Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt, sikkerhet, tolerabilitet, farmakodynamikk og farmakokinetikk av BIA 28-6156 i GBA-PD (ACTIVATE)

12. mai 2026 oppdatert av: Bial R&D Investments, S.A.

En fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten, tolerabiliteten, farmakodynamikken og farmakokinetikken til BIA 28-6156 hos personer med Parkinsons sykdom med en patogen variant i glukocerebrosidase (GBA1)

Formålet med denne randomiserte, dobbeltblinde, placebokontrollerte studien er å vurdere effekten av BIA 28-6156 i forhold til placebo for å forsinke klinisk meningsfull motorisk progresjon over 78 uker hos personer med Parkinsons sykdom som har en patogen variant i glukocerebrosidase 1 ( GBA1)-genet (GBA-PD).

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en 2-delt (del A [genetisk screening] og del B [dobbeltblind behandling]), fase 2, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effekt, sikkerhet, tolerabilitet, farmakodynamikk, og farmakokinetikk av 2 faste dosenivåer av BIA 28-6156 (10 og 60 mg/dag) hos ca. 237 personer med genetisk bekreftet GBA-PD.

Del A (genetisk screening) vil identifisere individer med en PD-risikoassosiert variant i GBA1-genet for potensiell registrering i del B (Double-Blind Treatment) av studien. Del B vil bestå av en screeningperiode for å sikre at alle protokollens inklusjons-/eksklusjonskriterier for del B av studien er oppfylt (inntil 5 uker). Etter screeningsperioden vil kvalifiserte forsøkspersoner randomiseres til 1 av 3 behandlingsarmer (BIA 28-6156 10 mg/dag, BIA 28-6156 60 mg/dag eller placebo) i et forhold på 1:1:1, og gå inn i en dobbel -blind behandlingsperiode på opptil 78 uker, etterfulgt av en 30-dagers (4 uker) sikkerhetsoppfølgingsperiode.

Forsøkspersonene må få en stabil dose PD-medisiner i minst 30 dager før screening (for del B [Double-Blind Treatment]) og vil fortsette å motta sine vanlige PD-medisiner gjennom hele studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

237

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
      • Ottawa, Canada
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Gatineau, Quebec, Canada
        • Clinique Neuro-Outaouais (Neuro-Outaouais Clinic)
      • Montreal, Quebec, Canada, 3801
        • Montreal Neurological Institute & Hospital
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92037
        • University of California San Diego
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Cedars-Sinai
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forente stater, 33486
        • Parkinson's Center and Movement Disorders of Boca Raton
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami, Dept. of Neurology
      • Ocala, Florida, Forente stater, 34470
        • Renstar Medical Research
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30310
        • Morehouse School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
        • University of Maryland Medical Center
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Baylor University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Forente stater, 48334
        • Quest Research Institute, LLC
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55130
        • Struthers Parkinson's Center- East
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55427
        • Park Nicollet Struther's Parkinson's Center (Struthers Parkinsons Center at HealthPartners)
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10075
        • Northwell Health
      • New York, New York, Forente stater, 10003
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai Beth Israel
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Weil Cornell Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10075-1851
        • Northwell Health Physician Partners
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester Neurology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • South Euclid, Ohio, Forente stater, 44121
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Toledo, Ohio, Forente stater, 43614
        • Univerity of Toledo
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Cente at University of Pennyslvania
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • MUSC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • University of Texas Health Science Center - San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84107
        • Intermountain Healthcare
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Forente stater, 98034
        • Evergreen Neuroscience Institute
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washington
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99202
        • Inland Northwest Research
  • Frankrike
      • Nantes, Frankrike
        • CHU de Nantes - Hôpital Nord Laennec
      • Nice, Frankrike, 6002
        • CHU de Nice Hopital Pasteur
      • Nîmes, Frankrike
        • CHU de Nîmes
      • Paris, Frankrike
        • Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Pitie-Salpetriere - Centres d'Investigation Clinique (CIC) Paris-Est
      • Rennes, Frankrike
        • Chu de Rennes Hopital Pontchaillou
      • Toulouse, Frankrike
        • Hopital Paule de Viguier
      • Toulouse, Frankrike
        • CIC Toulouse
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • IRCCS Istituto Delle Scienze Neurologiche DI
      • Brescia, Italia, 25123
        • Spedali Civilia di Brescia
      • Brindisi, Italia, 72100
        • Ospedale Antonio Perrino
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milan, Italia, 20133
        • IRCCS Carlo Besta Neurological Institute
      • Naples, Italia, 80138
        • Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli - Clinica Neurologia I
      • Padova, Italia, 35128
        • Universita Degli Studi Di Padova - Azienda Ospedaliera Di Padova - Clinica Neurologica
      • Roma, Italia, 163
        • IRCSS San Raffaele Pisana
      • Rozzano, Italia, 20086
        • Istituto Clinico Humanitas
      • Salerno, Italia, 84125
        • A.O.U. San Giovanni di Dio Ruggi d'Aragona Centro Parkinson- Piano Rialzato Corpo QT
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Amsterdam Medical Center UMC
      • Groningen, Nederland
        • University Medical Center Groningen
      • Utrecht, Nederland
        • St. Antonius Ziekenhuis (St. Antonius Hospital) - Utrecht
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-163
        • Centrum Medyczne NEUROMED Sp. z o.o. ul.
      • Krakow, Polen, 31-505
        • Krakowkska Akademia Neurologii Sp. z o.o
      • Lodz, Polen, 90-640
        • NeuroKlinika Gabinet Lekarski
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal
        • Centro Hospitalar Universitario de Coimbra
      • Guimarães, Portugal, 4835-044
        • Hospital Senhora da Oliveira de Guimaraes
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Centro Hospitalar Universitário de Santo António
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Hospital S.JOÃO
      • Torres Vedras, Portugal
        • CNS - Campus Neurológico
  • Spania
      • Badalona, Spania, 08916
        • Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
      • Barakaldo, Spania, 48903
        • Hospital Universitario Cruces
      • Barcelona, Spania, 08025
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hospital Vall D´Hebron
      • Madrid, Spania, 28034
        • Hospital Ruber Internacional
      • Madrid, Spania, 28006
        • Hospital Universitaio de La Princesa
      • Seville, Spania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Storbritannia
      • Dundee, Storbritannia
        • NHS Tayside-Ninewells Hospital and Medical School
      • Glasgow, Storbritannia
        • Glasgow Memory Clinic
      • London, Storbritannia
        • King's College London - David Goldberg Centre
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannia
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, Freeman Hospital
      • Plymouth, Storbritannia
        • University Hospitals Plymouth NHS Trust
  • Sverige
      • Lund, Sverige, 221 85
        • Skane university hospital, Lund university
      • Uppsala, Sverige
        • Neurologmottagningen, QD 62
  • Tyskland
      • Beelitz-Heilstätten, Tyskland, 14547
        • Neurologisches Fachkrankenhaus für, Bewegungsstörungen und Parkinson
      • Biskirchen, Tyskland, 35638
        • Gertrudis Clinic Biskirchen, Parkinson-Center
      • Kassel, Tyskland, 34128
        • Paracelsus-Elena-Klinik
      • Marburg, Tyskland, 35039
        • Universitats klinikum Marburg
      • Munich, Tyskland, 81377
        • Klinikum der Universität München, Campus Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik
      • Munich, Tyskland
        • Ludwig-Maximilians University Munich
      • Wolfach, Tyskland, 77709
        • Parkinson-Klinik Ortenau GmbH&Co KG

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Emner som tilfredsstiller alle følgende kriterier vil være kvalifisert for del A (genetisk screening) av studien:

  • Forsøkspersonen er ≥35 og ≤80 år på tidspunktet for informert samtykke.
  • Pasienten har en klinisk diagnose av PD i minst 1 år og ikke lenger enn 7 år før oppstart av screening (for del A), som bekreftet av en nevrolog som bruker MDS-kriteriene for Parkinsons sykdom.
  • Emnet har en modifisert Hoehn og Yahr-score ≤2,5.
  • Pasienten får symptomatisk behandling for PD.
  • Observanden er i stand til å gi signert informert samtykke.

Forsøkspersoner som tilfredsstiller alle følgende kriterier vil være kvalifisert for del B (dobbeltblindbehandling) av studien:

  • Informert samtykke - Subjektet er i stand til å gi signert informert samtykke.
  • Personen har en kjent GBA-PD risikoassosiert variant (som bestemt i del A [Genetisk screening] av denne studien).
  • Emnet har en score ≥22 på Montreal Cognitive Assessment (MoCA)-skalaen.
  • Pasienten har ikke alvorlige motoriske svingninger eller invalidiserende dyskinesier i etterforskerens kliniske vurdering.
  • Pasienten har vært på stabile doser av PD-medisiner i minst 30 dager (minst 60 dager for rasagilin) ​​før oppstart av screening i del B (Double-Blind Treatment).
  • Emnet er i stand til å overholde studierestriksjonene.
  • Personen har en kroppsmasseindeks (BMI) på 18 til 40 kg/m2.
  • Hvis en seksuelt aktiv mann eller en kvinne i fertil alder, samtykker forsøkspersonen til å bruke svært effektiv prevensjon eller å forbli avholdende under forsøket og i 30 dager etter siste dose av IMP. Fullstendig avholdenhet fra samleie hvis dette er fagets vanlige og foretrukne livsstil; eller seksuell partner med kirurgisk sterilisering (f.eks. tubal ligering, hysterektomi og/eller bilateral ooforektomi, vasektomi).

Ekskluderingskriterier:

• Personer som ikke tilfredsstiller inklusjonskriteriene for del A (genetisk screening) vil bli ekskludert.

Forsøkspersoner som oppfyller noen av følgende kriterier for del B (dobbeltblindbehandling) er ikke kvalifisert for studien.

  • Personen har Gauchers sykdom (GD), som definert av kliniske tegn og symptomer (dvs. hepatosplenomegali, cytopeni, skjelettsykdom), og/eller en medisinsk historie med markert mangel på GCase-aktivitet forenlig med GD.
  • Personen er homozygot for en GBA1-patogen variant som er kjent for å være assosiert med GD eller forbindelse som er heterozygot for 2 alleler som er kjent for å være assosiert med GD.
  • Personen bærer en kjent PD-assosiert LRRK2 patogen variant.
  • Personen har atypisk eller sekundær parkinsonisme etter sykehistorie eller etter etterforskerens mening. Atypisk parkinsonisme inkluderer, men er ikke begrenset til, diagnoser av progressiv supranukleær parese, kortiko-basalt syndrom og multippel systematrofi. Sekundær parkinsonisme inkluderer medikamentindusert, toksinindusert, postinfeksiøs, posttraumatisk eller vaskulær parkinsonisme.
  • Pasienten har en historie på (innen 60 dager før oppstart av screening) eller har planlagt kommende større operasjoner som kan forstyrre, eller som behandlingen kan forstyrre gjennomføringen av studien eller som vil utgjøre en uakseptabel risiko for forsøkspersonen etter etterforskerens oppfatning.
  • Forsøkspersonen har en annen aktiv eller kronisk sykdom eller tilstand enn PD som kan forstyrre, eller som behandlingen kan forstyrre gjennomføringen av studien eller utgjøre en uakseptabel risiko for forsøkspersonen etter etterforskerens oppfatning basert på medisinsk historie , fysisk undersøkelse, vitale tegn, 12-avlednings EKG eller kliniske laboratorietester. Mindre avvik av laboratorieverdier fra normalområdet kan være akseptable hvis utrederen vurderer å ha ingen/mindre klinisk relevans.
  • Personen har en nylig historie (siste 6 måneder) med misbruk av vanedannende stoffer (alkohol, ulovlige stoffer), bruker for tiden >21 enheter alkohol per uke, eller er en vanlig rekreasjonsbruker av beroligende midler, hypnotika, beroligende midler eller andre avhengighetsmidler. agent etter etterforskerens mening.
  • Forsøkspersonen har en positiv test for misbruk av legemidler ved screening eller før administrering av den første dosen av undersøkelsesmedisin (IMP) som etterforskeren vurderer som klinisk relevant. En positiv test for tetrahydrocannabinol (THC) er ekskluderende. En positiv test for cannabinoider (som ikke inneholder THC) er ikke utelukkende hvis forsøkspersonen er en rekreasjonsbruker (ikke en misbruker) av cannabinoider, etter etterforskerens mening, og samtykker i å avstå fra å bruke cannabinoider innen 12 timer før studiebesøk. En positiv medikamentskjerm som tilskrives et tillatt reseptbelagt legemiddel er ikke ekskluderende, men bør avtales med den medisinske monitoren.
  • Personen er for øyeblikket gravid, planlegger graviditet innenfor tidsrammen for studien, eller ammer.
  • Pasienten bruker en sterk hemmer og induser CYP3A4 på tidspunktet for screening for del B (Double-Blind Treatment).
  • Personen bruker et brystkreftresistensprotein (BCRP)-substrat (f.eks. pravastatin, rosuvastatin, glyburid) på tidspunktet for screening for del B (dobbeltblindbehandling).
  • Pasienten har brukt noen av følgende medisiner innen 60 dager før baseline: typiske eller atypiske antipsykotika (inkludert, men ikke begrenset til, klozapin, pimavanserin, olanzapin, risperidon og aripiprazol), metoklopramid, proklorperazin, metyldopa, tetrabenazin, deutebentrabenazine , eller reserpin.
  • Pasienten har fått en vaksinasjon innen 14 dager før administrering av første dose IMP.
  • Personen har en tidligere historie med eller det er en plan om å utføre dyp hjernestimulering (DBS), lesjonsprosedyrer (dvs. thalamotomi) eller fokusert ultralyd; å sette i gang genterapibehandling for PD; eller for å starte bruk av en hvilken som helst formulering av intestinal infusjon eller kontinuerlig subkutan infusjon av PD-medisiner.
  • Forsøkspersonen deltar for tiden i eller har deltatt i en legemiddelstudie innen 3 måneder eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst; i en terapeutisk enhetsstudie innen 3 måneder før den første dosen av IMP; eller tidligere har deltatt i en genterapiutprøving. Samtidig deltakelse i en observasjonsstudie er akseptabel.
  • Forsøkspersonen har et positivt testresultat for hepatitt B overflateantigen (HBsAg), hepatitt C-virusantistoff (anti-HCV), eller humant immunsviktvirus 1 (HIV-1) eller 2 (HIV-2) ved screening. Hvis reflekstesting for hepatitt B eller HCV DNA er negativ, kan forsøkspersonen være kvalifisert for studien.
  • Personen har nyreinsuffisiens som definert ved en estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) på <60 ml/min ved screening.
  • Personen har skrumplever (Child-Pugh A, B eller C) eller en av følgende laboratorieverdier ved screening: serumalaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) >2 ganger øvre normalgrense (ULN) eller bilirubin >2 × ULN bortsett fra hvis forsøkspersonen har kjent eller mistenkt Gilberts sykdom.
  • Personen har et QT-intervall korrigert for hjertefrekvens ved Fridericias metode (QTcF) verdi >450 msek hvis mann eller >470 msek hvis kvinne ved screening.
  • Forsøkspersonen gir et positivt svar på spørsmål 4 eller 5 i Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) basert på de siste 6 månedene eller, etter etterforskerens oppfatning, utgjør en alvorlig risiko for selvmord ved screening.
  • Forsøkspersonen hadde et positivt alvorlig akutt respiratorisk syndrom-relatert koronavirus-2 (SARS-CoV-2) testresultat (alle typer) innen 30 dager før han signerte informert samtykke for del B (dobbeltblindbehandling) eller har 2 eller flere aktuelle symptomer (f.eks. halsbetennelse, hoste, feber) samtidig som er forenlig med koronavirussykdommen 2019 (COVID-19)-infeksjon (ikke testet) etter etterforskerens mening.
  • Personen har en klinisk historie som er i samsvar med en tidligere COVID-19-infeksjon og har ikke kommet seg helt, og opprettholder uspesifikke symptomer som for eksempel tretthet, kortpustethet, konsentrasjonsvansker, søvnforstyrrelser, feber, angst og depresjon.
  • Personen har tidligere mottatt BIA 28-6156 eller har en kjent allergi eller overfølsomhet overfor BIA 28-6156 eller noen komponenter i formuleringen.
  • Forsøkspersonen er en uegnet kandidat til å motta BIA 28-6156 eller er ikke i stand til eller usannsynlig å overholde doseringsplanen eller studieevalueringene etter etterforskerens vurdering.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
Placebo, en gang daglig, oral administrering.
Eksperimentell: BIA 28-6156 10 mg
Deltakerne vil bli randomisert til å motta BIA 28-6156 10 mg i løpet av behandlingsperioden.
Legemiddel: BIA 28-6156 10 mg
BIA 28-6156 10 mg, en gang daglig, oral administrering.
Eksperimentell: BIA 28-6156 60 mg
Deltakerne vil bli randomisert til å motta BIA 28-6156 60 mg i løpet av behandlingsperioden.
Legemiddel: BIA 28-6156 60 mg
BIA 28-6156 60 mg, en gang daglig, oral administrering.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid fra baseline til klinisk meningsfull progresjon på motoriske aspekter ved opplevelser av dagliglivet (vurdert ved MDS-UPDRS Part II-score og MDS-UPDRS Part III-score)
Tidsramme: Fra baseline til uke 78
Tid fra baseline til klinisk meningsfull progresjon på motoriske aspekter av opplevelser av dagliglivet, vurdert ved ≥2-poengs økning fra baseline i Movement Disorder Society - Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part II-score og ingen forbedring i motorikken Undersøkelse, vurdert ved ≥0-poengs økning fra baseline i MDS-UPDRS del III-poengsum. MDS-UPDRS er en multimodal skala som vurderer funksjonshemming og funksjonshemming som består av 4 deler. Del II vurderer motoriske opplevelser av dagliglivet (område 0-52). Den inneholder 13 spørsmål som skal vurderes av pasienten og/eller omsorgspersonen. Del III vurderer de motoriske tegnene på PD og vurderes av etterforskeren (område 0-132). Del III inneholder 33 poeng basert på 18 elementer. For hvert spørsmål tildeles en numerisk poengsum mellom 0-4, der 0 = Normal, 1 = Lett, 2 = Mild, 3 = Moderat, 4 = Alvorlig. En høyere score indikerer mer alvorlige symptomer på PD.
Fra baseline til uke 78

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid fra baseline til klinisk meningsfull progresjon på motoriske tegn på sykdommen (vurdert ved MDS-UPDRS Part III-score)
Tidsramme: Fra baseline til uke 78
Tid fra baseline til klinisk meningsfull progresjon på motoriske tegn på sykdommen, vurdert ved en ≥5-poengs økning fra baseline i MDS-UPDRS del III-skåren. MDS-UPDRS er en multimodal skala som vurderer funksjonshemming og funksjonshemming som består av 4 deler. Del III vurderer de motoriske tegnene på PD og vurderes av etterforskeren (område 0-132). Del III inneholder 33 poeng basert på 18 elementer. En høyere score indikerer mer alvorlige symptomer på PD.
Fra baseline til uke 78
Tid fra baseline til eventuell forverring på skalaen Clinical Global Impression - Change (CGI-C)
Tidsramme: Fra baseline til uke 78
The Clinical Global Impression of Change (CGI-C) er en skala som brukes til å vurdere den generelle kliniske forbedringen eller forverringen av en pasients tilstand over tid. CGI-C-skalaen varierer fra 1 til 7, med lavere skåre som indikerer større forbedring (1 - Veldig mye forbedret, 2 - Mye forbedret, 3 - Minimalt forbedret, 4 - Ingen endring, 5 - Minimalt dårligere, 6 - Mye dårligere, 7 – Veldig mye verre).
Fra baseline til uke 78
Tid fra baseline til eventuell forverring på Patient Global Impression - Change (PGI-C)-skalaen
Tidsramme: Fra baseline til uke 78
Patient Global Impression of Change (PGI-C) er et selvrapporteringsverktøy som brukes til å vurdere en pasients oppfatning av deres generelle forbedring eller forverring i et bestemt helserelatert domene over tid. PGI-C-skalaen ber pasientene vurdere sin generelle forbedring eller forverring siden behandlingsstart på en syv-punkts skala, med lavere skåre som indikerer større forbedring (1 - Svært mye bedre, 2 - Mye forbedret, 3 - Minimalt forbedret, 4 - Ingen endring, 5 - Minimalt verre, 6 - Mye verre, 7 - Veldig mye verre)
Fra baseline til uke 78
Endring fra baseline til uke 78 i MDS-UPDRS Total (del I-IV) poengsum
Tidsramme: Fra baseline til uke 78
MDS-UPDRS vurderer ikke-motoriske og motoriske opplevelser av dagliglivet, motoriske undersøkelser og motoriske komplikasjoner. MDS-UPDRS del I-IV totalpoengsum ble beregnet som summen av individuelle elementskårer fra disse kategoriene. Hvert element er vurdert på en skala fra 0 til 4 der 0 = normal, 1 = lett, 2 = mild, 3 = moderat og 4 = alvorlig. En høyere score indikerer mer alvorlige symptomer på PD.
Fra baseline til uke 78
Endre fra baseline til uke 78 i den modifiserte Hoehn og Yahr-poengsummen
Tidsramme: Fra baseline til uke 78
Den modifiserte Hoehn og Yahr-skalaen måler alvorlighetsgraden av Parkinsons sykdom ved å vurdere pasientens motoriske symptomer og funksjonssvikt. Skalaen har syv stadier, fra 1 til 5, med høyere score som indikerer mer alvorlig sykdom. (1 - Kun unilateral involvering; 1.5 - Unilateral og aksial involvering; 2 - Bilateral involvering uten svekkelse av balansen; 2.5 - Mild bilateral sykdom med restitusjon ved trekktest; 3 - Mild til moderat bilateral sykdom; noe postural ustabilitet; fysisk uavhengig; 4 - Alvorlig funksjonshemming; fortsatt i stand til å gå eller stå uten hjelp; 5 - Rullestolbundet eller sengeliggende med mindre det er lagt til).
Fra baseline til uke 78
Endring fra baseline til uke 78 i 39-Item Parkinsons Disease Questionnaire (PDQ-39) poengsum
Tidsramme: Fra baseline til uke 78
PDQ-39 er det mest grundig validerte og mye brukte selvrapporteringsmålet for vurdering av helserelatert livskvalitet hos pasienter med PD. Spørreskjemaet måler 39 elementer, som vurderer 8 helsedomener: mobilitet (10 elementer), daglige aktiviteter (6 elementer), emosjonelt velvære (6 elementer), stigma (4 elementer), sosial støtte (3 elementer), kognisjoner (4 elementer), kommunikasjon (3 elementer) og kroppslig ubehag (3 elementer). Hvert element scores på følgende skala: 0 = aldri, 1 = av og til, 2 = noen ganger, 3 = ofte og 4 = alltid. Elementer i hver delskala og totalskalaen kan oppsummeres til en indeks og transformeres lineært til en skala fra 0 (perfekt helse vurdert av tiltaket) til 100 (dårligst helse som vurderes av tiltaket).
Fra baseline til uke 78

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Bial R&D Investments, S.A.

Etterforskere

  • Studieleder: Raquel Costa, Bial R&D Investments, S.A.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. mars 2023

Primær fullføring (Faktiske)

2. april 2026

Studiet fullført (Antatt)

31. juli 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. april 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. april 2023

Først lagt ut (Faktiske)

19. april 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BIA 28-6156-201
  • 2022-501783-18-00 (Annen identifikator: EU Trial Number)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere