Veiligheid en farmacodynamiek van GNSC-001 intra-articulaire injectie voor artrose van de knie (DONATELLO)
30 juli 2025 bijgewerkt door: Genascence Corporation
Een fase 1b, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde dosisbereikstudie om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacodynamiek van een enkele intra-articulaire injectie van GNSC-001-gentherapie te evalueren bij proefpersonen met artrose van de knie
Het doel van deze klinische studie is om te bepalen of een enkele injectie van 1 of meer dosisniveaus van adeno-geassocieerde virus (AAV) gentherapie (GNSC-001) veilig is en wordt verdragen in vergelijking met placebo bij deelnemers met pijnlijke osteoartritis (OA) van de knie.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
67
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Verenigde Staten, 36608
- Alliance for Medical Research Mobile
-
-
California
-
La Mesa, California, Verenigde Staten, 91942
- BioSolutions Clinical Research Center
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92037
- UC San Diego
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33173
- Well Pharma Medical Research
-
Miami Springs, Florida, Verenigde Staten, 33166
- South Florida Research
-
The Villages, Florida, Verenigde Staten, 32159
- Premier Medical Associates
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64114
- Alliance for Multispecialty Research Kansas City
-
-
North Carolina
-
Morehead City, North Carolina, Verenigde Staten, 28557
- West Clinical Research
-
-
Pennsylvania
-
Duncansville, Pennsylvania, Verenigde Staten, 16635
- Altoona Center for Clinical Research
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- OA in ten minste één knie (de 'doelknie'), bevestigd met behulp van centraal gelezen röntgenfoto's met een Kellgren-Lawrence (KL)-score van 2 of 3
- Western Ontario & McMaster University Osteoarthritis Index (WOMAC) pijnscore ≥ 20 (op een 50-punts numerieke beoordelingsschaal) in de doelknie gedurende de zeven dagen voorafgaand aan de screening
- Aanhoudende matige tot ernstige symptomen in de doelknie, ondanks falen of intolerantie van een proefperiode van 3 maanden met ten minste 2 conservatieve therapieën (bijv. aanpassing van de activiteit, gewichtsverlies, fysiotherapie, opioïden en ontstekingsremmende medicijnen en injectie van hyaluronzuur). zuur of steroïden)
- Aanwezigheid van synoviaal vocht op echografie en/of grote kans op succesvolle extractie van synoviaal vocht
- Negatieve zwangerschapstest bij Screening en Baseline (vrouwen in de vruchtbare leeftijd [WOCBP])
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Huidige of gedocumenteerde geschiedenis van inflammatoire artritis (zoals jicht of reumatoïde artritis), ontsteking van bindweefsel of andere immunologische ziekte
- Elke vorm van gewrichtsdegeneratie als onderdeel van een ander syndroom (bijv. Ehler's Danlos, Stickler-syndroom, etc.)
- Chirurgie aan de doelknie binnen de 6 maanden voorafgaand aan de screening
- Eerdere gedeeltelijke of totale gewrichtsvervanging in doelknie
- Significante en klinisch evidente verkeerde uitlijning van de doelknie die de functie van de proefpersoon zou beïnvloeden, zoals bepaald door de onderzoeker
- Lichaamsmassa-index (BMI) > 38 kg/m2
- Klinisch significante abnormale laboratoriumwaarden bij screening op laboratoriumparameters die naar de mening van de onderzoeker een potentieel risico voor de veiligheid van de deelnemer kunnen vormen:
- Plannen om binnen de komende 12 maanden een electieve operatie van andere gewrichten of wervelkolom of intra-articulaire injecties in de doelknie te ondergaan
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
|
intra-articulaire injectie
|
|
Experimenteel: GNSC-001 (lage dosis)
|
intra-articulaire injectie
Andere namen:
|
|
Experimenteel: GNSC-001 (hoge dosis)
|
intra-articulaire injectie
Andere namen:
|
|
Experimenteel: GNSC-001 (lage dosis) + voorbijgaande immuunmodulatie (oraal)
|
intra-articulaire injectie
Andere namen:
oraal
intra-articulaire injectie
|
|
Experimenteel: GNSC-001 (hoge dosis) + voorbijgaande immuunmodulatie (oraal)
|
intra-articulaire injectie
Andere namen:
oraal
intra-articulaire injectie
|
|
Experimenteel: GNSC-001 (hoge dosis) + voorbijgaande immuunmodulatie (oraal + injecteerbaar)
|
intra-articulaire injectie
Andere namen:
oraal
intra-articulaire injectie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Maand 12
|
Maand 12
|
|
Ernst van TEAE's en SAE's
Tijdsspanne: Maand 12
|
Maand 12
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Gewrichtsvloeistof Interleukine-1 Receptor Antagonist (IL-1Ra) niveaus
Tijdsspanne: Maand 12
|
Maand 12
|
|
Gewrichtsvloeistof Interleukine-1 Receptor Antagonist (IL-1Ra) niveaus
Tijdsspanne: Maanden 1, 3, 6 en 24 maanden
|
Maanden 1, 3, 6 en 24 maanden
|
|
Verandering in synoviale Interleukine-1 Receptor Antagonist (IL-1Ra) niveaus in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn tot maanden 1, 3, 6, 12 en 24
|
Basislijn tot maanden 1, 3, 6, 12 en 24
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Immunogeniciteit van een enkele dosis GNSC-001
Tijdsspanne: Maand 6 en 12
|
Maand 6 en 12
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Jeymi Tambiah, MBChB, Genascence Corporation
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
12 juni 2023
Primaire voltooiing (Werkelijk)
8 april 2025
Studie voltooiing (Geschat)
1 mei 2029
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
19 april 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
19 april 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
28 april 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
1 augustus 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
30 juli 2025
Laatst geverifieerd
1 december 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CPRO-22-001
- CLIN2-14265 (Ander subsidie-/financieringsnummer: California Institute for Regenerative Medicine)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .