GNSC-001关节内注射治疗膝骨性关节炎的安全性和药效学 (DONATELLO)
2025年7月30日 更新者：Genascence Corporation
一项 1b 期、随机、双盲、安慰剂对照的剂量范围研究，以评估单次关节内注射 GNSC-001 基因治疗膝骨关节炎患者的安全性、耐受性和药效学
这项临床研究的目的是确定与安慰剂相比，单次注射 1 个或更多剂量水平的腺相关病毒 (AAV) 基因疗法 (GNSC-001) 是否安全且耐受膝盖。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
67
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alabama
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Mobile、Alabama、美国、36608
- Alliance for Medical Research Mobile
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California
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La Mesa、California、美国、91942
- BioSolutions Clinical Research Center
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San Diego、California、美国、92037
- UC San Diego
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Florida
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Miami、Florida、美国、33173
- Well Pharma Medical Research
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Miami Springs、Florida、美国、33166
- South Florida Research
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The Villages、Florida、美国、32159
- Premier Medical Associates
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Missouri
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Kansas City、Missouri、美国、64114
- Alliance for Multispecialty Research Kansas City
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North Carolina
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Morehead City、North Carolina、美国、28557
- West Clinical Research
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Pennsylvania
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Duncansville、Pennsylvania、美国、16635
- Altoona Center for Clinical Research
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- 至少一个膝关节（“目标膝关节”）有 OA，使用集中读取的 X 射线确认，Kellgren-Lawrence (KL) 评分为 2 或 3
- 筛选前 7 天内，西安大略和麦克马斯特大学骨关节炎指数 (WOMAC) 目标膝关节疼痛评分≥ 20（在 50 分数值评定量表上）
- 尽管至少 2 种保守疗法（例如活动调整、减肥、物理疗法、阿片类药物和抗炎药物以及透明质酸注射）的 3 个月试验失败或不能耐受，但目标膝关节仍存在持续的中度至重度症状酸或类固醇）
- 超声显示滑液的存在和/或成功提取滑液的可能性高
- 筛查和基线时的妊娠试验阴性（育龄妇女 [WOCBP]）
关键排除标准：
- 目前或记录在案的炎症性关节炎（如痛风或类风湿性关节炎）、结缔组织炎症或其他免疫系统疾病的病史
- 作为另一种综合征的一部分的任何形式的关节退化（例如，Ehler's Danlos、Stickler 综合征等）
- 筛选前 6 个月内目标膝关节手术
- 目标膝关节既往部分或全关节置换术
- 由研究者确定会影响受试者功能的显着且临床上明显的目标膝关节错位
- 体重指数 (BMI) > 38 公斤/平方米
- 研究人员认为，在实验室参数筛选时具有临床意义的异常实验室值可能对参与者安全构成潜在风险：
- 计划在未来 12 个月内进行其他关节或脊柱的择期手术或目标膝关节的关节内注射
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
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关节内注射
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实验性的：GNSC-001（低剂量）
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关节内注射
其他名称：
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实验性的：GNSC-001（高剂量）
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关节内注射
其他名称：
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实验性的：GNSC-001（低剂量）+瞬时免疫调节（口服）
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关节内注射
其他名称：
口服
关节内注射
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实验性的：GNSC-001（高剂量）+瞬时免疫调节（口服）
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关节内注射
其他名称：
口服
关节内注射
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实验性的：GNSC-001（高剂量）+瞬时免疫调节（口服+注射）
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关节内注射
其他名称：
口服
关节内注射
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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治疗紧急不良事件 (TEAE) 和严重不良事件 (SAE) 的发生率
大体时间：第 12 个月
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第 12 个月
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TEAE 和 SAE 的严重程度
大体时间：第 12 个月
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第 12 个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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滑液中白细胞介素 1 受体拮抗剂 (IL-1Ra) 水平
大体时间：第 12 个月
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第 12 个月
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滑液中白细胞介素 1 受体拮抗剂 (IL-1Ra) 水平
大体时间：第 1、3、6 和 24 个月
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第 1、3、6 和 24 个月
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滑膜白细胞介素 1 受体拮抗剂 (IL-1Ra) 水平随时间的变化
大体时间：第 1、3、6、12 和 24 个月的基线
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第 1、3、6、12 和 24 个月的基线
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其他结果措施
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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单剂量 GNSC-001 的免疫原性
大体时间：第 6 个月和第 12 个月
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第 6 个月和第 12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Jeymi Tambiah, MBChB、Genascence Corporation
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年6月12日
初级完成 (实际的)
2025年4月8日
研究完成 (估计的)
2029年5月1日
研究注册日期
首次提交
2023年4月19日
首先提交符合 QC 标准的
2023年4月19日
首次发布 (实际的)
2023年4月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年8月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年7月30日
最后验证
2024年12月1日
更多信息
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