HEALEY ALS プラットフォーム試験 - レジメン G DNL343
HEALEY ALS Platform Trial は、ALS 治療用の治験薬の安全性と有効性を評価する、多施設、多レジメンの永続的な臨床試験です。
レジメンGは、ALSの参加者における単一の治験薬DNL343の安全性と有効性を評価します。
調査の概要
詳細な説明
HEALEY ALS Platform Trial は、ALS 治療用の治験薬の安全性と有効性を評価する、多施設、多レジメンの永続的な臨床試験です。 この試用版は、永続的なプラットフォーム試用版として設計されています。 これは、試験の実施を指示する単一のマスタープロトコルがあることを意味します。 HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol は NCT04297683 として登録されています。 参加者がマスタープロトコルに登録し、すべての適格基準を満たすと、参加者は現在登録しているレジメンに無作為に割り付けられる資格があります。 すべての参加者は、現在登録しているレジメンに無作為に割り付けられる可能性が等しくなります。
参加者がレジメン G DNL343 に無作為化された場合、参加者はスクリーニング訪問を完了して、追加のレジメン G 適格基準を評価します。 レジメン G の適格基準が確認されると、参加者はベースライン評価を完了し、アクティブな DNL343 または一致するプラセボのいずれかに 3:1 の比率で無作為化されます。
参加者はレジメン G への登録を選択できないため、レジメン G は招待制で登録します。参加者は、レジメン G に無作為に割り当てられる前に、まずマスター プロトコルに登録し、マスター プロトコルに参加する資格を得る必要があります。
登録施設のリストについては、NCT04297683 の HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol を参照してください。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Healey Center for ALS at Massachusetts General Hospital
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- マスタープロトコル（NCT NCT04297683）で指定された包含基準を超える追加の包含基準はありません。
除外基準:
以下の除外基準は、マスター プロトコル (NCT NCT04297683) で指定された除外基準に追加されます。
- -無作為化から6か月以内のてんかんまたは発作の診断
- -DNL343またはDNL343医薬品に含まれる賦形剤のいずれかに対する過敏症
- 特定のシトクロム P450 酵素の誘導物質、特定のシトクロム P450 酵素の基質、または特定の薬物輸送体の基質である処方薬または市販薬 (OTC) の併用。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
プラセボコンパレーター：一致するプラセボ
|
対応するプラセボを 1 日 1 回、24 週間経口投与します。
|
|
実験的：DNL343
|
DNL343 は 24 週間、1 日 1 回経口投与されます。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
ALSFRS-Rスコープの傾斜により評価した疾患進行
時間枠：ベースラインから24週間
|
ベイジアン反復測定モデルを用いて、死亡率による追跡不能を考慮したALS機能評価尺度改訂版（ALSFRS-R）総スコアで測定した疾患重症度の変化。
12の各質問は異なる機能的能力を評価し、4（正常）から0（能力なし）で採点され、最大総スコアは48、最小総スコアは0です。スコアが高い参加者はより多くの身体的機能を有します。
24週目の訪問まで生存した参加者のみが推定値に寄与することに注意してください。
|
ベースラインから24週間
|
|
死亡率
時間枠：ベースラインから24週間
|
死亡率は、ベイズ共有パラメトリックモデルから推定され、指数分布に従う生存時間を仮定しました。
死亡率は、死亡または死亡相当と定義されます。
参加者が死亡相当の基準を満たすと判定されるのは、永続的補助換気（PAV）が1日22時間以上、連続7日以上使用された場合です。
|
ベースラインから24週間
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
ALSFRS-R総合スコア
時間枠：ベースラインから24週間
|
ALSFRS-R総合スコアの経時的な変化。
各機能タイプは4（正常）から0（能力なし）で採点され、最大総合スコアは48、最小総合スコアは0です。スコアが高い参加者ほど身体的機能が高いことを示します。
|
ベースラインから24週間
|
|
機能と生存率の統合評価（CAFS）
時間枠：ベースラインから24週間まで
|
機能と生存の複合評価（CAFS）は、参加者の臨床結果を生存時間と機能スコアの変化に基づいて順位付けします。
各参加者の結果は他のすべての参加者の結果と比較され、スコアが割り当てられ、合計スコアが順位付けされます。
その後、各治療群の平均順位スコアを計算できます。
CAFSの平均順位スコアが高いほど、グループの結果が良好であることを示します。
生存結果は死亡または死亡相当であり、参加者が死亡相当の基準を満たすと判断されるのは、永続的補助換気（PAV）が連続7日以上、1日22時間以上使用された場合です。
機能結果はALS機能評価尺度改訂版（ALSFRS-R）スコアであり、最大合計スコアは48、最小合計スコアは0です。スコアが高い参加者はより多くの身体機能を持っています。
|
ベースラインから24週間まで
|
|
呼吸機能
時間枠：ベースラインから24週間
|
スロー肺活量（SVC）によって評価される経時的な呼吸機能の変化
|
ベースラインから24週間
|
|
上肢筋力
時間枠：24週間
|
ハンドヘルドダイナモメトリーおよび握力測定を用いて等尺的に測定した上肢筋力の経時変化。以下の筋肉/操作のベースラインからの平均変化率として算出：肩屈曲、肘屈曲、肘伸展、手関節伸展、短母指外転筋収縮、小指外転筋収縮、第一背側骨間筋収縮、および握力。
注：ベースラインで測定可能な筋力を有する者のみを対象とした。
|
24週間
|
|
死亡または永続的補助換気（PAV）を有する参加者の数
時間枠：ベースラインから24週間
|
ベースライン訪問日から第24週訪問ウィンドウ終了時点（通常はベースライン後175日）までに死亡した、または死亡相当基準を満たした参加者の数。
死亡相当基準とは、永続的補助換気（PAV）を1日22時間以上、7日以上連続で使用することです。
|
ベースラインから24週間
|
|
死亡した参加者の数
時間枠：ベースラインから24週間
|
ベースライン訪問日から第24週訪問ウィンドウ終了日（通常はベースラインから175日後）までの間に死亡した参加者の数。
|
ベースラインから24週間
|
|
疾患進行バイオマーカー
時間枠：ベースラインから24週間
|
ベースラインから第24週までの血清神経フィラメント軽鎖タンパク質（NfL）濃度の対数変換値の変化
|
ベースラインから24週間
|
協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Merit Cudkowicz, MD、Massachusetts General Hospital
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。