Sécurité et pharmacodynamique de l'injection intra-articulaire GNSC-001 pour l'arthrose du genou (DONATELLO)
30 juillet 2025 mis à jour par: Genascence Corporation
Une étude de phase 1b, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacodynamique d'une injection intra-articulaire unique de thérapie génique GNSC-001 chez des sujets souffrant d'arthrose du genou
L'objectif de cette étude clinique est de déterminer si une injection unique d'une ou plusieurs doses de thérapie génique par virus adéno-associé (AAV) (GNSC-001) est sûre et tolérée par rapport au placebo chez les participants souffrant d'arthrose douloureuse (OA) de le genou.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
67
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Alabama
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Mobile, Alabama, États-Unis, 36608
- Alliance for Medical Research Mobile
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California
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La Mesa, California, États-Unis, 91942
- BioSolutions Clinical Research Center
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San Diego, California, États-Unis, 92037
- UC San Diego
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Florida
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Miami, Florida, États-Unis, 33173
- Well Pharma Medical Research
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Miami Springs, Florida, États-Unis, 33166
- South Florida Research
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The Villages, Florida, États-Unis, 32159
- Premier Medical Associates
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Missouri
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Kansas City, Missouri, États-Unis, 64114
- Alliance for Multispecialty Research Kansas City
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North Carolina
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Morehead City, North Carolina, États-Unis, 28557
- West Clinical Research
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Pennsylvania
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Duncansville, Pennsylvania, États-Unis, 16635
- Altoona Center for Clinical Research
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
- OA dans au moins un genou (le «genou cible»), confirmée à l'aide d'une radiographie à lecture centrale avec un score de Kellgren-Lawrence (KL) de 2 ou 3
- Score de douleur Western Ontario & McMaster University Osteoarthritis Index (WOMAC) ≥ 20 (sur une échelle d'évaluation numérique de 50 points) dans le genou cible au cours des sept jours précédant le dépistage
- Symptômes modérés à sévères persistants dans le genou cible, malgré l'échec ou l'intolérance d'un essai de 3 mois d'au moins 2 thérapies conservatrices (par exemple, modification de l'activité, perte de poids, thérapie physique, opioïdes et médicaments anti-inflammatoires, et injection de hyaluronique acide ou stéroïdes)
- Présence de liquide synovial à l'échographie et/ou forte probabilité d'extraction réussie du liquide synovial
- Test de grossesse négatif au dépistage et à l'inclusion (femmes en âge de procréer [WOCBP])
Critères d'exclusion clés :
- Antécédents actuels ou documentés d'arthrite inflammatoire (comme la goutte ou la polyarthrite rhumatoïde), d'inflammation du tissu conjonctif ou d'une autre maladie immunologique
- Toute forme de dégénérescence articulaire dans le cadre d'un autre syndrome (par exemple, Danlos d'Ehler, syndrome de Stickler, etc.)
- Chirurgie du genou cible dans les 6 mois précédant le dépistage
- Arthroplastie partielle ou totale antérieure dans le genou cible
- Mauvais alignement significatif et cliniquement évident du genou cible qui aurait un impact sur la fonction du sujet, tel que déterminé par l'investigateur
- Indice de masse corporelle (IMC) > 38 kg/m2
- Valeurs de laboratoire anormales cliniquement significatives lors du dépistage dans les paramètres de laboratoire qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient représenter un risque potentiel pour la sécurité des participants :
- Prévoit d'avoir, une chirurgie élective d'autres articulations ou de la colonne vertébrale ou des injections intra-articulaires dans le genou cible, dans les 12 prochains mois
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur placebo: Placebo
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injection intra-articulaire
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Expérimental: GNSC-001 (faible dose)
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injection intra-articulaire
Autres noms:
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Expérimental: GNSC-001 (forte dose)
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injection intra-articulaire
Autres noms:
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Expérimental: GNSC-001 (faible dose) + immunomodulation transitoire (orale)
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injection intra-articulaire
Autres noms:
oral
injection intra-articulaire
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Expérimental: GNSC-001 (dose élevée) + immunomodulation transitoire (orale)
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injection intra-articulaire
Autres noms:
oral
injection intra-articulaire
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Expérimental: GNSC-001 (dose élevée) + immunomodulation transitoire (orale + injectable)
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injection intra-articulaire
Autres noms:
oral
injection intra-articulaire
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Incidence des événements indésirables liés au traitement (EIAT) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Mois 12
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Mois 12
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Gravité des TEAE et des SAE
Délai: Mois 12
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Mois 12
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Niveaux d'antagoniste des récepteurs de l'interleukine-1 (IL-1Ra) dans le liquide synovial
Délai: Mois 12
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Mois 12
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Niveaux d'antagoniste des récepteurs de l'interleukine-1 (IL-1Ra) dans le liquide synovial
Délai: Mois 1, 3, 6 et 24 mois
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Mois 1, 3, 6 et 24 mois
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Modification des taux synoviaux d'antagonistes des récepteurs de l'interleukine-1 (IL-1Ra) au fil du temps
Délai: Base de référence jusqu'aux mois 1, 3, 6, 12 et 24
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Base de référence jusqu'aux mois 1, 3, 6, 12 et 24
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Délai |
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Immunogénicité d'une dose unique de GNSC-001
Délai: Mois 6 et 12
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Mois 6 et 12
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Jeymi Tambiah, MBChB, Genascence Corporation
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
12 juin 2023
Achèvement primaire (Réel)
8 avril 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 mai 2029
Dates d'inscription aux études
Première soumission
19 avril 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
19 avril 2023
Première publication (Réel)
28 avril 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
1 août 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
30 juillet 2025
Dernière vérification
1 décembre 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CPRO-22-001
- CLIN2-14265 (Autre subvention/numéro de financement: California Institute for Regenerative Medicine)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .