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Sicurezza e farmacodinamica dell'iniezione intra-articolare GNSC-001 per l'artrosi del ginocchio (DONATELLO)

30 luglio 2025 aggiornato da: Genascence Corporation

Uno studio di dosaggio di fase 1b, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacodinamica di una singola iniezione intra-articolare della terapia genica GNSC-001 in soggetti con osteoartrite del ginocchio

L'obiettivo di questo studio clinico è determinare se una singola iniezione di 1 o più livelli di dose di terapia genica del virus adeno-associato (AAV) (GNSC-001) è sicura e tollerata rispetto al placebo nei partecipanti con osteoartrite dolorosa (OA) di il ginocchio.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

67

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Stati Uniti, 36608
        • Alliance for Medical Research Mobile
    • California
      • La Mesa, California, Stati Uniti, 91942
        • BioSolutions Clinical Research Center
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92037
        • UC San Diego
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33173
        • Well Pharma Medical Research
      • Miami Springs, Florida, Stati Uniti, 33166
        • South Florida Research
      • The Villages, Florida, Stati Uniti, 32159
        • Premier Medical Associates
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64114
        • Alliance for Multispecialty Research Kansas City
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Stati Uniti, 28557
        • West Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Duncansville, Pennsylvania, Stati Uniti, 16635
        • Altoona Center for Clinical Research

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • OA in almeno un ginocchio (il "ginocchio bersaglio"), confermata mediante radiografia a lettura centrale con un punteggio di Kellgren-Lawrence (KL) di 2 o 3
  • Punteggio del dolore WOMAC (Western Ontario & McMaster University Osteoarthritis Index) ≥ 20 (su una scala di valutazione numerica a 50 punti) nel ginocchio bersaglio durante i sette giorni precedenti lo screening
  • Sintomi persistenti da moderati a severi nel ginocchio bersaglio, nonostante il fallimento o l'intolleranza di uno studio di 3 mesi di almeno 2 terapie conservative (ad es. modifica dell'attività, perdita di peso, terapia fisica, oppioidi e farmaci antinfiammatori e iniezione di acido ialuronico acido o steroidi)
  • Presenza di liquido sinoviale agli ultrasuoni e/o alta probabilità di successo dell'estrazione del liquido sinoviale
  • Test di gravidanza negativo allo screening e al basale (donne potenzialmente fertili [WOCBP])

Criteri chiave di esclusione:

  • Anamnesi attuale o documentata di artrite infiammatoria (come gotta o artrite reumatoide), infiammazione del tessuto connettivo o altra malattia immunologica
  • Qualsiasi forma di degenerazione articolare come parte di un'altra sindrome (ad esempio, Danlos di Ehler, sindrome di Stickler, ecc.)
  • Chirurgia nel ginocchio bersaglio entro i 6 mesi precedenti lo screening
  • Precedente sostituzione articolare parziale o totale nel ginocchio bersaglio
  • Disallineamento significativo e clinicamente evidente del ginocchio bersaglio che avrebbe un impatto sulla funzione del soggetto, come determinato dallo sperimentatore
  • Indice di massa corporea (BMI) > 38 kg/m2
  • Valori di laboratorio anormali clinicamente significativi allo Screening nei parametri di laboratorio che, a parere dello Sperimentatore, potrebbero rappresentare un potenziale rischio per la sicurezza dei partecipanti:
  • Pianifica di sottoporsi a chirurgia elettiva di altre articolazioni o colonna vertebrale o iniezioni intra-articolari nel ginocchio bersaglio, entro i prossimi 12 mesi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
iniezione intrarticolare
Sperimentale: GNSC-001 (bassa dose)
Genetico: GNSC-001
iniezione intrarticolare
Altri nomi:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Sperimentale: GNSC-001 (dose elevata)
Genetico: GNSC-001
iniezione intrarticolare
Altri nomi:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Sperimentale: GNSC-001 (bassa dose) + immunomodulazione transitoria (orale)
Genetico: GNSC-001
iniezione intrarticolare
Altri nomi:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Droga: immunomodulazione transitoria
orale
Droga: immunomodulazione transitoria
iniezione intrarticolare
Sperimentale: GNSC-001 (dose elevata) + immunomodulazione transitoria (orale)
Genetico: GNSC-001
iniezione intrarticolare
Altri nomi:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Droga: immunomodulazione transitoria
orale
Droga: immunomodulazione transitoria
iniezione intrarticolare
Sperimentale: GNSC-001 (dose elevata) + immunomodulazione transitoria (orale + iniettabile)
Genetico: GNSC-001
iniezione intrarticolare
Altri nomi:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Droga: immunomodulazione transitoria
orale
Droga: immunomodulazione transitoria
iniezione intrarticolare

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Mese 12
Mese 12
Gravità di TEAE e SAE
Lasso di tempo: Mese 12
Mese 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Livelli di antagonisti del recettore dell'interleuchina-1 (IL-1Ra) del liquido sinoviale
Lasso di tempo: Mese 12
Mese 12
Livelli di antagonisti del recettore dell'interleuchina-1 (IL-1Ra) del liquido sinoviale
Lasso di tempo: Mesi 1, 3, 6 e 24 mesi
Mesi 1, 3, 6 e 24 mesi
Variazione dei livelli sinoviali dell’antagonista del recettore dell’interleuchina-1 (IL-1Ra) nel tempo
Lasso di tempo: Riferimento ai mesi 1, 3, 6, 12 e 24
Riferimento ai mesi 1, 3, 6, 12 e 24

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Lasso di tempo
Immunogenicità di una singola dose di GNSC-001
Lasso di tempo: Mese 6 e 12
Mese 6 e 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genascence Corporation

Collaboratori

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Investigatori

  • Direttore dello studio: Jeymi Tambiah, MBChB, Genascence Corporation

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 giugno 2023

Completamento primario (Effettivo)

8 aprile 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 maggio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 aprile 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 aprile 2023

Primo Inserito (Effettivo)

28 aprile 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 luglio 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CPRO-22-001
  • CLIN2-14265 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: California Institute for Regenerative Medicine)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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