Efficacia, sicurezza, tollerabilità, farmacodinamica e farmacocinetica di BIA 28-6156 in GBA-PD (ACTIVATE)
28 marzo 2024 aggiornato da: Bial R&D Investments, S.A.
Uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica e la farmacocinetica del BIA 28-6156 in soggetti con malattia di Parkinson con una variante patogena nel gene della glucocerebrosidasi (GBA1)
Lo scopo di questo studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo è valutare l'efficacia di BIA 28-6156 rispetto al placebo nel ritardare la progressione motoria clinicamente significativa nell'arco di 78 settimane in soggetti con malattia di Parkinson che hanno una variante patogena nella glucocerebrosidasi 1. GBA1) gene (GBA-PD).
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio in 2 parti (parte A [screening genetico] e parte B [trattamento in doppio cieco]), di fase 2, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica, e la farmacocinetica di 2 livelli di dose fissa di BIA 28-6156 (10 e 60 mg/giorno) in circa 237 soggetti con GBA-PD geneticamente confermato.
La parte A (screening genetico) identificherà gli individui con una variante associata al rischio di malattia di Parkinson nel gene GBA1 per il potenziale arruolamento nella parte B (trattamento in doppio cieco) dello studio. La Parte B consisterà in un periodo di screening per garantire che tutti i criteri di inclusione/esclusione del protocollo per la Parte B dello studio siano soddisfatti (fino a 5 settimane). Dopo il periodo di screening, i soggetti idonei saranno randomizzati in 1 dei 3 bracci di trattamento (BIA 28-6156 10 mg/die, BIA 28-6156 60 mg/die o placebo) in un rapporto 1:1:1 e entreranno in un doppio -periodo di trattamento in cieco fino a 78 settimane, seguito da un periodo di follow-up di sicurezza di 30 giorni (4 settimane).
I soggetti devono ricevere una dose stabile di farmaci PD per almeno 30 giorni prima dello screening (per la Parte B [trattamento in doppio cieco]) e continueranno a ricevere i loro soliti farmaci PD durante lo studio.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
237
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Miguel M Fonseca, PhD
- Numero di telefono: 00351229866100
- Email: miguel.fonseca@bial.com
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Raquel Costa
- Numero di telefono: 00351229866100
- Email: raquel.costa@bial.com
Luoghi di studio
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Ottawa, Canada
- Reclutamento
- Ottawa Hospital Research Institute
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Contatto:
- David Grimes
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Investigatore principale:
- David Grimes
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Quebec
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Gatineau, Quebec, Canada
- Reclutamento
- Clinique Neuro-Outaouais (Neuro-Outaouais Clinic)
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Investigatore principale:
- Francois Jacques
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Contatto:
- Victorine Sikati Foko
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Montréal, Quebec, Canada, 3801
- Non ancora reclutamento
- Montreal Neurological Institute & Hospital
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Investigatore principale:
- Ron Postuma
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Contatto:
- Romina Perrotti
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Nantes, Francia
- Reclutamento
- CHU de Nantes - Hôpital Nord Laennec
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Investigatore principale:
- Philippe Damier
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Contatto:
- Séverine Le Dily
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Nice, Francia, 6002
- Reclutamento
- CHU de Nice Hopital Pasteur
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Investigatore principale:
- Caroline Giordana
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Contatto:
- Vanessa Ferrier
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Nîmes, Francia
- Reclutamento
- CHU de Nimes
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Investigatore principale:
- Giovanni Castelnovo
-
Contatto:
- Fatima Ezzahra
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Paris, Francia
- Reclutamento
- Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Pitie-Salpetriere - Centres d'Investigation Clinique (CIC) Paris-Est
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Investigatore principale:
- Jean-Christophe Corvol
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Contatto:
- Stephanie Carvalho
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Rennes, Francia
- Non ancora reclutamento
- CHU de Rennes Hopital Pontchaillou
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Investigatore principale:
- Sophie Drapier
-
Contatto:
- Francoise KESTENS
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Toulouse, Francia
- Non ancora reclutamento
- CIC Toulouse
-
Contatto:
- Olivier Rascol
-
Investigatore principale:
- Olivier Rascol
-
Toulouse, Francia
- Reclutamento
- Hopital Paule de Viguier
-
Investigatore principale:
- Olivier Rascol
-
Contatto:
- GAUTEUL Pascale
-
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Beelitz-Heilstätten, Germania, 14547
- Reclutamento
- Neurologisches Fachkrankenhaus für, Bewegungsstörungen und Parkinson
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Contatto:
- Irina Wilhelm
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Investigatore principale:
- Florin Gandor
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Biskirchen, Germania, 35638
- Reclutamento
- Gertrudis Clinic Biskirchen, Parkinson-Center
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Investigatore principale:
- Ilona Csoti
-
Contatto:
- Natalia Koleva-Alazeh
-
Kassel, Germania, 34128
- Non ancora reclutamento
- Paracelsus-Elena-Klinik
-
Investigatore principale:
- Brit Mollenhauer
-
Contatto:
- Grit Langhans
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Marburg, Germania, 35039
- Non ancora reclutamento
- Universitats klinikum Marburg
-
Investigatore principale:
- David Pedrosa
-
Contatto:
- Stefanie Spriewald
-
Contatto:
- David Pedrosa
-
Munich, Germania, 81377
- Non ancora reclutamento
- Klinikum der Universität München, Campus Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik
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Contatto:
- Johannes Levin
-
Investigatore principale:
- Johannes Levin
-
Munich, Germania
- Attivo, non reclutante
- Ludwig-Maximilians University Munich
-
Wolfach, Germania, 77709
- Non ancora reclutamento
- Parkinson-Klinik Ortenau GmbH&Co KG
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Investigatore principale:
- Wolfgang Jost
-
Contatto:
- Theresa Hoppe
-
Contatto:
- Wolfgang Jost
-
-
-
-
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Bologna, Italia
- Non ancora reclutamento
- IRCCS Istituto Delle Scienze Neurologiche DI
-
Contatto:
- Giorgia Nanni
-
Investigatore principale:
- Calandra Buonaura
-
Brescia, Italia, 25123
- Reclutamento
- Spedali Civilia di Brescia
-
Contatto:
- Laura Zanotti
-
Investigatore principale:
- Alessandro Padovani
-
Brindisi, Italia, 72100
- Reclutamento
- Ospedale Antonio Perrino
-
Investigatore principale:
- Augusto Maria Rini
-
Contatto:
- Paolo De Marco
-
Contatto:
- Sabrina Leoci
-
Milano, Italia, 20122
- Reclutamento
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Investigatore principale:
- Alessio Barnaba Di Fonzo
-
Contatto:
- Diego Scalabrini
-
Milano, Italia, 20133
- Reclutamento
- IRCCS Carlo Besta Neurological Institute
-
Investigatore principale:
- Roberto Cilia
-
Contatto:
- Federica Guerra
-
Napoli, Italia, 80138
- Reclutamento
- Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli - Clinica Neurologia I
-
Investigatore principale:
- Alessandro Tessitore
-
Contatto:
- Teresa Del Santo
-
Padova, Italia, 35128
- Non ancora reclutamento
- Universita degli Studi di Padova - Azienda Ospedaliera di Padova - Clinica Neurologica
-
Investigatore principale:
- Angelo Antonini
-
Contatto:
- Valentina Misenti
-
Roma, Italia, 163
- Reclutamento
- IRCSS San Raffaele Pisana
-
Investigatore principale:
- Fabrizio Stocchi
-
Contatto:
- Miriam Casali
-
Rozzano, Italia, 20086
- Non ancora reclutamento
- Istituto Clinico Humanitas
-
Investigatore principale:
- Alberto Albanese
-
Contatto:
- Alberto Albanese
-
Salerno, Italia, 84125
- Reclutamento
- A.O.U. San Giovanni di Dio Ruggi d'Aragona Centro Parkinson- Piano Rialzato Corpo QT
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Investigatore principale:
- Paolo Barone
-
Contatto:
- Susan Ainscough
-
-
-
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Amsterdam, Olanda
- Non ancora reclutamento
- Amsterdam Medical Center UMC
-
Investigatore principale:
- Rob MA De Bie
-
Contatto:
- Susan MA Ainscough
-
Groningen, Olanda
- Non ancora reclutamento
- University Medical Center Groningen
-
Investigatore principale:
- T Van Laar
-
Contatto:
- T Van Laar
-
Utrecht, Olanda
- Non ancora reclutamento
- St. Antonius Ziekenhuis (St. Antonius Hospital) - Utrecht
-
Investigatore principale:
- Jorrit Hoff
-
Contatto:
- Jorrit Hoff
-
-
-
-
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Bydgoszcz, Polonia, 85-163
- Reclutamento
- Centrum Medyczne NEUROMED Sp. z o.o. ul.
-
Investigatore principale:
- Paweł Lisewski
-
Contatto:
- Beata Lisewska
-
Kraków, Polonia, 31-505
- Reclutamento
- Krakowkska Akademia Neurologii Sp. z o.o
-
Investigatore principale:
- Monika Rudzinska-Bar
-
Contatto:
- karolina tomala
-
Łódź, Polonia, 90-640
- Non ancora reclutamento
- NeuroKlinika Gabinet Lekarski
-
Investigatore principale:
- Andrzej Bogucki
-
Contatto:
- Ewa Skarżyńska
-
-
-
-
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Coimbra, Portogallo
- Non ancora reclutamento
- Centro Hospitalar Universitario de Coimbra
-
Contatto:
- Marisa Lima
-
Investigatore principale:
- Ana Sofia Morgadinho Carvalho
-
Guimarães, Portogallo, 4835-044
- Reclutamento
- Hospital Senhora da Oliveira de Guimaraes
-
Investigatore principale:
- Miguel Gago
-
Contatto:
- Daniela Batista
-
Porto, Portogallo, 4099-001
- Non ancora reclutamento
- Centro Hospitalar Universitário de Santo António
-
Investigatore principale:
- Alexandre Mendes
-
Contatto:
- Catarina Alves
-
Porto, Portogallo, 4200-319
- Reclutamento
- Hospital S.JOÃO
-
Investigatore principale:
- João Massano
-
Contatto:
- Eduarda Gonçalves
-
Torres Vedras, Portogallo
- Reclutamento
- CNS - Campus Neurologico
-
Investigatore principale:
- Maria Leonor Correia Guedes
-
Contatto:
- Mariana Reis
-
-
-
-
-
Dundee, Regno Unito
- Reclutamento
- NHS Tayside-Ninewells Hospital and Medical School
-
Contatto:
- Justine Hudson
-
Investigatore principale:
- Esther Sammler
-
Glasgow, Regno Unito
- Reclutamento
- Glasgow Memory Clinic
-
Investigatore principale:
- Donald Grosset
-
Contatto:
- Alison cranmer
-
Contatto:
- Monica Crone
-
London, Regno Unito
- Non ancora reclutamento
- King's College London - David Goldberg Centre
-
Investigatore principale:
- Ray Chaudhuri
-
Contatto:
- Aleksandra Podlewska
-
Newcastle Upon Tyne, Regno Unito
- Non ancora reclutamento
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, Freeman Hospital
-
Investigatore principale:
- David Ledingham
-
Contatto:
- Caroline Brunton
-
Plymouth, Regno Unito
- Non ancora reclutamento
- University Hospitals Plymouth NHS Trust
-
Investigatore principale:
- Stephen Mullin
-
Contatto:
- Abigail Patrick
-
-
-
-
-
Badalona, Spagna, 08916
- Non ancora reclutamento
- Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
-
Investigatore principale:
- Pablo Pastor Muñoz
-
Contatto:
- Gemma Molina Buch
-
Barakaldo, Spagna, 48903
- Non ancora reclutamento
- Hospital Universitario Cruces
-
Contatto:
- María Ángeles Acera Gil
-
Investigatore principale:
- Marta Ruiz López
-
Barcelona, Spagna, 08025
- Non ancora reclutamento
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
-
Investigatore principale:
- Jaime Kulisevsky Bojarski
-
Contatto:
- Mónica Pla Sánchez
-
Barcelona, Spagna, 08035
- Reclutamento
- Hospital Vall d´hebron
-
Investigatore principale:
- Jorge Hernandez Vara
-
Contatto:
- María Belén Garcé
-
Madrid, Spagna, 28034
- Reclutamento
- Hospital Ruber Internacional
-
Investigatore principale:
- Monica Marta Kurtis Urra
-
Contatto:
- Petri Gomez Sánchez
-
Madrid, Spagna, 28006
- Reclutamento
- Hospital Universitaio de La Princesa
-
Investigatore principale:
- Lydia Lopez-Manzanares
-
Contatto:
- Raquel Masabanda
-
Sevilla, Spagna, 41013
- Reclutamento
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
Investigatore principale:
- Pablo Mir Rivera
-
Contatto:
- Cristina Gómez
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
- Reclutamento
- Barrow Neurological Institute
-
Investigatore principale:
- Nicki Niemann
-
Contatto:
- Bethzaida Herrera, MD
-
-
California
-
La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
- Non ancora reclutamento
- University of California San Diego
-
Contatto:
- Reilly Thompson
-
Investigatore principale:
- Lessig
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
- Non ancora reclutamento
- Cedars-Sinai
-
Investigatore principale:
- Michele Tagliati
-
Contatto:
- Hayley Pomeroy
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Reclutamento
- University of Colorado
-
Investigatore principale:
- Emily Forbes
-
Contatto:
- Ying Liu
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33486
- Reclutamento
- Parkinson's Center and Movement Disorders of Boca Raton
-
Investigatore principale:
- Stuart Isaacson
-
Contatto:
- Fannie Levinson
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- Reclutamento
- University of Miami, Dept. of Neurology
-
Contatto:
- Lucila Hernandez
-
Investigatore principale:
- Haq Ihtsham
-
Ocala, Florida, Stati Uniti, 34470
- Reclutamento
- Renstar Medical Research
-
Investigatore principale:
- Anette Nieves
-
Contatto:
- Alyssa Ashley
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30310
- Non ancora reclutamento
- Morehouse School of Medicine
-
Contatto:
- David Oguoma-Richards
-
Investigatore principale:
- Branson
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Reclutamento
- Northwestern University
-
Investigatore principale:
- Danielle Larson
-
Contatto:
- Cynthia Poon
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
- Non ancora reclutamento
- Rush University Medical Center
-
Contatto:
- Andrea Hernandez
-
Investigatore principale:
- Goetz
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- Reclutamento
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
Investigatore principale:
- Annie Killoran
-
Contatto:
- Loraine Brenner
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66103
- Reclutamento
- University of Kansas Medical Center
-
Investigatore principale:
- Andrea Lee
-
Contatto:
- Kelly Lyons
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
- Reclutamento
- University of Kentucky
-
Contatto:
- Renee Wagner
-
Investigatore principale:
- Yamasaki
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
- Reclutamento
- University of Maryland Medical Center
-
Contatto:
- Kristi Cortez
-
Investigatore principale:
- Savitt
-
Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
- Non ancora reclutamento
- Baylor University Medical Center
-
Investigatore principale:
- Emile Moukheiber
-
Contatto:
- Emile Moukheiber
-
Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
- Attivo, non reclutante
- The Johns Hopkins University School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Reclutamento
- Massachusetts General Hospital
-
Investigatore principale:
- Anne Marie Wills
-
Contatto:
- Arjun Laud
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Non ancora reclutamento
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Investigatore principale:
- Samuel Frank
-
Contatto:
- Hannah Babcock
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Stati Uniti, 48334
- Reclutamento
- Quest Research Institute, LLC
-
Investigatore principale:
- Peter LeWitt
-
Contatto:
- Emily Zielinski
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Reclutamento
- Mayo Clinic
-
Investigatore principale:
- Rodolfo Savica
-
Contatto:
- Brenda Nelson
-
Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55427
- Reclutamento
- Park Nicollet Struther's Parkinson's Center (Struthers Parkinsons Center at HealthPartners)
-
Contatto:
- Julia Johnson
-
Investigatore principale:
- Julia Johnson
-
Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55130
- Reclutamento
- Struthers Parkinson's Center- East
-
Investigatore principale:
- Julia Johnson
-
Contatto:
- Meghan O'Brien
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
- Reclutamento
- Robert Wood Johnson Medical School
-
Investigatore principale:
- Gian Pal
-
Contatto:
- Gian Pal
-
-
New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Non ancora reclutamento
- Columbia University Medical Center
-
Investigatore principale:
- Cheryl Waters
-
Contatto:
- Natasha Desai
-
New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Attivo, non reclutante
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Stati Uniti, 10075
- Non ancora reclutamento
- Northwell Health
-
Investigatore principale:
- Alessandro Di Ricco
-
Contatto:
- Elizabeth Xochimitl
-
New York, New York, Stati Uniti, 10003
- Reclutamento
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai Beth Israel
-
Investigatore principale:
- Mattthew Swan
-
Contatto:
- Ricardo Renvill
-
Contatto:
- Tara Fitzgerald
-
New York, New York, Stati Uniti, 10021
- Reclutamento
- Weil Cornell Medical Center
-
Investigatore principale:
- Harini Sarva
-
Contatto:
- Nikoleta Marku
-
New York, New York, Stati Uniti, 10075-1851
- Attivo, non reclutante
- Northwell Health Physician Partners
-
Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
- Reclutamento
- University of Rochester Neurology
-
Contatto:
- Ruth Schneider
-
Investigatore principale:
- Ruth Schneider
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Reclutamento
- Cleveland Clinic Foundation
-
Investigatore principale:
- Benjamin Walter
-
Contatto:
- MaryBeth Serrano
-
Contatto:
- Jerrod Cook
-
South Euclid, Ohio, Stati Uniti, 44121
- Reclutamento
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Investigatore principale:
- Steven Gunzler
-
Contatto:
- Steven Gunzler
-
Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43614
- Non ancora reclutamento
- Univerity of Toledo
-
Contatto:
- Stephanie Wilson
-
Investigatore principale:
- Elmer
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Non ancora reclutamento
- Oregon Health and Science University
-
Contatto:
- Morgan Wilhelmi
-
Investigatore principale:
- Safarpour
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
- Reclutamento
- Thomas Jefferson University
-
Investigatore principale:
- Tsao-Wei Liang
-
Contatto:
- Stacy Pothier
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
- Reclutamento
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Cente at University of Pennyslvania
-
Investigatore principale:
- Meredith Spindler
-
Contatto:
- Suzanne Reichwein
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
- Reclutamento
- MUSC
-
Contatto:
- Magdaline Volcy
-
Investigatore principale:
- Federico Rodriguez-Porcel
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Non ancora reclutamento
- Vanderbilt Medical Center
-
Investigatore principale:
- Fenna Phibbs
-
Contatto:
- Jackie Harris
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Non ancora reclutamento
- Baylor College of Medicine
-
Investigatore principale:
- Nora Vanegas-Arroyave
-
Contatto:
- Rory Mahabir
-
San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
- Reclutamento
- University of Texas Health Science Center - San Antonio
-
Investigatore principale:
- Sarah Horn
-
Contatto:
- Carolyn Paiz
-
Contatto:
- Charlotte Rhodes
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84107
- Reclutamento
- Intermountain Healthcare
-
Contatto:
- Lindsay Bosh
-
Investigatore principale:
- Kathleen McKee
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Stati Uniti, 98034
- Non ancora reclutamento
- Evergreen Neuroscience Institute
-
Investigatore principale:
- Agarwal
-
Contatto:
- Anthony Sader
-
Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
- Reclutamento
- University of Washington
-
Contatto:
- Amy Good
-
Investigatore principale:
- Lin
-
Spokane, Washington, Stati Uniti, 99202
- Reclutamento
- Inland Northwest Research
-
Investigatore principale:
- Jason Aldred
-
Contatto:
- Melissa Bixby
-
-
-
-
-
Lund, Svezia, 221 85
- Reclutamento
- Skane University Hospital, Lund University
-
Investigatore principale:
- Per Odin
-
Contatto:
- Christin Karremo
-
Uppsala, Svezia
- Reclutamento
- Neurologmottagningen, QD 62
-
Investigatore principale:
- Anders Johansson
-
Contatto:
- Anne Westblom
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
I soggetti che soddisfano tutti i seguenti criteri saranno idonei per la Parte A (screening genetico) dello studio:
- Il soggetto ha ≥35 e ≤80 anni di età al momento del consenso informato.
- - Il soggetto ha una diagnosi clinica di PD da almeno 1 anno e da non più di 7 anni prima dell'inizio dello screening (per la Parte A), come confermato da un neurologo utilizzando i criteri MDS per la malattia di Parkinson.
- Il soggetto ha un punteggio di Hoehn e Yahr modificato ≤2,5.
- Il soggetto sta ricevendo un trattamento sintomatico per PD.
- Il soggetto è in grado di dare il consenso informato firmato.
I soggetti che soddisfano tutti i seguenti criteri saranno idonei per la Parte B (trattamento in doppio cieco) dello studio:
- Consenso informato - Il soggetto è in grado di fornire un consenso informato firmato.
- Il soggetto ha una variante nota associata al rischio GBA-PD (come determinato nella Parte A [Screening genetico] di questo studio).
- Il soggetto ha un punteggio ≥22 sulla scala Montreal Cognitive Assessment (MoCA).
- Il soggetto non presenta gravi fluttuazioni motorie o discinesie invalidanti secondo il giudizio clinico dello sperimentatore.
- Il soggetto ha assunto dosi stabili di farmaci PD per almeno 30 giorni (almeno 60 giorni per rasagilina) prima dell'inizio dello screening nella Parte B (trattamento in doppio cieco).
- Il soggetto è in grado di rispettare le restrizioni dello studio.
- Il soggetto ha un indice di massa corporea (BMI) da 18 a 40 kg/m2.
- Se un uomo sessualmente attivo o una donna in età fertile, il soggetto accetta di utilizzare un controllo delle nascite altamente efficace o di rimanere astinente durante la sperimentazione e per 30 giorni dopo l'ultima dose di IMP. Completa astinenza dai rapporti sessuali se questo è lo stile di vita abituale e preferito del soggetto; o partner sessuale con sterilizzazione chirurgica (ad esempio, legatura delle tube, isterectomia e/o ovariectomia bilaterale, vasectomia).
Criteri di esclusione:
• Gli individui che non soddisfano i criteri di inclusione per la Parte A (screening genetico) saranno esclusi.
I soggetti che soddisfano uno dei seguenti criteri per la Parte B (trattamento in doppio cieco) non sono idonei per lo studio.
- - Il soggetto ha la malattia di Gaucher (GD), come definita da segni e sintomi clinici (ad esempio, epatosplenomegalia, citopenia, malattia scheletrica) e/o una storia medica di marcata carenza di attività GCase compatibile con GD.
- Il soggetto è omozigote per una variante patogena GBA1 nota per essere associata a GD o composto eterozigote per 2 alleli noti per essere associati a GD.
- Il soggetto è portatore di una nota variante patogena LRRK2 associata a PD.
- Il soggetto ha un parkinsonismo atipico o secondario secondo l'anamnesi o secondo l'opinione dello sperimentatore. Il parkinsonismo atipico include, ma non è limitato a, diagnosi di paralisi sopranucleare progressiva, sindrome cortico-basale e atrofia multisistemica. Il parkinsonismo secondario include il parkinsonismo indotto da farmaci, da tossine, postinfettivo, post-traumatico o vascolare.
- - Il soggetto ha una storia di (entro 60 giorni prima dell'inizio dello screening) o ha pianificato un intervento chirurgico importante imminente che potrebbe interferire con, o per il quale il trattamento potrebbe interferire con, la conduzione dello studio o che rappresenterebbe un rischio inaccettabile per il soggetto secondo il parere dell'investigatore.
- - Il soggetto ha una malattia o condizione attiva o cronica diversa dalla PD che potrebbe interferire con, o per la quale il trattamento potrebbe interferire con, la conduzione dello studio o rappresentare un rischio inaccettabile per il soggetto secondo l'opinione dello sperimentatore sulla base dell'anamnesi , esame fisico, segni vitali, ECG a 12 derivazioni o test clinici di laboratorio. Piccole deviazioni dei valori di laboratorio dall'intervallo normale possono essere accettabili se giudicate dallo sperimentatore prive/minori di rilevanza clinica.
- Il soggetto ha una storia recente (ultimi 6 mesi) di abuso di sostanze che creano dipendenza (alcol, sostanze illegali), attualmente utilizza >21 unità di alcol a settimana o è un consumatore ricreativo abituale di sedativi, ipnotici, tranquillanti o qualsiasi altra dipendenza agente secondo il parere dell'investigatore.
- Il soggetto ha un test positivo per droghe d'abuso allo screening o prima della somministrazione della prima dose di medicinale sperimentale (IMP) che lo sperimentatore giudica clinicamente rilevante. Un test positivo per il tetraidrocannabinolo (THC) è esclusivo. Un test positivo per i cannabinoidi (non contenenti THC) non è esclusivo se il soggetto è un utente ricreativo (non un abusatore) di cannabinoidi, secondo l'opinione dello sperimentatore, e accetta di astenersi dall'uso di cannabinoidi entro 12 ore prima delle visite di studio. Uno screening farmacologico positivo attribuito a un farmaco con prescrizione consentita non è esclusivo ma deve essere concordato con il monitor medico.
- Il soggetto è attualmente incinta, sta pianificando una gravidanza entro il periodo di tempo dello studio o sta allattando.
- Il soggetto utilizza forti inibitori e induttori del CYP3A4 al momento dello screening per la Parte B (trattamento in doppio cieco).
- Il soggetto utilizza un substrato della proteina di resistenza del cancro al seno (BCRP) (ad es. pravastatina, rosuvastatina, gliburide) al momento dello screening per la Parte B (trattamento in doppio cieco).
- Il soggetto ha utilizzato uno qualsiasi dei seguenti farmaci entro 60 giorni prima del basale: antipsicotici tipici o atipici (inclusi, ma non limitati a, clozapina, pimavanserina, olanzapina, risperidone e aripiprazolo), metoclopramide, proclorperazina, metildopa, tetrabenazina, deutetrabenazina, valbenazina , o reserpina.
- Il soggetto ha ricevuto una vaccinazione entro 14 giorni prima della somministrazione della prima dose di IMP.
- Il soggetto ha una storia precedente di o esiste un piano per condurre la stimolazione cerebrale profonda (DBS), procedure lesionali (ad esempio, talamotomia) o ultrasuoni focalizzati; avviare un trattamento di terapia genica per il morbo di Parkinson; o per iniziare l'uso di qualsiasi formulazione di infusione intestinale o infusione sottocutanea continua di farmaci PD.
- Il soggetto sta attualmente partecipando o ha partecipato a uno studio sperimentale sui farmaci entro 3 mesi o 5 emivite, a seconda di quale sia il più lungo; in uno studio sul dispositivo terapeutico entro 3 mesi prima della prima dose di IMP; o ha precedentemente partecipato a una sperimentazione di terapia genica. La partecipazione simultanea a uno studio osservazionale è accettabile.
- Il soggetto ha un risultato positivo del test per l'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg), l'anticorpo del virus dell'epatite C (anti-HCV) o il virus dell'immunodeficienza umana 1 (HIV-1) o 2 (HIV-2) allo screening. Se il test riflesso per l'epatite B o il DNA dell'HCV è negativo, il soggetto può essere idoneo per lo studio.
- - Il soggetto presenta insufficienza renale definita da una velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) <60 mL/min allo screening.
- Il soggetto presenta cirrosi (Child-Pugh A, B o C) o uno qualsiasi dei seguenti valori di laboratorio allo screening: alanina aminotransferasi sierica (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) > 2 volte il limite superiore della norma (ULN) o bilirubina >2 × ULN tranne se il soggetto ha conosciuto o sospettato la malattia di Gilbert.
- Il soggetto ha un intervallo QT corretto per la frequenza cardiaca con il metodo di Fridericia (QTcF) valore >450 msec se maschio o >470 msec se femmina allo screening.
- Il soggetto fornisce una risposta positiva alla domanda 4 o 5 della Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) sulla base degli ultimi 6 mesi o, a parere dell'investigatore, presenta un serio rischio di suicidio allo screening.
- Il soggetto ha avuto un risultato positivo al test coronavirus-2 (SARS-CoV-2) correlato alla sindrome respiratoria acuta grave (qualsiasi tipo) nei 30 giorni precedenti la firma del consenso informato per la Parte B (trattamento in doppio cieco) o ha 2 o più sintomi (ad es. mal di gola, tosse, febbre) allo stesso tempo coerenti con l'infezione da Coronavirus disease 2019 (COVID-19) (non testata) secondo l'opinione dello sperimentatore.
- Il soggetto ha una storia clinica coerente con una precedente infezione da COVID-19 e non si è ripreso completamente, mantenendo sintomi aspecifici come, ad esempio, affaticamento, mancanza di respiro, difficoltà di concentrazione, disturbi del sonno, febbre, ansia e depressione.
- Il soggetto ha ricevuto in precedenza BIA 28-6156 o ha una nota allergia o ipersensibilità a BIA 28-6156 oa qualsiasi componente della formulazione.
- Il soggetto è un candidato non idoneo a ricevere BIA 28-6156 o è incapace o improbabile di rispettare il programma di dosaggio o le valutazioni dello studio a giudizio dello sperimentatore.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Placebo
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Placebo, una volta al giorno, somministrazione orale.
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Sperimentale: BIA 28-6156 10mg
I partecipanti saranno randomizzati a ricevere BIA 28-6156 10 mg durante il periodo di trattamento.
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BIA 28-6156 10 mg, una volta al giorno, somministrazione orale.
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Sperimentale: BIA 28-6156 60 mg
I partecipanti saranno randomizzati a ricevere BIA 28-6156 60 mg durante il periodo di trattamento.
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BIA 28-6156 60 mg, una volta al giorno, somministrazione orale.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tempo dal basale alla progressione clinicamente significativa sugli aspetti motori delle esperienze della vita quotidiana (valutato dal punteggio MDS-UPDRS Parte II e dal punteggio MDS-UPDRS Parte III)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 78
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Tempo dal basale alla progressione clinicamente significativa degli aspetti motori delle esperienze della vita quotidiana, come valutato da un aumento ≥2 punti rispetto al basale nel punteggio della Movement Disorder Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Parte II e nessun miglioramento nel Motor Esame, come valutato da un aumento ≥0 punti rispetto al basale nel punteggio MDS-UPDRS Parte III.
MDS-UPDRS è una scala multimodale che valuta la menomazione e la disabilità composta da 4 parti.
La Parte II valuta le esperienze motorie della vita quotidiana (Range 0-52).
Contiene 13 domande che devono essere valutate dal paziente e/o dal caregiver.
La Parte III valuta i segni motori del PD ed è valutata dallo sperimentatore (Range 0-132).
La Parte III contiene 33 punteggi basati su 18 item.
Ad ogni domanda viene assegnato un punteggio numerico compreso tra 0 e 4, dove 0 = Normale, 1 = Lieve, 2 = Lieve, 3 = Moderato, 4 = Grave.
Un punteggio più alto indica sintomi più gravi di PD.
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Dal basale fino alla settimana 78
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tempo dal basale alla progressione clinicamente significativa sui segni motori della malattia (valutato dal punteggio MDS-UPDRS Parte III)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 78
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Tempo dal basale alla progressione clinicamente significativa dei segni motori della malattia, come valutato da un aumento ≥5 punti rispetto al basale nel punteggio MDS-UPDRS Parte III.
MDS-UPDRS è una scala multimodale che valuta la menomazione e la disabilità composta da 4 parti.
La Parte III valuta i segni motori del PD ed è valutata dallo sperimentatore (Range 0-132).
La Parte III contiene 33 punteggi basati su 18 item.
Un punteggio più alto indica sintomi più gravi di PD.
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Dal basale fino alla settimana 78
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Tempo dal basale a qualsiasi peggioramento sulla scala Clinical Global Impression - Change (CGI-C).
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 78
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La Clinical Global Impression of Change (CGI-C) è una scala utilizzata per valutare il miglioramento clinico complessivo o il peggioramento delle condizioni di un paziente nel tempo.
La scala CGI-C va da 1 a 7, con punteggi più bassi che indicano un miglioramento maggiore (1 - Molto migliorato, 2 - Molto migliorato, 3 - Poco migliorato, 4 - Nessun cambiamento, 5 - Poco peggio, 6 - Molto peggio, 7 - Molto molto peggio).
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Dal basale fino alla settimana 78
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Tempo dal basale a qualsiasi peggioramento sulla scala Patient Global Impression - Change (PGI-C).
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 78
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Il Patient Global Impression of Change (PGI-C) è uno strumento di autovalutazione utilizzato per valutare la percezione di un paziente del proprio miglioramento o peggioramento complessivo in un particolare dominio correlato alla salute nel tempo.
La scala PGI-C chiede ai pazienti di valutare il loro miglioramento o peggioramento complessivo dall'inizio del trattamento su una scala a sette punti, con punteggi più bassi che indicano un miglioramento maggiore (1 - Molto migliorato, 2 - Molto migliorato, 3 - Poco migliorato, 4 - Nessun cambiamento, 5 - Poco peggio, 6 - Molto peggio, 7 - Molto molto peggio)
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Dal basale fino alla settimana 78
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Modifica dal basale alla settimana 78 nel punteggio totale MDS-UPDRS (Parte I-IV).
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 78
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L'MDS-UPDRS valuta le esperienze non motorie e motorie della vita quotidiana, l'esame motorio e le categorie di complicanze motorie.
Il punteggio totale MDS-UPDRS Parte I-IV è stato calcolato come somma dei punteggi dei singoli elementi di queste categorie.
Ogni item è valutato su una scala da 0 a 4 in cui 0 = normale, 1 = lieve, 2 = lieve, 3 = moderato e 4 = grave.
Un punteggio più alto indica sintomi più gravi di PD.
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Dal basale fino alla settimana 78
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Modifica dal basale alla settimana 78 nel punteggio Hoehn e Yahr modificato
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 78
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La scala modificata di Hoehn e Yahr misura la gravità della malattia di Parkinson valutando i sintomi motori e la compromissione funzionale del paziente.
La scala ha sette fasi, che vanno da 1 a 5, con punteggi più alti che indicano una malattia più grave.
(1 - Solo coinvolgimento unilaterale; 1.5 - Coinvolgimento unilaterale e assiale; 2 - Coinvolgimento bilaterale senza compromissione dell'equilibrio; 2.5 - Malattia bilaterale lieve con recupero al pull test; 3 - Malattia bilaterale da lieve a moderata; una certa instabilità posturale; fisicamente indipendente; 4 - Disabilità grave; ancora in grado di camminare o stare in piedi senza assistenza; 5 - Costretto alla sedia a rotelle o costretto a letto se non aggiunto).
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Dal basale fino alla settimana 78
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Variazione dal basale alla settimana 78 nel punteggio del questionario sulla malattia di Parkinson a 39 voci (PDQ-39)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 78
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Il PDQ-39 è la misura di autovalutazione più ampiamente convalidata e ampiamente utilizzata per la valutazione della qualità della vita correlata alla salute nei pazienti con PD.
Il questionario misura 39 elementi, che valutano 8 domini di salute: mobilità (10 elementi), attività della vita quotidiana (6 elementi), benessere emotivo (6 elementi), stigma (4 elementi), supporto sociale (3 elementi), cognizioni (4 item), comunicazione (3 item) e disagio fisico (3 item).
Ogni item viene valutato sulla seguente scala: 0 = mai, 1 = occasionalmente, 2 = qualche volta, 3 = spesso e 4 = sempre.
Gli elementi in ciascuna sottoscala e la scala totale possono essere riassunti in un indice e trasformati linearmente in una scala da 0 (salute perfetta valutata dalla misura) a 100 (salute peggiore valutata dalla misura).
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Dal basale fino alla settimana 78
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Raquel Costa, Bial R&D Investments, S.A.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
31 marzo 2023
Completamento primario (Stimato)
31 marzo 2026
Completamento dello studio (Stimato)
31 luglio 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 aprile 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
18 aprile 2023
Primo Inserito (Effettivo)
19 aprile 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
29 marzo 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
28 marzo 2024
Ultimo verificato
1 marzo 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- BIA 28-6156-201
- 2022-501783-18-00 (Altro identificatore: EU Trial Number)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su BIA 28-6156 10mg
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Bial R&D Investments, S.A.CompletatoMorbo di ParkinsonRegno Unito
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Intra-Cellular Therapies, Inc.CompletatoSchizofrenia | PediatricoStati Uniti
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Bial - Portela C S.A.CompletatoMorbo di ParkinsonSvizzera
-
Bial - Portela C S.A.CompletatoMalattia cardiovascolareRegno Unito
-
Protgen LtdSconosciutoTumori solidi avanzatiCina
-
Bial - Portela C S.A.Completato
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SunovionCompletatoDisturbo da deficit di attenzione e iperattività pediatricaStati Uniti
-
AstraZenecaCompletatoSindrome di Zollinger-Ellison | Esofagite da reflusso (RE) | Ulcera gastrica (GU) | Ulcera duodenale (DU) | Ulcera anastomotica (AU) | Malattia da esofagite da reflusso non erosiva (NERD)Giappone
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Yokohama City UniversityReclutamento
-
Hanmi Pharmaceutical Company LimitedCompletatoIpercolesterolemia primariaCorea, Repubblica di