BIA 28-6156:n teho, turvallisuus, siedettävyys, farmakodynamiikka ja farmakokinetiikka GBA-PD:ssä (ACTIVATE)
tiistai 12. toukokuuta 2026 päivittänyt: Bial R&D Investments, S.A.
Vaiheen 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus BIA 28-6156:n tehokkuuden, turvallisuuden, siedettävyyden, farmakodynamiikan ja farmakokinetiikkaan arvioimiseksi potilailla, joilla on Parkinsonin tauti ja joilla on patogeeninen muunnelma glukoserebrosidaasigeenissä (GBA156)
Tämän satunnaistetun, kaksoissokkoutetun, lumekontrolloidun tutkimuksen tarkoituksena on arvioida BIA 28-6156:n tehoa lumelääkkeeseen verrattuna kliinisesti merkittävän motorisen etenemisen viivästymisessä 78 viikon ajan Parkinsonin tautia sairastavilla koehenkilöillä, joilla on patogeeninen variantti glukoserebrosidaasi 1:ssä ( GBA1) -geeni (GBA-PD).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on 2-osainen (osa A [Geneettinen seulonta] ja osa B [Kaksoissokkohoito]), vaihe 2, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan tehoa, turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakodynamiikkaa, ja kahden kiinteän annoksen BIA 28-6156 (10 ja 60 mg/vrk) farmakokinetiikka noin 237 potilaalla, joilla on geneettisesti vahvistettu GBA-PD.
Osassa A (Geneettinen seulonta) tunnistetaan henkilöt, joilla on PD-riskiin liittyvä variantti GBA1-geenissä, jotta ne voidaan ilmoittautua tutkimuksen osaan B (kaksoissokkohoito). Osa B koostuu seulontajaksosta, jolla varmistetaan, että kaikki tutkimuksen osan B protokollaan sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit täyttyvät (enintään 5 viikkoa). Seulontajakson jälkeen soveltuvat koehenkilöt satunnaistetaan yhteen kolmesta hoitohaarasta (BIA 28-6156 10 mg/vrk, BIA 28-6156 60 mg/vrk tai lumelääke) suhteessa 1:1:1 ja annetaan tuplaannos. -sokkohoitojakso 78 viikkoon asti, jonka jälkeen seuraa 30 päivän (4 viikon) turvallisuusseurantajakso.
Koehenkilöiden on saatava vakaa annos PD-lääkitystä vähintään 30 päivän ajan ennen seulontaa (osa B [kaksoissokkohoito]) ja he saavat edelleen tavallisia PD-lääkkeitään koko tutkimuksen ajan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
237
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat
- Amsterdam Medical Center UMC
-
Groningen, Alankomaat
- University Medical Center Groningen
-
Utrecht, Alankomaat
- St. Antonius Ziekenhuis (St. Antonius Hospital) - Utrecht
-
-
-
-
-
Badalona, Espanja, 08916
- Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
-
Barakaldo, Espanja, 48903
- Hospital Universitario Cruces
-
Barcelona, Espanja, 08025
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Vall D´Hebron
-
Madrid, Espanja, 28034
- Hospital Ruber Internacional
-
Madrid, Espanja, 28006
- Hospital Universitaio de La Princesa
-
Seville, Espanja, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Bologna, Italia
- IRCCS Istituto Delle Scienze Neurologiche DI
-
Brescia, Italia, 25123
- Spedali Civilia di Brescia
-
Brindisi, Italia, 72100
- Ospedale Antonio Perrino
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Milan, Italia, 20133
- IRCCS Carlo Besta Neurological Institute
-
Naples, Italia, 80138
- Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli - Clinica Neurologia I
-
Padova, Italia, 35128
- Universita Degli Studi Di Padova - Azienda Ospedaliera Di Padova - Clinica Neurologica
-
Roma, Italia, 163
- IRCSS San Raffaele Pisana
-
Rozzano, Italia, 20086
- Istituto Clinico Humanitas
-
Salerno, Italia, 84125
- A.O.U. San Giovanni di Dio Ruggi d'Aragona Centro Parkinson- Piano Rialzato Corpo QT
-
-
-
-
-
Ottawa, Kanada
- Ottawa Hospital Research Institute
-
-
Quebec
-
Gatineau, Quebec, Kanada
- Clinique Neuro-Outaouais (Neuro-Outaouais Clinic)
-
Montreal, Quebec, Kanada, 3801
- Montreal Neurological Institute & Hospital
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugali
- Centro Hospitalar Universitario de Coimbra
-
Guimarães, Portugali, 4835-044
- Hospital Senhora da Oliveira de Guimaraes
-
Porto, Portugali, 4099-001
- Centro Hospitalar Universitário de Santo António
-
Porto, Portugali, 4200-319
- Hospital S.JOÃO
-
Torres Vedras, Portugali
- CNS - Campus Neurológico
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Puola, 85-163
- Centrum Medyczne NEUROMED Sp. z o.o. ul.
-
Krakow, Puola, 31-505
- Krakowkska Akademia Neurologii Sp. z o.o
-
Lodz, Puola, 90-640
- NeuroKlinika Gabinet Lekarski
-
-
-
-
-
Nantes, Ranska
- CHU de Nantes - Hôpital Nord Laennec
-
Nice, Ranska, 6002
- CHU de Nice Hopital Pasteur
-
Nîmes, Ranska
- CHU de Nîmes
-
Paris, Ranska
- Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Pitie-Salpetriere - Centres d'Investigation Clinique (CIC) Paris-Est
-
Rennes, Ranska
- Chu de Rennes Hopital Pontchaillou
-
Toulouse, Ranska
- Hopital Paule de Viguier
-
Toulouse, Ranska
- CIC Toulouse
-
-
-
-
-
Lund, Ruotsi, 221 85
- Skane university hospital, Lund university
-
Uppsala, Ruotsi
- Neurologmottagningen, QD 62
-
-
-
-
-
Beelitz-Heilstätten, Saksa, 14547
- Neurologisches Fachkrankenhaus für, Bewegungsstörungen und Parkinson
-
Biskirchen, Saksa, 35638
- Gertrudis Clinic Biskirchen, Parkinson-Center
-
Kassel, Saksa, 34128
- Paracelsus-Elena-Klinik
-
Marburg, Saksa, 35039
- Universitats klinikum Marburg
-
Munich, Saksa, 81377
- Klinikum der Universität München, Campus Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik
-
Munich, Saksa
- Ludwig-Maximilians University Munich
-
Wolfach, Saksa, 77709
- Parkinson-Klinik Ortenau GmbH&Co KG
-
-
-
-
-
Dundee, Yhdistynyt kuningaskunta
- NHS Tayside-Ninewells Hospital and Medical School
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
- Glasgow Memory Clinic
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- King's College London - David Goldberg Centre
-
Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, Freeman Hospital
-
Plymouth, Yhdistynyt kuningaskunta
- University Hospitals Plymouth NHS Trust
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
- University of California San Diego
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
- Cedars-Sinai
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33486
- Parkinson's Center and Movement Disorders of Boca Raton
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami, Dept. of Neurology
-
Ocala, Florida, Yhdysvallat, 34470
- Renstar Medical Research
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30310
- Morehouse School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern University
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66103
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
- University of Kentucky
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
- University of Maryland Medical Center
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- The Johns Hopkins University School of Medicine
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Baylor University Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Yhdysvallat, 48334
- Quest Research Institute, LLC
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55130
- Struthers Parkinson's Center- East
-
Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55427
- Park Nicollet Struther's Parkinson's Center (Struthers Parkinsons Center at HealthPartners)
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
- Robert Wood Johnson Medical School
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10075
- Northwell Health
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10003
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai Beth Israel
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- Weil Cornell Medical Center
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10075-1851
- Northwell Health Physician Partners
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- University of Rochester Neurology
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
South Euclid, Ohio, Yhdysvallat, 44121
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43614
- Univerity of Toledo
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Thomas Jefferson University
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Cente at University of Pennyslvania
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- MUSC
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor College of Medicine
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- University of Texas Health Science Center - San Antonio
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84107
- Intermountain Healthcare
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Yhdysvallat, 98034
- Evergreen Neuroscience Institute
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- University of Washington
-
Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99202
- Inland Northwest Research
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Koehenkilöt, jotka täyttävät kaikki seuraavat kriteerit, voivat osallistua tutkimuksen osaan A (Geneettinen seulonta):
- Tutkittava on ≥35 ja ≤80-vuotias tietoisen suostumuksen ajankohtana.
- Potilaalla on PD:n kliininen diagnoosi vähintään 1 vuoden ja enintään 7 vuoden ajan ennen seulonnan aloittamista (osa A varten), jonka neurologi on vahvistanut Parkinsonin taudin MDS-kriteereitä käyttäen.
- Kohteen modifioitu Hoehn- ja Yahr-pistemäärä on ≤2,5.
- Kohde saa oireenmukaista hoitoa PD:n vuoksi.
- Tutkittava pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen.
Koehenkilöt, jotka täyttävät kaikki seuraavat kriteerit, voivat osallistua tutkimuksen osaan B (kaksoissokkohoito):
- Tietoinen suostumus – Tutkittava pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen.
- Potilaalla on tunnettu GBA-PD-riskiin liittyvä variantti (määritetty tämän tutkimuksen osassa A [Geneettinen seulonta]).
- Koehenkilön pistemäärä on ≥22 Montrealin kognitiivisen arvioinnin (MoCA) asteikolla.
- Tutkijan kliinisen arvion mukaan koehenkilöllä ei ole vakavia motorisia vaihteluja tai vammauttavia dyskinesioita.
- Kohde on käyttänyt vakaita annoksia PD-lääkitystä vähintään 30 päivää (vähintään 60 päivää rasagiliinille) ennen seulonnan aloittamista osassa B (kaksoissokkohoito).
- Opiskelija pystyy noudattamaan opiskelurajoituksia.
- Potilaan painoindeksi (BMI) on 18-40 kg/m2.
- Jos kyseessä on seksuaalisesti aktiivinen mies tai hedelmällisessä iässä oleva nainen, koehenkilö suostuu käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä tai olemaan pidättyväinen kokeen aikana ja 30 päivää viimeisen IMP-annoksen jälkeen. Täydellinen pidättäytyminen seksuaalisesta kanssakäymisestä, jos tämä on henkilön tavallinen ja suosima elämäntapa; tai seksuaalikumppani, jolle on tehty kirurginen sterilointi (esim. munanjohdinsidonta, kohdun poisto ja/tai molemminpuolinen munanpoisto, vasektomia).
Poissulkemiskriteerit:
• Henkilöt, jotka eivät täytä osan A (Geneettinen seulonta) sisällyttämiskriteerejä, suljetaan pois.
Koehenkilöt, jotka täyttävät jonkin seuraavista osan B (kaksoissokkohoito) kriteereistä, eivät ole kelvollisia tutkimukseen.
- Kohdeella on Gaucherin tauti (GD), joka on määritelty kliinisillä oireilla (eli hepatosplenomegalia, sytopenia, luuston sairaus) ja/tai lääketieteellinen historia GCase-aktiivisuuden merkittävästä puutteesta, joka on yhteensopiva GD:n kanssa.
- Kohde on homotsygoottinen patogeeniselle GBA1-variantille, jonka tiedetään liittyvän GD:hen, tai yhdisteen, joka on heterotsygoottinen kahdelle alleelille, joiden tiedetään liittyvän GD:hen.
- Kohde kantaa tunnettua PD:hen liittyvää patogeenistä LRRK2-varianttia.
- Tutkittavalla on sairaushistorian tai tutkijan mielestä epätyypillinen tai sekundaarinen parkinsonismi. Epätyypilliseen parkinsonismiin kuuluvat, mutta ei rajoittuen, etenevän supranukleaarisen halvauksen, kortiko-basaalioireyhtymän ja monijärjestelmän atrofian diagnoosit. Toissijainen parkinsonismi sisältää lääkkeiden aiheuttaman, toksiinien aiheuttaman, infektion jälkeisen, trauman jälkeisen tai verisuoniperäisen parkinsonismin.
- Tutkittavalla on historia (60 päivän sisällä ennen seulonnan aloittamista) tai hän on suunnitellut tulevaa suurta leikkausta, joka voi häiritä tutkimuksen suorittamista tai jonka hoito saattaa häiritä tutkimuksen suorittamista tai joka aiheuttaisi kohteelle kohtuuttoman riskin tutkijan mielestä.
- Tutkittavalla on jokin muu aktiivinen tai krooninen sairaus tai tila, joka voi häiritä tai jonka hoito saattaa häiritä tutkimuksen suorittamista tai aiheuttaa tutkijan sairaushistorian perusteella hyväksyttävän riskin tutkittavalle. , fyysinen tarkastus, elintoiminnot, 12-kytkentäinen EKG tai kliiniset laboratoriotutkimukset. Laboratorioarvojen pienet poikkeamat normaalista vaihteluvälistä voivat olla hyväksyttäviä, jos tutkija arvioi niillä olevan kliinistä merkitystä tai vähäistä.
- Tutkittavalla on lähihistoria (viimeiset 6 kuukautta) riippuvuutta aiheuttavien aineiden (alkoholi, laittomat aineet) väärinkäyttöä, hän käyttää tällä hetkellä yli 21 yksikköä alkoholia viikossa tai hän käyttää säännöllisesti rauhoittavia, unilääkkeitä, rauhoittavia aineita tai muita riippuvuutta aiheuttavia aineita. agentti tutkijan mielestä.
- Tutkittavalla on positiivinen huumetesti seulonnassa tai ennen ensimmäisen tutkijalääkkeen (IMP) annosta, jonka tutkija arvioi kliinisesti merkitykselliseksi. Positiivinen testi tetrahydrokannabinolille (THC) on poissulkeva. Positiivinen testi kannabinoideille (ei sisällä THC:tä) ei ole poissulkeva, jos tutkittava on tutkijan mielestä kannabinoidien virkistyskäyttäjä (ei väärinkäyttäjä) ja suostuu pidättymään kannabinoidien käytöstä 12 tunnin sisällä ennen opintokäyntejä. Sallitun reseptilääkkeen aiheuttama positiivinen lääkeseulonta ei ole poissulkeva, mutta siitä on sovittava lääkärin kanssa.
- Koehenkilö on tällä hetkellä raskaana, suunnittelee raskautta tutkimuksen aikana tai imettää.
- Kohde käyttää vahvoja CYP3A4:n estäjiä ja indusoijia osan B (kaksoissokkohoito) seulonnan aikana.
- Kohde käyttää rintasyöpäresistenssiproteiinin (BCRP) substraattia (esim. pravastatiinia, rosuvastatiinia, glyburidia) osan B (kaksoissokkohoito) seulonnan aikana.
- Potilas on käyttänyt mitä tahansa seuraavista lääkkeistä 60 päivän aikana ennen lähtötilannetta: tyypilliset tai epätyypilliset psykoosilääkkeet (mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, klotsapiini, pimavanseriini, olantsapiini, risperidoni ja aripipratsoli), metoklopramidi, proklooriperatsiini, metyylidopa, tetrabenatsiini, deutetrabenatsiini tai reserpiini.
- Kohde on saanut rokotuksen 14 päivän sisällä ennen ensimmäisen IMP-annoksen antamista.
- Potilaalla on aiempi historia tai hänellä on suunnitelma suorittaa syväaivostimulaatiota (DBS), leesiotoimenpiteitä (eli talamotomia) tai kohdennettua ultraääntä; aloittaa PD:n geeniterapiahoito; tai aloittaa minkä tahansa PD-lääkkeiden suoliston infuusioformulaation tai jatkuvan subkutaanisen infuusion käytön.
- Tutkittava osallistuu parhaillaan lääketutkimukseen tai on osallistunut siihen 3 kuukauden tai 5 puoliintumisajan kuluessa sen mukaan, kumpi on pidempi; terapeuttisessa välinetutkimuksessa 3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä IMP-annosta; tai on aiemmin osallistunut geeniterapiatutkimukseen. Samanaikainen osallistuminen havainnointitutkimukseen on hyväksyttävää.
- Potilaalla on positiivinen testitulos hepatiitti B -pinta-antigeenille (HBsAg), hepatiitti C -viruksen vasta-aineelle (anti-HCV) tai ihmisen immuunikatovirukselle 1 (HIV-1) tai 2 (HIV-2). Jos refleksitesti hepatiitti B:n tai HCV DNA:n varalta on negatiivinen, tutkittava voi olla kelvollinen tutkimukseen.
- Potilaalla on munuaisten vajaatoiminta, joka määritellään arvioidulla glomerulussuodatusnopeudella (eGFR) <60 ml/min seulonnassa.
- Potilaalla on kirroosi (Child-Pugh A, B tai C) tai jokin seuraavista laboratorioarvoista seulonnassa: seerumin alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 2 kertaa normaalin yläraja (ULN) tai bilirubiini >2 × ULN paitsi jos tutkittava on tiennyt tai epäillyt Gilbertin tautia.
- Potilaalla on Friderician menetelmällä sykekorjattu QT-aika (QTcF) > 450 ms, jos mies tai > 470 ms, jos nainen seulonnassa.
- Koehenkilö antaa positiivisen vastauksen Columbia-Suicide Severity Rating Scalen (C-SSRS) kysymykseen 4 tai 5 viimeisen 6 kuukauden perusteella tai esittää tutkijan mielestä vakavan itsemurhariskin seulonnassa.
- Koehenkilöllä oli positiivinen vakava akuuttiin hengitystieoireyhtymään liittyvä koronavirus-2-testi (SARS-CoV-2) -testi (mikä tahansa tyyppi) 30 päivän kuluessa ennen tietoisen suostumuksen allekirjoittamista osaan B (kaksoissokkohoito) tai hänellä on vähintään kaksi voimassa olevaa testiä. oireet (esim. kurkkukipu, yskä, kuume) samaan aikaan, jotka vastaavat tutkijan mielestä koronavirustauti 2019 (COVID-19) -infektiota (ei testattu).
- Potilaalla on aiemman COVID-19-infektion mukainen kliininen historia, eikä hän ole täysin toipunut, ja hänellä on epäspesifisiä oireita, kuten esimerkiksi väsymys, hengenahdistus, keskittymisvaikeudet, unihäiriöt, kuume, ahdistuneisuus ja masennus.
- Kohde on aiemmin saanut BIA 28-6156:ta tai hänellä on tunnettu allergia tai yliherkkyys BIA 28-6156:lle tai jollekin formulaation komponentille.
- Tutkittava ei ole sopiva ehdokas BIA 28-6156:n saamiseen tai hän ei pysty tai ei todennäköisesti noudata annostusaikataulua tai tutkimusarvioita tutkijan harkinnan mukaan.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
Lume, kerran päivässä, suun kautta.
|
|
Kokeellinen: BIA 28-6156 10 mg
Osallistujat satunnaistetaan saamaan BIA 28-6156 10 mg hoitojakson aikana.
|
BIA 28-6156 10 mg, kerran päivässä, suun kautta.
|
|
Kokeellinen: BIA 28-6156 60 mg
Osallistujat satunnaistetaan saamaan BIA 28-6156 60 mg hoitojakson aikana.
|
BIA 28-6156 60 mg, kerran päivässä, suun kautta.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika lähtötilanteesta kliinisesti merkitykselliseen etenemiseen päivittäisen elämän kokemusten motorisissa näkökohdissa (arvioitu MDS-UPDRS-osan II pistemäärällä ja MDS-UPDRS-osan III pistemäärällä)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 78 asti
|
Aika lähtötilanteesta kliinisesti merkittävään etenemiseen päivittäisen elämän kokemusten motorisissa näkökohdissa, joka on arvioitu ≥ 2 pisteen lisäyksellä lähtötasosta Movement Disorder Society - Unified Parkinsonin taudin arviointiasteikon (MDS-UPDRS) osan II pistemäärässä, eikä motorisissa ominaisuuksissa ole parannusta. Tutkimus, joka on arvioitu ≥0 pisteen nousulla lähtötasosta MDS-UPDRS-osan III pistemäärässä.
MDS-UPDRS on multimodaalinen vajaatoimintaa ja vammaisuutta arvioiva asteikko, joka koostuu 4 osasta.
Osa II arvioi motorisia kokemuksia päivittäisestä elämästä (alue 0-52).
Se sisältää 13 kysymystä, jotka potilaan ja/tai hoitajan tulee arvioida.
Osa III arvioi PD:n motorisia merkkejä, ja tutkija arvioi sen (alue 0-132).
Osa III sisältää 33 pistemäärää 18 kohteen perusteella.
Jokaiselle kysymykselle annetaan numeerinen pistemäärä 0-4, jossa 0 = normaali, 1 = lievä, 2 = lievä, 3 = kohtalainen, 4 = vaikea.
Korkeampi pistemäärä osoittaa vakavampia PD:n oireita.
|
Perustasosta viikkoon 78 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika lähtötilanteesta kliinisesti merkittävään sairauden motoristen oireiden etenemiseen (arvioitu MDS-UPDRS-osan III pistemäärällä)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 78 asti
|
Aika lähtötilanteesta kliinisesti merkittävään sairauden motoristen oireiden etenemiseen, arvioituna ≥5 pisteen nousuna lähtötasosta MDS-UPDRS-osan III pistemäärässä.
MDS-UPDRS on multimodaalinen vajaatoimintaa ja vammaisuutta arvioiva asteikko, joka koostuu 4 osasta.
Osa III arvioi PD:n motorisia merkkejä, ja tutkija arvioi sen (alue 0-132).
Osa III sisältää 33 pistemäärää 18 kohteen perusteella.
Korkeampi pistemäärä osoittaa vakavampia PD:n oireita.
|
Perustasosta viikkoon 78 asti
|
|
Aika lähtötilanteesta pahenemiseen CGI-C (Clinical Global Impression - Change) -asteikolla
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 78 asti
|
Clinical Global Impression of Change (CGI-C) on asteikko, jota käytetään arvioimaan potilaan tilan yleistä kliinistä paranemista tai huononemista ajan myötä.
CGI-C-asteikko vaihtelee 1–7, ja pienemmät pisteet osoittavat suurempaa parannusta (1 - parantunut paljon, 2 - parantunut paljon, 3 - parantunut vähän, 4 - ei muutosta, 5 - vähän huonompi, 6 - paljon huonompi, 7 - Paljon pahempaa).
|
Perustasosta viikkoon 78 asti
|
|
Aika lähtötilanteesta pahenemiseen PGI-C (Patient Global Impression - Change) -asteikolla
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 78 asti
|
Potilaan globaali muutosvaikutelma (PGI-C) on itseraportointityökalu, jota käytetään arvioimaan potilaan käsitystä yleisestä paranemisestaan tai huononemisesta tietyllä terveyteen liittyvällä alueella ajan myötä.
PGI-C-asteikko pyytää potilaita arvioimaan yleistä paranemistaan tai huononemistaan hoidon aloittamisen jälkeen seitsemän pisteen asteikolla, jossa pienemmät pisteet osoittavat suurempaa paranemista (1 - parantunut paljon, 2 - parantunut paljon, 3 - parantunut vähän, 4 - Ei muutosta, 5 - Vähän huonompi, 6 - Paljon huonompi, 7 - Erittäin paljon huonompi)
|
Perustasosta viikkoon 78 asti
|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 78 MDS-UPDRS-kokonaispisteissä (osa I-IV)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 78 asti
|
MDS-UPDRS arvioi päivittäisen elämän ei-motorisia ja motorisia kokemuksia, motorisia tutkimuksia ja motorisia komplikaatioita.
MDS-UPDRS osan I-IV kokonaispistemäärä laskettiin näiden luokkien yksittäisten kohteiden pisteiden summana.
Jokainen kohta on arvioitu asteikolla 0-4, jossa 0 = normaali, 1 = lievä, 2 = lievä, 3 = kohtalainen ja 4 = vaikea.
Korkeampi pistemäärä osoittaa vakavampia PD:n oireita.
|
Perustasosta viikkoon 78 asti
|
|
Muutos perustilanteesta viikkoon 78 Modified Hoehn and Yahr -pisteissä
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 78 asti
|
Modified Hoehn and Yahr -asteikko mittaa Parkinsonin taudin vakavuutta arvioimalla potilaan motorisia oireita ja toimintahäiriöitä.
Asteikolla on seitsemän vaihetta, jotka vaihtelevat 1–5, ja korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa sairautta.
(1 - vain yksipuolinen häiriö; 1,5 - yksipuolinen ja aksiaalinen osallistuminen; 2 - molemminpuolinen osallistuminen ilman tasapainon heikkenemistä; 2,5 - lievä molemminpuolinen sairaus, joka toipuu vetotestissä; 3 - lievä tai kohtalainen kahdenvälinen sairaus; jonkin verran asennon epävakautta; fyysisesti riippumaton; 4 - Vaikea vamma; pystyy edelleen kävelemään tai seisomaan ilman apua; 5 - Pyörätuoliin sidottu tai sänkyyn sidottu, ellei sitä lisätä).
|
Perustasosta viikkoon 78 asti
|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 78 Parkinsonin tautikyselyn (PDQ-39) pistemäärässä 39 kohtaa
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 78 asti
|
PDQ-39 on perusteellisin validoitu ja laajimmin käytetty itseraportointimittari PD-potilaiden terveyteen liittyvän elämänlaadun arvioimiseksi.
Kyselyssä mitataan 39 kohtaa, jotka arvioivat 8 terveyden osa-aluetta: liikkuvuus (10 kohtaa), päivittäiset toimet (6 kohtaa), emotionaalinen hyvinvointi (6 kohtaa), stigma (4 kohtaa), sosiaalinen tuki (3 kohtaa), kognitio (4 kohdetta), viestintää (3 kohdetta) ja kehon epämukavuutta (3 kohdetta).
Jokainen kohta pisteytetään seuraavalla asteikolla: 0 = ei koskaan, 1 = satunnaisesti, 2 = joskus, 3 = usein ja 4 = aina.
Kunkin ala-asteikon ja kokonaisasteikon kohteet voidaan tiivistää indeksiksi ja muuntaa lineaarisesti asteikolle 0 (täydellinen terveys mittarilla arvioituna) 100 (mitan huonoin terveys).
|
Perustasosta viikkoon 78 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Raquel Costa, Bial R&D Investments, S.A.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 31. maaliskuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 2. huhtikuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 31. heinäkuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 6. huhtikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 18. huhtikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 19. huhtikuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 13. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 12. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- BIA 28-6156-201
- 2022-501783-18-00 (Muu tunniste: EU Trial Number)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .