Bezpieczeństwo i farmakodynamika wstrzyknięcia dostawowego GNSC-001 w chorobie zwyrodnieniowej stawu kolanowego (DONATELLO)
30 lipca 2025 zaktualizowane przez: Genascence Corporation
Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 1b w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i farmakodynamiki pojedynczego dostawowego wstrzyknięcia terapii genowej GNSC-001 u pacjentów z chorobą zwyrodnieniową stawu kolanowego
Celem tego badania klinicznego jest ustalenie, czy pojedyncze wstrzyknięcie 1 lub więcej dawek terapii genowej wirusa związanego z adenowirusem (AAV) (GNSC-001) jest bezpieczne i tolerowane w porównaniu z placebo u uczestników z bolesną chorobą zwyrodnieniową stawów (OA) kolano.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
67
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Stany Zjednoczone, 36608
- Alliance for Medical Research Mobile
-
-
California
-
La Mesa, California, Stany Zjednoczone, 91942
- BioSolutions Clinical Research Center
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92037
- UC San Diego
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33173
- Well Pharma Medical Research
-
Miami Springs, Florida, Stany Zjednoczone, 33166
- South Florida Research
-
The Villages, Florida, Stany Zjednoczone, 32159
- Premier Medical Associates
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64114
- Alliance for Multispecialty Research Kansas City
-
-
North Carolina
-
Morehead City, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28557
- West Clinical Research
-
-
Pennsylvania
-
Duncansville, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 16635
- Altoona Center for Clinical Research
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- OA w co najmniej jednym kolanie („docelowe kolano”), potwierdzona za pomocą zdjęcia rentgenowskiego odczytanego centralnie z wynikiem 2 lub 3 w skali Kellgrena-Lawrence'a (KL)
- Wskaźnik bólu Western Ontario & McMaster University Osteoarthritis Index (WOMAC) ≥ 20 (w 50-punktowej numerycznej skali ocen) w docelowym kolanie w ciągu siedmiu dni przed badaniem przesiewowym
- Utrzymujące się umiarkowane do ciężkich objawy w docelowym kolanie, pomimo niepowodzenia lub nietolerancji 3-miesięcznej próby co najmniej 2 terapii zachowawczych (np. kwasy lub sterydy)
- Obecność płynu maziowego w badaniu ultrasonograficznym i/lub duże prawdopodobieństwo pomyślnego usunięcia płynu maziowego
- Ujemny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i na początku badania (kobiety w wieku rozrodczym [WOCBP])
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Obecna lub udokumentowana historia zapalnego zapalenia stawów (takiego jak dna moczanowa lub reumatoidalne zapalenie stawów), zapalenia tkanki łącznej lub innej choroby immunologicznej
- Każda forma zwyrodnienia stawów jako część innego zespołu (np. Ehlera Danlosa, zespół Sticklera itp.)
- Operacja w docelowym kolanie w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
- Wcześniejsza częściowa lub całkowita wymiana stawu w docelowym kolanie
- Znacząca i klinicznie oczywista nieprawidłowość ustawienia docelowego kolana, która mogłaby mieć wpływ na funkcjonowanie pacjenta, zgodnie z ustaleniami Badacza
- Wskaźnik masy ciała (BMI) > 38 kg/m2
- Klinicznie istotne nieprawidłowe wartości parametrów laboratoryjnych podczas badania przesiewowego, które w opinii Badacza mogą stanowić potencjalne zagrożenie dla bezpieczeństwa uczestnika:
- Planuje mieć planową operację innych stawów lub kręgosłupa lub zastrzyki dostawowe w docelowym kolanie w ciągu najbliższych 12 miesięcy
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo
|
wstrzyknięcie dostawowe
|
|
Eksperymentalny: GNSC-001 (niska dawka)
|
wstrzyknięcie dostawowe
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: GNSC-001 (wysoka dawka)
|
wstrzyknięcie dostawowe
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: GNSC-001 (niska dawka) + przejściowa immunomodulacja (doustnie)
|
wstrzyknięcie dostawowe
Inne nazwy:
doustny
wstrzyknięcie śródstawowe
|
|
Eksperymentalny: GNSC-001 (wysoka dawka) + przejściowa immunomodulacja (doustnie)
|
wstrzyknięcie dostawowe
Inne nazwy:
doustny
wstrzyknięcie śródstawowe
|
|
Eksperymentalny: GNSC-001 (wysoka dawka) + przejściowa immunomodulacja (doustnie + do wstrzykiwania)
|
wstrzyknięcie dostawowe
Inne nazwy:
doustny
wstrzyknięcie śródstawowe
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Miesiąc 12
|
Miesiąc 12
|
|
Nasilenie TEAE i SAE
Ramy czasowe: Miesiąc 12
|
Miesiąc 12
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Poziom antagonisty receptora interleukiny-1 (IL-1Ra) w płynie maziowym
Ramy czasowe: Miesiąc 12
|
Miesiąc 12
|
|
Poziom antagonisty receptora interleukiny-1 (IL-1Ra) w płynie maziowym
Ramy czasowe: Miesiące 1, 3, 6 i 24 miesiące
|
Miesiące 1, 3, 6 i 24 miesiące
|
|
Zmiana poziomu maziowego antagonisty receptora interleukiny-1 (IL-1Ra) w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do miesięcy 1, 3, 6, 12 i 24
|
Wartość wyjściowa do miesięcy 1, 3, 6, 12 i 24
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Immunogenność pojedynczej dawki GNSC-001
Ramy czasowe: Miesiąc 6 i 12
|
Miesiąc 6 i 12
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Jeymi Tambiah, MBChB, Genascence Corporation
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
12 czerwca 2023
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
8 kwietnia 2025
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 maja 2029
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
19 kwietnia 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
19 kwietnia 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
28 kwietnia 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
1 sierpnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
30 lipca 2025
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CPRO-22-001
- CLIN2-14265 (Inny numer grantu/finansowania: California Institute for Regenerative Medicine)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .