Skuteczność, bezpieczeństwo, tolerancja, farmakodynamika i farmakokinetyka BIA 28-6156 w GBA-PD (ACTIVATE)
12 maja 2026 zaktualizowane przez: Bial R&D Investments, S.A.
Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 2 w celu oceny skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji, farmakodynamiki i farmakokinetyki BIA 28-6156 u pacjentów z chorobą Parkinsona z patogennym wariantem genu glukocerebrozydazy (GBA1)
Celem tego randomizowanego, podwójnie ślepego, kontrolowanego placebo badania jest ocena skuteczności BIA 28-6156 w porównaniu z placebo w opóźnianiu istotnego klinicznie postępu motorycznego w ciągu 78 tygodni u pacjentów z chorobą Parkinsona, którzy mają patogenny wariant glukocerebrozydazy 1 ( gen GBA1) (GBA-PD).
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to dwuczęściowe (część A [badania genetyczne] i część B [podwójnie ślepe leczenie]), wieloośrodkowe, randomizowane badanie fazy 2 z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji, farmakodynamiki, oraz farmakokinetykę 2 ustalonych poziomów dawki BIA 28-6156 (10 i 60 mg/dobę) u około 237 pacjentów z genetycznie potwierdzoną GBA-PD.
Część A (badanie genetyczne) zidentyfikuje osoby z wariantem genu GBA1 związanym z ryzykiem PD w celu potencjalnego włączenia do części B (podwójnie ślepej próby) badania. Część B będzie się składać z okresu przesiewowego w celu upewnienia się, że wszystkie kryteria włączenia/wyłączenia protokołu dla części B badania są spełnione (do 5 tygodni). Po okresie przesiewowym kwalifikujący się pacjenci zostaną losowo przydzieleni do 1 z 3 ramion leczenia (BIA 28-6156 10 mg/dobę, BIA 28-6156 60 mg/dobę lub placebo) w stosunku 1:1:1 i wejdą do podwójnego - okres leczenia zaślepionego do 78 tygodni, po którym następuje 30-dniowy (4 tygodnie) okres obserwacji bezpieczeństwa.
Uczestnicy muszą otrzymywać stabilną dawkę leków na chorobę Parkinsona przez co najmniej 30 dni przed badaniem przesiewowym (dla części B [podwójnie zaślepiona terapia]) i będą nadal otrzymywać swoje zwykłe leki na chorobę Parkinsona przez cały czas trwania badania.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
237
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Nantes, Francja
- CHU de Nantes - Hôpital Nord Laennec
-
Nice, Francja, 6002
- CHU de Nice Hopital Pasteur
-
Nîmes, Francja
- Chu de Nimes
-
Paris, Francja
- Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Pitie-Salpetriere - Centres d'Investigation Clinique (CIC) Paris-Est
-
Rennes, Francja
- Chu de Rennes Hopital Pontchaillou
-
Toulouse, Francja
- Hopital Paule de Viguier
-
Toulouse, Francja
- CIC Toulouse
-
-
-
-
-
Badalona, Hiszpania, 08916
- Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
-
Barakaldo, Hiszpania, 48903
- Hospital Universitario Cruces
-
Barcelona, Hiszpania, 08025
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Hospital Vall D´Hebron
-
Madrid, Hiszpania, 28034
- Hospital Ruber Internacional
-
Madrid, Hiszpania, 28006
- Hospital Universitaio de La Princesa
-
Seville, Hiszpania, 41013
- Hospital Universitario Virgen Del Rocio
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandia
- Amsterdam Medical Center UMC
-
Groningen, Holandia
- University Medical Center Groningen
-
Utrecht, Holandia
- St. Antonius Ziekenhuis (St. Antonius Hospital) - Utrecht
-
-
-
-
-
Ottawa, Kanada
- Ottawa Hospital Research Institute
-
-
Quebec
-
Gatineau, Quebec, Kanada
- Clinique Neuro-Outaouais (Neuro-Outaouais Clinic)
-
Montreal, Quebec, Kanada, 3801
- Montreal Neurological Institute & Hospital
-
-
-
-
-
Beelitz-Heilstätten, Niemcy, 14547
- Neurologisches Fachkrankenhaus für, Bewegungsstörungen und Parkinson
-
Biskirchen, Niemcy, 35638
- Gertrudis Clinic Biskirchen, Parkinson-Center
-
Kassel, Niemcy, 34128
- Paracelsus-Elena-Klinik
-
Marburg, Niemcy, 35039
- Universitats klinikum Marburg
-
Munich, Niemcy, 81377
- Klinikum der Universität München, Campus Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik
-
Munich, Niemcy
- Ludwig-Maximilians University Munich
-
Wolfach, Niemcy, 77709
- Parkinson-Klinik Ortenau GmbH&Co KG
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polska, 85-163
- Centrum Medyczne NEUROMED Sp. z o.o. ul.
-
Krakow, Polska, 31-505
- Krakowkska Akademia Neurologii Sp. z o.o
-
Lodz, Polska, 90-640
- NeuroKlinika Gabinet Lekarski
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugalia
- Centro Hospitalar Universitario de Coimbra
-
Guimarães, Portugalia, 4835-044
- Hospital Senhora da Oliveira de Guimaraes
-
Porto, Portugalia, 4099-001
- Centro Hospitalar Universitário de Santo António
-
Porto, Portugalia, 4200-319
- Hospital S.JOÃO
-
Torres Vedras, Portugalia
- CNS - Campus Neurológico
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
-
California
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
- University of California San Diego
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
- Cedars-Sinai
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- University of Colorado
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33486
- Parkinson's Center and Movement Disorders of Boca Raton
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- University of Miami, Dept. of Neurology
-
Ocala, Florida, Stany Zjednoczone, 34470
- Renstar Medical Research
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30310
- Morehouse School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Northwestern University
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66103
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
- University of Kentucky
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
- University of Maryland Medical Center
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- The Johns Hopkins University School of Medicine
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Baylor University Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Stany Zjednoczone, 48334
- Quest Research Institute, LLC
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Mayo Clinic
-
Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55130
- Struthers Parkinson's Center- East
-
Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55427
- Park Nicollet Struther's Parkinson's Center (Struthers Parkinsons Center at HealthPartners)
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
- Robert Wood Johnson Medical School
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10075
- Northwell Health
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10003
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai Beth Israel
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
- Weil Cornell Medical Center
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10075-1851
- Northwell Health Physician Partners
-
Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
- University of Rochester Neurology
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
South Euclid, Ohio, Stany Zjednoczone, 44121
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43614
- Univerity of Toledo
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
- Thomas Jefferson University
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Cente at University of Pennyslvania
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
- MUSC
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Vanderbilt Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Baylor College of Medicine
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
- University of Texas Health Science Center - San Antonio
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84107
- Intermountain Healthcare
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Stany Zjednoczone, 98034
- Evergreen Neuroscience Institute
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
- University of Washington
-
Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99202
- Inland Northwest Research
-
-
-
-
-
Lund, Szwecja, 221 85
- Skane university hospital, Lund university
-
Uppsala, Szwecja
- Neurologmottagningen, QD 62
-
-
-
-
-
Bologna, Włochy
- IRCCS Istituto Delle Scienze Neurologiche DI
-
Brescia, Włochy, 25123
- Spedali Civilia di Brescia
-
Brindisi, Włochy, 72100
- Ospedale Antonio Perrino
-
Milan, Włochy, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Milan, Włochy, 20133
- IRCCS Carlo Besta Neurological Institute
-
Naples, Włochy, 80138
- Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli - Clinica Neurologia I
-
Padova, Włochy, 35128
- Universita Degli Studi Di Padova - Azienda Ospedaliera Di Padova - Clinica Neurologica
-
Roma, Włochy, 163
- IRCSS San Raffaele Pisana
-
Rozzano, Włochy, 20086
- Istituto Clinico Humanitas
-
Salerno, Włochy, 84125
- A.O.U. San Giovanni di Dio Ruggi d'Aragona Centro Parkinson- Piano Rialzato Corpo QT
-
-
-
-
-
Dundee, Zjednoczone Królestwo
- NHS Tayside-Ninewells Hospital and Medical School
-
Glasgow, Zjednoczone Królestwo
- Glasgow Memory Clinic
-
London, Zjednoczone Królestwo
- King's College London - David Goldberg Centre
-
Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, Freeman Hospital
-
Plymouth, Zjednoczone Królestwo
- University Hospitals Plymouth NHS Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
Osoby, które spełniają wszystkie poniższe kryteria, będą kwalifikować się do Części A (Genetyczne badania przesiewowe) badania:
- Uczestnik ma ≥35 i ≤80 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody.
- Pacjent ma kliniczną diagnozę PD od co najmniej 1 roku i nie dłużej niż 7 lat przed rozpoczęciem badania przesiewowego (dla części A), co zostało potwierdzone przez neurologa przy użyciu kryteriów MDS dla choroby Parkinsona.
- Badany ma zmodyfikowany wynik Hoehna i Yahra ≤2,5.
- Osobnik otrzymuje leczenie objawowe PD.
- Osoba jest zdolna do wyrażenia świadomej zgody w formie pisemnej.
Osoby, które spełniają wszystkie poniższe kryteria, będą kwalifikować się do części B (podwójnie ślepej próby) badania:
- Świadoma zgoda — podmiot jest w stanie wyrazić świadomą zgodę w formie pisemnej.
- Pacjent ma znany wariant związany z ryzykiem GBA-PD (jak określono w Części A [Genetyczne badania przesiewowe] tego badania).
- Pacjent ma wynik ≥22 w skali Montreal Cognitive Assessment (MoCA).
- W ocenie klinicznej badacza podmiot nie ma poważnych fluktuacji ruchowych ani dyskinez powodujących niesprawność.
- Pacjent przyjmował stałe dawki leków na chorobę Parkinsona przez co najmniej 30 dni (co najmniej 60 dni w przypadku rasagiliny) przed rozpoczęciem badania przesiewowego w części B (leczenie metodą podwójnie ślepej próby).
- Podmiot jest w stanie przestrzegać ograniczeń w nauce.
- Osobnik ma wskaźnik masy ciała (BMI) od 18 do 40 kg/m2.
- W przypadku aktywnego seksualnie mężczyzny lub kobiety w wieku rozrodczym pacjent wyraża zgodę na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji lub na zachowanie abstynencji podczas badania i przez 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki IMP. Całkowita abstynencja od współżycia seksualnego, jeśli jest to zwykły i preferowany styl życia podmiotu; lub partnera seksualnego z chirurgiczną sterylizacją (np. podwiązanie jajowodów, histerektomia i/lub obustronne wycięcie jajników, wazektomia).
Kryteria wyłączenia:
• Osoby, które nie spełniają kryteriów włączenia do Części A (badanie genetyczne), zostaną wykluczone.
Pacjenci, którzy spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów części B (podwójnie ślepa terapia), nie kwalifikują się do badania.
- Osobnik ma chorobę Gauchera (GD), jak zdefiniowano przez oznaki i objawy kliniczne (tj. powiększenie wątroby i śledziony, cytopenia, choroba szkieletu) i/lub historię medyczną znacznego niedoboru aktywności GCazy zgodnej z GD.
- Osobnik jest homozygotą pod względem patogennego wariantu GBA1, o którym wiadomo, że jest związany z GD, lub heterozygotą związku pod względem 2 alleli, o których wiadomo, że są związane z GD.
- Osobnik jest nosicielem znanego patogennego wariantu LRRK2 związanego z PD.
- Pacjent ma atypowy lub wtórny parkinsonizm na podstawie wywiadu medycznego lub w opinii badacza. Atypowy parkinsonizm obejmuje między innymi postępujące porażenie nadjądrowe, zespół korowo-podstawny i atrofię wielonarządową. Wtórny parkinsonizm obejmuje parkinsonizm polekowy, toksynowy, poinfekcyjny, pourazowy lub naczyniowy.
- Uczestnik miał w przeszłości (w ciągu 60 dni przed rozpoczęciem badań przesiewowych) lub planował zbliżającą się poważną operację, która mogłaby zakłócić przebieg badania lub w przypadku której leczenie mogłoby zakłócić przebieg badania lub która stanowiłaby niedopuszczalne ryzyko dla uczestnika zdaniem śledczego.
- Uczestnik cierpi na jakąkolwiek czynną lub przewlekłą chorobę lub stan inny niż PD, który mógłby zakłócać lub w przypadku którego leczenie mogłoby zakłócać prowadzenie badania lub stwarzać niedopuszczalne ryzyko dla uczestnika w opinii badacza na podstawie historii medycznej , badanie fizykalne, parametry życiowe, 12-odprowadzeniowe EKG lub kliniczne testy laboratoryjne. Niewielkie odchylenia wartości laboratoryjnych od normy mogą być dopuszczalne, jeśli badacz uzna, że nie mają one znaczenia klinicznego lub mają niewielkie znaczenie kliniczne.
- Pacjent ostatnio (w ciągu ostatnich 6 miesięcy) nadużywał substancji uzależniających (alkoholu, substancji nielegalnych), obecnie spożywa >21 jednostek alkoholu tygodniowo lub regularnie rekreacyjnie używa środków uspokajających, nasennych, uspokajających lub innych uzależniających agent w opinii badacza.
- Uczestnik ma pozytywny wynik testu na obecność narkotyków podczas badania przesiewowego lub przed podaniem pierwszej dawki badanego produktu leczniczego (IMP), który badacz ocenia jako istotny klinicznie. Pozytywny wynik testu na obecność tetrahydrokannabinolu (THC) wyklucza. Pozytywny wynik testu na obecność kannabinoidów (niezawierających THC) nie wyklucza, jeśli badany jest użytkownikiem rekreacyjnym (nie nadużywającym) kannabinoidów, w opinii badacza, i zgadza się powstrzymać się od używania kannabinoidów w ciągu 12 godzin przed wizytami studyjnymi. Pozytywny wynik testu na obecność narkotyków, który jest przypisany do dozwolonego leku na receptę, nie wyklucza, ale powinien być uzgodniony z monitorującym.
- Pacjentka jest obecnie w ciąży, planuje ciążę w ramach czasowych badania lub karmi piersią.
- Pacjent stosuje silne inhibitory i induktory CYP3A4 w czasie badania przesiewowego w kierunku części B (podwójnie ślepej próby).
- Osobnik stosuje substrat białka oporności raka piersi (BCRP) (np. prawastatyna, rozuwastatyna, gliburyd) w czasie badania przesiewowego pod kątem części B (leczenie metodą podwójnie ślepej próby).
- Pacjent stosował którykolwiek z następujących leków w ciągu 60 dni przed punktem wyjściowym: typowe lub atypowe leki przeciwpsychotyczne (w tym między innymi klozapina, pimawanseryna, olanzapina, rysperydon i arypiprazol), metoklopramid, prochlorperazyna, metyldopa, tetrabenazyna, deutetrabenazyna, walbenazyna lub rezerpina.
- Osobnik otrzymał szczepienie w ciągu 14 dni przed podaniem pierwszej dawki IMP.
- Pacjent ma w przeszłości lub planuje przeprowadzić głęboką stymulację mózgu (DBS), zabiegi na uszkodzenia (tj. talamotomię) lub zogniskowane ultradźwięki; do rozpoczęcia leczenia terapii genowej PD; lub do zainicjowania stosowania jakiejkolwiek postaci wlewu dojelitowego lub ciągłego wlewu podskórnego leków na chorobę Parkinsona.
- Uczestnik obecnie uczestniczy lub brał udział w badaniu eksperymentalnym leku w ciągu 3 miesięcy lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy; w badaniu urządzenia terapeutycznego w ciągu 3 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki IMP; lub wcześniej uczestniczył w próbie terapii genowej. Jednoczesny udział w badaniu obserwacyjnym jest dopuszczalny.
- Pacjent ma pozytywny wynik testu na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg), przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (anty-HCV) lub ludzkiego wirusa niedoboru odporności 1 (HIV-1) lub 2 (HIV-2) podczas badania przesiewowego. Jeśli badanie odruchowe w kierunku wirusowego zapalenia wątroby typu B lub DNA HCV jest ujemne, pacjent może kwalifikować się do badania.
- Pacjent ma niewydolność nerek zdefiniowaną przez szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) <60 ml/min podczas badania przesiewowego.
- Pacjent ma marskość wątroby (Child-Pugh A, B lub C) lub którykolwiek z następujących wyników badań laboratoryjnych podczas badań przesiewowych: aktywność aminotransferazy alaninowej (ALT) lub aminotransferazy asparaginianowej (AST) w surowicy >2 razy powyżej górnej granicy normy (GGN) lub stężenie bilirubiny >2 × ULN, z wyjątkiem sytuacji, gdy u pacjenta rozpoznano lub podejrzewano chorobę Gilberta.
- Pacjent ma odstęp QT skorygowany o częstość akcji serca metodą Fridericii (QTcF) > 450 ms u mężczyzn lub > 470 ms u kobiet podczas badania przesiewowego.
- Pacjent udziela pozytywnej odpowiedzi na pytanie 4 lub 5 skali oceny nasilenia samobójstw (C-SSRS) Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) na podstawie ostatnich 6 miesięcy lub, w opinii badacza, podczas badania przesiewowego występuje poważne ryzyko samobójstwa.
- Pacjent miał pozytywny wynik testu na obecność koronawirusa (dowolnego typu) związanego z zespołem ciężkiej ostrej niewydolności oddechowej (dowolnego typu) w ciągu 30 dni przed podpisaniem świadomej zgody na część B (podwójnie ślepe leczenie) lub ma 2 lub więcej aktualnych objawy (np. ból gardła, kaszel, gorączka) jednocześnie, które w opinii badacza są zgodne z zakażeniem chorobą koronawirusową 2019 (COVID-19) (nietestowane).
- Pacjent ma historię kliniczną zgodną z wcześniejszą infekcją COVID-19 i nie wyzdrowiał w pełni, utrzymując niespecyficzne objawy, takie jak na przykład zmęczenie, duszność, trudności z koncentracją, zaburzenia snu, gorączka, niepokój i depresja.
- Osobnik otrzymał wcześniej BIA 28-6156 lub ma znaną alergię lub nadwrażliwość na BIA 28-6156 lub jakiekolwiek składniki preparatu.
- Uczestnik jest nieodpowiednim kandydatem do otrzymania BIA 28-6156 lub według oceny badacza nie jest w stanie lub jest mało prawdopodobne, aby przestrzegał schematu dawkowania lub oceny badania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo
|
Placebo, raz dziennie, doustnie.
|
|
Eksperymentalny: BIA 28-6156 10 mg
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania BIA 28-6156 10 mg w okresie leczenia.
|
BIA 28-6156 10 mg, raz dziennie, podanie doustne.
|
|
Eksperymentalny: BIA 28-6156 60 mg
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej BIA 28-6156 60 mg w okresie leczenia.
|
BIA 28-6156 60 mg, raz dziennie, podanie doustne.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Czas od wartości początkowej do znaczącej klinicznie progresji w zakresie motorycznych aspektów doświadczeń życia codziennego (oceniany na podstawie wyniku części II MDS-UPDRS i wyniku części III MDS-UPDRS)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 78. tygodnia
|
Czas od wartości początkowej do klinicznie znaczącej progresji w zakresie motorycznych aspektów doświadczeń życia codziennego, oceniany jako wzrost o ≥2 punkty w stosunku do wartości wyjściowej w skali oceny zaburzeń ruchowych — Ujednolicona Skala Oceny Choroby Parkinsona (MDS-UPDRS) Część II i brak poprawy w zakresie Motoryki Badanie, oceniane jako wzrost wyniku części III MDS-UPDRS w stosunku do wartości wyjściowej o ≥0 punktów.
MDS-UPDRS to multimodalna skala oceniająca niepełnosprawność i niepełnosprawność składająca się z 4 części.
Część II ocenia doświadczenia motoryczne życia codziennego (zakres 0-52).
Zawiera 13 pytań, które ocenia pacjent i/lub opiekun.
Część III ocenia objawy motoryczne PD i jest oceniana przez badacza (zakres 0-132).
Część III zawiera 33 partytury oparte na 18 pozycjach.
Każdemu pytaniu przypisuje się wynik liczbowy w zakresie od 0 do 4, gdzie 0 = normalny, 1 = lekki, 2 = łagodny, 3 = umiarkowany, 4 = ciężki.
Wyższy wynik wskazuje na cięższe objawy PD.
|
Od punktu początkowego do 78. tygodnia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Czas od wizyty początkowej do znaczącej klinicznie progresji motorycznych objawów choroby (oceniany na podstawie wyniku części III MDS-UPDRS)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 78. tygodnia
|
Czas od wartości początkowej do znaczącej klinicznie progresji motorycznych objawów choroby, oceniany jako wzrost o ≥5 punktów w stosunku do wartości wyjściowej w skali MDS-UPDRS Część III.
MDS-UPDRS to multimodalna skala oceniająca niepełnosprawność i niepełnosprawność składająca się z 4 części.
Część III ocenia objawy motoryczne PD i jest oceniana przez badacza (zakres 0-132).
Część III zawiera 33 partytury oparte na 18 pozycjach.
Wyższy wynik wskazuje na cięższe objawy PD.
|
Od punktu początkowego do 78. tygodnia
|
|
Czas od wartości początkowej do jakiegokolwiek pogorszenia w skali klinicznego ogólnego wrażenia – zmiany (CGI-C).
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 78. tygodnia
|
Kliniczne ogólne wrażenie zmiany (CGI-C) to skala stosowana do oceny ogólnej poprawy klinicznej lub pogorszenia stanu pacjenta w czasie.
Skala CGI-C zawiera się w przedziale od 1 do 7, przy czym niższe wyniki oznaczają większą poprawę (1 – Bardzo duża poprawa, 2 – Znaczna poprawa, 3 – Minimalna poprawa, 4 – Brak zmian, 5 – Minimalnie gorsza, 6 – Znacznie gorsza, 7 - znacznie gorzej).
|
Od punktu początkowego do 78. tygodnia
|
|
Czas od punktu początkowego do jakiegokolwiek pogorszenia w skali globalnego wrażenia pacjenta - zmiana (PGI-C).
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 78. tygodnia
|
Patient Global Impression of Change (PGI-C) to narzędzie samoopisowe stosowane do oceny postrzegania przez pacjenta ogólnej poprawy lub pogorszenia w określonej dziedzinie związanej ze zdrowiem w czasie.
Skala PGI-C prosi pacjentów o ocenę ogólnej poprawy lub pogorszenia od rozpoczęcia leczenia na siedmiostopniowej skali, przy czym niższe wyniki oznaczają większą poprawę (1 — bardzo duża poprawa, 2 — znaczna poprawa, 3 — minimalna poprawa, 4 - bez zmian, 5 - minimalnie gorzej, 6 - znacznie gorzej, 7 - bardzo znacznie gorzej)
|
Od punktu początkowego do 78. tygodnia
|
|
Zmiana od punktu początkowego do 78. tygodnia w całkowitej punktacji MDS-UPDRS (część I-IV).
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 78. tygodnia
|
MDS-UPDRS ocenia niemotoryczne i motoryczne doświadczenia życia codziennego, badania motoryczne i kategorie powikłań ruchowych.
Całkowity wynik MDS-UPDRS Part I-IV został obliczony jako suma wyników poszczególnych pozycji z tych kategorii.
Każda pozycja jest oceniana w skali od 0 do 4, gdzie 0 = normalne, 1 = lekkie, 2 = łagodne, 3 = umiarkowane i 4 = ciężkie.
Wyższy wynik wskazuje na cięższe objawy PD.
|
Od punktu początkowego do 78. tygodnia
|
|
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 78 w zmodyfikowanej skali Hoehna i Yahra
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 78. tygodnia
|
Zmodyfikowana skala Hoehna i Yahra mierzy nasilenie choroby Parkinsona poprzez ocenę objawów motorycznych i upośledzenia czynnościowego pacjenta.
Skala ma siedem stopni, od 1 do 5, z wyższymi wynikami wskazującymi na cięższą chorobę.
(1 — Zajęcie tylko jednostronne; 1,5 — Zajęcie jednostronne i osiowe; 2 — Zajęcie obustronne bez zaburzenia równowagi; 2,5 — Łagodna choroba obustronna z powrotem do zdrowia w teście pociągania; 3 — Choroba obustronna łagodna do umiarkowanej; pewna niestabilność postawy; niezależność fizyczna; 4 - Poważna niepełnosprawność; nadal może chodzić lub stać bez pomocy; 5 - Przykuty do wózka inwalidzkiego lub przykuty do łóżka, chyba że dodano).
|
Od punktu początkowego do 78. tygodnia
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej do 78. tygodnia w 39-itemowym kwestionariuszu choroby Parkinsona (PDQ-39)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 78. tygodnia
|
Kwestionariusz PDQ-39 jest najdokładniej zweryfikowanym i najczęściej stosowanym narzędziem samoopisowym do oceny jakości życia związanej ze zdrowiem u pacjentów z PD.
Kwestionariusz zawiera 39 pozycji, które oceniają 8 dziedzin zdrowia: mobilność (10 pozycji), codzienne czynności (6 pozycji), dobre samopoczucie emocjonalne (6 pozycji), piętno (4 pozycje), wsparcie społeczne (3 pozycje), funkcje poznawcze (4 pozycje), komunikacja (3 pozycje) i dyskomfort cielesny (3 pozycje).
Każda pozycja jest oceniana w następującej skali: 0 = nigdy, 1 = czasami, 2 = czasami, 3 = często, 4 = zawsze.
Pozycje w każdej podskali i całej skali można podsumować we wskaźniku i przekształcić liniowo do skali od 0 (doskonały stan zdrowia oceniany miarą) do 100 (najgorszy stan zdrowia oceniany miarą).
|
Od punktu początkowego do 78. tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Raquel Costa, Bial R&D Investments, S.A.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
31 marca 2023
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
2 kwietnia 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
31 lipca 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
6 kwietnia 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
18 kwietnia 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
19 kwietnia 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
13 maja 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
12 maja 2026
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- BIA 28-6156-201
- 2022-501783-18-00 (Inny identyfikator: EU Trial Number)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .