Sikkerhet og farmakodynamikk av GNSC-001 intraartikulær injeksjon for kneartrose (DONATELLO)
30. juli 2025 oppdatert av: Genascence Corporation
En fase 1b, randomisert, dobbeltblindet, placebokontrollert doseområdestudie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og farmakodynamikk ved en enkelt intraartikulær injeksjon av GNSC-001 genterapi hos pasienter med artrose i kneet
Målet med denne kliniske studien er å fastslå om en enkelt injeksjon av 1 eller flere dosenivåer av adeno-assosiert virus (AAV) genterapi (GNSC-001) er trygg og tolerert sammenlignet med placebo hos deltakere med smertefull artrose (OA) av kneet.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
67
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Forente stater, 36608
- Alliance for Medical Research Mobile
-
-
California
-
La Mesa, California, Forente stater, 91942
- BioSolutions Clinical Research Center
-
San Diego, California, Forente stater, 92037
- UC San Diego
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33173
- Well Pharma Medical Research
-
Miami Springs, Florida, Forente stater, 33166
- South Florida Research
-
The Villages, Florida, Forente stater, 32159
- Premier Medical Associates
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forente stater, 64114
- Alliance for Multispecialty Research Kansas City
-
-
North Carolina
-
Morehead City, North Carolina, Forente stater, 28557
- West Clinical Research
-
-
Pennsylvania
-
Duncansville, Pennsylvania, Forente stater, 16635
- Altoona Center for Clinical Research
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- OA i minst ett kne ("målkneet"), bekreftet ved bruk av sentralt avlest røntgenbilde med en Kellgren-Lawrence (KL)-score på 2 eller 3
- Western Ontario & McMaster University Osteoarthritis Index (WOMAC) smertescore ≥ 20 (på en 50-punkts numerisk vurderingsskala) i målkneet i løpet av de syv dagene før screening
- Vedvarende moderate til alvorlige symptomer i målkneet, til tross for svikt eller intoleranse av en 3-måneders prøveperiode med minst 2 konservative terapier (f.eks. aktivitetsmodifisering, vekttap, fysioterapi, opioider og antiinflammatoriske medisiner og injeksjon av hyaluronsyre). syre eller steroider)
- Tilstedeværelse av leddvæske på ultralyd og/eller stor sannsynlighet for vellykket ekstraksjon av leddvæske
- Negativ graviditetstest ved screening og baseline (kvinner i fertil alder [WOCBP])
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Nåværende eller dokumentert historie med inflammatorisk leddgikt (som gikt eller revmatoid artritt), betennelse i bindevev eller annen immunologisk sykdom
- Enhver form for ledddegenerasjon som en del av et annet syndrom (f.eks. Ehlers Danlos, Stickler syndrom, etc.)
- Kirurgi i målkneet innen 6 måneder før screening
- Tidligere delvis eller total ledderstatning i målkne
- Signifikant og klinisk tydelig feiljustering av målkneet som vil påvirke forsøkspersonens funksjon, som bestemt av etterforskeren
- Kroppsmasseindeks (BMI) > 38 kg/m2
- Klinisk signifikante unormale laboratorieverdier ved screening i laboratorieparametere som etter etterforskerens mening kan representere en potensiell risiko for deltakernes sikkerhet:
- Planlegger å ha, elektiv kirurgi av andre ledd eller ryggrad eller intraartikulære injeksjoner i målkneet, innen de neste 12 månedene
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
|
intraartikulær injeksjon
|
|
Eksperimentell: GNSC-001 (lav dose)
|
intraartikulær injeksjon
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: GNSC-001 (høy dose)
|
intraartikulær injeksjon
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: GNSC-001 (lav dose) + forbigående immunmodulering (oral)
|
intraartikulær injeksjon
Andre navn:
muntlig
intraartikulær injeksjon
|
|
Eksperimentell: GNSC-001 (høy dose) + forbigående immunmodulering (oral)
|
intraartikulær injeksjon
Andre navn:
muntlig
intraartikulær injeksjon
|
|
Eksperimentell: GNSC-001 (høy dose) + forbigående immunmodulering (oral + injiserbar)
|
intraartikulær injeksjon
Andre navn:
muntlig
intraartikulær injeksjon
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Måned 12
|
Måned 12
|
|
Alvorlighetsgraden av TEAE og SAE
Tidsramme: Måned 12
|
Måned 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Nivåer av synovialvæske Interleukin-1-reseptorantagonist (IL-1Ra).
Tidsramme: Måned 12
|
Måned 12
|
|
Nivåer av synovialvæske Interleukin-1-reseptorantagonist (IL-1Ra).
Tidsramme: Måned 1, 3, 6 og 24 måneder
|
Måned 1, 3, 6 og 24 måneder
|
|
Endring i synovial interleukin-1-reseptorantagonist (IL-1Ra) nivåer over tid
Tidsramme: Grunnlinje til måned 1, 3, 6, 12 og 24
|
Grunnlinje til måned 1, 3, 6, 12 og 24
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Immunogenisitet av en enkelt dose GNSC-001
Tidsramme: Måned 6 og 12
|
Måned 6 og 12
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Jeymi Tambiah, MBChB, Genascence Corporation
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
12. juni 2023
Primær fullføring (Faktiske)
8. april 2025
Studiet fullført (Antatt)
1. mai 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
19. april 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
19. april 2023
Først lagt ut (Faktiske)
28. april 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
1. august 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
30. juli 2025
Sist bekreftet
1. desember 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CPRO-22-001
- CLIN2-14265 (Annet stipend/finansieringsnummer: California Institute for Regenerative Medicine)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .