Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

GNSC-001 nivelensisäisen injektion turvallisuus ja farmakodynamiikka polven nivelrikkoon (DONATELLO)

perjantai 29. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Genascence Corporation

Vaihe 1b, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu annosaluetutkimus, jolla arvioitiin yhden nivelensisäisen GNSC-001-geeniterapian turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakodynamiikkaa potilailla, joilla on polven nivelrikko

Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on selvittää, onko yhden tai useamman annoksen adeno-assosioituneen viruksen (AAV) geeniterapian (GNSC-001) injektio turvallinen ja siedetty lumelääkkeeseen verrattuna potilailla, joilla on kivulias nivelrikko (OA). polvi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

65

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Yhdysvallat, 36608
        • Rekrytointi
        • Alliance for Medical Research Mobile
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Russel Hudgens, MD
    • California
      • La Mesa, California, Yhdysvallat, 91942
        • Rekrytointi
        • Biosolutions Clinical Research Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Pete Hanson, MD
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92037
        • Rekrytointi
        • UC San Diego
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Susan Bukata, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33173
        • Rekrytointi
        • Well Pharma Medical Research
        • Päätutkija:
          • Eddie Armas, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Miami Springs, Florida, Yhdysvallat, 33166
        • Rekrytointi
        • South Florida Research
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Belkis Delgado, MD
      • The Villages, Florida, Yhdysvallat, 32159
        • Rekrytointi
        • Premier Medical Associates
        • Päätutkija:
          • Sanjay Shah, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Illinois
      • Oak Brook, Illinois, Yhdysvallat, 60523
        • Rekrytointi
        • Affinity Health
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Sana Meah, DO
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64114
        • Rekrytointi
        • Alliance for Multispecialty Research Kansas City
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Sue Fanning, MD
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Yhdysvallat, 28557
        • Rekrytointi
        • West Clinical Research
        • Päätutkija:
          • Jeffrey Moore, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Pennsylvania
      • Duncansville, Pennsylvania, Yhdysvallat, 16635
        • Rekrytointi
        • Altoona Center for Clinical Research
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Alan Kivitz, MD, CPI

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • OA vähintään yhdessä polvessa ("kohdepolvi"), varmistettu keskitetysti luetulla röntgenkuvalla Kellgren-Lawrencen (KL) pistemäärällä 2 tai 3
  • Länsi-Ontarion ja McMasterin yliopiston nivelrikkoindeksin (WOMAC) kipupisteet ≥ 20 (50 pisteen numeerisella asteikolla) kohdepolvessa seulontaa edeltäneiden seitsemän päivän aikana
  • Pysyvät kohtalaiset tai vaikeat oireet kohdepolvessa huolimatta vähintään kahden konservatiivisen hoidon (esim. aktiivisuuden muuttaminen, painonpudotus, fysioterapia, opioidit ja tulehduskipulääkkeet sekä hyaluroni-injektio) epäonnistumisesta tai intoleranssista. happoa tai steroideja)
  • Nivelnesteen läsnäolo ultraäänessä ja/tai suuri todennäköisyys nivelnesteen onnistuneen poistamiseen
  • Negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja lähtötilanteessa (hedelmällisessä iässä olevat naiset [WOCBP])

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Nykyinen tai dokumentoitu niveltulehdus (kuten kihti tai nivelreuma), sidekudostulehdus tai muu immunologinen sairaus
  • Mikä tahansa nivelen rappeuma osana toista oireyhtymää (esim. Ehler's Danlos, Sticklerin oireyhtymä jne.)
  • Kohdepolven leikkaus 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa
  • Aiempi osittainen tai täydellinen nivelleikkaus kohdepolvessa
  • Merkittävä ja kliinisesti ilmeinen kohdepolven epätasapaino, joka vaikuttaisi tutkijan toimintaan
  • Painoindeksi (BMI) > 38 kg/m2
  • Kliinisesti merkittävät poikkeavat laboratorioarvot seulonnassa laboratorioparametreissä, jotka tutkijan mielestä voivat muodostaa mahdollisen riskin osallistujien turvallisuudelle:
  • Suunnittelee muiden nivelten tai selkärangan valinnaista leikkausta tai nivelensisäisiä injektioita kohdepolveen seuraavan 12 kuukauden aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Lääke: Plasebo
nivelensisäinen injektio
Kokeellinen: GNSC-001 (pieni annos)
Geneettinen: GNSC-001
nivelensisäinen injektio
Muut nimet:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Kokeellinen: GNSC-001 (suuri annos)
Geneettinen: GNSC-001
nivelensisäinen injektio
Muut nimet:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Kokeellinen: GNSC-001 (pieni annos) + ohimenevä immuunimodulaatio (suun kautta)
Geneettinen: GNSC-001
nivelensisäinen injektio
Muut nimet:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Lääke: ohimenevä immuunimodulaatio
oraalinen
Lääke: ohimenevä immuunimodulaatio
nivelensisäinen injektio
Kokeellinen: GNSC-001 (suuri annos) + ohimenevä immuunimodulaatio (suun kautta)
Geneettinen: GNSC-001
nivelensisäinen injektio
Muut nimet:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Lääke: ohimenevä immuunimodulaatio
oraalinen
Lääke: ohimenevä immuunimodulaatio
nivelensisäinen injektio
Kokeellinen: GNSC-001 (suuri annos) + ohimenevä immuunimodulaatio (suun kautta + ruiskeena)
Geneettinen: GNSC-001
nivelensisäinen injektio
Muut nimet:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Lääke: ohimenevä immuunimodulaatio
oraalinen
Lääke: ohimenevä immuunimodulaatio
nivelensisäinen injektio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien (TEAE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Kuukausi 12
TEAE:n ja SAE:n vakavuus
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Kuukausi 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos synoviaalisissa interleukiini-1-reseptoriantagonistien (IL-1Ra) tasoissa ajan myötä lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötaso kuukausille 1, 3, 6, 12 ja 24
Lähtötaso kuukausille 1, 3, 6, 12 ja 24

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
GNSC-001:n kerta-annoksen immunogeenisyys
Aikaikkuna: Kuukausi 6 ja 12
Kuukausi 6 ja 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Genascence Corporation

Yhteistyökumppanit

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Lachy McLean, MD, Genascence Corporation

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 12. kesäkuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. toukokuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. toukokuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 19. huhtikuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 19. huhtikuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 28. huhtikuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 2. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 29. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CPRO-22-001
  • CLIN2-14265 (Muu apuraha/rahoitusnumero: California Institute for Regenerative Medicine)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Polven nivelrikko

Kliiniset tutkimukset GNSC-001

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa