Werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid, farmacodynamiek en farmacokinetiek van BIA 28-6156 in GBA-PD (ACTIVATE)
12 mei 2026 bijgewerkt door: Bial R&D Investments, S.A.
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie om de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid, farmacodynamiek en farmacokinetiek van BIA 28-6156 te evalueren bij proefpersonen met de ziekte van Parkinson met een pathogene variant in het glucocerebrosidase (GBA1)-gen
Het doel van deze gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie is het beoordelen van de werkzaamheid van BIA 28-6156 ten opzichte van placebo bij het vertragen van klinisch betekenisvolle motorische progressie gedurende 78 weken bij proefpersonen met de ziekte van Parkinson die een pathogene variant in de glucocerebrosidase 1 hebben ( GBA1)-gen (GBA-PD).
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een 2-delige (deel A [genetische screening] en deel B [dubbelblinde behandeling]), fase 2, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid, farmacodynamiek, en farmacokinetiek van 2 vaste dosisniveaus van BIA 28-6156 (10 en 60 mg/dag) bij ongeveer 237 proefpersonen met genetisch bevestigde GBA-PD.
Deel A (genetische screening) zal individuen identificeren met een PD-risico-geassocieerde variant in het GBA1-gen voor mogelijke opname in deel B (dubbelblinde behandeling) van het onderzoek. Deel B zal bestaan uit een screeningperiode om ervoor te zorgen dat aan alle criteria voor opname/uitsluiting van het protocol voor deel B van het onderzoek wordt voldaan (maximaal 5 weken). Na de screeningperiode worden in aanmerking komende proefpersonen gerandomiseerd in 1 van de 3 behandelingsarmen (BIA 28-6156 10 mg/dag, BIA 28-6156 60 mg/dag of placebo) in een verhouding van 1:1:1, en voeren een dubbele -blinde behandelingsperiode tot 78 weken, gevolgd door een follow-upperiode van 30 dagen (4 weken) op het gebied van veiligheid.
Proefpersonen moeten gedurende ten minste 30 dagen vóór de screening (voor deel B [dubbelblinde behandeling]) een stabiele dosis PD-medicatie krijgen en zullen gedurende het onderzoek hun gebruikelijke PD-medicatie blijven krijgen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
237
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Ottawa, Canada
- Ottawa Hospital Research Institute
-
-
Quebec
-
Gatineau, Quebec, Canada
- Clinique Neuro-Outaouais (Neuro-Outaouais Clinic)
-
Montreal, Quebec, Canada, 3801
- Montreal Neurological Institute & Hospital
-
-
-
-
-
Beelitz-Heilstätten, Duitsland, 14547
- Neurologisches Fachkrankenhaus für, Bewegungsstörungen und Parkinson
-
Biskirchen, Duitsland, 35638
- Gertrudis Clinic Biskirchen, Parkinson-Center
-
Kassel, Duitsland, 34128
- Paracelsus-Elena-Klinik
-
Marburg, Duitsland, 35039
- Universitats klinikum Marburg
-
Munich, Duitsland, 81377
- Klinikum der Universität München, Campus Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik
-
Munich, Duitsland
- Ludwig-Maximilians University Munich
-
Wolfach, Duitsland, 77709
- Parkinson-Klinik Ortenau GmbH&Co KG
-
-
-
-
-
Nantes, Frankrijk
- CHU de Nantes - Hôpital Nord Laennec
-
Nice, Frankrijk, 6002
- CHU de Nice Hopital Pasteur
-
Nîmes, Frankrijk
- CHU de Nîmes
-
Paris, Frankrijk
- Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Pitie-Salpetriere - Centres d'Investigation Clinique (CIC) Paris-Est
-
Rennes, Frankrijk
- Chu de Rennes Hopital Pontchaillou
-
Toulouse, Frankrijk
- Hopital Paule de Viguier
-
Toulouse, Frankrijk
- CIC Toulouse
-
-
-
-
-
Bologna, Italië
- IRCCS Istituto Delle Scienze Neurologiche DI
-
Brescia, Italië, 25123
- Spedali Civilia di Brescia
-
Brindisi, Italië, 72100
- Ospedale Antonio Perrino
-
Milan, Italië, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Milan, Italië, 20133
- IRCCS Carlo Besta Neurological Institute
-
Naples, Italië, 80138
- Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli - Clinica Neurologia I
-
Padova, Italië, 35128
- Universita Degli Studi Di Padova - Azienda Ospedaliera Di Padova - Clinica Neurologica
-
Roma, Italië, 163
- IRCSS San Raffaele Pisana
-
Rozzano, Italië, 20086
- Istituto Clinico Humanitas
-
Salerno, Italië, 84125
- A.O.U. San Giovanni di Dio Ruggi d'Aragona Centro Parkinson- Piano Rialzato Corpo QT
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland
- Amsterdam Medical Center UMC
-
Groningen, Nederland
- University Medical Center Groningen
-
Utrecht, Nederland
- St. Antonius Ziekenhuis (St. Antonius Hospital) - Utrecht
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polen, 85-163
- Centrum Medyczne NEUROMED Sp. z o.o. ul.
-
Krakow, Polen, 31-505
- Krakowkska Akademia Neurologii Sp. z o.o
-
Lodz, Polen, 90-640
- NeuroKlinika Gabinet Lekarski
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal
- Centro Hospitalar Universitario de Coimbra
-
Guimarães, Portugal, 4835-044
- Hospital Senhora da Oliveira de Guimaraes
-
Porto, Portugal, 4099-001
- Centro Hospitalar Universitário de Santo António
-
Porto, Portugal, 4200-319
- Hospital S.JOÃO
-
Torres Vedras, Portugal
- CNS - Campus Neurológico
-
-
-
-
-
Badalona, Spanje, 08916
- Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
-
Barakaldo, Spanje, 48903
- Hospital Universitario Cruces
-
Barcelona, Spanje, 08025
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Barcelona, Spanje, 08035
- Hospital Vall D´Hebron
-
Madrid, Spanje, 28034
- Hospital Ruber Internacional
-
Madrid, Spanje, 28006
- Hospital Universitaio de La Princesa
-
Seville, Spanje, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Dundee, Verenigd Koninkrijk
- NHS Tayside-Ninewells Hospital and Medical School
-
Glasgow, Verenigd Koninkrijk
- Glasgow Memory Clinic
-
London, Verenigd Koninkrijk
- King's College London - David Goldberg Centre
-
Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, Freeman Hospital
-
Plymouth, Verenigd Koninkrijk
- University Hospitals Plymouth NHS Trust
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
-
California
-
La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
- University of California San Diego
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
- Cedars-Sinai
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- University of Colorado
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33486
- Parkinson's Center and Movement Disorders of Boca Raton
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- University of Miami, Dept. of Neurology
-
Ocala, Florida, Verenigde Staten, 34470
- Renstar Medical Research
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30310
- Morehouse School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Northwestern University
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66103
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40536
- University of Kentucky
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
- University of Maryland Medical Center
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- The Johns Hopkins University School of Medicine
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- Baylor University Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Verenigde Staten, 48334
- Quest Research Institute, LLC
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Mayo Clinic
-
Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55130
- Struthers Parkinson's Center- East
-
Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55427
- Park Nicollet Struther's Parkinson's Center (Struthers Parkinsons Center at HealthPartners)
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
- Robert Wood Johnson Medical School
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10075
- Northwell Health
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10003
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai Beth Israel
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10021
- Weil Cornell Medical Center
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10075-1851
- Northwell Health Physician Partners
-
Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
- University of Rochester Neurology
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
South Euclid, Ohio, Verenigde Staten, 44121
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43614
- Univerity of Toledo
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
- Thomas Jefferson University
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Cente at University of Pennyslvania
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
- MUSC
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
- Vanderbilt Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Baylor College of Medicine
-
San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
- University of Texas Health Science Center - San Antonio
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84107
- Intermountain Healthcare
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Verenigde Staten, 98034
- Evergreen Neuroscience Institute
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
- University of Washington
-
Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99202
- Inland Northwest Research
-
-
-
-
-
Lund, Zweden, 221 85
- Skane university hospital, Lund university
-
Uppsala, Zweden
- Neurologmottagningen, QD 62
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Proefpersonen die aan alle volgende criteria voldoen, komen in aanmerking voor deel A (genetische screening) van het onderzoek:
- De proefpersoon is ≥35 en ≤80 jaar oud op het moment van geïnformeerde toestemming.
- De proefpersoon heeft een klinische diagnose van PD gedurende ten minste 1 jaar en niet langer dan 7 jaar voordat de screening (voor deel A) wordt gestart, zoals bevestigd door een neuroloog aan de hand van de MDS-criteria voor de ziekte van Parkinson.
- De proefpersoon heeft een gewijzigde Hoehn- en Yahr-score ≤2,5.
- De patiënt krijgt een symptomatische behandeling voor PD.
- De proefpersoon is in staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven.
Proefpersonen die aan alle volgende criteria voldoen, komen in aanmerking voor deel B (dubbelblinde behandeling) van het onderzoek:
- Geïnformeerde toestemming - De proefpersoon is in staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven.
- De proefpersoon heeft een bekende GBA-PD risico-geassocieerde variant (zoals bepaald in deel A [Genetische screening] van deze studie).
- De proefpersoon heeft een score ≥22 op de Montreal Cognitive Assessment (MoCA)-schaal.
- De proefpersoon heeft naar het klinische oordeel van de onderzoeker geen ernstige motorische fluctuaties of invaliderende dyskinesieën.
- De proefpersoon heeft gedurende ten minste 30 dagen (ten minste 60 dagen voor rasagiline) stabiele doses PD-medicatie gebruikt voordat de screening in deel B (dubbelblinde behandeling) werd gestart.
- De proefpersoon kan voldoen aan de studiebeperkingen.
- De proefpersoon heeft een body mass index (BMI) van 18 tot 40 kg/m2.
- Als een seksueel actieve man of vrouw in de vruchtbare leeftijd is, stemt de proefpersoon ermee in om zeer effectieve anticonceptie te gebruiken of om onthouding te houden tijdens de proef en gedurende 30 dagen na de laatste dosis IMP. Volledige onthouding van geslachtsgemeenschap als dit de gebruikelijke en geprefereerde levensstijl van de proefpersoon is; of seksuele partner met chirurgische sterilisatie (bijv. afbinden van de eileiders, hysterectomie en/of bilaterale ovariëctomie, vasectomie).
Uitsluitingscriteria:
• Personen die niet voldoen aan de inclusiecriteria voor deel A (Genetische screening) worden uitgesloten.
Proefpersonen die voldoen aan een van de volgende criteria voor deel B (dubbelblinde behandeling) komen niet in aanmerking voor het onderzoek.
- De proefpersoon heeft de ziekte van Gaucher (GD), zoals gedefinieerd door klinische tekenen en symptomen (d.w.z. hepatosplenomegalie, cytopenie, skeletziekte), en/of een medische voorgeschiedenis van duidelijke deficiëntie van GCase-activiteit die compatibel is met GD.
- De proefpersoon is homozygoot voor een GBA1-pathogene variant waarvan bekend is dat deze geassocieerd is met GD of samengesteld heterozygoot voor 2 allelen waarvan bekend is dat deze geassocieerd is met GD.
- De proefpersoon draagt een bekende PD-geassocieerde LRRK2 pathogene variant.
- De proefpersoon heeft atypisch of secundair parkinsonisme volgens de medische voorgeschiedenis of volgens de mening van de onderzoeker. Atypisch parkinsonisme omvat, maar is niet beperkt tot, diagnoses van progressieve supranucleaire verlamming, cortico-basaal syndroom en meervoudige systeematrofie. Secundair parkinsonisme omvat door drugs geïnduceerd, door toxine geïnduceerd, postinfectieus, posttraumatisch of vasculair parkinsonisme.
- De proefpersoon heeft een voorgeschiedenis van (binnen 60 dagen voor aanvang van de screening) of heeft een geplande grote operatie gepland die de uitvoering van het onderzoek zou kunnen verstoren of waarvoor de behandeling zou kunnen interfereren of die een onaanvaardbaar risico voor de proefpersoon zou vormen naar het oordeel van de onderzoeker.
- De proefpersoon heeft een andere actieve of chronische ziekte of aandoening dan PD die de uitvoering van het onderzoek zou kunnen verstoren, of waarvoor de behandeling zou kunnen interfereren, of die naar de mening van de onderzoeker op basis van de medische geschiedenis een onaanvaardbaar risico voor de proefpersoon vormt , lichamelijk onderzoek, vitale functies, 12-afleidingen ECG of klinische laboratoriumtests. Kleine afwijkingen van laboratoriumwaarden van het normale bereik kunnen acceptabel zijn als de onderzoeker oordeelt dat ze geen/geringe klinische relevantie hebben.
- De proefpersoon heeft een recente geschiedenis (laatste 6 maanden) van misbruik van verslavende middelen (alcohol, illegale middelen), gebruikt momenteel >21 eenheden alcohol per week, of is een regelmatige recreatieve gebruiker van sedativa, hypnotica, kalmerende middelen of andere verslavende middelen agent naar het oordeel van de onderzoeker.
- De proefpersoon heeft een positieve test op misbruik van drugs bij screening of vóór toediening van de eerste dosis geneesmiddel voor onderzoek (GMP) die de onderzoeker als klinisch relevant beoordeelt. Een positieve test op tetrahydrocannabinol (THC) is uitsluitend. Een positieve test op cannabinoïden (die geen THC bevatten) sluit niet uit als de proefpersoon een recreatieve gebruiker (geen misbruiker) van cannabinoïden is, naar de mening van de onderzoeker, en ermee instemt zich te onthouden van het gebruik van cannabinoïden binnen 12 uur vóór studiebezoeken. Een positief medicijnonderzoek dat wordt toegeschreven aan een toegestaan voorgeschreven medicijn is niet exclusief, maar moet worden overeengekomen met de medische monitor.
- De proefpersoon is momenteel zwanger, plant een zwangerschap binnen het tijdsbestek van het onderzoek of geeft borstvoeding.
- De proefpersoon gebruikt sterke CYP3A4-remmers en -inductoren op het moment van screening voor deel B (dubbelblinde behandeling).
- De proefpersoon gebruikt een borstkankerresistentie-eiwit (BCRP)-substraat (bijv. pravastatine, rosuvastatine, glyburide) op het moment van screening voor deel B (dubbelblinde behandeling).
- De proefpersoon heeft binnen 60 dagen vóór Baseline een van de volgende medicijnen gebruikt: typische of atypische antipsychotica (inclusief, maar niet beperkt tot, clozapine, pimavanserin, olanzapine, risperidon en aripiprazol), metoclopramide, prochlorperazine, methyldopa, tetrabenazine, deutetrabenazine, valbenazine , of reserpine.
- De proefpersoon heeft binnen 14 dagen vóór toediening van de eerste dosis IMP een vaccinatie gekregen.
- De patiënt heeft een voorgeschiedenis van of er is een plan om diepe hersenstimulatie (DBS), laesieprocedures (d.w.z. thalamotomie) of gefocusseerde echografie uit te voeren; om gentherapiebehandeling voor PD te starten; of om het gebruik van een formulering van intestinale infusie of continue subcutane infusie van PD-medicatie te starten.
- De proefpersoon neemt momenteel deel aan of heeft deelgenomen aan een geneesmiddelonderzoek binnen 3 maanden of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van welke langer is; in een onderzoek naar therapeutische hulpmiddelen binnen 3 maanden vóór de eerste dosis IMP; of eerder heeft deelgenomen aan een proef met gentherapie. Gelijktijdige deelname aan een observationeel onderzoek is acceptabel.
- De proefpersoon heeft bij de screening een positief testresultaat voor hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg), hepatitis C-virusantilichaam (anti-HCV) of humaan immunodeficiëntievirus 1 (HIV-1) of 2 (HIV-2). Als reflextesten voor hepatitis B of HCV-DNA negatief zijn, kan de proefpersoon in aanmerking komen voor het onderzoek.
- De proefpersoon heeft nierinsufficiëntie zoals gedefinieerd door een geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) van <60 ml/min bij screening.
- De proefpersoon heeft cirrose (Child-Pugh A, B of C) of een van de volgende laboratoriumwaarden bij screening: serum alanine aminotransferase (ALT) of aspartaat aminotransferase (AST) >2 keer de bovengrens van normaal (ULN) of bilirubine >2 × ULN behalve als de proefpersoon de ziekte van Gilbert kent of vermoedt.
- De proefpersoon heeft bij de screening een QT-interval gecorrigeerd voor hartslag volgens de Fridericia-methode (QTcF) waarde >450 msec indien mannelijk of >470 msec indien vrouwelijk.
- De proefpersoon geeft een positief antwoord op vraag 4 of 5 van de Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) op basis van de afgelopen 6 maanden of vertoont, naar de mening van de onderzoeker, een ernstig risico op zelfmoord bij screening.
- De proefpersoon had een positief resultaat van een ernstige acute respiratoire syndroom-gerelateerde coronavirus-2 (SARS-CoV-2)-test (elk type) binnen de 30 dagen voorafgaand aan de ondertekening van de geïnformeerde toestemming voor deel B (dubbelblinde behandeling) of heeft 2 of meer actuele symptomen (bijv. keelpijn, hoesten, koorts) op hetzelfde moment die naar de mening van de onderzoeker consistent zijn met de Coronavirus disease 2019 (COVID-19) infectie (niet getest).
- De patiënt heeft een klinische geschiedenis die overeenkomt met een eerdere COVID-19-infectie en is nog niet volledig hersteld, met aanhoudende niet-specifieke symptomen zoals vermoeidheid, kortademigheid, concentratieproblemen, slaapstoornissen, koorts, angst en depressie.
- De patiënt heeft eerder BIA 28-6156 ontvangen of heeft een bekende allergie of overgevoeligheid voor BIA 28-6156 of een van de componenten van de formulering.
- De proefpersoon is een ongeschikte kandidaat om BIA 28-6156 te ontvangen of is naar het oordeel van de onderzoeker niet in staat of onwaarschijnlijk om te voldoen aan het doseringsschema of de onderzoeksevaluaties.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
|
Placebo, eenmaal daags, orale toediening.
|
|
Experimenteel: BIA 28-6156 10 mg
Deelnemers worden gerandomiseerd om BIA 28-6156 10 mg te krijgen tijdens de behandelingsperiode.
|
BIA 28-6156 10 mg, eenmaal daags, orale toediening.
|
|
Experimenteel: BIA 28-6156 60mg
Deelnemers worden gerandomiseerd om BIA 28-6156 60 mg te krijgen tijdens de behandelingsperiode.
|
BIA 28-6156 60 mg, eenmaal daags, orale toediening.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Tijd vanaf baseline tot klinisch relevante progressie op motorische aspecten van ervaringen in het dagelijks leven (beoordeeld door MDS-UPDRS Deel II-score en MDS-UPDRS Deel III-score)
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 78
|
Tijd vanaf baseline tot klinisch relevante progressie op motorische aspecten van ervaringen van het dagelijks leven, zoals beoordeeld door ≥2 punten toename ten opzichte van baseline in Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Deel II-score en geen verbetering in de Motorische Onderzoek, zoals beoordeeld door een toename van ≥0 punten ten opzichte van baseline in MDS-UPDRS Deel III-score.
MDS-UPDRS is een multimodale schaal die stoornissen en beperkingen beoordeelt en bestaat uit 4 delen.
Deel II beoordeelt motorische ervaringen in het dagelijks leven (bereik 0-52).
Het bevat 13 vragen die beoordeeld moeten worden door de patiënt en/of zorgverlener.
Deel III beoordeelt de motorische tekenen van PD en wordt beoordeeld door de onderzoeker (bereik 0-132).
Deel III bevat 33 scores op 18 items.
Voor elke vraag wordt een numerieke score toegekend tussen 0-4, waarbij 0 = normaal, 1 = licht, 2 = licht, 3 = matig, 4 = ernstig.
Een hogere score duidt op ernstigere symptomen van PD.
|
Vanaf baseline tot week 78
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Tijd vanaf baseline tot klinisch relevante progressie op motorische tekenen van de ziekte (beoordeeld door MDS-UPDRS Deel III-score)
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 78
|
Tijd vanaf baseline tot klinisch relevante progressie van motorische symptomen van de ziekte, zoals beoordeeld door een toename van ≥5 punten ten opzichte van baseline in de MDS-UPDRS Deel III-score.
MDS-UPDRS is een multimodale schaal die stoornissen en beperkingen beoordeelt en bestaat uit 4 delen.
Deel III beoordeelt de motorische tekenen van PD en wordt beoordeeld door de onderzoeker (bereik 0-132).
Deel III bevat 33 scores op 18 items.
Een hogere score duidt op ernstigere symptomen van PD.
|
Vanaf baseline tot week 78
|
|
Tijd vanaf baseline tot eventuele verslechtering op de Clinical Global Impression - Change (CGI-C)-schaal
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 78
|
De Clinical Global Impression of Change (CGI-C) is een schaal die wordt gebruikt om de algehele klinische verbetering of verslechtering van de toestand van een patiënt in de loop van de tijd te beoordelen.
De CGI-C-schaal loopt van 1 tot 7, waarbij lagere scores een grotere verbetering aangeven (1 - zeer veel verbeterd, 2 - veel verbeterd, 3 - minimaal verbeterd, 4 - geen verandering, 5 - minimaal slechter, 6 - veel slechter, 7 - Heel veel erger).
|
Vanaf baseline tot week 78
|
|
Tijd vanaf baseline tot eventuele verslechtering op de Patient Global Impression - Change (PGI-C)-schaal
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 78
|
De Patient Global Impression of Change (PGI-C) is een zelfrapportagetool die wordt gebruikt om de perceptie van een patiënt van zijn algehele verbetering of verslechtering in een bepaald gezondheidsgerelateerd domein in de loop van de tijd te beoordelen.
De PGI-C-schaal vraagt patiënten om hun algehele verbetering of verslechtering sinds de start van de behandeling te beoordelen op een zevenpuntsschaal, waarbij lagere scores een grotere verbetering aangeven (1 - zeer veel verbeterd, 2 - veel verbeterd, 3 - minimaal verbeterd, 4 - Geen verandering, 5 - Minimaal slechter, 6 - Veel slechter, 7 - Heel veel slechter)
|
Vanaf baseline tot week 78
|
|
Verandering van baseline naar week 78 in de MDS-UPDRS-totaalscore (deel I-IV).
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 78
|
De MDS-UPDRS beoordeelt niet-motorische en motorische ervaringen van het dagelijks leven, motorisch onderzoek en categorieën motorische complicaties.
De totaalscore van MDS-UPDRS Deel I-IV werd berekend als de som van de individuele itemscores van deze categorieën.
Elk item wordt beoordeeld op een schaal van 0 tot 4, waarbij 0 = normaal, 1 = licht, 2 = licht, 3 = matig en 4 = ernstig.
Een hogere score duidt op ernstigere symptomen van PD.
|
Vanaf baseline tot week 78
|
|
Wijziging van baseline naar week 78 in de gewijzigde Hoehn- en Yahr-score
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 78
|
De gemodificeerde Hoehn- en Yahr-schaal meet de ernst van de ziekte van Parkinson door de motorische symptomen en functionele beperkingen van de patiënt te beoordelen.
De schaal heeft zeven stadia, variërend van 1 tot 5, waarbij hogere scores duiden op een ernstigere ziekte.
(1 - Alleen eenzijdige aantasting; 1.5 - Eenzijdige en axiale aantasting; 2 - Bilaterale aantasting zonder verstoring van het evenwicht; 2.5 - Milde bilaterale ziekte met herstel bij trekproef; 3 - Milde tot matige bilaterale ziekte; enige posturale instabiliteit; fysiek onafhankelijk; 4 - Ernstige handicap; nog steeds zonder hulp kunnen lopen of staan; 5 - Rolstoelgebonden of bedlegerig tenzij toegevoegd).
|
Vanaf baseline tot week 78
|
|
Verandering van baseline naar week 78 in de 39-item Parkinson's Disease Questionnaire (PDQ-39)-score
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 78
|
De PDQ-39 is de meest grondig gevalideerde en meest gebruikte zelfrapportagemaatstaf voor de beoordeling van gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven bij patiënten met de ziekte van Parkinson.
De vragenlijst meet 39 items, die 8 domeinen van gezondheid beoordelen: mobiliteit (10 items), dagelijkse activiteiten (6 items), emotioneel welzijn (6 items), stigma (4 items), sociale steun (3 items), cognities (4 items), communicatie (3 items) en lichamelijk ongemak (3 items).
Elk item wordt gescoord op de volgende schaal: 0 = nooit, 1 = af en toe, 2 = soms, 3 = vaak en 4 = altijd.
Items in elke subschaal en de totale schaal kunnen worden samengevat in een index en lineair worden getransformeerd naar een schaal van 0 (perfecte gezondheid zoals beoordeeld door de maatregel) tot 100 (slechtste gezondheid zoals beoordeeld door de maatregel).
|
Vanaf baseline tot week 78
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Raquel Costa, Bial R&D Investments, S.A.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
31 maart 2023
Primaire voltooiing (Werkelijk)
2 april 2026
Studie voltooiing (Geschat)
31 juli 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
6 april 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
18 april 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
19 april 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
13 mei 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
12 mei 2026
Laatst geverifieerd
1 mei 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- BIA 28-6156-201
- 2022-501783-18-00 (Andere identificatie: EU Trial Number)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .