変形性膝関節症に対する GNSC-001 関節内注射剤の安全性と薬力学 (DONATELLO)
2025年7月30日 更新者：Genascence Corporation
膝の変形性関節症の被験者におけるGNSC-001遺伝子治療の単回関節内注射の安全性、忍容性、および薬力学を評価するための第1b相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照用量範囲研究
この臨床研究の目的は、痛みを伴う変形性関節症 (OA) の参加者を対象に、アデノ随伴ウイルス (AAV) 遺伝子治療 (GNSC-001) の 1 回以上の用量レベルの単回注射が、プラセボと比較して安全で忍容性があるかどうかを判断することです。膝。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
67
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Mobile、Alabama、アメリカ、36608
- Alliance for Medical Research Mobile
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California
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La Mesa、California、アメリカ、91942
- BioSolutions Clinical Research Center
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San Diego、California、アメリカ、92037
- UC San Diego
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33173
- Well Pharma Medical Research
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Miami Springs、Florida、アメリカ、33166
- South Florida Research
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The Villages、Florida、アメリカ、32159
- Premier Medical Associates
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64114
- Alliance for Multispecialty Research Kansas City
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North Carolina
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Morehead City、North Carolina、アメリカ、28557
- West Clinical Research
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Pennsylvania
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Duncansville、Pennsylvania、アメリカ、16635
- Altoona Center for Clinical Research
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- -少なくとも1つの膝（「ターゲット膝」）のOA、ケルグレン・ローレンス（KL）スコアが2または3の中央読み取りX線を使用して確認
- -西オンタリオ州およびマクマスター大学の変形性関節症指数（WOMAC）の疼痛スコアが20以上（50ポイントの数値評価尺度で） スクリーニング前の7日間の対象膝
- 少なくとも2つの保存療法（活動の修正、減量、理学療法、オピオイド、抗炎症薬、およびヒアルロン酸の注射など）の3か月間の試験の失敗または不耐性にもかかわらず、対象の膝に中等度から重度の症状が持続する酸またはステロイド)
- 超音波での滑液の存在および/または滑液の抽出が成功する可能性が高い
- -スクリーニングおよびベースラインでの妊娠検査が陰性（出産の可能性のある女性[WOCBP]）
主な除外基準:
- 炎症性関節炎（痛風や関節リウマチなど）、結合組織の炎症、またはその他の免疫疾患の現在または記録された病歴
- 別の症候群の一部としてのあらゆる形態の関節変性（例：Ehler's Danlos、Stickler症候群など）
- -スクリーニング前の6か月以内の対象膝の手術
- 対象の膝の以前の部分的または完全な関節置換術
- -被験者の機能に影響を与える可能性のある標的膝の重大かつ臨床的に明らかな不整列 治験責任医師によって決定された
- 体格指数 (BMI) > 38 kg/m2
- 治験責任医師の意見では、参加者の安全に対する潜在的なリスクを表す可能性がある検査パラメータのスクリーニングでの臨床的に重大な異常な検査値:
- -次の12か月以内に、他の関節または脊椎の選択的手術、または対象の膝の関節内注射を受ける予定
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
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関節内注射
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実験的：GNSC-001（低用量）
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関節内注射
他の名前：
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実験的：GNSC-001 (高用量)
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関節内注射
他の名前：
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実験的：GNSC-001 (低用量) + 一過性免疫調節 (経口)
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関節内注射
他の名前：
オーラル
関節内注射
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実験的：GNSC-001 (高用量) + 一過性免疫調節 (経口)
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関節内注射
他の名前：
オーラル
関節内注射
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実験的：GNSC-001 (高用量) + 一過性免疫調節 (経口 + 注射)
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関節内注射
他の名前：
オーラル
関節内注射
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療緊急有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（SAE）の発生率
時間枠：12月
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12月
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TEAEおよびSAEの重症度
時間枠：12月
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12月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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滑液のインターロイキン 1 受容体拮抗薬 (IL-1Ra) レベル
時間枠：12ヶ月目
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12ヶ月目
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滑液のインターロイキン 1 受容体拮抗薬 (IL-1Ra) レベル
時間枠：1ヶ月、3ヶ月、6ヶ月、24ヶ月
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1ヶ月、3ヶ月、6ヶ月、24ヶ月
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滑膜インターロイキン 1 受容体拮抗薬 (IL-1Ra) レベルの経時的変化
時間枠：ベースラインから 1、3、6、12、24 か月目まで
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ベースラインから 1、3、6、12、24 か月目まで
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その他の成果指標
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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GNSC-001の単回投与の免疫原性
時間枠：6月と12月
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6月と12月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Jeymi Tambiah, MBChB、Genascence Corporation
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年6月12日
一次修了 (実際)
2025年4月8日
研究の完了 (推定)
2029年5月1日
試験登録日
最初に提出
2023年4月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年4月19日
最初の投稿 (実際)
2023年4月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年8月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年7月30日
最終確認日
2024年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- CPRO-22-001
- CLIN2-14265 (その他の助成金/資金番号：California Institute for Regenerative Medicine)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。