Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność, bezpieczeństwo, tolerancja, farmakodynamika i farmakokinetyka BIA 28-6156 w GBA-PD (ACTIVATE)

28 marca 2024 zaktualizowane przez: Bial R&D Investments, S.A.

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 2 w celu oceny skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji, farmakodynamiki i farmakokinetyki BIA 28-6156 u pacjentów z chorobą Parkinsona z patogennym wariantem genu glukocerebrozydazy (GBA1)

Celem tego randomizowanego, podwójnie ślepego, kontrolowanego placebo badania jest ocena skuteczności BIA 28-6156 w porównaniu z placebo w opóźnianiu istotnego klinicznie postępu motorycznego w ciągu 78 tygodni u pacjentów z chorobą Parkinsona, którzy mają patogenny wariant glukocerebrozydazy 1 ( gen GBA1) (GBA-PD).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to dwuczęściowe (część A [badania genetyczne] i część B [podwójnie ślepe leczenie]), wieloośrodkowe, randomizowane badanie fazy 2 z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji, farmakodynamiki, oraz farmakokinetykę 2 ustalonych poziomów dawki BIA 28-6156 (10 i 60 mg/dobę) u około 237 pacjentów z genetycznie potwierdzoną GBA-PD.

Część A (badanie genetyczne) zidentyfikuje osoby z wariantem genu GBA1 związanym z ryzykiem PD w celu potencjalnego włączenia do części B (podwójnie ślepej próby) badania. Część B będzie się składać z okresu przesiewowego w celu upewnienia się, że wszystkie kryteria włączenia/wyłączenia protokołu dla części B badania są spełnione (do 5 tygodni). Po okresie przesiewowym kwalifikujący się pacjenci zostaną losowo przydzieleni do 1 z 3 ramion leczenia (BIA 28-6156 10 mg/dobę, BIA 28-6156 60 mg/dobę lub placebo) w stosunku 1:1:1 i wejdą do podwójnego - okres leczenia zaślepionego do 78 tygodni, po którym następuje 30-dniowy (4 tygodnie) okres obserwacji bezpieczeństwa.

Uczestnicy muszą otrzymywać stabilną dawkę leków na chorobę Parkinsona przez co najmniej 30 dni przed badaniem przesiewowym (dla części B [podwójnie zaślepiona terapia]) i będą nadal otrzymywać swoje zwykłe leki na chorobę Parkinsona przez cały czas trwania badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

237

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Nantes, Francja
        • Rekrutacyjny
        • CHU de Nantes - Hôpital Nord Laennec
        • Główny śledczy:
          • Philippe Damier
        • Kontakt:
          • Séverine Le Dily
      • Nice, Francja, 6002
        • Rekrutacyjny
        • CHU de Nice Hopital Pasteur
        • Główny śledczy:
          • Caroline Giordana
        • Kontakt:
          • Vanessa Ferrier
      • Nîmes, Francja
        • Rekrutacyjny
        • CHU de NIMES
        • Główny śledczy:
          • Giovanni Castelnovo
        • Kontakt:
          • Fatima Ezzahra
      • Paris, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Pitie-Salpetriere - Centres d'Investigation Clinique (CIC) Paris-Est
        • Główny śledczy:
          • Jean-Christophe Corvol
        • Kontakt:
          • Stephanie Carvalho
      • Rennes, Francja
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • CHU de Rennes Hopital Pontchaillou
        • Główny śledczy:
          • Sophie Drapier
        • Kontakt:
          • Francoise KESTENS
      • Toulouse, Francja
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • CIC Toulouse
        • Kontakt:
          • Olivier Rascol
        • Główny śledczy:
          • Olivier Rascol
      • Toulouse, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Hopital Paule de Viguier
        • Główny śledczy:
          • Olivier Rascol
        • Kontakt:
          • GAUTEUL Pascale
  • Hiszpania
      • Badalona, Hiszpania, 08916
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
        • Główny śledczy:
          • Pablo Pastor Muñoz
        • Kontakt:
          • Gemma Molina Buch
      • Barakaldo, Hiszpania, 48903
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital Universitario Cruces
        • Kontakt:
          • María Ángeles Acera Gil
        • Główny śledczy:
          • Marta Ruiz López
      • Barcelona, Hiszpania, 08025
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital de La Santa Creu I Sant Pau
        • Główny śledczy:
          • Jaime Kulisevsky Bojarski
        • Kontakt:
          • Mónica Pla Sánchez
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Vall d´hebron
        • Główny śledczy:
          • Jorge Hernandez Vara
        • Kontakt:
          • María Belén Garcé
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Ruber Internacional
        • Główny śledczy:
          • Monica Marta Kurtis Urra
        • Kontakt:
          • Petri Gomez Sánchez
      • Madrid, Hiszpania, 28006
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitaio de La Princesa
        • Główny śledczy:
          • Lydia Lopez-Manzanares
        • Kontakt:
          • Raquel Masabanda
      • Sevilla, Hiszpania, 41013
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
        • Główny śledczy:
          • Pablo Mir Rivera
        • Kontakt:
          • Cristina Gómez
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Amsterdam Medical Center UMC
        • Główny śledczy:
          • Rob MA De Bie
        • Kontakt:
          • Susan MA Ainscough
      • Groningen, Holandia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University Medical Center Groningen
        • Główny śledczy:
          • T Van Laar
        • Kontakt:
          • T Van Laar
      • Utrecht, Holandia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • St. Antonius Ziekenhuis (St. Antonius Hospital) - Utrecht
        • Główny śledczy:
          • Jorrit Hoff
        • Kontakt:
          • Jorrit Hoff
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada
        • Rekrutacyjny
        • Ottawa Hospital Research Institute
        • Kontakt:
          • David Grimes
        • Główny śledczy:
          • David Grimes
    • Quebec
      • Gatineau, Quebec, Kanada
        • Rekrutacyjny
        • Clinique Neuro-Outaouais (Neuro-Outaouais Clinic)
        • Główny śledczy:
          • Francois Jacques
        • Kontakt:
          • Victorine Sikati Foko
      • Montréal, Quebec, Kanada, 3801
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Montreal Neurological Institute & Hospital
        • Główny śledczy:
          • Ron Postuma
        • Kontakt:
          • Romina Perrotti
  • Niemcy
      • Beelitz-Heilstätten, Niemcy, 14547
        • Rekrutacyjny
        • Neurologisches Fachkrankenhaus für, Bewegungsstörungen und Parkinson
        • Kontakt:
          • Irina Wilhelm
        • Główny śledczy:
          • Florin Gandor
      • Biskirchen, Niemcy, 35638
        • Rekrutacyjny
        • Gertrudis Clinic Biskirchen, Parkinson-Center
        • Główny śledczy:
          • Ilona Csoti
        • Kontakt:
          • Natalia Koleva-Alazeh
      • Kassel, Niemcy, 34128
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Paracelsus-Elena-Klinik
        • Główny śledczy:
          • Brit Mollenhauer
        • Kontakt:
          • Grit Langhans
      • Marburg, Niemcy, 35039
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Universitats klinikum Marburg
        • Główny śledczy:
          • David Pedrosa
        • Kontakt:
          • Stefanie Spriewald
        • Kontakt:
          • David Pedrosa
      • Munich, Niemcy, 81377
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Klinikum der Universität München, Campus Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik
        • Kontakt:
          • Johannes Levin
        • Główny śledczy:
          • Johannes Levin
      • Munich, Niemcy
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Ludwig-Maximilians University Munich
      • Wolfach, Niemcy, 77709
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Parkinson-Klinik Ortenau GmbH&Co KG
        • Główny śledczy:
          • Wolfgang Jost
        • Kontakt:
          • Theresa Hoppe
        • Kontakt:
          • Wolfgang Jost
  • Polska
      • Bydgoszcz, Polska, 85-163
        • Rekrutacyjny
        • Centrum Medyczne NEUROMED Sp. z o.o. ul.
        • Główny śledczy:
          • Paweł Lisewski
        • Kontakt:
          • Beata Lisewska
      • Kraków, Polska, 31-505
        • Rekrutacyjny
        • Krakowkska Akademia Neurologii Sp. z o.o
        • Główny śledczy:
          • Monika Rudzinska-Bar
        • Kontakt:
          • karolina tomala
      • Łódź, Polska, 90-640
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • NeuroKlinika Gabinet Lekarski
        • Główny śledczy:
          • Andrzej Bogucki
        • Kontakt:
          • Ewa Skarżyńska
  • Portugalia
      • Coimbra, Portugalia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Centro Hospitalar Universitario de Coimbra
        • Kontakt:
          • Marisa Lima
        • Główny śledczy:
          • Ana Sofia Morgadinho Carvalho
      • Guimarães, Portugalia, 4835-044
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Senhora da Oliveira de Guimaraes
        • Główny śledczy:
          • Miguel Gago
        • Kontakt:
          • Daniela Batista
      • Porto, Portugalia, 4099-001
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Centro Hospitalar Universitário de Santo António
        • Główny śledczy:
          • Alexandre Mendes
        • Kontakt:
          • Catarina Alves
      • Porto, Portugalia, 4200-319
        • Rekrutacyjny
        • Hospital S.JOÃO
        • Główny śledczy:
          • João Massano
        • Kontakt:
          • Eduarda Gonçalves
      • Torres Vedras, Portugalia
        • Rekrutacyjny
        • CNS - Campus Neurologico
        • Główny śledczy:
          • Maria Leonor Correia Guedes
        • Kontakt:
          • Mariana Reis
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • Rekrutacyjny
        • Barrow Neurological Institute
        • Główny śledczy:
          • Nicki Niemann
        • Kontakt:
          • Bethzaida Herrera, MD
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of California San Diego
        • Kontakt:
          • Reilly Thompson
        • Główny śledczy:
          • Lessig
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Cedars-Sinai
        • Główny śledczy:
          • Michele Tagliati
        • Kontakt:
          • Hayley Pomeroy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • University of Colorado
        • Główny śledczy:
          • Emily Forbes
        • Kontakt:
          • Ying Liu
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33486
        • Rekrutacyjny
        • Parkinson's Center and Movement Disorders of Boca Raton
        • Główny śledczy:
          • Stuart Isaacson
        • Kontakt:
          • Fannie Levinson
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Rekrutacyjny
        • University of Miami, Dept. of Neurology
        • Kontakt:
          • Lucila Hernandez
        • Główny śledczy:
          • Haq Ihtsham
      • Ocala, Florida, Stany Zjednoczone, 34470
        • Rekrutacyjny
        • Renstar Medical Research
        • Główny śledczy:
          • Anette Nieves
        • Kontakt:
          • Alyssa Ashley
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30310
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Morehouse School of Medicine
        • Kontakt:
          • David Oguoma-Richards
        • Główny śledczy:
          • Branson
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Northwestern University
        • Główny śledczy:
          • Danielle Larson
        • Kontakt:
          • Cynthia Poon
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Rush University Medical Center
        • Kontakt:
          • Andrea Hernandez
        • Główny śledczy:
          • Goetz
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Rekrutacyjny
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Główny śledczy:
          • Annie Killoran
        • Kontakt:
          • Loraine Brenner
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66103
        • Rekrutacyjny
        • University of Kansas Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Andrea Lee
        • Kontakt:
          • Kelly Lyons
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
        • Rekrutacyjny
        • University of Kentucky
        • Kontakt:
          • Renee Wagner
        • Główny śledczy:
          • Yamasaki
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
        • Rekrutacyjny
        • University of Maryland Medical Center
        • Kontakt:
          • Kristi Cortez
        • Główny śledczy:
          • Savitt
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Baylor University Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Emile Moukheiber
        • Kontakt:
          • Emile Moukheiber
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Rekrutacyjny
        • Massachusetts General Hospital
        • Główny śledczy:
          • Anne Marie Wills
        • Kontakt:
          • Arjun Laud
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Samuel Frank
        • Kontakt:
          • Hannah Babcock
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Stany Zjednoczone, 48334
        • Rekrutacyjny
        • Quest Research Institute, LLC
        • Główny śledczy:
          • Peter LeWitt
        • Kontakt:
          • Emily Zielinski
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic
        • Główny śledczy:
          • Rodolfo Savica
        • Kontakt:
          • Brenda Nelson
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55427
        • Rekrutacyjny
        • Park Nicollet Struther's Parkinson's Center (Struthers Parkinsons Center at HealthPartners)
        • Kontakt:
          • Julia Johnson
        • Główny śledczy:
          • Julia Johnson
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55130
        • Rekrutacyjny
        • Struthers Parkinson's Center- East
        • Główny śledczy:
          • Julia Johnson
        • Kontakt:
          • Meghan O'Brien
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • Rekrutacyjny
        • Robert Wood Johnson Medical School
        • Główny śledczy:
          • Gian Pal
        • Kontakt:
          • Gian Pal
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Columbia University Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Cheryl Waters
        • Kontakt:
          • Natasha Desai
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10075
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Northwell Health
        • Główny śledczy:
          • Alessandro Di Ricco
        • Kontakt:
          • Elizabeth Xochimitl
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10003
        • Rekrutacyjny
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai Beth Israel
        • Główny śledczy:
          • Mattthew Swan
        • Kontakt:
          • Ricardo Renvill
        • Kontakt:
          • Tara Fitzgerald
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Rekrutacyjny
        • Weil Cornell Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Harini Sarva
        • Kontakt:
          • Nikoleta Marku
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10075-1851
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Northwell Health Physician Partners
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • Rekrutacyjny
        • University of Rochester Neurology
        • Kontakt:
          • Ruth Schneider
        • Główny śledczy:
          • Ruth Schneider
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Rekrutacyjny
        • Cleveland Clinic Foundation
        • Główny śledczy:
          • Benjamin Walter
        • Kontakt:
          • MaryBeth Serrano
        • Kontakt:
          • Jerrod Cook
      • South Euclid, Ohio, Stany Zjednoczone, 44121
        • Rekrutacyjny
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Steven Gunzler
        • Kontakt:
          • Steven Gunzler
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43614
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Univerity of Toledo
        • Kontakt:
          • Stephanie Wilson
        • Główny śledczy:
          • Elmer
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Oregon Health and Science University
        • Kontakt:
          • Morgan Wilhelmi
        • Główny śledczy:
          • Safarpour
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Rekrutacyjny
        • Thomas Jefferson University
        • Główny śledczy:
          • Tsao-Wei Liang
        • Kontakt:
          • Stacy Pothier
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Rekrutacyjny
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Cente at University of Pennyslvania
        • Główny śledczy:
          • Meredith Spindler
        • Kontakt:
          • Suzanne Reichwein
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Rekrutacyjny
        • MUSC
        • Kontakt:
          • Magdaline Volcy
        • Główny śledczy:
          • Federico Rodriguez-Porcel
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Vanderbilt Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Fenna Phibbs
        • Kontakt:
          • Jackie Harris
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Baylor College of Medicine
        • Główny śledczy:
          • Nora Vanegas-Arroyave
        • Kontakt:
          • Rory Mahabir
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Rekrutacyjny
        • University of Texas Health Science Center - San Antonio
        • Główny śledczy:
          • Sarah Horn
        • Kontakt:
          • Carolyn Paiz
        • Kontakt:
          • Charlotte Rhodes
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84107
        • Rekrutacyjny
        • Intermountain Healthcare
        • Kontakt:
          • Lindsay Bosh
        • Główny śledczy:
          • Kathleen McKee
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Stany Zjednoczone, 98034
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Evergreen Neuroscience Institute
        • Główny śledczy:
          • Agarwal
        • Kontakt:
          • Anthony Sader
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • Rekrutacyjny
        • University of Washington
        • Kontakt:
          • Amy Good
        • Główny śledczy:
          • Lin
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99202
        • Rekrutacyjny
        • Inland Northwest Research
        • Główny śledczy:
          • Jason Aldred
        • Kontakt:
          • Melissa Bixby
  • Szwecja
      • Lund, Szwecja, 221 85
        • Rekrutacyjny
        • Skane University Hospital, Lund University
        • Główny śledczy:
          • Per Odin
        • Kontakt:
          • Christin Karremo
      • Uppsala, Szwecja
        • Rekrutacyjny
        • Neurologmottagningen, QD 62
        • Główny śledczy:
          • Anders Johansson
        • Kontakt:
          • Anne Westblom
  • Włochy
      • Bologna, Włochy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • IRCCS Istituto Delle Scienze Neurologiche DI
        • Kontakt:
          • Giorgia Nanni
        • Główny śledczy:
          • Calandra Buonaura
      • Brescia, Włochy, 25123
        • Rekrutacyjny
        • Spedali Civilia di Brescia
        • Kontakt:
          • Laura Zanotti
        • Główny śledczy:
          • Alessandro Padovani
      • Brindisi, Włochy, 72100
        • Rekrutacyjny
        • Ospedale Antonio Perrino
        • Główny śledczy:
          • Augusto Maria Rini
        • Kontakt:
          • Paolo De Marco
        • Kontakt:
          • Sabrina Leoci
      • Milano, Włochy, 20122
        • Rekrutacyjny
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
        • Główny śledczy:
          • Alessio Barnaba Di Fonzo
        • Kontakt:
          • Diego Scalabrini
      • Milano, Włochy, 20133
        • Rekrutacyjny
        • IRCCS Carlo Besta Neurological Institute
        • Główny śledczy:
          • Roberto Cilia
        • Kontakt:
          • Federica Guerra
      • Napoli, Włochy, 80138
        • Rekrutacyjny
        • Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli - Clinica Neurologia I
        • Główny śledczy:
          • Alessandro Tessitore
        • Kontakt:
          • Teresa Del Santo
      • Padova, Włochy, 35128
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Universita degli Studi di Padova - Azienda Ospedaliera di Padova - Clinica Neurologica
        • Główny śledczy:
          • Angelo Antonini
        • Kontakt:
          • Valentina Misenti
      • Roma, Włochy, 163
        • Rekrutacyjny
        • IRCSS San Raffaele Pisana
        • Główny śledczy:
          • Fabrizio Stocchi
        • Kontakt:
          • Miriam Casali
      • Rozzano, Włochy, 20086
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Istituto Clinico Humanitas
        • Główny śledczy:
          • Alberto Albanese
        • Kontakt:
          • Alberto Albanese
      • Salerno, Włochy, 84125
        • Rekrutacyjny
        • A.O.U. San Giovanni di Dio Ruggi d'Aragona Centro Parkinson- Piano Rialzato Corpo QT
        • Główny śledczy:
          • Paolo Barone
        • Kontakt:
          • Susan Ainscough
  • Zjednoczone Królestwo
      • Dundee, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • NHS Tayside-Ninewells Hospital and Medical School
        • Kontakt:
          • Justine Hudson
        • Główny śledczy:
          • Esther Sammler
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Glasgow Memory Clinic
        • Główny śledczy:
          • Donald Grosset
        • Kontakt:
          • Alison cranmer
        • Kontakt:
          • Monica Crone
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • King's College London - David Goldberg Centre
        • Główny śledczy:
          • Ray Chaudhuri
        • Kontakt:
          • Aleksandra Podlewska
      • Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, Freeman Hospital
        • Główny śledczy:
          • David Ledingham
        • Kontakt:
          • Caroline Brunton
      • Plymouth, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University Hospitals Plymouth NHS Trust
        • Główny śledczy:
          • Stephen Mullin
        • Kontakt:
          • Abigail Patrick

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Osoby, które spełniają wszystkie poniższe kryteria, będą kwalifikować się do Części A (Genetyczne badania przesiewowe) badania:

  • Uczestnik ma ≥35 i ≤80 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody.
  • Pacjent ma kliniczną diagnozę PD od co najmniej 1 roku i nie dłużej niż 7 lat przed rozpoczęciem badania przesiewowego (dla części A), co zostało potwierdzone przez neurologa przy użyciu kryteriów MDS dla choroby Parkinsona.
  • Badany ma zmodyfikowany wynik Hoehna i Yahra ≤2,5.
  • Osobnik otrzymuje leczenie objawowe PD.
  • Osoba jest zdolna do wyrażenia świadomej zgody w formie pisemnej.

Osoby, które spełniają wszystkie poniższe kryteria, będą kwalifikować się do części B (podwójnie ślepej próby) badania:

  • Świadoma zgoda — podmiot jest w stanie wyrazić świadomą zgodę w formie pisemnej.
  • Pacjent ma znany wariant związany z ryzykiem GBA-PD (jak określono w Części A [Genetyczne badania przesiewowe] tego badania).
  • Pacjent ma wynik ≥22 w skali Montreal Cognitive Assessment (MoCA).
  • W ocenie klinicznej badacza podmiot nie ma poważnych fluktuacji ruchowych ani dyskinez powodujących niesprawność.
  • Pacjent przyjmował stałe dawki leków na chorobę Parkinsona przez co najmniej 30 dni (co najmniej 60 dni w przypadku rasagiliny) przed rozpoczęciem badania przesiewowego w części B (leczenie metodą podwójnie ślepej próby).
  • Podmiot jest w stanie przestrzegać ograniczeń w nauce.
  • Osobnik ma wskaźnik masy ciała (BMI) od 18 do 40 kg/m2.
  • W przypadku aktywnego seksualnie mężczyzny lub kobiety w wieku rozrodczym pacjent wyraża zgodę na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji lub na zachowanie abstynencji podczas badania i przez 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki IMP. Całkowita abstynencja od współżycia seksualnego, jeśli jest to zwykły i preferowany styl życia podmiotu; lub partnera seksualnego z chirurgiczną sterylizacją (np. podwiązanie jajowodów, histerektomia i/lub obustronne wycięcie jajników, wazektomia).

Kryteria wyłączenia:

• Osoby, które nie spełniają kryteriów włączenia do Części A (badanie genetyczne), zostaną wykluczone.

Pacjenci, którzy spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów części B (podwójnie ślepa terapia), nie kwalifikują się do badania.

  • Osobnik ma chorobę Gauchera (GD), jak zdefiniowano przez oznaki i objawy kliniczne (tj. powiększenie wątroby i śledziony, cytopenia, choroba szkieletu) i/lub historię medyczną znacznego niedoboru aktywności GCazy zgodnej z GD.
  • Osobnik jest homozygotą pod względem patogennego wariantu GBA1, o którym wiadomo, że jest związany z GD, lub heterozygotą związku pod względem 2 alleli, o których wiadomo, że są związane z GD.
  • Osobnik jest nosicielem znanego patogennego wariantu LRRK2 związanego z PD.
  • Pacjent ma atypowy lub wtórny parkinsonizm na podstawie wywiadu medycznego lub w opinii badacza. Atypowy parkinsonizm obejmuje między innymi postępujące porażenie nadjądrowe, zespół korowo-podstawny i atrofię wielonarządową. Wtórny parkinsonizm obejmuje parkinsonizm polekowy, toksynowy, poinfekcyjny, pourazowy lub naczyniowy.
  • Uczestnik miał w przeszłości (w ciągu 60 dni przed rozpoczęciem badań przesiewowych) lub planował zbliżającą się poważną operację, która mogłaby zakłócić przebieg badania lub w przypadku której leczenie mogłoby zakłócić przebieg badania lub która stanowiłaby niedopuszczalne ryzyko dla uczestnika zdaniem śledczego.
  • Uczestnik cierpi na jakąkolwiek czynną lub przewlekłą chorobę lub stan inny niż PD, który mógłby zakłócać lub w przypadku którego leczenie mogłoby zakłócać prowadzenie badania lub stwarzać niedopuszczalne ryzyko dla uczestnika w opinii badacza na podstawie historii medycznej , badanie fizykalne, parametry życiowe, 12-odprowadzeniowe EKG lub kliniczne testy laboratoryjne. Niewielkie odchylenia wartości laboratoryjnych od normy mogą być dopuszczalne, jeśli badacz uzna, że ​​nie mają one znaczenia klinicznego lub mają niewielkie znaczenie kliniczne.
  • Pacjent ostatnio (w ciągu ostatnich 6 miesięcy) nadużywał substancji uzależniających (alkoholu, substancji nielegalnych), obecnie spożywa >21 jednostek alkoholu tygodniowo lub regularnie rekreacyjnie używa środków uspokajających, nasennych, uspokajających lub innych uzależniających agent w opinii badacza.
  • Uczestnik ma pozytywny wynik testu na obecność narkotyków podczas badania przesiewowego lub przed podaniem pierwszej dawki badanego produktu leczniczego (IMP), który badacz ocenia jako istotny klinicznie. Pozytywny wynik testu na obecność tetrahydrokannabinolu (THC) wyklucza. Pozytywny wynik testu na obecność kannabinoidów (niezawierających THC) nie wyklucza, jeśli badany jest użytkownikiem rekreacyjnym (nie nadużywającym) kannabinoidów, w opinii badacza, i zgadza się powstrzymać się od używania kannabinoidów w ciągu 12 godzin przed wizytami studyjnymi. Pozytywny wynik testu na obecność narkotyków, który jest przypisany do dozwolonego leku na receptę, nie wyklucza, ale powinien być uzgodniony z monitorującym.
  • Pacjentka jest obecnie w ciąży, planuje ciążę w ramach czasowych badania lub karmi piersią.
  • Pacjent stosuje silne inhibitory i induktory CYP3A4 w czasie badania przesiewowego w kierunku części B (podwójnie ślepej próby).
  • Osobnik stosuje substrat białka oporności raka piersi (BCRP) (np. prawastatyna, rozuwastatyna, gliburyd) w czasie badania przesiewowego pod kątem części B (leczenie metodą podwójnie ślepej próby).
  • Pacjent stosował którykolwiek z następujących leków w ciągu 60 dni przed punktem wyjściowym: typowe lub atypowe leki przeciwpsychotyczne (w tym między innymi klozapina, pimawanseryna, olanzapina, rysperydon i arypiprazol), metoklopramid, prochlorperazyna, metyldopa, tetrabenazyna, deutetrabenazyna, walbenazyna lub rezerpina.
  • Osobnik otrzymał szczepienie w ciągu 14 dni przed podaniem pierwszej dawki IMP.
  • Pacjent ma w przeszłości lub planuje przeprowadzić głęboką stymulację mózgu (DBS), zabiegi na uszkodzenia (tj. talamotomię) lub zogniskowane ultradźwięki; do rozpoczęcia leczenia terapii genowej PD; lub do zainicjowania stosowania jakiejkolwiek postaci wlewu dojelitowego lub ciągłego wlewu podskórnego leków na chorobę Parkinsona.
  • Uczestnik obecnie uczestniczy lub brał udział w badaniu eksperymentalnym leku w ciągu 3 miesięcy lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy; w badaniu urządzenia terapeutycznego w ciągu 3 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki IMP; lub wcześniej uczestniczył w próbie terapii genowej. Jednoczesny udział w badaniu obserwacyjnym jest dopuszczalny.
  • Pacjent ma pozytywny wynik testu na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg), przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (anty-HCV) lub ludzkiego wirusa niedoboru odporności 1 (HIV-1) lub 2 (HIV-2) podczas badania przesiewowego. Jeśli badanie odruchowe w kierunku wirusowego zapalenia wątroby typu B lub DNA HCV jest ujemne, pacjent może kwalifikować się do badania.
  • Pacjent ma niewydolność nerek zdefiniowaną przez szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) <60 ml/min podczas badania przesiewowego.
  • Pacjent ma marskość wątroby (Child-Pugh A, B lub C) lub którykolwiek z następujących wyników badań laboratoryjnych podczas badań przesiewowych: aktywność aminotransferazy alaninowej (ALT) lub aminotransferazy asparaginianowej (AST) w surowicy >2 razy powyżej górnej granicy normy (GGN) lub stężenie bilirubiny >2 × ULN, z wyjątkiem sytuacji, gdy u pacjenta rozpoznano lub podejrzewano chorobę Gilberta.
  • Pacjent ma odstęp QT skorygowany o częstość akcji serca metodą Fridericii (QTcF) > 450 ms u mężczyzn lub > 470 ms u kobiet podczas badania przesiewowego.
  • Pacjent udziela pozytywnej odpowiedzi na pytanie 4 lub 5 skali oceny nasilenia samobójstw (C-SSRS) Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) na podstawie ostatnich 6 miesięcy lub, w opinii badacza, podczas badania przesiewowego występuje poważne ryzyko samobójstwa.
  • Pacjent miał pozytywny wynik testu na obecność koronawirusa (dowolnego typu) związanego z zespołem ciężkiej ostrej niewydolności oddechowej (dowolnego typu) w ciągu 30 dni przed podpisaniem świadomej zgody na część B (podwójnie ślepe leczenie) lub ma 2 lub więcej aktualnych objawy (np. ból gardła, kaszel, gorączka) jednocześnie, które w opinii badacza są zgodne z zakażeniem chorobą koronawirusową 2019 (COVID-19) (nietestowane).
  • Pacjent ma historię kliniczną zgodną z wcześniejszą infekcją COVID-19 i nie wyzdrowiał w pełni, utrzymując niespecyficzne objawy, takie jak na przykład zmęczenie, duszność, trudności z koncentracją, zaburzenia snu, gorączka, niepokój i depresja.
  • Osobnik otrzymał wcześniej BIA 28-6156 lub ma znaną alergię lub nadwrażliwość na BIA 28-6156 lub jakiekolwiek składniki preparatu.
  • Uczestnik jest nieodpowiednim kandydatem do otrzymania BIA 28-6156 lub według oceny badacza nie jest w stanie lub jest mało prawdopodobne, aby przestrzegał schematu dawkowania lub oceny badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Placebo, raz dziennie, doustnie.
Eksperymentalny: BIA 28-6156 10 mg
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania BIA 28-6156 10 mg w okresie leczenia.
Lek: BIA 28-6156 10 mg
BIA 28-6156 10 mg, raz dziennie, podanie doustne.
Eksperymentalny: BIA 28-6156 60 mg
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej BIA 28-6156 60 mg w okresie leczenia.
Lek: BIA 28-6156 60 mg
BIA 28-6156 60 mg, raz dziennie, podanie doustne.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas od wartości początkowej do znaczącej klinicznie progresji w zakresie motorycznych aspektów doświadczeń życia codziennego (oceniany na podstawie wyniku części II MDS-UPDRS i wyniku części III MDS-UPDRS)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 78. tygodnia
Czas od wartości początkowej do klinicznie znaczącej progresji w zakresie motorycznych aspektów doświadczeń życia codziennego, oceniany jako wzrost o ≥2 punkty w stosunku do wartości wyjściowej w skali oceny zaburzeń ruchowych — Ujednolicona Skala Oceny Choroby Parkinsona (MDS-UPDRS) Część II i brak poprawy w zakresie Motoryki Badanie, oceniane jako wzrost wyniku części III MDS-UPDRS w stosunku do wartości wyjściowej o ≥0 punktów. MDS-UPDRS to multimodalna skala oceniająca niepełnosprawność i niepełnosprawność składająca się z 4 części. Część II ocenia doświadczenia motoryczne życia codziennego (zakres 0-52). Zawiera 13 pytań, które ocenia pacjent i/lub opiekun. Część III ocenia objawy motoryczne PD i jest oceniana przez badacza (zakres 0-132). Część III zawiera 33 partytury oparte na 18 pozycjach. Każdemu pytaniu przypisuje się wynik liczbowy w zakresie od 0 do 4, gdzie 0 = normalny, 1 = lekki, 2 = łagodny, 3 = umiarkowany, 4 = ciężki. Wyższy wynik wskazuje na cięższe objawy PD.
Od punktu początkowego do 78. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas od wizyty początkowej do znaczącej klinicznie progresji motorycznych objawów choroby (oceniany na podstawie wyniku części III MDS-UPDRS)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 78. tygodnia
Czas od wartości początkowej do znaczącej klinicznie progresji motorycznych objawów choroby, oceniany jako wzrost o ≥5 punktów w stosunku do wartości wyjściowej w skali MDS-UPDRS Część III. MDS-UPDRS to multimodalna skala oceniająca niepełnosprawność i niepełnosprawność składająca się z 4 części. Część III ocenia objawy motoryczne PD i jest oceniana przez badacza (zakres 0-132). Część III zawiera 33 partytury oparte na 18 pozycjach. Wyższy wynik wskazuje na cięższe objawy PD.
Od punktu początkowego do 78. tygodnia
Czas od wartości początkowej do jakiegokolwiek pogorszenia w skali klinicznego ogólnego wrażenia – zmiany (CGI-C).
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 78. tygodnia
Kliniczne ogólne wrażenie zmiany (CGI-C) to skala stosowana do oceny ogólnej poprawy klinicznej lub pogorszenia stanu pacjenta w czasie. Skala CGI-C zawiera się w przedziale od 1 do 7, przy czym niższe wyniki oznaczają większą poprawę (1 – Bardzo duża poprawa, 2 – Znaczna poprawa, 3 – Minimalna poprawa, 4 – Brak zmian, 5 – Minimalnie gorsza, 6 – Znacznie gorsza, 7 - znacznie gorzej).
Od punktu początkowego do 78. tygodnia
Czas od punktu początkowego do jakiegokolwiek pogorszenia w skali globalnego wrażenia pacjenta - zmiana (PGI-C).
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 78. tygodnia
Patient Global Impression of Change (PGI-C) to narzędzie samoopisowe stosowane do oceny postrzegania przez pacjenta ogólnej poprawy lub pogorszenia w określonej dziedzinie związanej ze zdrowiem w czasie. Skala PGI-C prosi pacjentów o ocenę ogólnej poprawy lub pogorszenia od rozpoczęcia leczenia na siedmiostopniowej skali, przy czym niższe wyniki oznaczają większą poprawę (1 — bardzo duża poprawa, 2 — znaczna poprawa, 3 — minimalna poprawa, 4 - bez zmian, 5 - minimalnie gorzej, 6 - znacznie gorzej, 7 - bardzo znacznie gorzej)
Od punktu początkowego do 78. tygodnia
Zmiana od punktu początkowego do 78. tygodnia w całkowitej punktacji MDS-UPDRS (część I-IV).
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 78. tygodnia
MDS-UPDRS ocenia niemotoryczne i motoryczne doświadczenia życia codziennego, badania motoryczne i kategorie powikłań ruchowych. Całkowity wynik MDS-UPDRS Part I-IV został obliczony jako suma wyników poszczególnych pozycji z tych kategorii. Każda pozycja jest oceniana w skali od 0 do 4, gdzie 0 = normalne, 1 = lekkie, 2 = łagodne, 3 = umiarkowane i 4 = ciężkie. Wyższy wynik wskazuje na cięższe objawy PD.
Od punktu początkowego do 78. tygodnia
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 78 w zmodyfikowanej skali Hoehna i Yahra
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 78. tygodnia
Zmodyfikowana skala Hoehna i Yahra mierzy nasilenie choroby Parkinsona poprzez ocenę objawów motorycznych i upośledzenia czynnościowego pacjenta. Skala ma siedem stopni, od 1 do 5, z wyższymi wynikami wskazującymi na cięższą chorobę. (1 — Zajęcie tylko jednostronne; 1,5 — Zajęcie jednostronne i osiowe; 2 — Zajęcie obustronne bez zaburzenia równowagi; 2,5 — Łagodna choroba obustronna z powrotem do zdrowia w teście pociągania; 3 — Choroba obustronna łagodna do umiarkowanej; pewna niestabilność postawy; niezależność fizyczna; 4 - Poważna niepełnosprawność; nadal może chodzić lub stać bez pomocy; 5 - Przykuty do wózka inwalidzkiego lub przykuty do łóżka, chyba że dodano).
Od punktu początkowego do 78. tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowej do 78. tygodnia w 39-itemowym kwestionariuszu choroby Parkinsona (PDQ-39)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 78. tygodnia
Kwestionariusz PDQ-39 jest najdokładniej zweryfikowanym i najczęściej stosowanym narzędziem samoopisowym do oceny jakości życia związanej ze zdrowiem u pacjentów z PD. Kwestionariusz zawiera 39 pozycji, które oceniają 8 dziedzin zdrowia: mobilność (10 pozycji), codzienne czynności (6 pozycji), dobre samopoczucie emocjonalne (6 pozycji), piętno (4 pozycje), wsparcie społeczne (3 pozycje), funkcje poznawcze (4 pozycje), komunikacja (3 pozycje) i dyskomfort cielesny (3 pozycje). Każda pozycja jest oceniana w następującej skali: 0 = nigdy, 1 = czasami, 2 = czasami, 3 = często, 4 = zawsze. Pozycje w każdej podskali i całej skali można podsumować we wskaźniku i przekształcić liniowo do skali od 0 (doskonały stan zdrowia oceniany miarą) do 100 (najgorszy stan zdrowia oceniany miarą).
Od punktu początkowego do 78. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bial R&D Investments, S.A.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Raquel Costa, Bial R&D Investments, S.A.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 marca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 marca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 lipca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 kwietnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 kwietnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 kwietnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BIA 28-6156-201
  • 2022-501783-18-00 (Inny identyfikator: EU Trial Number)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Parkinsona

Badania kliniczne na BIA 28-6156 10 mg

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ukraine

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj