Seguridad y farmacodinámica de la inyección intraarticular de GNSC-001 para la osteoartritis de rodilla (DONATELLO)
30 de julio de 2025 actualizado por: Genascence Corporation
Estudio de fase 1b, aleatorizado, doble ciego, de rango de dosis controlado con placebo para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacodinámica de una inyección intraarticular única de terapia génica GNSC-001 en sujetos con osteoartritis de rodilla
El objetivo de este estudio clínico es determinar si una inyección única de 1 o más niveles de dosis de terapia génica del virus adenoasociado (AAV) (GNSC-001) es segura y tolerada en comparación con el placebo en participantes con osteoartritis (OA) dolorosa de la rodilla.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
67
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Alabama
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Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36608
- Alliance for Medical Research Mobile
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California
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La Mesa, California, Estados Unidos, 91942
- BioSolutions Clinical Research Center
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San Diego, California, Estados Unidos, 92037
- UC San Diego
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33173
- Well Pharma Medical Research
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Miami Springs, Florida, Estados Unidos, 33166
- South Florida Research
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The Villages, Florida, Estados Unidos, 32159
- Premier Medical Associates
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64114
- Alliance for Multispecialty Research Kansas City
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North Carolina
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Morehead City, North Carolina, Estados Unidos, 28557
- West Clinical Research
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Pennsylvania
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Duncansville, Pennsylvania, Estados Unidos, 16635
- Altoona Center for Clinical Research
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- OA en al menos una rodilla (la 'rodilla objetivo'), confirmada usando rayos X de lectura central con una puntuación de Kellgren-Lawrence (KL) de 2 o 3
- Puntaje de dolor del índice de osteoartritis de Western Ontario & McMaster University (WOMAC) ≥ 20 (en una escala de calificación numérica de 50 puntos) en la rodilla objetivo durante los siete días anteriores a la selección
- Síntomas moderados a graves persistentes en la rodilla objetivo, a pesar del fracaso o la intolerancia de una prueba de 3 meses de al menos 2 terapias conservadoras (p. ej., modificación de la actividad, pérdida de peso, fisioterapia, opioides y medicamentos antiinflamatorios, e inyección de ácido hialurónico). ácido o esteroides)
- Presencia de líquido sinovial en la ecografía y/o alta probabilidad de extracción exitosa de líquido sinovial
- Prueba de embarazo negativa en la selección y la línea de base (mujeres en edad fértil [WOCBP])
Criterios clave de exclusión:
- Antecedentes actuales o documentados de artritis inflamatoria (como gota o artritis reumatoide), inflamación del tejido conectivo u otra enfermedad inmunológica
- Cualquier forma de degeneración articular como parte de otro síndrome (p. ej., síndrome de Danlos de Ehler, síndrome de Stickler, etc.)
- Cirugía en la rodilla objetivo dentro de los 6 meses anteriores a la selección
- Reemplazo articular parcial o total previo en la rodilla objetivo
- Mala alineación significativa y clínicamente evidente de la rodilla objetivo que afectaría la función del sujeto, según lo determine el investigador
- Índice de masa corporal (IMC) > 38 kg/m2
- Valores de laboratorio anormales clínicamente significativos en la Selección en parámetros de laboratorio que, a juicio del Investigador, podrían representar un riesgo potencial para la seguridad del participante:
- Planes de someterse a una cirugía electiva de otras articulaciones o columna vertebral o inyecciones intraarticulares en la rodilla objetivo, dentro de los próximos 12 meses
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador de placebos: Placebo
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inyección intraarticular
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Experimental: GNSC-001 (dosis baja)
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inyección intraarticular
Otros nombres:
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Experimental: GNSC-001 (dosis alta)
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inyección intraarticular
Otros nombres:
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Experimental: GNSC-001 (dosis baja) + inmunomodulación transitoria (oral)
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inyección intraarticular
Otros nombres:
oral
inyección intraarticular
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Experimental: GNSC-001 (dosis alta) + inmunomodulación transitoria (oral)
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inyección intraarticular
Otros nombres:
oral
inyección intraarticular
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Experimental: GNSC-001 (dosis alta) + inmunomodulación transitoria (oral + inyectable)
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inyección intraarticular
Otros nombres:
oral
inyección intraarticular
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Mes 12
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Mes 12
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Gravedad de los TEAE y los SAE
Periodo de tiempo: Mes 12
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Mes 12
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Niveles del antagonista del receptor de interleucina-1 (IL-1Ra) en líquido sinovial
Periodo de tiempo: Mes 12
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Mes 12
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Niveles del antagonista del receptor de interleucina-1 (IL-1Ra) en líquido sinovial
Periodo de tiempo: Meses 1, 3, 6 y 24 meses
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Meses 1, 3, 6 y 24 meses
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Cambio en los niveles sinoviales del antagonista del receptor de interleucina-1 (IL-1Ra) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base a los meses 1, 3, 6, 12 y 24
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Línea de base a los meses 1, 3, 6, 12 y 24
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Inmunogenicidad de una dosis única de GNSC-001
Periodo de tiempo: Mes 6 y 12
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Mes 6 y 12
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Jeymi Tambiah, MBChB, Genascence Corporation
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
12 de junio de 2023
Finalización primaria (Actual)
8 de abril de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
1 de mayo de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de abril de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de abril de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
28 de abril de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
1 de agosto de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de julio de 2025
Última verificación
1 de diciembre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CPRO-22-001
- CLIN2-14265 (Otro número de subvención/financiamiento: California Institute for Regenerative Medicine)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .