Segurança e farmacodinâmica da injeção intra-articular GNSC-001 para osteoartrite do joelho (DONATELLO)
30 de julho de 2025 atualizado por: Genascence Corporation
Um estudo de Fase 1b, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo para avaliar a segurança, tolerabilidade e farmacodinâmica de uma única injeção intra-articular de terapia gênica GNSC-001 em indivíduos com osteoartrite do joelho
O objetivo deste estudo clínico é determinar se uma única injeção de 1 ou mais níveis de dose de terapia genética de vírus adeno-associado (AAV) (GNSC-001) é segura e tolerada em comparação com placebo em participantes com osteoartrite dolorosa (OA) de o joelho.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
67
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alabama
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Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36608
- Alliance for Medical Research Mobile
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California
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La Mesa, California, Estados Unidos, 91942
- BioSolutions Clinical Research Center
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San Diego, California, Estados Unidos, 92037
- UC San Diego
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33173
- Well Pharma Medical Research
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Miami Springs, Florida, Estados Unidos, 33166
- South Florida Research
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The Villages, Florida, Estados Unidos, 32159
- Premier Medical Associates
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64114
- Alliance for Multispecialty Research Kansas City
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North Carolina
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Morehead City, North Carolina, Estados Unidos, 28557
- West Clinical Research
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Pennsylvania
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Duncansville, Pennsylvania, Estados Unidos, 16635
- Altoona Center for Clinical Research
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- OA em pelo menos um joelho (o 'joelho alvo'), confirmado por meio de radiografia central com uma pontuação de Kellgren-Lawrence (KL) de 2 ou 3
- Pontuação de dor do índice de osteoartrite da Western Ontario & McMaster University (WOMAC) ≥ 20 (em uma escala de classificação numérica de 50 pontos) no joelho alvo durante os sete dias anteriores à triagem
- Sintomas moderados a graves persistentes no joelho alvo, apesar da falha ou intolerância de um teste de 3 meses de pelo menos 2 terapias conservadoras (por exemplo, modificação de atividade, perda de peso, fisioterapia, opioides e medicamentos anti-inflamatórios e injeção de hialurônico ácido ou esteróides)
- Presença de líquido sinovial na ultrassonografia e/ou alta probabilidade de extração bem-sucedida do líquido sinovial
- Teste de gravidez negativo na triagem e linha de base (mulheres com potencial para engravidar [WOCBP])
Principais Critérios de Exclusão:
- Histórico atual ou documentado de artrite inflamatória (como gota ou artrite reumatóide), inflamação do tecido conjuntivo ou outra doença imunológica
- Qualquer forma de degeneração articular como parte de outra síndrome (por exemplo, Danlos de Ehler, síndrome de Stickler, etc.)
- Cirurgia no joelho alvo nos 6 meses anteriores à triagem
- Substituição articular parcial ou total anterior no joelho alvo
- Desalinhamento significativo e clinicamente evidente do joelho alvo que afetaria a função do sujeito, conforme determinado pelo Investigador
- Índice de massa corporal (IMC) > 38 kg/m2
- Valores laboratoriais anormais clinicamente significativos na triagem em parâmetros laboratoriais que, na opinião do investigador, podem representar um risco potencial para a segurança do participante:
- Planos de cirurgia eletiva de outras articulações ou coluna ou injeções intra-articulares no joelho alvo, nos próximos 12 meses
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador de Placebo: Placebo
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injeção intra-articular
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Experimental: GNSC-001 (dose baixa)
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injeção intra-articular
Outros nomes:
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Experimental: GNSC-001 (dose alta)
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injeção intra-articular
Outros nomes:
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Experimental: GNSC-001 (dose baixa) + modulação imunológica transitória (oral)
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injeção intra-articular
Outros nomes:
oral
injeção intra-articular
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Experimental: GNSC-001 (dose alta) + modulação imunológica transitória (oral)
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injeção intra-articular
Outros nomes:
oral
injeção intra-articular
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Experimental: GNSC-001 (dose alta) + modulação imunológica transitória (oral + injetável)
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injeção intra-articular
Outros nomes:
oral
injeção intra-articular
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Mês 12
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Mês 12
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Gravidade de TEAEs e SAEs
Prazo: Mês 12
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Mês 12
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Níveis do antagonista do receptor da interleucina-1 no líquido sinovial (IL-1Ra)
Prazo: Mês 12
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Mês 12
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Níveis do antagonista do receptor da interleucina-1 no líquido sinovial (IL-1Ra)
Prazo: Meses 1, 3, 6 e 24 meses
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Meses 1, 3, 6 e 24 meses
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Alteração nos níveis sinoviais do antagonista do receptor da interleucina-1 (IL-1Ra) ao longo do tempo
Prazo: Linha de base para os meses 1, 3, 6, 12 e 24
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Linha de base para os meses 1, 3, 6, 12 e 24
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Imunogenicidade de uma dose única de GNSC-001
Prazo: Mês 6 e 12
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Mês 6 e 12
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Jeymi Tambiah, MBChB, Genascence Corporation
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
12 de junho de 2023
Conclusão Primária (Real)
8 de abril de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de maio de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de abril de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de abril de 2023
Primeira postagem (Real)
28 de abril de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de agosto de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de julho de 2025
Última verificação
1 de dezembro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CPRO-22-001
- CLIN2-14265 (Número de outro subsídio/financiamento: California Institute for Regenerative Medicine)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .