Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og farmakodynamik af GNSC-001 intraartikulær injektion til knæartrose (DONATELLO)

30. juli 2025 opdateret af: Genascence Corporation

Et fase 1b, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret dosisområdestudie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og farmakodynamik ved en enkelt intraartikulær injektion af GNSC-001 genterapi hos personer med slidgigt i knæet

Målet med denne kliniske undersøgelse er at bestemme, om en enkelt injektion af 1 eller flere dosisniveauer af adeno-associeret virus (AAV) genterapi (GNSC-001) er sikker og tolereret sammenlignet med placebo hos deltagere med smertefuld slidgigt (OA) af knæet.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

67

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Forenede Stater, 36608
        • Alliance for Medical Research Mobile
    • California
      • La Mesa, California, Forenede Stater, 91942
        • BioSolutions Clinical Research Center
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92037
        • UC San Diego
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33173
        • Well Pharma Medical Research
      • Miami Springs, Florida, Forenede Stater, 33166
        • South Florida Research
      • The Villages, Florida, Forenede Stater, 32159
        • Premier Medical Associates
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64114
        • Alliance for Multispecialty Research Kansas City
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Forenede Stater, 28557
        • West Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Duncansville, Pennsylvania, Forenede Stater, 16635
        • Altoona Center for Clinical Research

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • OA i mindst et knæ ('målknæet'), bekræftet ved hjælp af centralt aflæst røntgenbillede med en Kellgren-Lawrence (KL) score på 2 eller 3
  • Western Ontario & McMaster University Osteoarthritis Index (WOMAC) smertescore ≥ 20 (på en 50-punkts numerisk vurderingsskala) i målknæet i løbet af de syv dage før screening
  • Vedvarende moderate til svære symptomer i målknæet på trods af svigt eller intolerance af et 3-måneders forsøg med mindst 2 konservative terapier (f.eks. aktivitetsændring, vægttab, fysioterapi, opioider og antiinflammatorisk medicin og injektion af hyaluronsyre). syre eller steroider)
  • Tilstedeværelse af ledvæske på ultralyd og/eller stor sandsynlighed for vellykket udvinding af ledvæske
  • Negativ graviditetstest ved screening og baseline (kvinder i den fødedygtige alder [WOCBP])

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Aktuel eller dokumenteret historie med inflammatorisk arthritis (såsom gigt eller leddegigt), betændelse i bindevæv eller anden immunologisk sygdom
  • Enhver form for leddegeneration som en del af et andet syndrom (f.eks. Ehlers Danlos, Stickler syndrom osv.)
  • Operation i målknæet inden for 6 måneder før screening
  • Tidligere delvis eller total ledudskiftning i målknæ
  • Signifikant og klinisk tydelig fejljustering af målknæet, som ville påvirke forsøgspersonens funktion, som bestemt af investigator
  • Body mass index (BMI) > 38 kg/m2
  • Klinisk signifikante abnorme laboratorieværdier ved screening i laboratorieparametre, der efter investigatorens mening kunne udgøre en potentiel risiko for deltagernes sikkerhed:
  • Planlægger at få foretaget elektiv kirurgi af andre led eller rygsøjlen eller intraartikulære injektioner i målknæet inden for de næste 12 måneder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
intraartikulær injektion
Eksperimentel: GNSC-001 (lav dosis)
Genetisk: GNSC-001
intraartikulær injektion
Andre navne:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Eksperimentel: GNSC-001 (høj dosis)
Genetisk: GNSC-001
intraartikulær injektion
Andre navne:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Eksperimentel: GNSC-001 (lav dosis) + forbigående immunmodulation (oral)
Genetisk: GNSC-001
intraartikulær injektion
Andre navne:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Medicin: forbigående immunmodulation
mundtlig
Medicin: forbigående immunmodulation
intraartikulær injektion
Eksperimentel: GNSC-001 (høj dosis) + forbigående immunmodulation (oral)
Genetisk: GNSC-001
intraartikulær injektion
Andre navne:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Medicin: forbigående immunmodulation
mundtlig
Medicin: forbigående immunmodulation
intraartikulær injektion
Eksperimentel: GNSC-001 (høj dosis) + forbigående immunmodulering (oral + injicerbar)
Genetisk: GNSC-001
intraartikulær injektion
Andre navne:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Medicin: forbigående immunmodulation
mundtlig
Medicin: forbigående immunmodulation
intraartikulær injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hyppighed af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Sværhedsgraden af ​​TEAE'er og SAE'er
Tidsramme: Måned 12
Måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Niveauer af synovialvæske Interleukin-1-receptorantagonist (IL-1Ra).
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Niveauer af synovialvæske Interleukin-1-receptorantagonist (IL-1Ra).
Tidsramme: Måneder 1, 3, 6 og 24 måneder
Måneder 1, 3, 6 og 24 måneder
Ændring i synovial interleukin-1 receptorantagonist (IL-1Ra) niveauer over tid
Tidsramme: Baseline til måned 1, 3, 6, 12 og 24
Baseline til måned 1, 3, 6, 12 og 24

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Immunogenicitet af en enkelt dosis GNSC-001
Tidsramme: Måned 6 og 12
Måned 6 og 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genascence Corporation

Samarbejdspartnere

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Efterforskere

  • Studieleder: Jeymi Tambiah, MBChB, Genascence Corporation

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. juni 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

8. april 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. maj 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. april 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. april 2023

Først opslået (Faktiske)

28. april 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. august 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. juli 2025

Sidst verificeret

1. december 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CPRO-22-001
  • CLIN2-14265 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: California Institute for Regenerative Medicine)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Knæ slidgigt

Kliniske forsøg med GNSC-001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Spain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner