Atteinte bilatérale légère à modérée ; une certaine instabilité posturale ; indépendant physiquement ; 4 - Handicap sévère ; encore capable de marcher ou de se tenir debout sans aide ; 5 - En fauteuil roulant ou alité, sauf indication contraire).
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De la ligne de base jusqu'à la semaine 78
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Changement de la ligne de base à la semaine 78 dans le score du questionnaire sur la maladie de Parkinson en 39 points (PDQ-39)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 78
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Le PDQ-39 est la mesure d'auto-évaluation la plus validée et la plus largement utilisée pour l'évaluation de la qualité de vie liée à la santé chez les patients atteints de MP.
Le questionnaire mesure 39 items, qui évaluent 8 domaines de la santé : mobilité (10 items), activités de la vie quotidienne (6 items), bien-être émotionnel (6 items), stigmatisation (4 items), soutien social (3 items), cognitions (4 items), la communication (3 items) et l'inconfort corporel (3 items).
Chaque item est noté sur l'échelle suivante : 0 = jamais, 1 = occasionnellement, 2 = parfois, 3 = souvent et 4 = toujours.
Les éléments de chaque sous-échelle et l'échelle totale peuvent être résumés en un indice et transformés linéairement en une échelle allant de 0 (santé parfaite telle qu'évaluée par la mesure) à 100 (santé la plus mauvaise telle qu'évaluée par la mesure).
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De la ligne de base jusqu'à la semaine 78
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Raquel Costa, Bial R&D Investments, S.A.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
31 mars 2023
Achèvement primaire (Estimé)
31 mars 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 juillet 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
6 avril 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
18 avril 2023
Première publication (Réel)
19 avril 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
29 mars 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
28 mars 2024
Dernière vérification
1 mars 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- BIA 28-6156-201
- 2022-501783-18-00 (Autre identifiant: EU Trial Number)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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