Plataforma Trial HEALEY ALS - Régimen G DNL343
El ensayo de la plataforma HEALEY ALS es un ensayo clínico perpetuo multicéntrico y de múltiples regímenes que evalúa la seguridad y la eficacia de los productos en investigación para el tratamiento de la ELA.
El Régimen G evaluará la seguridad y la eficacia de un único fármaco del estudio, DNL343, en participantes con ELA.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El ensayo de la plataforma HEALEY ALS es un ensayo clínico perpetuo multicéntrico y de múltiples regímenes que evalúa la seguridad y la eficacia de los productos en investigación para el tratamiento de la ELA. Esta prueba está diseñada como una prueba de plataforma perpetua. Esto significa que hay un Protocolo Maestro único que dicta la realización del ensayo. El protocolo maestro de prueba de la plataforma HEALEY ALS está registrado como NCT04297683. Una vez que un participante se inscribe en el Protocolo maestro y cumple con todos los criterios de elegibilidad, el participante será elegible para ser aleatorizado en cualquier régimen de inscripción actual. Todos los participantes tendrán las mismas posibilidades de ser asignados al azar a cualquier régimen de inscripción actual.
Si un participante es aleatorizado al Régimen G DNL343, el participante completará una visita de selección para evaluar los criterios de elegibilidad adicionales del Régimen G. Una vez que se confirmen los criterios de elegibilidad del Régimen G, los participantes completarán una evaluación inicial y serán aleatorizados en una proporción de 3:1 a DNL343 activo o al placebo correspondiente.
El Régimen G se inscribirá por invitación, ya que los participantes no pueden optar por inscribirse en el Régimen G. Los participantes primero deben inscribirse en el Protocolo maestro y ser elegibles para participar en el Protocolo maestro antes de poder ser asignados aleatoriamente al Régimen G.
Para obtener una lista de los sitios de inscripción, consulte el Protocolo maestro de prueba de la plataforma HEALEY ALS en NCT04297683.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Healey Center for ALS at Massachusetts General Hospital
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- No hay criterios de inclusión adicionales más allá de los criterios de inclusión especificados en el Protocolo maestro (NCT NCT04297683).
Criterio de exclusión:
Los siguientes criterios de exclusión se suman a los criterios de exclusión especificados en el Protocolo maestro (NCT NCT04297683).
- Diagnóstico de epilepsia o convulsiones dentro de los 6 meses posteriores a la aleatorización
- Hipersensibilidad a DNL343 o a cualquiera de los excipientes contenidos en el medicamento DNL343
- El uso concomitante de medicamentos recetados o de venta libre (OTC) que son inductores de ciertas enzimas del citocromo P450, sustratos de ciertas enzimas del citocromo P450 o sustratos de ciertos transportadores de fármacos.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador de placebos: Placebo coincidente
|
El placebo correspondiente se administra por vía oral una vez al día durante 24 semanas.
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Experimental: DNL343
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DNL343 se administra por vía oral una vez al día durante 24 semanas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Enfermedad progresiva
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Cambio en la gravedad de la enfermedad a lo largo del tiempo medido por la puntuación total y la supervivencia de la escala de valoración funcional de la esclerosis lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R).
Cada tipo de función se puntúa de 4 (normal) a 0 (sin capacidad), con una puntuación total máxima de 48 y una puntuación total mínima de 0. Los pacientes con puntuaciones más altas tienen más función física.
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24 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Función
Periodo de tiempo: 24 semanas
|
Cambio en la puntuación total de ALSFRS-R a lo largo del tiempo.
Cada tipo de función se puntúa de 4 (normal) a 0 (sin capacidad), con una puntuación total máxima de 48 y una puntuación total mínima de 0. Los pacientes con puntuaciones más altas tienen más función física.
|
24 semanas
|
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Función respiratoria
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Cambio en la función respiratoria a lo largo del tiempo según la evaluación de la capacidad vital lenta (SVC)
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24 semanas
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Fuerza muscular
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Cambio en la fuerza muscular a lo largo del tiempo medido isométricamente usando dinamometría manual y fuerza de agarre
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24 semanas
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Supervivencia
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Supervivencia evaluada como tiempo hasta la muerte o ventilación asistida permanente (PAV)
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24 semanas
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Supervivencia
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Supervivencia evaluada como tiempo hasta la muerte
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24 semanas
|
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Evaluación combinada de función y supervivencia (CAFS)
Periodo de tiempo: 24 semanas
|
La evaluación combinada de la función y la supervivencia utiliza la puntuación total de ALSFRS-R como medida de la función y la muerte o la ventilación asistida permanente como el componente de supervivencia. La puntuación total y la supervivencia de la escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R). Cada tipo de función se puntúa de 4 (normal) a 0 (sin capacidad), con una puntuación total máxima de 48 y una puntuación total mínima de 0. Los pacientes con puntuaciones más altas tienen más función física. |
24 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
Otros números de identificación del estudio
- 2019P003518G
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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