HEALEY ALS 플랫폼 시험 - 요법 G DNL343
HALEY ALS 플랫폼 시험은 ALS 치료를 위한 연구 제품의 안전성과 효능을 평가하는 영구적인 다기관, 다요법 임상 시험입니다.
요법 G는 ALS 참가자를 대상으로 단일 연구 약물인 DNL343의 안전성과 효능을 평가할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
HALEY ALS 플랫폼 시험은 ALS 치료를 위한 연구 제품의 안전성과 효능을 평가하는 영구적인 다기관, 다요법 임상 시험입니다. 이 평가판은 영구 플랫폼 평가판으로 설계되었습니다. 이는 재판 수행을 지시하는 단일 마스터 프로토콜이 있음을 의미합니다. HEALEY ALS 플랫폼 평가판 마스터 프로토콜은 NCT04297683으로 등록되어 있습니다. 참가자가 마스터 프로토콜에 등록하고 모든 자격 기준을 충족하면 참가자는 현재 등록 중인 요법에 무작위 배정될 수 있습니다. 모든 참가자는 현재 등록 중인 요법에 무작위 배정될 동등한 기회를 갖게 됩니다.
참가자가 요법 G DNL343에 무작위 배정된 경우 참가자는 추가 요법 G 적격성 기준을 평가하기 위해 선별 방문을 완료합니다. 요법 G 적격성 기준이 확인되면 참가자는 기본 평가를 완료하고 활성 DNL343 또는 일치하는 위약에 3:1 비율로 무작위 배정됩니다.
요법 G는 참가자가 요법 G에 등록하도록 선택할 수 없으므로 초대를 통해 등록합니다. 참가자는 요법 G에 무작위로 배정되기 전에 먼저 마스터 프로토콜에 등록하고 마스터 프로토콜에 참여할 자격이 있어야 합니다.
등록 사이트 목록은 NCT04297683의 HEALEY ALS 플랫폼 평가판 마스터 프로토콜을 참조하십시오.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Healey Center for ALS at Massachusetts General Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 마스터 프로토콜(NCT NCT04297683)에 명시된 포함 기준 외에 추가 포함 기준 없음.
제외 기준:
다음 제외 기준은 마스터 프로토콜(NCT NCT04297683)에 명시된 제외 기준에 추가됩니다.
- 무작위 배정 6개월 이내 간질 또는 발작 진단
- DNL343 또는 DNL343 의약품에 포함된 부형제에 대한 과민증
- 특정 시토크롬 P450 효소, 특정 시토크롬 P450 효소의 기질 또는 특정 약물 전달체의 기질인 처방약 또는 일반의약품(OTC) 약물의 병용 사용.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 일치하는 위약
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일치하는 위약을 24주 동안 하루에 한 번 경구 투여합니다.
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실험적: DNL343
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DNL343은 24주 동안 1일 1회 경구 투여된다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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ALSFRS-R-경사로 평가된 질병 진행
기간: 기준선부터 24주까지
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사망으로 인한 추적 관찰 중단을 고려한 베이지안 반복 측정 모델을 사용하여 ALS 기능 평가 척도-개정판(ALSFRS-R) 총 점수로 측정한 질병 중증도 변화.
각각 12개의 문항은 서로 다른 기능적 능력을 평가하며, 4점(정상)부터 0점(능력 없음)까지 점수가 매겨지며, 최대 총점은 48점, 최소 총점은 0점입니다. 점수가 높은 참가자는 더 많은 신체 기능을 가지고 있습니다.
24주 차 방문 시까지 생존한 참가자만 추정치에 기여한다는 점에 유의하십시오.
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기준선부터 24주까지
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사망률
기간: 기준선부터 24주까지
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사망률(월 평균 사망 수로 제시됨)은 지수 분포를 따르는 생존 시간을 가정한 베이지안 공유-모수 모델에서 추정되었습니다.
사망은 사망 또는 사망 등가물로 정의됩니다.
참가자는 영구적 보조 환기(PAV)를 연속 7일 이상 하루 22시간 이상 사용하는 경우 사망 등가물 기준을 충족하는 것으로 판단됩니다.
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기준선부터 24주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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ALSFRS-R 총점
기간: 베이스라인부터 24주까지
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ALSFRS-R 총 점수의 시간 경과에 따른 변화.
각 기능 유형은 4점(정상)에서 0점(기능 없음)까지 점수가 매겨지며, 최대 총점은 48점, 최소 총점은 0점입니다. 점수가 높은 참가자는 신체 기능이 더 많습니다.
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베이스라인부터 24주까지
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기능 및 생존 종합 평가(CAFS)
기간: 기준선부터 24주까지
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기능과 생존의 종합 평가(CAFS)는 생존 시간과 기능 점수의 변화를 바탕으로 참가자의 임상 결과를 순위로 매깁니다.
각 참가자의 결과는 다른 모든 참가자의 결과와 비교되어 점수가 부여되며, 합산된 점수로 순위가 결정됩니다.
각 치료 그룹의 평균 순위 점수를 계산할 수 있습니다.
더 높은 평균 CAFS 순위 점수는 더 나은 그룹 결과를 나타냅니다.
생존 결과는 사망 또는 사망 등가로, 참가자가 하루 22시간 이상, 연속 7일 이상 영구적 보조 환기(PAV)를 사용하는 경우 사망 등가 기준을 충족하는 것으로 판단됩니다.
기능 결과는 ALS 기능 평가 척도-개정판(ALSFRS-R) 점수로, 최대 총점은 48점, 최소 총점은 0점입니다. 점수가 높은 참가자는 더 많은 신체 기능을 가지고 있습니다.
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기준선부터 24주까지
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호흡 기능
기간: 기준선부터 24주까지
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시간에 따른 호흡 기능 변화, 느린 폐활량(SVC)으로 평가
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기준선부터 24주까지
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상지 근육 강도
기간: 24주
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수중식 근력계와 악력계를 사용하여 등척성으로 측정한 상지 근력의 시간 경과에 따른 변화. 다음 근육/동작의 기준선 대비 평균 백분율 변화로 계산됨: 어깨 굴곡, 팔꿈치 굴곡, 팔꿈치 신전, 손목 신전, 단무지 외전근 수축, 소지 외전근 수축, 첫 번째 등쪽 골간근 수축, 악력.
참고: 기준선에서 측정 가능한 근력을 가진 대상자만 포함됨. |
24주
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사망 또는 영구적 보조 환기(PAV)가 발생한 참가자 수
기간: 기준점부터 24주까지
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기초 방문일부터 24주 방문 기간 종료 시점(일반적으로 기초 방문 후 175일)까지 사망하거나 사망 등가 기준에 해당한 참가자 수입니다.
사망 등가 기준은 지속적 보조 환기(PAV)를 7일 이상 연속하여 하루 22시간 이상 사용하는 것입니다. |
기준점부터 24주까지
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사망한 참가자 수
기간: Baseline에서 24주까지
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기초 방문일부터 24주차 방문 창의 종료 시점(일반적으로 기초 방문 후 175일)까지 사망한 참가자의 수입니다.
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Baseline에서 24주까지
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질병 진행 바이오마커
기간: 베이스라인부터 24주까지
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기저선 대비 24주차까지 로그 변환 혈청 신경섬유 가벼운 단백질(NfL) 농도 변화
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베이스라인부터 24주까지
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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