Säkerhet och farmakodynamik för GNSC-001 intraartikulär injektion för knäartros (DONATELLO)
30 juli 2025 uppdaterad av: Genascence Corporation
En fas 1b, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad dosintervallstudie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och farmakodynamik för en enstaka intraartikulär injektion av GNSC-001 genterapi hos patienter med knäartros
Målet med denna kliniska studie är att avgöra om en enstaka injektion av 1 eller fler dosnivåer av adenoassocierat virus (AAV) genterapi (GNSC-001) är säker och tolereras jämfört med placebo hos deltagare med smärtsam artros (OA) av knäet.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
67
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Förenta staterna, 36608
- Alliance for Medical Research Mobile
-
-
California
-
La Mesa, California, Förenta staterna, 91942
- BioSolutions Clinical Research Center
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92037
- UC San Diego
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33173
- Well Pharma Medical Research
-
Miami Springs, Florida, Förenta staterna, 33166
- South Florida Research
-
The Villages, Florida, Förenta staterna, 32159
- Premier Medical Associates
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64114
- Alliance for Multispecialty Research Kansas City
-
-
North Carolina
-
Morehead City, North Carolina, Förenta staterna, 28557
- West Clinical Research
-
-
Pennsylvania
-
Duncansville, Pennsylvania, Förenta staterna, 16635
- Altoona Center for Clinical Research
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- OA i minst ett knä ("målknäet"), bekräftad med centralt avläst röntgen med en Kellgren-Lawrence (KL) poäng på 2 eller 3
- Western Ontario & McMaster University Osteoarthritis Index (WOMAC) smärtpoäng ≥ 20 (på en 50-punkts numerisk betygsskala) i målknäet under de sju dagarna före screening
- Ihållande måttliga till svåra symtom i målknäet, trots misslyckande eller intolerans av en 3-månaders prövning av minst 2 konservativa terapier (t.ex. aktivitetsmodifiering, viktminskning, sjukgymnastik, opioider och antiinflammatoriska läkemedel och injektion av hyaluronsyra syra eller steroider)
- Förekomst av ledvätska på ultraljud och/eller hög sannolikhet för framgångsrik extraktion av ledvätska
- Negativt graviditetstest vid screening och baslinje (kvinnor i fertil ålder [WOCBP])
Viktiga uteslutningskriterier:
- Aktuell eller dokumenterad historia av inflammatorisk artrit (som gikt eller reumatoid artrit), inflammation i bindväv eller annan immunologisk sjukdom
- Varje form av leddegeneration som en del av ett annat syndrom (t.ex. Ehlers Danlos, Sticklers syndrom, etc.)
- Operation i målknäet inom 6 månader före screening
- Tidigare partiell eller total ledbyte i målknä
- Signifikant och kliniskt uppenbar feljustering av målknäet som skulle påverka patientens funktion, enligt bedömningen av utredaren
- Body mass index (BMI) > 38 kg/m2
- Kliniskt signifikanta onormala laboratorievärden vid screening i laboratorieparametrar som enligt utredarens åsikt kan utgöra en potentiell risk för deltagarnas säkerhet:
- Planerar att ha, elektiv kirurgi av andra leder eller ryggrad eller intraartikulära injektioner i målknäet, inom de närmaste 12 månaderna
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
|
intraartikulär injektion
|
|
Experimentell: GNSC-001 (låg dos)
|
intraartikulär injektion
Andra namn:
|
|
Experimentell: GNSC-001 (hög dos)
|
intraartikulär injektion
Andra namn:
|
|
Experimentell: GNSC-001 (låg dos) + övergående immunmodulering (oral)
|
intraartikulär injektion
Andra namn:
oral
intraartikulär injektion
|
|
Experimentell: GNSC-001 (hög dos) + övergående immunmodulering (oral)
|
intraartikulär injektion
Andra namn:
oral
intraartikulär injektion
|
|
Experimentell: GNSC-001 (hög dos) + övergående immunmodulering (oral + injicerbar)
|
intraartikulär injektion
Andra namn:
oral
intraartikulär injektion
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förekomst av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Månad 12
|
Månad 12
|
|
Svårighetsgraden av TEAE och SAE
Tidsram: Månad 12
|
Månad 12
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Synovialvätska Interleukin-1 Receptor Antagonist (IL-1Ra) nivåer
Tidsram: Månad 12
|
Månad 12
|
|
Synovialvätska Interleukin-1 Receptor Antagonist (IL-1Ra) nivåer
Tidsram: Månader 1, 3, 6 och 24 månader
|
Månader 1, 3, 6 och 24 månader
|
|
Förändring i nivåer av synovial interleukin-1-receptorantagonist (IL-1Ra) över tiden
Tidsram: Baslinje till månad 1, 3, 6, 12 och 24
|
Baslinje till månad 1, 3, 6, 12 och 24
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Immunogenicitet av en enstaka dos av GNSC-001
Tidsram: Månad 6 och 12
|
Månad 6 och 12
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Studierektor: Jeymi Tambiah, MBChB, Genascence Corporation
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
12 juni 2023
Primärt slutförande (Faktisk)
8 april 2025
Avslutad studie (Beräknad)
1 maj 2029
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
19 april 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
19 april 2023
Första postat (Faktisk)
28 april 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
1 augusti 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
30 juli 2025
Senast verifierad
1 december 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CPRO-22-001
- CLIN2-14265 (Annat bidrag/finansieringsnummer: California Institute for Regenerative Medicine)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .