Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Seguridad y farmacodinámica de la inyección intraarticular de GNSC-001 para la osteoartritis de rodilla (DONATELLO)

29 de marzo de 2024 actualizado por: Genascence Corporation

Estudio de fase 1b, aleatorizado, doble ciego, de rango de dosis controlado con placebo para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacodinámica de una inyección intraarticular única de terapia génica GNSC-001 en sujetos con osteoartritis de rodilla

El objetivo de este estudio clínico es determinar si una inyección única de 1 o más niveles de dosis de terapia génica del virus adenoasociado (AAV) (GNSC-001) es segura y tolerada en comparación con el placebo en participantes con osteoartritis (OA) dolorosa de la rodilla.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

65

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36608
        • Reclutamiento
        • Alliance for Medical Research Mobile
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Russel Hudgens, MD
    • California
      • La Mesa, California, Estados Unidos, 91942
        • Reclutamiento
        • Biosolutions Clinical Research Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Pete Hanson, MD
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92037
        • Reclutamiento
        • UC San Diego
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Susan Bukata, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33173
        • Reclutamiento
        • Well Pharma Medical Research
        • Investigador principal:
          • Eddie Armas, MD
        • Contacto:
      • Miami Springs, Florida, Estados Unidos, 33166
        • Reclutamiento
        • South Florida Research
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Belkis Delgado, MD
      • The Villages, Florida, Estados Unidos, 32159
        • Reclutamiento
        • Premier Medical Associates
        • Investigador principal:
          • Sanjay Shah, MD
        • Contacto:
    • Illinois
      • Oak Brook, Illinois, Estados Unidos, 60523
        • Reclutamiento
        • Affinity Health
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Sana Meah, DO
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64114
        • Reclutamiento
        • Alliance for Multispecialty Research Kansas City
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Sue Fanning, MD
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Estados Unidos, 28557
        • Reclutamiento
        • West Clinical Research
        • Investigador principal:
          • Jeffrey Moore, MD
        • Contacto:
    • Pennsylvania
      • Duncansville, Pennsylvania, Estados Unidos, 16635
        • Reclutamiento
        • Altoona Center for Clinical Research
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Alan Kivitz, MD, CPI

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • OA en al menos una rodilla (la 'rodilla objetivo'), confirmada usando rayos X de lectura central con una puntuación de Kellgren-Lawrence (KL) de 2 o 3
  • Puntaje de dolor del índice de osteoartritis de Western Ontario & McMaster University (WOMAC) ≥ 20 (en una escala de calificación numérica de 50 puntos) en la rodilla objetivo durante los siete días anteriores a la selección
  • Síntomas moderados a graves persistentes en la rodilla objetivo, a pesar del fracaso o la intolerancia de una prueba de 3 meses de al menos 2 terapias conservadoras (p. ej., modificación de la actividad, pérdida de peso, fisioterapia, opioides y medicamentos antiinflamatorios, e inyección de ácido hialurónico). ácido o esteroides)
  • Presencia de líquido sinovial en la ecografía y/o alta probabilidad de extracción exitosa de líquido sinovial
  • Prueba de embarazo negativa en la selección y la línea de base (mujeres en edad fértil [WOCBP])

Criterios clave de exclusión:

  • Antecedentes actuales o documentados de artritis inflamatoria (como gota o artritis reumatoide), inflamación del tejido conectivo u otra enfermedad inmunológica
  • Cualquier forma de degeneración articular como parte de otro síndrome (p. ej., síndrome de Danlos de Ehler, síndrome de Stickler, etc.)
  • Cirugía en la rodilla objetivo dentro de los 6 meses anteriores a la selección
  • Reemplazo articular parcial o total previo en la rodilla objetivo
  • Mala alineación significativa y clínicamente evidente de la rodilla objetivo que afectaría la función del sujeto, según lo determine el investigador
  • Índice de masa corporal (IMC) > 38 kg/m2
  • Valores de laboratorio anormales clínicamente significativos en la Selección en parámetros de laboratorio que, a juicio del Investigador, podrían representar un riesgo potencial para la seguridad del participante:
  • Planes de someterse a una cirugía electiva de otras articulaciones o columna vertebral o inyecciones intraarticulares en la rodilla objetivo, dentro de los próximos 12 meses

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo
inyección intraarticular
Experimental: GNSC-001 (dosis baja)
Genético: GNSC-001
inyección intraarticular
Otros nombres:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Experimental: GNSC-001 (dosis alta)
Genético: GNSC-001
inyección intraarticular
Otros nombres:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Experimental: GNSC-001 (dosis baja) + inmunomodulación transitoria (oral)
Genético: GNSC-001
inyección intraarticular
Otros nombres:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Droga: modulación inmune transitoria
oral
Droga: inmunomodulación transitoria
inyección intraarticular
Experimental: GNSC-001 (dosis alta) + inmunomodulación transitoria (oral)
Genético: GNSC-001
inyección intraarticular
Otros nombres:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Droga: modulación inmune transitoria
oral
Droga: inmunomodulación transitoria
inyección intraarticular
Experimental: GNSC-001 (dosis alta) + inmunomodulación transitoria (oral + inyectable)
Genético: GNSC-001
inyección intraarticular
Otros nombres:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Droga: modulación inmune transitoria
oral
Droga: inmunomodulación transitoria
inyección intraarticular

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Mes 12
Mes 12
Gravedad de los TEAE y los SAE
Periodo de tiempo: Mes 12
Mes 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio en los niveles sinoviales del antagonista del receptor de interleucina-1 (IL-1Ra) a lo largo del tiempo, desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 1, 3, 6, 12 y 24
Línea de base al mes 1, 3, 6, 12 y 24

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Inmunogenicidad de una dosis única de GNSC-001
Periodo de tiempo: Mes 6 y 12
Mes 6 y 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Genascence Corporation

Colaboradores

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Investigadores

  • Director de estudio: Lachy McLean, MD, Genascence Corporation

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de junio de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de mayo de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de mayo de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de abril de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de abril de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

28 de abril de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CPRO-22-001
  • CLIN2-14265 (Otro número de subvención/financiamiento: California Institute for Regenerative Medicine)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre GNSC-001

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Estonia

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir