Безопасность и фармакодинамика внутрисуставной инъекции GNSC-001 при остеоартрозе коленного сустава (DONATELLO)
30 июля 2025 г. обновлено: Genascence Corporation
Фаза 1b, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование диапазона доз для оценки безопасности, переносимости и фармакодинамики однократной внутрисуставной инъекции генной терапии GNSC-001 у субъектов с остеоартритом коленного сустава
Целью этого клинического исследования является определение того, является ли однократная инъекция 1 или более доз генной терапии аденоассоциированного вируса (AAV) (GNSC-001) безопасной и переносимой по сравнению с плацебо у участников с болезненным остеоартритом (ОА) коленка.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
67
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Соединенные Штаты, 36608
- Alliance for Medical Research Mobile
-
-
California
-
La Mesa, California, Соединенные Штаты, 91942
- BioSolutions Clinical Research Center
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92037
- UC San Diego
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33173
- Well Pharma Medical Research
-
Miami Springs, Florida, Соединенные Штаты, 33166
- South Florida Research
-
The Villages, Florida, Соединенные Штаты, 32159
- Premier Medical Associates
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64114
- Alliance for Multispecialty Research Kansas City
-
-
North Carolina
-
Morehead City, North Carolina, Соединенные Штаты, 28557
- West Clinical Research
-
-
Pennsylvania
-
Duncansville, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 16635
- Altoona Center for Clinical Research
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- ОА как минимум в одном колене («целевое колено»), подтвержденный центральным рентгенографическим исследованием с оценкой Келлгрена-Лоуренса (KL) 2 или 3.
- Индекс боли при остеоартрите Университета Западного Онтарио и Макмастера (WOMAC) ≥ 20 (по 50-балльной числовой шкале) в целевом колене в течение семи дней до скрининга
- Стойкие умеренные или тяжелые симптомы в целевом колене, несмотря на неэффективность или непереносимость 3-месячного испытания по крайней мере 2 консервативных методов лечения (например, изменение активности, снижение веса, физиотерапия, опиоиды и противовоспалительные препараты, а также инъекции гиалуроновой кислоты). кислоты или стероиды)
- Наличие синовиальной жидкости на УЗИ и/или высокая вероятность успешного извлечения синовиальной жидкости
- Отрицательный тест на беременность при скрининге и исходном уровне (женщины детородного возраста [WOCBP])
Ключевые критерии исключения:
- Текущий или документированный анамнез воспалительного артрита (например, подагры или ревматоидного артрита), воспаления соединительной ткани или другого иммунологического заболевания.
- Любая форма дегенерации суставов как часть другого синдрома (например, синдром Элера-Данло, синдром Стиклера и т. д.)
- Операция на целевом колене в течение 6 месяцев до скрининга
- Предыдущая частичная или полная замена сустава в целевом колене
- Значительное и клинически очевидное смещение целевого колена, которое может повлиять на функцию субъекта, как определено исследователем.
- Индекс массы тела (ИМТ) > 38 кг/м2
- Клинически значимые аномальные лабораторные значения при скрининге лабораторных параметров, которые, по мнению исследователя, могут представлять потенциальный риск для безопасности участников:
- Планируется плановая операция на других суставах или позвоночнике или внутрисуставные инъекции в целевое колено в течение следующих 12 месяцев.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
|
внутрисуставная инъекция
|
|
Экспериментальный: GNSC-001 (низкая доза)
|
внутрисуставная инъекция
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: GNSC-001 (высокая доза)
|
внутрисуставная инъекция
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: GNSC-001 (низкая доза) + транзиторная иммуномодуляция (перорально)
|
внутрисуставная инъекция
Другие имена:
устный
внутрисуставная инъекция
|
|
Экспериментальный: GNSC-001 (высокая доза) + транзиторная иммуномодуляция (перорально)
|
внутрисуставная инъекция
Другие имена:
устный
внутрисуставная инъекция
|
|
Экспериментальный: GNSC-001 (высокая доза) + транзиторная иммуномодуляция (перорально + инъекционно)
|
внутрисуставная инъекция
Другие имена:
устный
внутрисуставная инъекция
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Частота нежелательных явлений, возникающих при лечении (TEAE), и серьезных нежелательных явлений (SAE)
Временное ограничение: Месяц 12
|
Месяц 12
|
|
Тяжесть TEAE и SAE
Временное ограничение: Месяц 12
|
Месяц 12
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Уровни антагониста рецептора интерлейкина-1 (IL-1Ra) в синовиальной жидкости
Временное ограничение: 12 месяц
|
12 месяц
|
|
Уровни антагониста рецептора интерлейкина-1 (IL-1Ra) в синовиальной жидкости
Временное ограничение: Месяцы 1, 3, 6 и 24 месяца
|
Месяцы 1, 3, 6 и 24 месяца
|
|
Изменение уровней синовиального антагониста рецептора интерлейкина-1 (IL-1Ra) с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень к 1, 3, 6, 12 и 24 месяцам
|
Исходный уровень к 1, 3, 6, 12 и 24 месяцам
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Иммуногенность однократной дозы GNSC-001
Временное ограничение: 6 и 12 месяц
|
6 и 12 месяц
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Jeymi Tambiah, MBChB, Genascence Corporation
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
12 июня 2023 г.
Первичное завершение (Действительный)
8 апреля 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 мая 2029 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
19 апреля 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
19 апреля 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
28 апреля 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
1 августа 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
30 июля 2025 г.
Последняя проверка
1 декабря 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CPRO-22-001
- CLIN2-14265 (Другой номер гранта/финансирования: California Institute for Regenerative Medicine)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .