Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt, säkerhet, tolerabilitet, farmakodynamik och farmakokinetik av BIA 28-6156 i GBA-PD (ACTIVATE)

12 maj 2026 uppdaterad av: Bial R&D Investments, S.A.

En fas 2, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera effektivitet, säkerhet, tolerabilitet, farmakodynamik och farmakokinetik av BIA 28-6156 hos patienter med Parkinsons sjukdom med en patogen variant i glukocerebrosidas (GBA1)

Syftet med denna randomiserade, dubbelblinda, placebokontrollerade studie är att bedöma effekten av BIA 28-6156 jämfört med placebo för att fördröja klinisk meningsfull motorisk progression under 78 veckor hos patienter med Parkinsons sjukdom som har en patogen variant av glukocerebrosidas 1 ( GBA1)-genen (GBA-PD).

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en tvådelad (del A [genetisk screening] och del B [dubbelblind behandling]), fas 2, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera effektivitet, säkerhet, tolerabilitet, farmakodynamik, och farmakokinetik för 2 fasta dosnivåer av BIA 28-6156 (10 och 60 mg/dag) hos cirka 237 patienter med genetiskt bekräftad GBA-PD.

Del A (genetisk screening) kommer att identifiera individer med en PD-riskassocierad variant i GBA1-genen för potentiell inskrivning i del B (dubbelblindbehandling) av studien. Del B kommer att bestå av en screeningperiod för att säkerställa att alla inklusions-/exkluderingskriterier för protokoll för del B av studien uppfylls (upp till 5 veckor). Efter screeningsperioden kommer kvalificerade försökspersoner att randomiseras till 1 av 3 behandlingsarmar (BIA 28-6156 10 mg/dag, BIA 28-6156 60 mg/dag, eller placebo) i ett förhållande på 1:1:1 och gå in i en dubbel -blind behandlingsperiod upp till 78 veckor, följt av en 30-dagars (4 veckor) säkerhetsuppföljningsperiod.

Försökspersonerna måste få en stabil dos av PD-medicin i minst 30 dagar före screening (för del B [dubbelblindbehandling]) och kommer att fortsätta att få sina vanliga PD-mediciner under hela studien.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

237

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Nantes, Frankrike
        • CHU de Nantes - Hôpital Nord Laennec
      • Nice, Frankrike, 6002
        • CHU de Nice Hopital Pasteur
      • Nîmes, Frankrike
        • CHU de Nîmes
      • Paris, Frankrike
        • Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Pitie-Salpetriere - Centres d'Investigation Clinique (CIC) Paris-Est
      • Rennes, Frankrike
        • Chu de Rennes Hopital Pontchaillou
      • Toulouse, Frankrike
        • Hopital Paule de Viguier
      • Toulouse, Frankrike
        • CIC Toulouse
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92037
        • University of California San Diego
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
        • Cedars-Sinai
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Förenta staterna, 33486
        • Parkinson's Center and Movement Disorders of Boca Raton
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami, Dept. of Neurology
      • Ocala, Florida, Förenta staterna, 34470
        • Renstar Medical Research
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30310
        • Morehouse School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
        • University of Maryland Medical Center
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Baylor University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Förenta staterna, 48334
        • Quest Research Institute, LLC
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic
      • Saint Paul, Minnesota, Förenta staterna, 55130
        • Struthers Parkinson's Center- East
      • Saint Paul, Minnesota, Förenta staterna, 55427
        • Park Nicollet Struther's Parkinson's Center (Struthers Parkinsons Center at HealthPartners)
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10075
        • Northwell Health
      • New York, New York, Förenta staterna, 10003
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai Beth Israel
      • New York, New York, Förenta staterna, 10021
        • Weil Cornell Medical Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10075-1851
        • Northwell Health Physician Partners
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
        • University of Rochester Neurology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • South Euclid, Ohio, Förenta staterna, 44121
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43614
        • Univerity of Toledo
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Cente at University of Pennyslvania
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • MUSC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • University of Texas Health Science Center - San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84107
        • Intermountain Healthcare
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Förenta staterna, 98034
        • Evergreen Neuroscience Institute
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • University of Washington
      • Spokane, Washington, Förenta staterna, 99202
        • Inland Northwest Research
  • Italien
      • Bologna, Italien
        • IRCCS Istituto Delle Scienze Neurologiche DI
      • Brescia, Italien, 25123
        • Spedali Civilia di Brescia
      • Brindisi, Italien, 72100
        • Ospedale Antonio Perrino
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milan, Italien, 20133
        • IRCCS Carlo Besta Neurological Institute
      • Naples, Italien, 80138
        • Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli - Clinica Neurologia I
      • Padova, Italien, 35128
        • Universita Degli Studi Di Padova - Azienda Ospedaliera Di Padova - Clinica Neurologica
      • Roma, Italien, 163
        • IRCSS San Raffaele Pisana
      • Rozzano, Italien, 20086
        • Istituto Clinico Humanitas
      • Salerno, Italien, 84125
        • A.O.U. San Giovanni di Dio Ruggi d'Aragona Centro Parkinson- Piano Rialzato Corpo QT
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Gatineau, Quebec, Kanada
        • Clinique Neuro-Outaouais (Neuro-Outaouais Clinic)
      • Montreal, Quebec, Kanada, 3801
        • Montreal Neurological Institute & Hospital
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna
        • Amsterdam Medical Center UMC
      • Groningen, Nederländerna
        • University Medical Center Groningen
      • Utrecht, Nederländerna
        • St. Antonius Ziekenhuis (St. Antonius Hospital) - Utrecht
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-163
        • Centrum Medyczne NEUROMED Sp. z o.o. ul.
      • Krakow, Polen, 31-505
        • Krakowkska Akademia Neurologii Sp. z o.o
      • Lodz, Polen, 90-640
        • NeuroKlinika Gabinet Lekarski
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal
        • Centro Hospitalar Universitario de Coimbra
      • Guimarães, Portugal, 4835-044
        • Hospital Senhora da Oliveira de Guimaraes
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Centro Hospitalar Universitário de Santo António
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Hospital S.JOÃO
      • Torres Vedras, Portugal
        • CNS - Campus Neurológico
  • Spanien
      • Badalona, Spanien, 08916
        • Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
      • Barakaldo, Spanien, 48903
        • Hospital Universitario Cruces
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Vall D´Hebron
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Ruber Internacional
      • Madrid, Spanien, 28006
        • Hospital Universitaio de La Princesa
      • Seville, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Storbritannien
      • Dundee, Storbritannien
        • NHS Tayside-Ninewells Hospital and Medical School
      • Glasgow, Storbritannien
        • Glasgow Memory Clinic
      • London, Storbritannien
        • King's College London - David Goldberg Centre
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannien
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, Freeman Hospital
      • Plymouth, Storbritannien
        • University Hospitals Plymouth NHS Trust
  • Sverige
      • Lund, Sverige, 221 85
        • Skane university hospital, Lund university
      • Uppsala, Sverige
        • Neurologmottagningen, QD 62
  • Tyskland
      • Beelitz-Heilstätten, Tyskland, 14547
        • Neurologisches Fachkrankenhaus für, Bewegungsstörungen und Parkinson
      • Biskirchen, Tyskland, 35638
        • Gertrudis Clinic Biskirchen, Parkinson-Center
      • Kassel, Tyskland, 34128
        • Paracelsus-Elena-Klinik
      • Marburg, Tyskland, 35039
        • Universitats klinikum Marburg
      • Munich, Tyskland, 81377
        • Klinikum der Universität München, Campus Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik
      • Munich, Tyskland
        • Ludwig-Maximilians University Munich
      • Wolfach, Tyskland, 77709
        • Parkinson-Klinik Ortenau GmbH&Co KG

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Försökspersoner som uppfyller alla följande kriterier kommer att vara berättigade till del A (genetisk screening) av studien:

  • Försökspersonen är ≥35 och ≤80 år vid tidpunkten för informerat samtycke.
  • Patienten har en klinisk diagnos av PD i minst 1 år och inte längre än 7 år innan screening påbörjas (för del A), vilket bekräftats av en neurolog som använder MDS-kriterierna för Parkinsons sjukdom.
  • Ämnet har en modifierad Hoehn och Yahr-poäng ≤2,5.
  • Försökspersonen får symtomatisk behandling för PD.
  • Försökspersonen är kapabel att ge undertecknat informerat samtycke.

Försökspersoner som uppfyller alla följande kriterier kommer att vara berättigade till del B (dubbelblindbehandling) av studien:

  • Informerat samtycke - Försökspersonen kan ge undertecknat informerat samtycke.
  • Försökspersonen har en känd GBA-PD riskassocierad variant (som fastställs i del A [Genetisk screening] av denna studie).
  • Ämnet har ett betyg ≥22 på Montreal Cognitive Assessment (MoCA)-skalan.
  • Försökspersonen har inga allvarliga motoriska fluktuationer eller invalidiserande dyskinesier enligt utredarens kliniska bedömning.
  • Försökspersonen har varit på stabila doser av PD-läkemedel i minst 30 dagar (minst 60 dagar för rasagilin) ​​innan screening påbörjades i del B (dubbelblindbehandling).
  • Ämnet kan följa studierestriktionerna.
  • Försökspersonen har ett kroppsmassaindex (BMI) på 18 till 40 kg/m2.
  • Om en sexuellt aktiv man eller en fertil kvinna går med på att använda mycket effektiv preventivmedel eller att förbli abstinent under försöket och i 30 dagar efter den sista dosen av IMP. Fullständig avhållsamhet från samlag om detta är ämnets vanliga och föredragna livsstil; eller sexuell partner med kirurgisk sterilisering (t.ex. tubal ligering, hysterektomi och/eller bilateral ooforektomi, vasektomi).

Exklusions kriterier:

• Individer som inte uppfyller inklusionskriterierna för del A (genetisk screening) kommer att exkluderas.

Försökspersoner som uppfyller något av följande kriterier för del B (dubbelblindbehandling) är inte berättigade till studien.

  • Patienten har Gauchers sjukdom (GD), som definieras av kliniska tecken och symtom (d.v.s. hepatosplenomegali, cytopeni, skelettsjukdom) och/eller en medicinsk historia av markant brist på GCase-aktivitet som är kompatibel med GD.
  • Ämnet är homozygot för en GBA1 patogen variant som är känd för att vara associerad med GD eller förening som är heterozygot för 2 alleler som är kända för att vara associerade med GD.
  • Patienten bär på en känd PD-associerad LRRK2 patogen variant.
  • Försökspersonen har atypisk eller sekundär parkinsonism enligt medicinsk historia eller enligt utredarens uppfattning. Atypisk parkinsonism inkluderar, men är inte begränsad till, diagnoser av progressiv supranukleär pares, kortiko-basalt syndrom och multipel systematrofi. Sekundär parkinsonism inkluderar läkemedelsinducerad, toxininducerad, postinfektiös, posttraumatisk eller vaskulär parkinsonism.
  • Försökspersonen har en historia av (inom 60 dagar innan screening påbörjas) eller har planerat en kommande större operation som kan störa, eller för vilken behandlingen kan störa, genomförandet av studien eller som skulle utgöra en oacceptabel risk för försökspersonen enligt utredarens mening.
  • Försökspersonen har någon annan aktiv eller kronisk sjukdom eller tillstånd än PD som kan störa eller för vilka behandlingen kan störa genomförandet av studien eller utgöra en oacceptabel risk för försökspersonen enligt utredarens åsikt baserat på medicinsk historia , fysisk undersökning, vitala tecken, 12-avlednings-EKG eller kliniska laboratorietester. Mindre avvikelser av laboratorievärden från det normala intervallet kan vara acceptabla om utredaren bedömer att de inte har någon/mindre klinisk relevans.
  • Försökspersonen har nyligen (senaste 6 månaderna) av missbruk av beroendeframkallande substanser (alkohol, olagliga substanser), använder för närvarande >21 enheter alkohol per vecka, eller är en vanlig fritidsanvändare av lugnande medel, hypnotika, lugnande medel eller något annat beroendeframkallande medel. ombud enligt utredarens uppfattning.
  • Försökspersonen har ett positivt test för missbruk av droger vid screening eller före administrering av den första dosen av prövningsläkemedlet (IMP) som utredaren bedömer som kliniskt relevant. Ett positivt test för tetrahydrocannabinol (THC) är uteslutande. Ett positivt test för cannabinoider (som inte innehåller THC) är inte uteslutande om försökspersonen är en fritidsanvändare (inte en missbrukare) av cannabinoider, enligt utredaren, och samtycker till att avstå från att använda cannabinoider inom 12 timmar före studiebesök. En positiv läkemedelsscreening som tillskrivs ett tillåtet receptbelagt läkemedel är inte uteslutande utan bör överenskommas med medicinsk monitor.
  • Försökspersonen är för närvarande gravid, planerar graviditet inom studiens tidsram eller ammar.
  • Försökspersonen använder en stark hämmare och inducerare CYP3A4 vid tidpunkten för screening för del B (dubbelblindbehandling).
  • Försökspersonen använder ett substrat för bröstcancerresistensprotein (BCRP) (t.ex. pravastatin, rosuvastatin, glyburid) vid tidpunkten för screening för del B (dubbelblindbehandling).
  • Försökspersonen har använt någon av följande mediciner inom 60 dagar före Baseline: typiska eller atypiska antipsykotika (inklusive, men inte begränsat till, klozapin, pimavanserin, olanzapin, risperidon och aripiprazol), metoklopramid, proklorperazin, metyldopa, tetrabenazine, deutebentrabenazine eller reserpin.
  • Patienten har fått en vaccination inom 14 dagar före administrering av den första dosen av IMP.
  • Försökspersonen har en tidigare historia av eller det finns en plan för att utföra djup hjärnstimulering (DBS), lesionala procedurer (dvs talamotomi) eller fokuserat ultraljud; att initiera genterapibehandling för PD; eller att initiera användning av någon formulering av intestinal infusion eller kontinuerlig subkutan infusion av PD-läkemedel.
  • Försökspersonen deltar för närvarande i eller har deltagit i en läkemedelsstudie inom 3 månader eller 5 halveringstider, beroende på vilket som är längre; i en terapeutisk apparatstudie inom 3 månader före den första dosen av IMP; eller har tidigare deltagit i en genterapiprövning. Samtidigt deltagande i en observationsstudie är acceptabelt.
  • Försökspersonen har ett positivt testresultat för hepatit B-ytantigen (HBsAg), hepatit C-virusantikropp (anti-HCV), eller humant immunbristvirus 1 (HIV-1) eller 2 (HIV-2) vid screening. Om reflextestning för hepatit B eller HCV-DNA är negativ, kan försökspersonen vara berättigad till studien.
  • Patienten har njurinsufficiens enligt definitionen av en uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) på <60 ml/min vid screening.
  • Patienten har cirros (Child-Pugh A, B eller C) eller något av följande laboratorievärden vid screening: serumalaninaminotransferas (ALT) eller aspartataminotransferas (AST) >2 gånger den övre normalgränsen (ULN) eller bilirubin >2 × ULN förutom om patienten har känt till eller misstänkt Gilberts sjukdom.
  • Försökspersonen har ett QT-intervall korrigerat för hjärtfrekvens med Fridericias metod (QTcF)-värde >450 ms om man eller >470 ms om kvinna vid screening.
  • Försökspersonen ger ett positivt svar på fråga 4 eller 5 i Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) baserat på de senaste 6 månaderna eller, enligt utredarens uppfattning, utgör en allvarlig risk för självmord vid screening.
  • Försökspersonen hade ett positivt allvarligt akut respiratoriskt syndrom-relaterat coronavirus-2 (SARS-CoV-2) testresultat (vilken typ som helst) inom 30 dagar innan det undertecknade informerat samtycke för del B (dubbelblindbehandling) eller har 2 eller fler aktuella symtom (t.ex. halsont, hosta, feber) samtidigt som överensstämmer med infektionen med Coronaviruset 2019 (COVID-19) (ej testad) enligt utredarens uppfattning.
  • Försökspersonen har en klinisk historia som överensstämmer med en tidigare covid-19-infektion och har inte återhämtat sig helt och bibehåller ospecifika symtom som till exempel trötthet, andnöd, koncentrationssvårigheter, sömnstörningar, feber, ångest och depression.
  • Patienten har tidigare erhållit BIA 28-6156 eller har en känd allergi eller överkänslighet mot BIA 28-6156 eller någon beståndsdel i formuleringen.
  • Försökspersonen är en olämplig kandidat för att få BIA 28-6156 eller är oförmögen eller osannolik att följa doseringsschemat eller studieutvärderingarna enligt utredarens bedömning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Läkemedel: Placebo
Placebo, en gång dagligen, oral administrering.
Experimentell: BIA 28-6156 10 mg
Deltagarna kommer att randomiseras till att få BIA 28-6156 10 mg under behandlingsperioden.
Läkemedel: BIA 28-6156 10 mg
BIA 28-6156 10 mg, en gång dagligen, oral administrering.
Experimentell: BIA 28-6156 60 mg
Deltagarna kommer att randomiseras till att få BIA 28-6156 60 mg under behandlingsperioden.
Läkemedel: BIA 28-6156 60 mg
BIA 28-6156 60 mg, en gång dagligen, oral administrering.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tid från baslinjen till kliniskt meningsfull progression av motoriska aspekter av upplevelser av det dagliga livet (bedömd med MDS-UPDRS del II-poäng och MDS-UPDRS del III-poäng)
Tidsram: Från baslinjen upp till vecka 78
Tid från baslinjen till kliniskt meningsfull progression av motoriska aspekter av upplevelser av det dagliga livet, bedömd med ≥2-poängs ökning från baslinjen i Movement Disorder Society - Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Del II-poäng och ingen förbättring av motoriken Undersökning, bedömd genom ≥0-poängs ökning från baslinjen i MDS-UPDRS del III-poäng. MDS-UPDRS är en multimodal skala som bedömer funktionsnedsättning och funktionshinder som består av 4 delar. Del II bedömer motoriska upplevelser av det dagliga livet (intervall 0-52). Den innehåller 13 frågor som ska bedömas av patienten och/eller vårdgivaren. Del III bedömer de motoriska tecknen på PD och bedöms av utredaren (intervall 0-132). Del III innehåller 33 poäng baserat på 18 objekt. För varje fråga ges en numerisk poäng mellan 0-4, där 0 = Normal, 1 = Lätt, 2 = Mild, 3 = Måttlig, 4 = Svår. En högre poäng indikerar allvarligare symtom på PD.
Från baslinjen upp till vecka 78

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tid från baslinjen till kliniskt meningsfull progression av motoriska tecken på sjukdomen (bedömd med MDS-UPDRS del III-poäng)
Tidsram: Från baslinjen upp till vecka 78
Tid från baslinjen till kliniskt betydelsefull progression av motoriska tecken på sjukdomen, bedömd genom en ≥5-punkts ökning från baslinjen i MDS-UPDRS del III-poängen. MDS-UPDRS är en multimodal skala som bedömer funktionsnedsättning och funktionshinder som består av 4 delar. Del III bedömer de motoriska tecknen på PD och bedöms av utredaren (intervall 0-132). Del III innehåller 33 poäng baserat på 18 objekt. En högre poäng indikerar allvarligare symtom på PD.
Från baslinjen upp till vecka 78
Tid från baslinjen till eventuell försämring på skalan Clinical Global Impression - Change (CGI-C)
Tidsram: Från baslinjen upp till vecka 78
Clinical Global Impression of Change (CGI-C) är en skala som används för att bedöma den övergripande kliniska förbättringen eller försämringen av en patients tillstånd över tid. CGI-C-skalan sträcker sig från 1 till 7, med lägre poäng som indikerar större förbättring (1 - Mycket förbättrad, 2 - Mycket förbättrad, 3 - Minimalt förbättrad, 4 - Ingen förändring, 5 - Minimalt sämre, 6 - Mycket sämre, 7 - Väldigt mycket värre).
Från baslinjen upp till vecka 78
Tid från baslinjen till eventuell försämring på skalan Patient Global Impression - Change (PGI-C).
Tidsram: Från baslinjen upp till vecka 78
Patient Global Impression of Change (PGI-C) är ett självrapporteringsverktyg som används för att bedöma en patients uppfattning om deras övergripande förbättring eller försämring i en viss hälsorelaterad domän över tid. PGI-C-skalan ber patienter att bedöma sin totala förbättring eller försämring sedan behandlingens början på en sjugradig skala, med lägre poäng som indikerar större förbättring (1 - Mycket förbättrad, 2 - Mycket förbättrad, 3 - Minimalt förbättrad, 4 - Ingen förändring, 5 - Minimalt sämre, 6 - Mycket sämre, 7 - Mycket sämre)
Från baslinjen upp till vecka 78
Ändring från baslinje till vecka 78 i MDS-UPDRS Total (Del I-IV) poäng
Tidsram: Från baslinjen upp till vecka 78
MDS-UPDRS bedömer icke-motoriska och motoriska upplevelser av det dagliga livet, motorisk undersökning och motoriska komplikationer. MDS-UPDRS del I-IV totalpoäng beräknades som summan av de individuella objektpoängen från dessa kategorier. Varje föremål är betygsatt på en skala från 0 till 4 där 0 = normal, 1 = lätt, 2 = mild, 3 = måttlig och 4 = svår. En högre poäng indikerar allvarligare symtom på PD.
Från baslinjen upp till vecka 78
Ändra från baslinje till vecka 78 i den modifierade Hoehn och Yahr-poängen
Tidsram: Från baslinjen upp till vecka 78
Den modifierade Hoehn och Yahr-skalan mäter svårighetsgraden av Parkinsons sjukdom genom att bedöma patientens motoriska symtom och funktionsnedsättning. Skalan har sju stadier, från 1 till 5, med högre poäng som indikerar allvarligare sjukdom. (1 - Endast unilateral involvering; 1.5 - Unilateral och axiell involvering; 2 - Bilateral involvering utan försämring av balansen; 2.5 - Mild bilateral sjukdom med återhämtning vid pull-test; 3 - Mild till måttlig bilateral sjukdom; viss postural instabilitet; fysiskt oberoende; 4 - Svår funktionsnedsättning; kan fortfarande gå eller stå utan hjälp; 5 - Rullstolsbunden eller sängliggande om inget tilläggs).
Från baslinjen upp till vecka 78
Ändra från Baseline till Vecka 78 i 39 Item Parkinsons Disease Questionnaire (PDQ-39) poäng
Tidsram: Från baslinjen upp till vecka 78
PDQ-39 är det mest grundligt validerade och flitigt använda självrapporteringsmåttet för bedömning av hälsorelaterad livskvalitet hos patienter med PD. Enkäten mäter 39 punkter, som bedömer 8 områden av hälsa: rörlighet (10 punkter), aktiviteter i det dagliga livet (6 punkter), känslomässigt välbefinnande (6 artiklar), stigma (4 artiklar), socialt stöd (3 artiklar), kognitioner (4 föremål), kommunikation (3 föremål) och kroppsligt obehag (3 föremål). Varje objekt poängsätts på följande skala: 0 = aldrig, 1 = ibland, 2 = ibland, 3 = ofta och 4 = alltid. Punkter i varje delskala och den totala skalan kan sammanfattas till ett index och transformeras linjärt till en skala från 0 (perfekt hälsa enligt måttet) till 100 (sämsta hälsa enligt måttet).
Från baslinjen upp till vecka 78

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Bial R&D Investments, S.A.

Utredare

  • Studierektor: Raquel Costa, Bial R&D Investments, S.A.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

31 mars 2023

Primärt slutförande (Faktisk)

2 april 2026

Avslutad studie (Beräknad)

31 juli 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 april 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 april 2023

Första postat (Faktisk)

19 april 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 maj 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • BIA 28-6156-201
  • 2022-501783-18-00 (Annan identifierare: EU Trial Number)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera