GBA-PD에서 BIA 28-6156의 효능, 안전성, 내약성, 약력학 및 약동학 (ACTIVATE)
2024년 3월 28일 업데이트: Bial R&D Investments, S.A.
글루코세레브로시다제(GBA1) 유전자에 병원성 변이가 있는 파킨슨병 환자에서 BIA 28-6156의 효능, 안전성, 내약성, 약력학 및 약동학을 평가하기 위한 2상, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구
이 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구의 목적은 글루코세레브로시다제 1에 병원성 변이가 있는 파킨슨병 환자에서 78주 동안 임상적으로 의미 있는 운동 진행을 지연시키는 데 있어서 위약에 비해 BIA 28-6156의 효능을 평가하는 것입니다. GBA1) 유전자(GBA-PD).
연구 개요
상세 설명
본 연구는 2부(Part A[유전적 스크리닝] 및 Part B[이중맹검 치료]), 2상, 다기관, 무작위배정, 이중맹검, 위약대조 연구로서 효능, 안전성, 내약성, 약력학, 및 유전적으로 확인된 GBA-PD를 가진 약 237명의 피험자에서 BIA 28-6156(10 및 60mg/일)의 2가지 고정 용량 수준의 약동학.
파트 A(유전자 스크리닝)는 연구의 파트 B(이중 맹검 치료)에 잠재적으로 등록하기 위해 GBA1 유전자에서 파킨슨병 위험 관련 변이를 가진 개인을 식별합니다. 파트 B는 연구의 파트 B에 대한 모든 프로토콜 포함/제외 기준이 충족되었는지 확인하기 위한 스크리닝 기간으로 구성됩니다(최대 5주). 스크리닝 기간 후 적격 피험자는 1:1:1 비율로 3가지 치료군(BIA 28-6156 10mg/일, BIA 28-6156 60mg/일 또는 위약) 중 하나로 무작위 배정되고 이중 - 최대 78주까지 맹검 치료 기간 후 30일(4주)의 안전성 추적 기간.
피험자는 스크리닝(파트 B [이중 맹검 치료]의 경우) 전 최소 30일 동안 안정적인 용량의 PD 약물을 투여받아야 하며 연구 내내 일반적인 PD 약물을 계속 투여받게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
237
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
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연구 연락처
- 이름: Miguel M Fonseca, PhD
- 전화번호: 00351229866100
- 이메일: miguel.fonseca@bial.com
연구 연락처 백업
- 이름: Raquel Costa
- 전화번호: 00351229866100
- 이메일: raquel.costa@bial.com
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드
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- Amsterdam Medical Center UMC
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수석 연구원:
- Rob MA De Bie
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연락하다:
- Susan MA Ainscough
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Groningen, 네덜란드
- 아직 모집하지 않음
- University Medical Center Groningen
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수석 연구원:
- T Van Laar
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연락하다:
- T Van Laar
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Utrecht, 네덜란드
- 아직 모집하지 않음
- St. Antonius Ziekenhuis (St. Antonius Hospital) - Utrecht
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수석 연구원:
- Jorrit Hoff
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연락하다:
- Jorrit Hoff
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Beelitz-Heilstätten, 독일, 14547
- 모병
- Neurologisches Fachkrankenhaus für, Bewegungsstörungen und Parkinson
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연락하다:
- Irina Wilhelm
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수석 연구원:
- Florin Gandor
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Biskirchen, 독일, 35638
- 모병
- Gertrudis Clinic Biskirchen, Parkinson-Center
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수석 연구원:
- Ilona Csoti
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연락하다:
- Natalia Koleva-Alazeh
-
Kassel, 독일, 34128
- 아직 모집하지 않음
- Paracelsus-Elena-Klinik
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수석 연구원:
- Brit Mollenhauer
-
연락하다:
- Grit Langhans
-
Marburg, 독일, 35039
- 아직 모집하지 않음
- Universitats klinikum Marburg
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수석 연구원:
- David Pedrosa
-
연락하다:
- Stefanie Spriewald
-
연락하다:
- David Pedrosa
-
Munich, 독일, 81377
- 아직 모집하지 않음
- Klinikum der Universität München, Campus Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik
-
연락하다:
- Johannes Levin
-
수석 연구원:
- Johannes Levin
-
Munich, 독일
- 모집하지 않고 적극적으로
- Ludwig-Maximilians University Munich
-
Wolfach, 독일, 77709
- 아직 모집하지 않음
- Parkinson-Klinik Ortenau GmbH&Co KG
-
수석 연구원:
- Wolfgang Jost
-
연락하다:
- Theresa Hoppe
-
연락하다:
- Wolfgang Jost
-
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Arizona
-
Phoenix, Arizona, 미국, 85013
- 모병
- Barrow Neurological Institute
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수석 연구원:
- Nicki Niemann
-
연락하다:
- Bethzaida Herrera, MD
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California
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La Jolla, California, 미국, 92037
- 아직 모집하지 않음
- University of California San Diego
-
연락하다:
- Reilly Thompson
-
수석 연구원:
- Lessig
-
Los Angeles, California, 미국, 90048
- 아직 모집하지 않음
- Cedars-Sinai
-
수석 연구원:
- Michele Tagliati
-
연락하다:
- Hayley Pomeroy
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- 모병
- University of Colorado
-
수석 연구원:
- Emily Forbes
-
연락하다:
- Ying Liu
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Florida
-
Boca Raton, Florida, 미국, 33486
- 모병
- Parkinson's Center and Movement Disorders of Boca Raton
-
수석 연구원:
- Stuart Isaacson
-
연락하다:
- Fannie Levinson
-
Miami, Florida, 미국, 33136
- 모병
- University of Miami, Dept. of Neurology
-
연락하다:
- Lucila Hernandez
-
수석 연구원:
- Haq Ihtsham
-
Ocala, Florida, 미국, 34470
- 모병
- Renstar Medical Research
-
수석 연구원:
- Anette Nieves
-
연락하다:
- Alyssa Ashley
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, 미국, 30310
- 아직 모집하지 않음
- Morehouse School of Medicine
-
연락하다:
- David Oguoma-Richards
-
수석 연구원:
- Branson
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- 모병
- Northwestern University
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수석 연구원:
- Danielle Larson
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연락하다:
- Cynthia Poon
-
Chicago, Illinois, 미국, 60612
- 아직 모집하지 않음
- Rush University Medical Center
-
연락하다:
- Andrea Hernandez
-
수석 연구원:
- Goetz
-
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Iowa
-
Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- 모병
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
수석 연구원:
- Annie Killoran
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연락하다:
- Loraine Brenner
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, 미국, 66103
- 모병
- University of Kansas Medical Center
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수석 연구원:
- Andrea Lee
-
연락하다:
- Kelly Lyons
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, 미국, 40536
- 모병
- University of Kentucky
-
연락하다:
- Renee Wagner
-
수석 연구원:
- Yamasaki
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21201
- 모병
- University of Maryland Medical Center
-
연락하다:
- Kristi Cortez
-
수석 연구원:
- Savitt
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- 아직 모집하지 않음
- Baylor University Medical Center
-
수석 연구원:
- Emile Moukheiber
-
연락하다:
- Emile Moukheiber
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- 모집하지 않고 적극적으로
- The Johns Hopkins University School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- 모병
- Massachusetts General Hospital
-
수석 연구원:
- Anne Marie Wills
-
연락하다:
- Arjun Laud
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- 아직 모집하지 않음
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
수석 연구원:
- Samuel Frank
-
연락하다:
- Hannah Babcock
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, 미국, 48334
- 모병
- Quest Research Institute, LLC
-
수석 연구원:
- Peter LeWitt
-
연락하다:
- Emily Zielinski
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- 모병
- Mayo Clinic
-
수석 연구원:
- Rodolfo Savica
-
연락하다:
- Brenda Nelson
-
Saint Paul, Minnesota, 미국, 55427
- 모병
- Park Nicollet Struther's Parkinson's Center (Struthers Parkinsons Center at HealthPartners)
-
연락하다:
- Julia Johnson
-
수석 연구원:
- Julia Johnson
-
Saint Paul, Minnesota, 미국, 55130
- 모병
- Struthers Parkinson's Center- East
-
수석 연구원:
- Julia Johnson
-
연락하다:
- Meghan O'Brien
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, 미국, 08901
- 모병
- Robert Wood Johnson Medical School
-
수석 연구원:
- Gian Pal
-
연락하다:
- Gian Pal
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10032
- 아직 모집하지 않음
- Columbia University Medical Center
-
수석 연구원:
- Cheryl Waters
-
연락하다:
- Natasha Desai
-
New York, New York, 미국, 10032
- 모집하지 않고 적극적으로
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, 미국, 10075
- 아직 모집하지 않음
- Northwell Health
-
수석 연구원:
- Alessandro Di Ricco
-
연락하다:
- Elizabeth Xochimitl
-
New York, New York, 미국, 10003
- 모병
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai Beth Israel
-
수석 연구원:
- Mattthew Swan
-
연락하다:
- Ricardo Renvill
-
연락하다:
- Tara Fitzgerald
-
New York, New York, 미국, 10021
- 모병
- Weil Cornell Medical Center
-
수석 연구원:
- Harini Sarva
-
연락하다:
- Nikoleta Marku
-
New York, New York, 미국, 10075-1851
- 모집하지 않고 적극적으로
- Northwell Health Physician Partners
-
Rochester, New York, 미국, 14642
- 모병
- University of Rochester Neurology
-
연락하다:
- Ruth Schneider
-
수석 연구원:
- Ruth Schneider
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- 모병
- Cleveland Clinic Foundation
-
수석 연구원:
- Benjamin Walter
-
연락하다:
- MaryBeth Serrano
-
연락하다:
- Jerrod Cook
-
South Euclid, Ohio, 미국, 44121
- 모병
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
수석 연구원:
- Steven Gunzler
-
연락하다:
- Steven Gunzler
-
Toledo, Ohio, 미국, 43614
- 아직 모집하지 않음
- Univerity of Toledo
-
연락하다:
- Stephanie Wilson
-
수석 연구원:
- Elmer
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, 미국, 97239
- 아직 모집하지 않음
- Oregon Health and Science University
-
연락하다:
- Morgan Wilhelmi
-
수석 연구원:
- Safarpour
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- 모병
- Thomas Jefferson University
-
수석 연구원:
- Tsao-Wei Liang
-
연락하다:
- Stacy Pothier
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- 모병
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Cente at University of Pennyslvania
-
수석 연구원:
- Meredith Spindler
-
연락하다:
- Suzanne Reichwein
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- 모병
- MUSC
-
연락하다:
- Magdaline Volcy
-
수석 연구원:
- Federico Rodriguez-Porcel
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- 아직 모집하지 않음
- Vanderbilt Medical Center
-
수석 연구원:
- Fenna Phibbs
-
연락하다:
- Jackie Harris
-
-
Texas
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- 아직 모집하지 않음
- Baylor College of Medicine
-
수석 연구원:
- Nora Vanegas-Arroyave
-
연락하다:
- Rory Mahabir
-
San Antonio, Texas, 미국, 78229
- 모병
- University of Texas Health Science Center - San Antonio
-
수석 연구원:
- Sarah Horn
-
연락하다:
- Carolyn Paiz
-
연락하다:
- Charlotte Rhodes
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84107
- 모병
- Intermountain Healthcare
-
연락하다:
- Lindsay Bosh
-
수석 연구원:
- Kathleen McKee
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, 미국, 98034
- 아직 모집하지 않음
- Evergreen Neuroscience Institute
-
수석 연구원:
- Agarwal
-
연락하다:
- Anthony Sader
-
Seattle, Washington, 미국, 98195
- 모병
- University of Washington
-
연락하다:
- Amy Good
-
수석 연구원:
- Lin
-
Spokane, Washington, 미국, 99202
- 모병
- Inland Northwest Research
-
수석 연구원:
- Jason Aldred
-
연락하다:
- Melissa Bixby
-
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Lund, 스웨덴, 221 85
- 모병
- Skane University Hospital, Lund University
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수석 연구원:
- Per Odin
-
연락하다:
- Christin Karremo
-
Uppsala, 스웨덴
- 모병
- Neurologmottagningen, QD 62
-
수석 연구원:
- Anders Johansson
-
연락하다:
- Anne Westblom
-
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Badalona, 스페인, 08916
- 아직 모집하지 않음
- Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
-
수석 연구원:
- Pablo Pastor Muñoz
-
연락하다:
- Gemma Molina Buch
-
Barakaldo, 스페인, 48903
- 아직 모집하지 않음
- Hospital Universitario Cruces
-
연락하다:
- María Ángeles Acera Gil
-
수석 연구원:
- Marta Ruiz López
-
Barcelona, 스페인, 08025
- 아직 모집하지 않음
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
-
수석 연구원:
- Jaime Kulisevsky Bojarski
-
연락하다:
- Mónica Pla Sánchez
-
Barcelona, 스페인, 08035
- 모병
- Hospital Vall D´Hebron
-
수석 연구원:
- Jorge Hernandez Vara
-
연락하다:
- María Belén Garcé
-
Madrid, 스페인, 28034
- 모병
- Hospital Ruber Internacional
-
수석 연구원:
- Monica Marta Kurtis Urra
-
연락하다:
- Petri Gomez Sánchez
-
Madrid, 스페인, 28006
- 모병
- Hospital Universitaio de La Princesa
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수석 연구원:
- Lydia Lopez-Manzanares
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연락하다:
- Raquel Masabanda
-
Sevilla, 스페인, 41013
- 모병
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
수석 연구원:
- Pablo Mir Rivera
-
연락하다:
- Cristina Gómez
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Dundee, 영국
- 모병
- NHS Tayside-Ninewells Hospital and Medical School
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연락하다:
- Justine Hudson
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수석 연구원:
- Esther Sammler
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Glasgow, 영국
- 모병
- Glasgow Memory Clinic
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수석 연구원:
- Donald Grosset
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연락하다:
- Alison cranmer
-
연락하다:
- Monica Crone
-
London, 영국
- 아직 모집하지 않음
- King's College London - David Goldberg Centre
-
수석 연구원:
- Ray Chaudhuri
-
연락하다:
- Aleksandra Podlewska
-
Newcastle Upon Tyne, 영국
- 아직 모집하지 않음
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, Freeman Hospital
-
수석 연구원:
- David Ledingham
-
연락하다:
- Caroline Brunton
-
Plymouth, 영국
- 아직 모집하지 않음
- University Hospitals Plymouth NHS Trust
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수석 연구원:
- Stephen Mullin
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연락하다:
- Abigail Patrick
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Bologna, 이탈리아
- 아직 모집하지 않음
- IRCCS Istituto Delle Scienze Neurologiche DI
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연락하다:
- Giorgia Nanni
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수석 연구원:
- Calandra Buonaura
-
Brescia, 이탈리아, 25123
- 모병
- Spedali Civilia di Brescia
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연락하다:
- Laura Zanotti
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수석 연구원:
- Alessandro Padovani
-
Brindisi, 이탈리아, 72100
- 모병
- Ospedale Antonio Perrino
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수석 연구원:
- Augusto Maria Rini
-
연락하다:
- Paolo De Marco
-
연락하다:
- Sabrina Leoci
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Milano, 이탈리아, 20122
- 모병
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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수석 연구원:
- Alessio Barnaba Di Fonzo
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연락하다:
- Diego Scalabrini
-
Milano, 이탈리아, 20133
- 모병
- IRCCS Carlo Besta Neurological Institute
-
수석 연구원:
- Roberto Cilia
-
연락하다:
- Federica Guerra
-
Napoli, 이탈리아, 80138
- 모병
- Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli - Clinica Neurologia I
-
수석 연구원:
- Alessandro Tessitore
-
연락하다:
- Teresa Del Santo
-
Padova, 이탈리아, 35128
- 아직 모집하지 않음
- Universita degli Studi di Padova - Azienda Ospedaliera di Padova - Clinica Neurologica
-
수석 연구원:
- Angelo Antonini
-
연락하다:
- Valentina Misenti
-
Roma, 이탈리아, 163
- 모병
- IRCSS San Raffaele Pisana
-
수석 연구원:
- Fabrizio Stocchi
-
연락하다:
- Miriam Casali
-
Rozzano, 이탈리아, 20086
- 아직 모집하지 않음
- Istituto Clinico Humanitas
-
수석 연구원:
- Alberto Albanese
-
연락하다:
- Alberto Albanese
-
Salerno, 이탈리아, 84125
- 모병
- A.O.U. San Giovanni di Dio Ruggi d'Aragona Centro Parkinson- Piano Rialzato Corpo QT
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수석 연구원:
- Paolo Barone
-
연락하다:
- Susan Ainscough
-
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Ottawa, 캐나다
- 모병
- Ottawa Hospital Research Institute
-
연락하다:
- David Grimes
-
수석 연구원:
- David Grimes
-
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Quebec
-
Gatineau, Quebec, 캐나다
- 모병
- Clinique Neuro-Outaouais (Neuro-Outaouais Clinic)
-
수석 연구원:
- Francois Jacques
-
연락하다:
- Victorine Sikati Foko
-
Montréal, Quebec, 캐나다, 3801
- 아직 모집하지 않음
- Montreal Neurological Institute & Hospital
-
수석 연구원:
- Ron Postuma
-
연락하다:
- Romina Perrotti
-
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Coimbra, 포르투갈
- 아직 모집하지 않음
- Centro Hospitalar Universitario de Coimbra
-
연락하다:
- Marisa Lima
-
수석 연구원:
- Ana Sofia Morgadinho Carvalho
-
Guimarães, 포르투갈, 4835-044
- 모병
- Hospital Senhora da Oliveira de Guimaraes
-
수석 연구원:
- Miguel Gago
-
연락하다:
- Daniela Batista
-
Porto, 포르투갈, 4099-001
- 아직 모집하지 않음
- Centro Hospitalar Universitario de Santo Antonio
-
수석 연구원:
- Alexandre Mendes
-
연락하다:
- Catarina Alves
-
Porto, 포르투갈, 4200-319
- 모병
- Hospital S.JOÃO
-
수석 연구원:
- João Massano
-
연락하다:
- Eduarda Gonçalves
-
Torres Vedras, 포르투갈
- 모병
- CNS - Campus Neurológico
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수석 연구원:
- Maria Leonor Correia Guedes
-
연락하다:
- Mariana Reis
-
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-
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Bydgoszcz, 폴란드, 85-163
- 모병
- Centrum Medyczne NEUROMED Sp. z o.o. ul.
-
수석 연구원:
- Paweł Lisewski
-
연락하다:
- Beata Lisewska
-
Kraków, 폴란드, 31-505
- 모병
- Krakowkska Akademia Neurologii Sp. z o.o
-
수석 연구원:
- Monika Rudzinska-Bar
-
연락하다:
- karolina tomala
-
Łódź, 폴란드, 90-640
- 아직 모집하지 않음
- NeuroKlinika Gabinet Lekarski
-
수석 연구원:
- Andrzej Bogucki
-
연락하다:
- Ewa Skarżyńska
-
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-
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Nantes, 프랑스
- 모병
- CHU de Nantes - Hôpital Nord Laennec
-
수석 연구원:
- Philippe Damier
-
연락하다:
- Séverine Le Dily
-
Nice, 프랑스, 6002
- 모병
- CHU de Nice Hopital Pasteur
-
수석 연구원:
- Caroline Giordana
-
연락하다:
- Vanessa Ferrier
-
Nîmes, 프랑스
- 모병
- CHU de Nîmes
-
수석 연구원:
- Giovanni Castelnovo
-
연락하다:
- Fatima Ezzahra
-
Paris, 프랑스
- 모병
- Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Pitie-Salpetriere - Centres d'Investigation Clinique (CIC) Paris-Est
-
수석 연구원:
- Jean-Christophe Corvol
-
연락하다:
- Stephanie Carvalho
-
Rennes, 프랑스
- 아직 모집하지 않음
- CHU de Rennes Hôpital Pontchaillou
-
수석 연구원:
- Sophie Drapier
-
연락하다:
- Francoise KESTENS
-
Toulouse, 프랑스
- 아직 모집하지 않음
- CIC Toulouse
-
연락하다:
- Olivier Rascol
-
수석 연구원:
- Olivier Rascol
-
Toulouse, 프랑스
- 모병
- Hopital Paule de Viguier
-
수석 연구원:
- Olivier Rascol
-
연락하다:
- GAUTEUL Pascale
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
다음 기준을 모두 충족하는 피험자는 연구의 파트 A(유전자 스크리닝)에 적합합니다.
- 피험자는 정보에 입각한 동의 시점에 ≥35세 및 ≤80세입니다.
- 피험자는 파킨슨병에 대한 MDS 기준을 사용하여 신경과 전문의에 의해 확인된 바와 같이 스크리닝(파트 A에 대해) 시작 전 적어도 1년 및 7년 이하 동안 PD의 임상 진단을 받았습니다.
- 피험자는 수정된 Hoehn 및 Yahr 점수가 ≤2.5입니다.
- 피험자는 PD에 대한 대증 치료를 받고 있습니다.
- 피험자는 서명된 정보에 입각한 동의를 할 수 있습니다.
다음 기준을 모두 충족하는 피험자는 연구의 파트 B(이중 맹검 치료)에 적합합니다.
- 사전 동의 - 피험자는 서명된 사전 동의를 제공할 수 있습니다.
- 피험자는 알려진 GBA-PD 위험 관련 변이를 가지고 있습니다(본 연구의 파트 A [유전자 스크리닝]에서 결정됨).
- 피험자는 몬트리올 인지 평가(MoCA) 척도에서 ≥22점을 받았습니다.
- 피험자는 연구자의 임상적 판단에서 심한 운동 동요 또는 무력화 이상운동증이 없습니다.
- 피험자는 파트 B(이중 맹검 치료)에서 스크리닝을 시작하기 전 최소 30일(라사길린의 경우 최소 60일) 동안 PD 약물의 안정적인 용량을 복용했습니다.
- 피험자는 연구 제한 사항을 준수할 수 있습니다.
- 피험자의 체질량 지수(BMI)가 18~40kg/m2입니다.
- 성적으로 왕성한 남성 또는 가임 여성인 경우 피험자는 매우 효과적인 피임법을 사용하거나 시험 기간 동안 및 IMP의 마지막 투여 후 30일 동안 금욕을 유지하는 데 동의합니다. 성교가 피험자의 일상적이고 선호하는 생활 방식인 경우 완전한 금욕; 또는 외과적 불임 수술(예: 난관 결찰술, 자궁 적출술 및/또는 양측 난소 절제술, 정관 절제술)이 있는 성 파트너.
제외 기준:
• 파트 A(유전자 스크리닝)에 대한 포함 기준을 충족하지 않는 개인은 제외됩니다.
파트 B(이중 맹검 치료)에 대한 다음 기준 중 하나를 충족하는 피험자는 연구에 적합하지 않습니다.
- 피험자는 임상 징후 및 증상(즉, 간비종대, 혈구감소증, 골격 질환)에 의해 정의되는 고셔병(GD) 및/또는 GD와 양립할 수 있는 GCase 활성의 현저한 결핍의 병력이 있습니다.
- 개체는 GD와 관련된 것으로 알려진 GBA1 병원성 변이체에 대해 동형접합성이거나 GD와 관련된 것으로 알려진 2개의 대립유전자에 대해 이형접합체이다.
- 피험자는 알려진 PD 관련 LRRK2 병원성 변이체를 가지고 있습니다.
- 피험자는 병력에 의해 또는 조사자의 의견에 따라 비정형 또는 이차 파킨슨증을 가집니다. 비정형 파킨슨병에는 진행성 핵상 마비, 코르티코-기저 증후군 및 다계통 위축의 진단이 포함되나 이에 국한되지 않습니다. 속발성 파킨슨병에는 약물 유발, 독소 유발, 감염 후, 외상 후 또는 혈관성 파킨슨증이 포함됩니다.
- 피험자는 연구 수행을 방해할 수 있거나 치료가 방해할 수 있거나 피험자에게 허용할 수 없는 위험을 초래할 수 있는 예정된 주요 수술(스크리닝 개시 전 60일 이내)의 병력이 있거나 예정된 주요 수술을 계획했습니다. 수사관의 의견으로는.
- 피험자가 연구 수행을 방해할 수 있거나 치료가 방해할 수 있는 PD 이외의 모든 활동성 또는 만성 질병 또는 상태를 가지고 있거나 병력을 기반으로 조사자의 의견에 따라 피험자에게 허용할 수 없는 위험을 제기합니다. , 신체 검사, 활력 징후, 12-리드 ECG 또는 임상 실험실 테스트. 정상 범위에서 실험실 값의 약간의 편차는 조사자가 임상적 관련성이 없거나/미미하다고 판단하는 경우 허용될 수 있습니다.
- 피험자는 중독성 물질(알코올, 불법 물질) 남용의 최근 이력(지난 6개월)이 있거나, 현재 주당 >21 단위의 알코올을 사용하거나, 진정제, 최면제, 진정제 또는 기타 중독성 물질을 정기적으로 레크리에이션 사용자입니다. 수사관의 의견에 따라 에이전트.
- 피험자는 스크리닝 시 또는 연구자가 임상적으로 관련이 있는 것으로 판단하는 임상시험용 의약품(IMP)의 첫 번째 투여량을 투여하기 전에 남용 약물에 대해 양성 테스트를 받았습니다. 테트라히드로칸나비놀(THC)에 대한 양성 검사는 제외입니다. 카나비노이드(THC를 포함하지 않음)에 대한 양성 테스트는 조사자의 의견에 따라 피험자가 카나비노이드의 레크리에이션 사용자(남용자가 아님)이고 연구 방문 전 12시간 이내에 카나비노이드 사용을 자제하는 데 동의하는 경우 배타적이지 않습니다. 허용된 처방약으로 인한 양성 약물 스크리닝은 배타적이지 않지만 의료 모니터와 동의해야 합니다.
- 피험자는 현재 임신 중이거나 연구 기간 내에 임신을 계획 중이거나 모유 수유 중입니다.
- 피험자는 파트 B(이중 맹검 치료) 스크리닝 시 강력한 억제제 및 유도제 CYP3A4를 사용하고 있습니다.
- 피험자는 파트 B(이중 맹검 치료)에 대한 스크리닝 시 유방암 저항성 단백질(BCRP) 기질(예: 프라바스타틴, 로수바스타틴, 글리부리드)을 사용하고 있습니다.
- 대상자는 베이스라인 이전 60일 이내에 다음 약물 중 임의의 것을 사용했습니다: 전형적인 또는 비정형 항정신병제(클로자핀, 피마반세린, 올란자핀, 리스페리돈 및 아리피프라졸을 포함하되 이에 제한되지 않음), 메토클로프라미드, 프로클로르페라진, 메틸도파, 테트라베나진, 듀테트라베나진, 발베나진 , 또는 레세르핀.
- 피험자는 IMP의 첫 용량을 투여하기 전 14일 이내에 예방접종을 받았습니다.
- 피험자는 심부 뇌 자극(DBS), 병변 절차(즉, 시상절단술) 또는 집중 초음파를 수행한 적이 있거나 수행할 계획이 있습니다. PD에 대한 유전자 요법 치료를 시작하기 위해; 또는 장내 주입 또는 PD 약물의 지속적인 피하 주입 제형의 사용을 시작합니다.
- 피험자는 현재 3개월 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 연구 약물 연구에 참여 중이거나 참여한 적이 있습니다. IMP의 첫 투여 전 3개월 이내에 치료 기기 연구에서; 또는 이전에 유전자 치료 시험에 참여한 적이 있습니다. 관찰 연구에 동시 참여하는 것은 허용됩니다.
- 대상자는 스크리닝 시 B형 간염 표면 항원(HBsAg), C형 간염 바이러스 항체(항-HCV) 또는 인간 면역결핍 바이러스 1(HIV-1) 또는 2(HIV-2)에 대한 양성 검사 결과를 가지고 있습니다. B형 간염 또는 HCV DNA에 대한 반사 테스트가 음성이면 피험자는 연구에 적합할 수 있습니다.
- 피험자는 스크리닝 시 < 60 mL/min의 추정 사구체 여과율(eGFR)로 정의되는 신부전을 가집니다.
- 피험자는 간경변증(Child-Pugh A, B 또는 C) 또는 스크리닝 시 다음 실험실 값 중 하나를 가집니다: 혈청 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 또는 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) > 정상 상한치(ULN) 또는 빌리루빈의 2배 피험자가 길버트병을 알고 있거나 의심하는 경우를 제외하고 >2 × ULN.
- 피험자는 프리데리시아 방법(QTcF) 값으로 심박수에 대해 보정된 QT 간격이 남성의 경우 >450msec, 여성의 경우 >470msec입니다.
- 피험자는 지난 6개월을 기준으로 컬럼비아-자살 심각도 평가 척도(C-SSRS)의 질문 4 또는 5에 대해 긍정적인 답변을 제공하거나 조사자의 의견에 따라 스크리닝 시 심각한 자살 위험을 나타냅니다.
- 피험자는 파트 B(이중 맹검 치료)에 대한 사전 동의서에 서명하기 전 30일 이내에 중증 급성 호흡기 증후군 관련 코로나바이러스-2(SARS-CoV-2) 검사(모든 유형) 결과가 양성이거나 2개 이상의 현재 연구자의 의견에 따라 코로나바이러스 질병 2019(COVID-19) 감염(테스트되지 않음)과 일치하는 증상(예: 인후통, 기침, 열)이 동시에 나타납니다.
- 피험자는 이전 COVID-19 감염과 일치하는 임상 병력이 있고 완전히 회복되지 않았으며 예를 들어 피로, 숨가쁨, 집중력 장애, 수면 장애, 열, 불안 및 우울증과 같은 비특이적 증상을 유지합니다.
- 피험자는 이전에 BIA 28-6156을 받았거나 BIA 28-6156 또는 제형의 임의의 구성요소에 대해 알려진 알레르기 또는 과민증이 있습니다.
- 피험자는 BIA 28-6156을 받기에 부적합한 후보이거나 조사자의 판단에 따라 투약 일정 또는 연구 평가를 준수할 수 없거나 준수할 가능성이 없습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
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위약, 1일 1회 경구 투여.
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실험적: BIA 28-6156 10mg
참가자는 치료 기간 동안 무작위로 BIA 28-6156 10mg을 투여받게 됩니다.
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BIA 28-6156 10 mg, 1일 1회, 경구 투여.
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실험적: BIA 28-6156 60mg
참가자는 치료 기간 동안 무작위로 BIA 28-6156 60mg을 투여받게 됩니다.
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BIA 28-6156 60 mg, 1일 1회, 경구 투여.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 일상 생활 경험의 운동 측면에서 임상적으로 의미 있는 진행까지의 시간(MDS-UPDRS 파트 II 점수 및 MDS-UPDRS 파트 III 점수로 평가)
기간: 기준선에서 78주차까지
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운동 장애 사회 - 통합 파킨슨병 평가 척도(MDS-UPDRS) 파트 II 점수에서 기준선보다 2점 이상 증가하고 운동 능력의 개선이 없는 것으로 평가한 바와 같이 기준선에서 일상 생활 경험의 운동 측면에서 임상적으로 의미 있는 진행까지의 시간 MDS-UPDRS 파트 III 점수에서 기준선에서 ≥0점 증가로 평가된 검사.
MDS-UPDRS는 4개 부분으로 구성된 손상 및 장애를 평가하는 다중 모드 척도입니다.
파트 II는 일상 생활의 운동 경험을 평가합니다(범위 0-52).
여기에는 환자 및/또는 간병인이 평가해야 하는 13개의 질문이 포함되어 있습니다.
파트 III은 PD의 운동 징후를 평가하고 조사자가 평가합니다(범위 0-132).
파트 III에는 18개 항목을 기반으로 한 33개의 점수가 포함되어 있습니다.
각 질문에 대해 0-4 사이의 숫자 점수가 할당되며, 여기서 0 = 보통, 1 = 약간, 2 = 약함, 3 = 보통, 4 = 심함.
더 높은 점수는 PD의 더 심각한 증상을 나타냅니다.
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기준선에서 78주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 질병의 운동 징후에 대한 임상적으로 의미 있는 진행까지의 시간(MDS-UPDRS 파트 III 점수로 평가)
기간: 기준선에서 78주차까지
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MDS-UPDRS 파트 III 점수에서 기준선에서 5점 이상 증가한 것으로 평가한 기준선에서 질병의 운동 징후에 대한 임상적으로 의미 있는 진행까지의 시간.
MDS-UPDRS는 4개 부분으로 구성된 손상 및 장애를 평가하는 다중 모드 척도입니다.
파트 III은 PD의 운동 징후를 평가하고 조사자가 평가합니다(범위 0-132).
파트 III에는 18개 항목을 기반으로 한 33개의 점수가 포함되어 있습니다.
더 높은 점수는 PD의 더 심각한 증상을 나타냅니다.
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기준선에서 78주차까지
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임상적 전반적인 인상 - 변화(CGI-C) 척도에서 기준선부터 악화까지의 시간
기간: 기준선에서 78주차까지
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CGI-C(Clinical Global Impression of Change)는 시간 경과에 따른 환자 상태의 전반적인 임상적 개선 또는 악화를 평가하는 데 사용되는 척도입니다.
CGI-C 척도의 범위는 1에서 7까지이며, 점수가 낮을수록 더 큰 개선을 나타냅니다(1 - 매우 많이 개선됨, 2 - 많이 개선됨, 3 - 약간 개선됨, 4 - 변화 없음, 5 - 최소한으로 악화됨, 6 - 매우 악화됨, 7 - 훨씬 더 나쁩니다).
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기준선에서 78주차까지
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기준선에서 PGI-C(Patient Global Impression - Change) 척도의 악화까지의 시간
기간: 기준선에서 78주차까지
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PGI-C(Patient Global Impression of Change)는 시간이 지남에 따라 특정 건강 관련 영역에서 전반적인 개선 또는 악화에 대한 환자의 인식을 평가하는 데 사용되는 자가 보고 도구입니다.
PGI-C 척도는 환자에게 치료 시작 이후 전반적인 개선 또는 악화를 7점 척도로 평가하도록 요청하며, 점수가 낮을수록 더 많이 개선되었음을 나타냅니다(1 - 매우 많이 개선됨, 2 - 많이 개선됨, 3 - 약간 개선됨, 4 - 변화 없음, 5 - 약간 나빠짐, 6 - 훨씬 나빠짐, 7 - 매우 나빠짐)
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기준선에서 78주차까지
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MDS-UPDRS 총계(파트 I-IV) 점수에서 기준선에서 78주까지의 변경
기간: 기준선에서 78주차까지
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MDS-UPDRS는 일상 생활, 운동 검사 및 운동 합병증 범주의 비운동 및 운동 경험을 평가합니다.
MDS-UPDRS 파트 I-IV 총 점수는 이러한 범주의 개별 항목 점수의 합계로 계산되었습니다.
각 항목은 0에서 4까지의 척도로 평가되며 0 = 정상, 1 = 약간, 2 = 약함, 3 = 보통, 4 = 심함입니다.
더 높은 점수는 PD의 더 심각한 증상을 나타냅니다.
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기준선에서 78주차까지
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수정된 Hoehn 및 Yahr 점수에서 기준선에서 78주로 변경
기간: 기준선에서 78주차까지
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수정된 Hoehn 및 Yahr 척도는 환자의 운동 증상 및 기능 장애를 평가하여 파킨슨병의 중증도를 측정합니다.
이 척도는 1에서 5까지의 7단계로 되어 있으며 점수가 높을수록 더 심각한 질병을 나타냅니다.
(1 - 편측만 침범; 1.5 - 편측 및 축 침범; 2 - 균형 장애가 없는 양측 침범; 2.5 - 당기기 테스트에서 회복이 있는 경미한 양측 질환; 3 - 경도에서 중등도의 양측 질환; 약간의 자세 불안정; 신체적으로 독립적; 4 - 심각한 장애, 여전히 도움 없이 걷거나 서 있을 수 있음, 5 - 추가하지 않는 한 휠체어에 묶여 있거나 침대에 누워 있음).
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기준선에서 78주차까지
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39개 항목 파킨슨병 설문지(PDQ-39) 점수에서 기준선에서 78주까지의 변경
기간: 기준선에서 78주차까지
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PDQ-39는 PD 환자의 건강 관련 삶의 질 평가를 위해 가장 철저하게 검증되고 광범위하게 사용되는 자가 보고 측정법입니다.
설문지는 39개 항목을 측정하며 건강의 8개 영역을 평가합니다: 이동성(10개 항목), 일상 생활 활동(6개 항목), 정서적 웰빙(6개 항목), 낙인(4개 항목), 사회적 지원(3개 항목), 인지 (4항목), 의사소통(3항목), 신체적 불편함(3항목).
각 항목은 다음 척도에 따라 점수가 매겨집니다: 0 = 전혀 그렇지 않음, 1 = 가끔, 2 = 가끔, 3 = 자주, 4 = 항상.
각 하위 척도의 항목과 전체 척도는 지수로 요약되고 0(측정 기준으로 평가한 완벽한 건강)에서 100(측정 기준으로 평가한 최악의 건강)까지의 척도로 선형 변환될 수 있습니다.
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기준선에서 78주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Raquel Costa, Bial R&D Investments, S.A.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 3월 31일
기본 완료 (추정된)
2026년 3월 31일
연구 완료 (추정된)
2026년 7월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 4월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 4월 18일
처음 게시됨 (실제)
2023년 4월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 3월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 28일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- BIA 28-6156-201
- 2022-501783-18-00 (기타 식별자: EU Trial Number)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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BIA 28-6156 10mg에 대한 임상 시험
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Ache Laboratorios Farmaceuticos S.A.완전한
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AstraZeneca모병심부전 및 신장 기능 장애스페인, 프랑스, 독일, 이탈리아, 미국, 아르헨티나, 체코, 베트남, 페루, 중국, 필리핀 제도, 오스트리아, 캐나다, 일본, 말레이시아, 폴란드, 대만, 태국, 브라질, 핀란드, 그리스, 이스라엘, 멕시코, 영국, 칠면조, 콜롬비아, 슬로바키아, 헝가리, 대한민국, 호주, 스웨덴, 칠레, 루마니아, 네덜란드, 남아프리카
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Rockefeller UniversityUniversity of Cologne완전한
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BayerMerck Sharp & Dohme LLC; Duke Clinical Research Institute; Canadian VIGOUR Centre완전한박출률이 보존된 만성 심부전스페인, 미국, 벨기에, 싱가포르, 대만, 캐나다, 일본, 이탈리아, 오스트리아, 불가리아, 독일, 그리스, 이스라엘, 폴란드, 포르투갈, 헝가리, 러시아 연방, 아르헨티나, 콜롬비아, 말레이시아, 남아프리카
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Valenta Pharm JSC완전한
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Shaheed Zulfiqar Ali Bhutto Medical University완전한
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BionovSeppic완전한