Eficácia, Segurança, Tolerabilidade, Farmacodinâmica e Farmacocinética de BIA 28-6156 em GBA-PD (ACTIVATE)
28 de março de 2024 atualizado por: Bial R&D Investments, S.A.
Um estudo de fase 2, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia, segurança, tolerabilidade, farmacodinâmica e farmacocinética do BIA 28-6156 em indivíduos com doença de Parkinson com uma variante patogênica no gene da glucocerebrosidase (GBA1)
O objetivo deste estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo é avaliar a eficácia do BIA 28-6156 em relação ao placebo em retardar a progressão motora clínica significativa ao longo de 78 semanas em indivíduos com doença de Parkinson que têm uma variante patogênica na glicocerebrosidase 1 ( GBA1) gene (GBA-PD).
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de 2 partes (Parte A [Triagem Genética] e Parte B [Tratamento Duplo-Cego]), Fase 2, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia, segurança, tolerabilidade, farmacodinâmica, e farmacocinética de 2 níveis de dose fixa de BIA 28-6156 (10 e 60 mg/dia) em aproximadamente 237 indivíduos com GBA-PD geneticamente confirmado.
A Parte A (Triagem Genética) identificará indivíduos com uma variante associada ao risco de DP no gene GBA1 para possível inscrição na Parte B (Tratamento Duplo-Cego) do estudo. A Parte B consistirá em um período de triagem para garantir que todos os critérios de inclusão/exclusão do protocolo para a Parte B do estudo sejam atendidos (até 5 semanas). Após o período de triagem, os indivíduos elegíveis serão randomizados em 1 de 3 braços de tratamento (BIA 28-6156 10 mg/dia, BIA 28-6156 60 mg/dia ou placebo) em uma proporção de 1:1:1 e inserir um duplo -período de tratamento cego até 78 semanas, seguido por um período de acompanhamento de segurança de 30 dias (4 semanas).
Os indivíduos devem receber uma dose estável de medicação para DP por pelo menos 30 dias antes da triagem (para a Parte B [tratamento duplo-cego]) e continuarão a receber seus medicamentos habituais para DP durante todo o estudo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
237
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Miguel M Fonseca, PhD
- Número de telefone: 00351229866100
- E-mail: miguel.fonseca@bial.com
Estude backup de contato
- Nome: Raquel Costa
- Número de telefone: 00351229866100
- E-mail: raquel.costa@bial.com
Locais de estudo
-
-
-
Beelitz-Heilstätten, Alemanha, 14547
- Recrutamento
- Neurologisches Fachkrankenhaus für, Bewegungsstörungen und Parkinson
-
Contato:
- Irina Wilhelm
-
Investigador principal:
- Florin Gandor
-
Biskirchen, Alemanha, 35638
- Recrutamento
- Gertrudis Clinic Biskirchen, Parkinson-Center
-
Investigador principal:
- Ilona Csoti
-
Contato:
- Natalia Koleva-Alazeh
-
Kassel, Alemanha, 34128
- Ainda não está recrutando
- Paracelsus-Elena-Klinik
-
Investigador principal:
- Brit Mollenhauer
-
Contato:
- Grit Langhans
-
Marburg, Alemanha, 35039
- Ainda não está recrutando
- Universitats klinikum Marburg
-
Investigador principal:
- David Pedrosa
-
Contato:
- Stefanie Spriewald
-
Contato:
- David Pedrosa
-
Munich, Alemanha, 81377
- Ainda não está recrutando
- Klinikum der Universität München, Campus Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik
-
Contato:
- Johannes Levin
-
Investigador principal:
- Johannes Levin
-
Munich, Alemanha
- Ativo, não recrutando
- Ludwig-Maximilians University Munich
-
Wolfach, Alemanha, 77709
- Ainda não está recrutando
- Parkinson-Klinik Ortenau GmbH&Co KG
-
Investigador principal:
- Wolfgang Jost
-
Contato:
- Theresa Hoppe
-
Contato:
- Wolfgang Jost
-
-
-
-
-
Ottawa, Canadá
- Recrutamento
- Ottawa Hospital Research Institute
-
Contato:
- David Grimes
-
Investigador principal:
- David Grimes
-
-
Quebec
-
Gatineau, Quebec, Canadá
- Recrutamento
- Clinique Neuro-Outaouais (Neuro-Outaouais Clinic)
-
Investigador principal:
- Francois Jacques
-
Contato:
- Victorine Sikati Foko
-
Montréal, Quebec, Canadá, 3801
- Ainda não está recrutando
- Montreal Neurological Institute & Hospital
-
Investigador principal:
- Ron Postuma
-
Contato:
- Romina Perrotti
-
-
-
-
-
Badalona, Espanha, 08916
- Ainda não está recrutando
- Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
-
Investigador principal:
- Pablo Pastor Muñoz
-
Contato:
- Gemma Molina Buch
-
Barakaldo, Espanha, 48903
- Ainda não está recrutando
- Hospital Universitario Cruces
-
Contato:
- María Ángeles Acera Gil
-
Investigador principal:
- Marta Ruiz López
-
Barcelona, Espanha, 08025
- Ainda não está recrutando
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
-
Investigador principal:
- Jaime Kulisevsky Bojarski
-
Contato:
- Mónica Pla Sánchez
-
Barcelona, Espanha, 08035
- Recrutamento
- Hospital Vall d´hebron
-
Investigador principal:
- Jorge Hernandez Vara
-
Contato:
- María Belén Garcé
-
Madrid, Espanha, 28034
- Recrutamento
- Hospital Ruber Internacional
-
Investigador principal:
- Monica Marta Kurtis Urra
-
Contato:
- Petri Gomez Sánchez
-
Madrid, Espanha, 28006
- Recrutamento
- Hospital Universitaio de La Princesa
-
Investigador principal:
- Lydia Lopez-Manzanares
-
Contato:
- Raquel Masabanda
-
Sevilla, Espanha, 41013
- Recrutamento
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
Investigador principal:
- Pablo Mir Rivera
-
Contato:
- Cristina Gómez
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
- Recrutamento
- Barrow Neurological Institute
-
Investigador principal:
- Nicki Niemann
-
Contato:
- Bethzaida Herrera, MD
-
-
California
-
La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- Ainda não está recrutando
- University of California San Diego
-
Contato:
- Reilly Thompson
-
Investigador principal:
- Lessig
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Ainda não está recrutando
- Cedars-Sinai
-
Investigador principal:
- Michele Tagliati
-
Contato:
- Hayley Pomeroy
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Recrutamento
- University of Colorado
-
Investigador principal:
- Emily Forbes
-
Contato:
- Ying Liu
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33486
- Recrutamento
- Parkinson's Center and Movement Disorders of Boca Raton
-
Investigador principal:
- Stuart Isaacson
-
Contato:
- Fannie Levinson
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Recrutamento
- University of Miami, Dept. of Neurology
-
Contato:
- Lucila Hernandez
-
Investigador principal:
- Haq Ihtsham
-
Ocala, Florida, Estados Unidos, 34470
- Recrutamento
- Renstar Medical Research
-
Investigador principal:
- Anette Nieves
-
Contato:
- Alyssa Ashley
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30310
- Ainda não está recrutando
- Morehouse School of Medicine
-
Contato:
- David Oguoma-Richards
-
Investigador principal:
- Branson
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Recrutamento
- Northwestern University
-
Investigador principal:
- Danielle Larson
-
Contato:
- Cynthia Poon
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Ainda não está recrutando
- Rush University Medical Center
-
Contato:
- Andrea Hernandez
-
Investigador principal:
- Goetz
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Recrutamento
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
Investigador principal:
- Annie Killoran
-
Contato:
- Loraine Brenner
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66103
- Recrutamento
- University of Kansas Medical Center
-
Investigador principal:
- Andrea Lee
-
Contato:
- Kelly Lyons
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
- Recrutamento
- University of Kentucky
-
Contato:
- Renee Wagner
-
Investigador principal:
- Yamasaki
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
- Recrutamento
- University of Maryland Medical Center
-
Contato:
- Kristi Cortez
-
Investigador principal:
- Savitt
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Ainda não está recrutando
- Baylor University Medical Center
-
Investigador principal:
- Emile Moukheiber
-
Contato:
- Emile Moukheiber
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Ativo, não recrutando
- The Johns Hopkins University School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Recrutamento
- Massachusetts General Hospital
-
Investigador principal:
- Anne Marie Wills
-
Contato:
- Arjun Laud
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Ainda não está recrutando
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Investigador principal:
- Samuel Frank
-
Contato:
- Hannah Babcock
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Estados Unidos, 48334
- Recrutamento
- Quest Research Institute, LLC
-
Investigador principal:
- Peter LeWitt
-
Contato:
- Emily Zielinski
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Recrutamento
- Mayo Clinic
-
Investigador principal:
- Rodolfo Savica
-
Contato:
- Brenda Nelson
-
Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55427
- Recrutamento
- Park Nicollet Struther's Parkinson's Center (Struthers Parkinsons Center at HealthPartners)
-
Contato:
- Julia Johnson
-
Investigador principal:
- Julia Johnson
-
Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55130
- Recrutamento
- Struthers Parkinson's Center- East
-
Investigador principal:
- Julia Johnson
-
Contato:
- Meghan O'Brien
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Recrutamento
- Robert Wood Johnson Medical School
-
Investigador principal:
- Gian Pal
-
Contato:
- Gian Pal
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Ainda não está recrutando
- Columbia University Medical Center
-
Investigador principal:
- Cheryl Waters
-
Contato:
- Natasha Desai
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Ativo, não recrutando
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Estados Unidos, 10075
- Ainda não está recrutando
- Northwell Health
-
Investigador principal:
- Alessandro Di Ricco
-
Contato:
- Elizabeth Xochimitl
-
New York, New York, Estados Unidos, 10003
- Recrutamento
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai Beth Israel
-
Investigador principal:
- Mattthew Swan
-
Contato:
- Ricardo Renvill
-
Contato:
- Tara Fitzgerald
-
New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Recrutamento
- Weil Cornell Medical Center
-
Investigador principal:
- Harini Sarva
-
Contato:
- Nikoleta Marku
-
New York, New York, Estados Unidos, 10075-1851
- Ativo, não recrutando
- Northwell Health Physician Partners
-
Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- Recrutamento
- University of Rochester Neurology
-
Contato:
- Ruth Schneider
-
Investigador principal:
- Ruth Schneider
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Recrutamento
- Cleveland Clinic Foundation
-
Investigador principal:
- Benjamin Walter
-
Contato:
- MaryBeth Serrano
-
Contato:
- Jerrod Cook
-
South Euclid, Ohio, Estados Unidos, 44121
- Recrutamento
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Investigador principal:
- Steven Gunzler
-
Contato:
- Steven Gunzler
-
Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43614
- Ainda não está recrutando
- Univerity of Toledo
-
Contato:
- Stephanie Wilson
-
Investigador principal:
- Elmer
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Ainda não está recrutando
- Oregon Health and Science University
-
Contato:
- Morgan Wilhelmi
-
Investigador principal:
- Safarpour
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Recrutamento
- Thomas Jefferson University
-
Investigador principal:
- Tsao-Wei Liang
-
Contato:
- Stacy Pothier
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Recrutamento
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Cente at University of Pennyslvania
-
Investigador principal:
- Meredith Spindler
-
Contato:
- Suzanne Reichwein
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Recrutamento
- MUSC
-
Contato:
- Magdaline Volcy
-
Investigador principal:
- Federico Rodriguez-Porcel
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Ainda não está recrutando
- Vanderbilt Medical Center
-
Investigador principal:
- Fenna Phibbs
-
Contato:
- Jackie Harris
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Ainda não está recrutando
- Baylor College of Medicine
-
Investigador principal:
- Nora Vanegas-Arroyave
-
Contato:
- Rory Mahabir
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- Recrutamento
- University of Texas Health Science Center - San Antonio
-
Investigador principal:
- Sarah Horn
-
Contato:
- Carolyn Paiz
-
Contato:
- Charlotte Rhodes
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84107
- Recrutamento
- Intermountain Healthcare
-
Contato:
- Lindsay Bosh
-
Investigador principal:
- Kathleen McKee
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Estados Unidos, 98034
- Ainda não está recrutando
- Evergreen Neuroscience Institute
-
Investigador principal:
- Agarwal
-
Contato:
- Anthony Sader
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- Recrutamento
- University of Washington
-
Contato:
- Amy Good
-
Investigador principal:
- Lin
-
Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
- Recrutamento
- Inland Northwest Research
-
Investigador principal:
- Jason Aldred
-
Contato:
- Melissa Bixby
-
-
-
-
-
Nantes, França
- Recrutamento
- CHU de Nantes - Hôpital Nord Laennec
-
Investigador principal:
- Philippe Damier
-
Contato:
- Séverine Le Dily
-
Nice, França, 6002
- Recrutamento
- CHU de Nice Hopital Pasteur
-
Investigador principal:
- Caroline Giordana
-
Contato:
- Vanessa Ferrier
-
Nîmes, França
- Recrutamento
- CHU de Nimes
-
Investigador principal:
- Giovanni Castelnovo
-
Contato:
- Fatima Ezzahra
-
Paris, França
- Recrutamento
- Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Pitie-Salpetriere - Centres d'Investigation Clinique (CIC) Paris-Est
-
Investigador principal:
- Jean-Christophe Corvol
-
Contato:
- Stephanie Carvalho
-
Rennes, França
- Ainda não está recrutando
- CHU de Rennes Hopital Pontchaillou
-
Investigador principal:
- Sophie Drapier
-
Contato:
- Francoise KESTENS
-
Toulouse, França
- Ainda não está recrutando
- CIC Toulouse
-
Contato:
- Olivier Rascol
-
Investigador principal:
- Olivier Rascol
-
Toulouse, França
- Recrutamento
- Hopital Paule de Viguier
-
Investigador principal:
- Olivier Rascol
-
Contato:
- GAUTEUL Pascale
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holanda
- Ainda não está recrutando
- Amsterdam Medical Center UMC
-
Investigador principal:
- Rob MA De Bie
-
Contato:
- Susan MA Ainscough
-
Groningen, Holanda
- Ainda não está recrutando
- University Medical Center Groningen
-
Investigador principal:
- T Van Laar
-
Contato:
- T Van Laar
-
Utrecht, Holanda
- Ainda não está recrutando
- St. Antonius Ziekenhuis (St. Antonius Hospital) - Utrecht
-
Investigador principal:
- Jorrit Hoff
-
Contato:
- Jorrit Hoff
-
-
-
-
-
Bologna, Itália
- Ainda não está recrutando
- IRCCS Istituto Delle Scienze Neurologiche DI
-
Contato:
- Giorgia Nanni
-
Investigador principal:
- Calandra Buonaura
-
Brescia, Itália, 25123
- Recrutamento
- Spedali Civilia di Brescia
-
Contato:
- Laura Zanotti
-
Investigador principal:
- Alessandro Padovani
-
Brindisi, Itália, 72100
- Recrutamento
- Ospedale Antonio Perrino
-
Investigador principal:
- Augusto Maria Rini
-
Contato:
- Paolo De Marco
-
Contato:
- Sabrina Leoci
-
Milano, Itália, 20122
- Recrutamento
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Investigador principal:
- Alessio Barnaba Di Fonzo
-
Contato:
- Diego Scalabrini
-
Milano, Itália, 20133
- Recrutamento
- IRCCS Carlo Besta Neurological Institute
-
Investigador principal:
- Roberto Cilia
-
Contato:
- Federica Guerra
-
Napoli, Itália, 80138
- Recrutamento
- Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli - Clinica Neurologia I
-
Investigador principal:
- Alessandro Tessitore
-
Contato:
- Teresa Del Santo
-
Padova, Itália, 35128
- Ainda não está recrutando
- Universita degli Studi di Padova - Azienda Ospedaliera di Padova - Clinica Neurologica
-
Investigador principal:
- Angelo Antonini
-
Contato:
- Valentina Misenti
-
Roma, Itália, 163
- Recrutamento
- IRCSS San Raffaele Pisana
-
Investigador principal:
- Fabrizio Stocchi
-
Contato:
- Miriam Casali
-
Rozzano, Itália, 20086
- Ainda não está recrutando
- Istituto Clinico Humanitas
-
Investigador principal:
- Alberto Albanese
-
Contato:
- Alberto Albanese
-
Salerno, Itália, 84125
- Recrutamento
- A.O.U. San Giovanni di Dio Ruggi d'Aragona Centro Parkinson- Piano Rialzato Corpo QT
-
Investigador principal:
- Paolo Barone
-
Contato:
- Susan Ainscough
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polônia, 85-163
- Recrutamento
- Centrum Medyczne NEUROMED Sp. z o.o. ul.
-
Investigador principal:
- Paweł Lisewski
-
Contato:
- Beata Lisewska
-
Kraków, Polônia, 31-505
- Recrutamento
- Krakowkska Akademia Neurologii Sp. z o.o
-
Investigador principal:
- Monika Rudzinska-Bar
-
Contato:
- karolina tomala
-
Łódź, Polônia, 90-640
- Ainda não está recrutando
- NeuroKlinika Gabinet Lekarski
-
Investigador principal:
- Andrzej Bogucki
-
Contato:
- Ewa Skarżyńska
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal
- Ainda não está recrutando
- Centro Hospitalar Universitario de Coimbra
-
Contato:
- Marisa Lima
-
Investigador principal:
- Ana Sofia Morgadinho Carvalho
-
Guimarães, Portugal, 4835-044
- Recrutamento
- Hospital Senhora da Oliveira de Guimaraes
-
Investigador principal:
- Miguel Gago
-
Contato:
- Daniela Batista
-
Porto, Portugal, 4099-001
- Ainda não está recrutando
- Centro Hospitalar Universitário de Santo António
-
Investigador principal:
- Alexandre Mendes
-
Contato:
- Catarina Alves
-
Porto, Portugal, 4200-319
- Recrutamento
- Hospital S.JOÃO
-
Investigador principal:
- João Massano
-
Contato:
- Eduarda Gonçalves
-
Torres Vedras, Portugal
- Recrutamento
- CNS - Campus Neurologico
-
Investigador principal:
- Maria Leonor Correia Guedes
-
Contato:
- Mariana Reis
-
-
-
-
-
Dundee, Reino Unido
- Recrutamento
- NHS Tayside-Ninewells Hospital and Medical School
-
Contato:
- Justine Hudson
-
Investigador principal:
- Esther Sammler
-
Glasgow, Reino Unido
- Recrutamento
- Glasgow Memory Clinic
-
Investigador principal:
- Donald Grosset
-
Contato:
- Alison cranmer
-
Contato:
- Monica Crone
-
London, Reino Unido
- Ainda não está recrutando
- King's College London - David Goldberg Centre
-
Investigador principal:
- Ray Chaudhuri
-
Contato:
- Aleksandra Podlewska
-
Newcastle Upon Tyne, Reino Unido
- Ainda não está recrutando
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, Freeman Hospital
-
Investigador principal:
- David Ledingham
-
Contato:
- Caroline Brunton
-
Plymouth, Reino Unido
- Ainda não está recrutando
- University Hospitals Plymouth NHS Trust
-
Investigador principal:
- Stephen Mullin
-
Contato:
- Abigail Patrick
-
-
-
-
-
Lund, Suécia, 221 85
- Recrutamento
- Skane University Hospital, Lund University
-
Investigador principal:
- Per Odin
-
Contato:
- Christin Karremo
-
Uppsala, Suécia
- Recrutamento
- Neurologmottagningen, QD 62
-
Investigador principal:
- Anders Johansson
-
Contato:
- Anne Westblom
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
Os indivíduos que satisfizerem todos os critérios a seguir serão elegíveis para a Parte A (Triagem Genética) do estudo:
- O sujeito tem ≥35 e ≤80 anos de idade no momento do consentimento informado.
- O sujeito tem um diagnóstico clínico de DP por pelo menos 1 ano e não mais que 7 anos antes do início da triagem (para a Parte A), conforme confirmado por um neurologista usando os Critérios MDS para Doença de Parkinson.
- O sujeito tem uma pontuação modificada de Hoehn e Yahr ≤2,5.
- O sujeito está recebendo tratamento sintomático para DP.
- O sujeito é capaz de dar consentimento informado assinado.
Os indivíduos que satisfizerem todos os critérios a seguir serão elegíveis para a Parte B (tratamento duplo-cego) do estudo:
- Consentimento Informado - O sujeito é capaz de dar consentimento informado assinado.
- O sujeito tem uma variante conhecida de GBA-PD associada ao risco (conforme determinado na Parte A [Triagem Genética] deste estudo).
- O sujeito tem uma pontuação ≥22 na escala Montreal Cognitive Assessment (MoCA).
- O sujeito não tem flutuações motoras graves ou discinesias incapacitantes no julgamento clínico do investigador.
- O sujeito esteve em doses estáveis de medicamentos para DP por pelo menos 30 dias (pelo menos 60 dias para rasagilina) antes do início da triagem na Parte B (tratamento duplo-cego).
- O sujeito é capaz de cumprir as restrições do estudo.
- O sujeito tem um índice de massa corporal (IMC) de 18 a 40 kg/m2.
- Se for um homem sexualmente ativo ou uma mulher com potencial para engravidar, o sujeito concorda em usar controle de natalidade altamente eficaz ou permanecer abstinente durante o estudo e por 30 dias após a última dose de IMP. Abstinência total de relações sexuais se este for o estilo de vida usual e preferido do sujeito; ou parceiro sexual com esterilização cirúrgica (por exemplo, laqueadura, histerectomia e/ou ooforectomia bilateral, vasectomia).
Critério de exclusão:
• Os indivíduos que não satisfaçam os critérios de inclusão da Parte A (Triagem Genética) serão excluídos.
Os indivíduos que atendem a qualquer um dos seguintes critérios para a Parte B (tratamento duplo-cego) não são elegíveis para o estudo.
- O sujeito tem doença de Gaucher (GD), conforme definido por sinais e sintomas clínicos (isto é, hepatoesplenomegalia, citopenia, doença esquelética) e/ou um histórico médico de deficiência acentuada da atividade da GCase compatível com GD.
- O indivíduo é homozigoto para uma variante patogênica de GBA1 que se sabe estar associada à DG ou heterozigoto composto para 2 alelos que se sabe estarem associados à DG.
- O sujeito carrega uma variante patogênica LRRK2 associada à DP conhecida.
- O sujeito tem parkinsonismo atípico ou secundário pelo histórico médico ou na opinião do investigador. O parkinsonismo atípico inclui, mas não está limitado a, diagnósticos de paralisia supranuclear progressiva, síndrome córtico-basal e atrofia de múltiplos sistemas. O parkinsonismo secundário inclui parkinsonismo induzido por drogas, induzido por toxinas, pós-infeccioso, pós-traumático ou vascular.
- O sujeito tem um histórico de (dentro de 60 dias antes do início da triagem) ou planejou uma cirurgia de grande porte que poderia interferir ou para a qual o tratamento poderia interferir na condução do estudo ou que representaria um risco inaceitável para o sujeito na opinião do investigador.
- O sujeito tem qualquer doença ou condição ativa ou crônica que não seja a DP que possa interferir ou para a qual o tratamento possa interferir na condução do estudo ou representar um risco inaceitável para o sujeito na opinião do investigador com base no histórico médico , exame físico, sinais vitais, ECG de 12 derivações ou exames laboratoriais clínicos. Pequenos desvios dos valores laboratoriais do intervalo normal podem ser aceitáveis se julgados pelo investigador como tendo pouca ou nenhuma relevância clínica.
- O sujeito tem uma história recente (últimos 6 meses) de abuso de substâncias viciantes (álcool, substâncias ilegais), atualmente usa > 21 unidades de álcool por semana ou é um usuário recreativo regular de sedativos, hipnóticos, tranquilizantes ou qualquer outro aditivo agente na opinião do investigador.
- O sujeito tem um teste positivo para drogas de abuso na triagem ou antes da administração da primeira dose do medicamento experimental (PIM) que o investigador julgar clinicamente relevante. Um teste positivo para tetrahidrocanabinol (THC) é excludente. Um teste positivo para canabinóides (não contendo THC) não é excludente se o sujeito for um usuário recreativo (não um abusador) de canabinóides, na opinião do investigador, e concordar em se abster de usar canabinóides dentro de 12 horas antes das visitas do estudo. Uma triagem de drogas positiva atribuída a um medicamento prescrito permitido não é excludente, mas deve ser acordada com o monitor médico.
- O sujeito está atualmente grávida, está planejando uma gravidez dentro do período do estudo ou está amamentando.
- O sujeito está usando fortes inibidores e indutores CYP3A4 no momento da triagem para a Parte B (tratamento duplo-cego).
- O sujeito está usando um substrato de proteína de resistência ao câncer de mama (BCRP) (por exemplo, pravastatina, rosuvastatina, gliburida) no momento da triagem para a Parte B (tratamento duplo-cego).
- O sujeito usou qualquer um dos seguintes medicamentos dentro de 60 dias antes da linha de base: antipsicóticos típicos ou atípicos (incluindo, mas não limitado a, clozapina, pimavanserina, olanzapina, risperidona e aripiprazol), metoclopramida, proclorperazina, metildopa, tetrabenazina, deutetrabenazina, valbenazina , ou reserpina.
- O indivíduo recebeu uma vacinação dentro de 14 dias antes da administração da primeira dose de IMP.
- O sujeito tem um histórico anterior ou há um plano para conduzir estimulação cerebral profunda (DBS), procedimentos lesionais (isto é, talamotomia) ou ultrassom focalizado; iniciar tratamento de terapia gênica para DP; ou para iniciar o uso de qualquer formulação de infusão intestinal ou infusão subcutânea contínua de medicamentos para DP.
- O sujeito está atualmente participando ou participou de um estudo de medicamento experimental dentro de 3 meses ou 5 meias-vidas, o que for mais longo; em um estudo de dispositivo terapêutico dentro de 3 meses antes da primeira dose de IMP; ou já participou de um estudo de terapia genética. A participação simultânea em um estudo observacional é aceitável.
- O indivíduo tem um resultado de teste positivo para o antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg), anticorpo do vírus da hepatite C (anti-HCV) ou vírus da imunodeficiência humana 1 (HIV-1) ou 2 (HIV-2) na triagem. Se o teste de reflexo para hepatite B ou HCV DNA for negativo, o sujeito pode ser elegível para o estudo.
- O sujeito tem insuficiência renal definida por uma taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) de <60 mL/min na triagem.
- O sujeito tem cirrose (Child-Pugh A, B ou C) ou qualquer um dos seguintes valores laboratoriais na triagem: alanina aminotransferase sérica (ALT) ou aspartato aminotransferase (AST) > 2 vezes o limite superior do normal (LSN) ou bilirrubina >2 × LSN, exceto se o indivíduo conhecer ou suspeitar da doença de Gilbert.
- O sujeito tem um valor de intervalo QT corrigido para frequência cardíaca pelo método de Fridericia (QTcF) >450 ms se homem ou > 470 ms se mulher na triagem.
- O sujeito fornece uma resposta positiva na Questão 4 ou 5 da Escala de Classificação de Gravidade do Suicídio de Columbia (C-SSRS) com base nos últimos 6 meses ou, na opinião do investigador, apresenta um sério risco de suicídio na triagem.
- O sujeito teve um resultado positivo de teste de coronavírus-2 (SARS-CoV-2) relacionado à síndrome respiratória aguda grave (qualquer tipo) dentro de 30 dias antes de assinar o consentimento informado para a Parte B (tratamento duplo-cego) ou tem 2 ou mais sintomas (por exemplo, dor de garganta, tosse, febre) ao mesmo tempo que são consistentes com a infecção por doença de Coronavírus 2019 (COVID-19) (não testada) na opinião do investigador.
- O sujeito tem história clínica compatível com infecção anterior por COVID-19 e não se recuperou totalmente, mantendo sintomas inespecíficos como, por exemplo, fadiga, falta de ar, dificuldade de concentração, distúrbios do sono, febre, ansiedade e depressão.
- O sujeito recebeu anteriormente BIA 28-6156 ou tem alergia ou hipersensibilidade conhecida a BIA 28-6156 ou a qualquer componente da formulação.
- O sujeito é um candidato inadequado para receber BIA 28-6156 ou é incapaz ou improvável de cumprir o cronograma de dosagem ou as avaliações do estudo no julgamento do investigador.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Comparador de Placebo: Placebo
|
Placebo, uma vez ao dia, administração oral.
|
|
Experimental: BIA 28-6156 10 mg
Os participantes serão randomizados para receber BIA 28-6156 10 mg durante o período de tratamento.
|
BIA 28-6156 10 mg, uma vez ao dia, via oral.
|
|
Experimental: BIA 28-6156 60 mg
Os participantes serão randomizados para receber BIA 28-6156 60 mg durante o período de tratamento.
|
BIA 28-6156 60 mg, uma vez ao dia, via oral.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Tempo desde a linha de base até a progressão clinicamente significativa nos aspectos motores das experiências da vida diária (avaliado pela pontuação MDS-UPDRS Parte II e pontuação MDS-UPDRS Parte III)
Prazo: Da linha de base até a semana 78
|
Tempo desde a linha de base até a progressão clinicamente significativa nos aspectos motores das experiências da vida diária, conforme avaliado pelo aumento de ≥2 pontos desde a linha de base na pontuação da Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Parte II e sem melhora na pontuação motora Exame, conforme avaliado pelo aumento de ≥0 pontos desde a linha de base na pontuação MDS-UPDRS Parte III.
A MDS-UPDRS é uma escala multimodal que avalia deficiência e incapacidade composta por 4 partes.
A Parte II avalia as experiências motoras da vida diária (Faixa 0-52).
Contém 13 questões que devem ser avaliadas pelo paciente e/ou cuidador.
A Parte III avalia os sinais motores da DP e é avaliada pelo investigador (Intervalo 0-132).
A Parte III contém 33 pontuações baseadas em 18 itens.
Para cada questão é atribuída uma pontuação numérica entre 0-4, onde 0 = Normal, 1 = Leve, 2 = Leve, 3 = Moderado, 4 = Grave.
Uma pontuação mais alta indica sintomas mais graves de DP.
|
Da linha de base até a semana 78
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Tempo desde a linha de base até a progressão clinicamente significativa nos sinais motores da doença (avaliado pela pontuação MDS-UPDRS Parte III)
Prazo: Da linha de base até a semana 78
|
Tempo desde a linha de base até a progressão clinicamente significativa nos sinais motores da doença, conforme avaliado por um aumento ≥5 pontos desde a linha de base na pontuação MDS-UPDRS Parte III.
A MDS-UPDRS é uma escala multimodal que avalia deficiência e incapacidade composta por 4 partes.
A Parte III avalia os sinais motores da DP e é avaliada pelo investigador (Intervalo 0-132).
A Parte III contém 33 pontuações baseadas em 18 itens.
Uma pontuação mais alta indica sintomas mais graves de DP.
|
Da linha de base até a semana 78
|
|
Tempo desde o início até qualquer piora na escala de Impressão Clínica Global - Mudança (CGI-C)
Prazo: Da linha de base até a semana 78
|
A Impressão Clínica Global de Mudança (CGI-C) é uma escala usada para avaliar a melhora clínica geral ou piora da condição de um paciente ao longo do tempo.
A escala CGI-C varia de 1 a 7, com pontuações mais baixas indicando maior melhora (1 - Melhorou muito, 2 - Melhorou muito, 3 - Melhorou minimamente, 4 - Sem alteração, 5 - Piorou minimamente, 6 - Piorou muito, 7 - Muito pior).
|
Da linha de base até a semana 78
|
|
Tempo desde a linha de base até qualquer piora na escala de impressão global do paciente - mudança (PGI-C)
Prazo: Da linha de base até a semana 78
|
A Impressão Global de Mudança do Paciente (PGI-C) é uma ferramenta de autorrelato usada para avaliar a percepção do paciente sobre sua melhora geral ou piora em um determinado domínio relacionado à saúde ao longo do tempo.
A escala PGI-C solicita que os pacientes classifiquem sua melhora geral ou piora desde o início do tratamento em uma escala de sete pontos, com pontuações mais baixas indicando maior melhora (1 - Muito melhor, 2 - Muito melhor, 3 - Minimamente melhor, 4 - Sem alteração, 5 - Pior minimamente, 6 - Muito pior, 7 - Muito pior)
|
Da linha de base até a semana 78
|
|
Mudança da linha de base para a semana 78 na pontuação MDS-UPDRS Total (Parte I-IV)
Prazo: Da linha de base até a semana 78
|
O MDS-UPDRS avalia experiências não motoras e motoras da vida diária, exame motor e categorias de complicações motoras.
A pontuação total do MDS-UPDRS Parte I-IV foi calculada como a soma das pontuações dos itens individuais dessas categorias.
Cada item é avaliado em uma escala de 0 a 4 em que 0 = normal, 1 = leve, 2 = leve, 3 = moderado e 4 = grave.
Uma pontuação mais alta indica sintomas mais graves de DP.
|
Da linha de base até a semana 78
|
|
Mudança da linha de base para a semana 78 na pontuação modificada de Hoehn e Yahr
Prazo: Da linha de base até a semana 78
|
A escala modificada de Hoehn e Yahr mede a gravidade da doença de Parkinson avaliando os sintomas motores e o comprometimento funcional do paciente.
A escala possui sete estágios, variando de 1 a 5, com pontuações mais altas indicando doença mais grave.
(1 - Envolvimento apenas unilateral; 1,5 - Envolvimento unilateral e axial; 2 - Envolvimento bilateral sem comprometimento do equilíbrio; 2,5 - Doença bilateral leve com recuperação no teste de puxar; 3 - Doença bilateral leve a moderada; alguma instabilidade postural; fisicamente independente; 4 - Incapacidade grave; ainda capaz de andar ou ficar de pé sem ajuda; 5 - Preso a uma cadeira de rodas ou acamado, a menos que adicionado).
|
Da linha de base até a semana 78
|
|
Mudança da linha de base para a semana 78 na pontuação do Questionário de Doença de Parkinson de 39 itens (PDQ-39)
Prazo: Da linha de base até a semana 78
|
O PDQ-39 é a medida de autorrelato mais amplamente validada e amplamente utilizada para a avaliação da qualidade de vida relacionada à saúde em pacientes com DP.
O questionário mede 39 itens, que avaliam 8 domínios da saúde: mobilidade (10 itens), atividades da vida diária (6 itens), bem-estar emocional (6 itens), estigma (4 itens), apoio social (3 itens), cognições (4 itens), comunicação (3 itens) e desconforto corporal (3 itens).
Cada item é pontuado na seguinte escala: 0 = nunca, 1 = ocasionalmente, 2 = às vezes, 3 = frequentemente e 4 = sempre.
Os itens em cada subescala e a escala total podem ser resumidos em um índice e transformados linearmente em uma escala de 0 (saúde perfeita conforme avaliada pela medida) a 100 (pior saúde conforme avaliada pela medida).
|
Da linha de base até a semana 78
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Raquel Costa, Bial R&D Investments, S.A.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
31 de março de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
31 de março de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de julho de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de abril de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de abril de 2023
Primeira postagem (Real)
19 de abril de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
29 de março de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de março de 2024
Última verificação
1 de março de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- BIA 28-6156-201
- 2022-501783-18-00 (Outro identificador: EU Trial Number)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em BIA 28-6156 10 mg
-
Bial R&D Investments, S.A.ConcluídoDoença de ParkinsonReino Unido
-
Bial - Portela C S.A.ConcluídoMal de ParkinsonSuíça
-
Bial - Portela C S.A.ConcluídoDoenças cardiovascularesReino Unido
-
SunovionConcluídoTranstorno de Déficit de Atenção e Hiperatividade PediátricaEstados Unidos
-
Protgen LtdDesconhecidoTumores Sólidos AvançadosChina
-
Bial - Portela C S.A.Concluído
-
The Netherlands Cancer InstituteConcluído
-
Merck Sharp & Dohme LLCConcluído
-
Darnitsa Pharmaceutical CompanyInternational Pharmaceutical Research CenterConcluído
-
Janssen Research & Development, LLCConcluídoTranstorno Depressivo Resistente ao TratamentoEstados Unidos, Japão, Bélgica