GNSC-001 nivelensisäisen injektion turvallisuus ja farmakodynamiikka polven nivelrikkoon (DONATELLO)
keskiviikko 30. heinäkuuta 2025 päivittänyt: Genascence Corporation
Vaihe 1b, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu annosaluetutkimus, jolla arvioitiin yhden nivelensisäisen GNSC-001-geeniterapian turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakodynamiikkaa potilailla, joilla on polven nivelrikko
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on selvittää, onko yhden tai useamman annoksen adeno-assosioituneen viruksen (AAV) geeniterapian (GNSC-001) injektio turvallinen ja siedetty lumelääkkeeseen verrattuna potilailla, joilla on kivulias nivelrikko (OA). polvi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
67
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Yhdysvallat, 36608
- Alliance for Medical Research Mobile
-
-
California
-
La Mesa, California, Yhdysvallat, 91942
- BioSolutions Clinical Research Center
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92037
- UC San Diego
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33173
- Well Pharma Medical Research
-
Miami Springs, Florida, Yhdysvallat, 33166
- South Florida Research
-
The Villages, Florida, Yhdysvallat, 32159
- Premier Medical Associates
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64114
- Alliance for Multispecialty Research Kansas City
-
-
North Carolina
-
Morehead City, North Carolina, Yhdysvallat, 28557
- West Clinical Research
-
-
Pennsylvania
-
Duncansville, Pennsylvania, Yhdysvallat, 16635
- Altoona Center for Clinical Research
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- OA vähintään yhdessä polvessa ("kohdepolvi"), varmistettu keskitetysti luetulla röntgenkuvalla Kellgren-Lawrencen (KL) pistemäärällä 2 tai 3
- Länsi-Ontarion ja McMasterin yliopiston nivelrikkoindeksin (WOMAC) kipupisteet ≥ 20 (50 pisteen numeerisella asteikolla) kohdepolvessa seulontaa edeltäneiden seitsemän päivän aikana
- Pysyvät kohtalaiset tai vaikeat oireet kohdepolvessa huolimatta vähintään kahden konservatiivisen hoidon (esim. aktiivisuuden muuttaminen, painonpudotus, fysioterapia, opioidit ja tulehduskipulääkkeet sekä hyaluroni-injektio) epäonnistumisesta tai intoleranssista. happoa tai steroideja)
- Nivelnesteen läsnäolo ultraäänessä ja/tai suuri todennäköisyys nivelnesteen onnistuneen poistamiseen
- Negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja lähtötilanteessa (hedelmällisessä iässä olevat naiset [WOCBP])
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Nykyinen tai dokumentoitu niveltulehdus (kuten kihti tai nivelreuma), sidekudostulehdus tai muu immunologinen sairaus
- Mikä tahansa nivelen rappeuma osana toista oireyhtymää (esim. Ehler's Danlos, Sticklerin oireyhtymä jne.)
- Kohdepolven leikkaus 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa
- Aiempi osittainen tai täydellinen nivelleikkaus kohdepolvessa
- Merkittävä ja kliinisesti ilmeinen kohdepolven epätasapaino, joka vaikuttaisi tutkijan toimintaan
- Painoindeksi (BMI) > 38 kg/m2
- Kliinisesti merkittävät poikkeavat laboratorioarvot seulonnassa laboratorioparametreissä, jotka tutkijan mielestä voivat muodostaa mahdollisen riskin osallistujien turvallisuudelle:
- Suunnittelee muiden nivelten tai selkärangan valinnaista leikkausta tai nivelensisäisiä injektioita kohdepolveen seuraavan 12 kuukauden aikana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
nivelensisäinen injektio
|
|
Kokeellinen: GNSC-001 (pieni annos)
|
nivelensisäinen injektio
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: GNSC-001 (suuri annos)
|
nivelensisäinen injektio
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: GNSC-001 (pieni annos) + ohimenevä immuunimodulaatio (suun kautta)
|
nivelensisäinen injektio
Muut nimet:
oraalinen
nivelensisäinen injektio
|
|
Kokeellinen: GNSC-001 (suuri annos) + ohimenevä immuunimodulaatio (suun kautta)
|
nivelensisäinen injektio
Muut nimet:
oraalinen
nivelensisäinen injektio
|
|
Kokeellinen: GNSC-001 (suuri annos) + ohimenevä immuunimodulaatio (suun kautta + ruiskeena)
|
nivelensisäinen injektio
Muut nimet:
oraalinen
nivelensisäinen injektio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien (TEAE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Kuukausi 12
|
Kuukausi 12
|
|
TEAE:n ja SAE:n vakavuus
Aikaikkuna: Kuukausi 12
|
Kuukausi 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Nivelnesteen interleukiini-1-reseptoriantagonistin (IL-1Ra) tasot
Aikaikkuna: Kuukausi 12
|
Kuukausi 12
|
|
Nivelnesteen interleukiini-1-reseptoriantagonistin (IL-1Ra) tasot
Aikaikkuna: Kuukaudet 1, 3, 6 ja 24 kuukautta
|
Kuukaudet 1, 3, 6 ja 24 kuukautta
|
|
Muutos synoviaalisissa interleukiini-1-reseptoriantagonistien (IL-1Ra) tasoissa ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötaso kuukausille 1, 3, 6, 12 ja 24
|
Lähtötaso kuukausille 1, 3, 6, 12 ja 24
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
GNSC-001:n kerta-annoksen immunogeenisyys
Aikaikkuna: Kuukausi 6 ja 12
|
Kuukausi 6 ja 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Jeymi Tambiah, MBChB, Genascence Corporation
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 12. kesäkuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 8. huhtikuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. toukokuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 19. huhtikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 19. huhtikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 28. huhtikuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 1. elokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 30. heinäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. joulukuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CPRO-22-001
- CLIN2-14265 (Muu apuraha/rahoitusnumero: California Institute for Regenerative Medicine)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .