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HEALEY ALS-Plattform-Studie – Schema G DNL343

9. Januar 2026 aktualisiert von: Merit E. Cudkowicz, MD

Die HEALEY ALS-Plattformstudie ist eine fortlaufende klinische Studie mit mehreren Zentren und mehreren Regimen, die die Sicherheit und Wirksamkeit von Prüfprodukten für die Behandlung von ALS bewertet.

Schema G wird die Sicherheit und Wirksamkeit eines einzelnen Studienmedikaments, DNL343, bei Teilnehmern mit ALS bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die HEALEY ALS-Plattformstudie ist eine fortlaufende klinische Studie mit mehreren Zentren und mehreren Regimen, die die Sicherheit und Wirksamkeit von Prüfprodukten für die Behandlung von ALS bewertet. Diese Testversion ist als unbefristete Plattform-Testversion konzipiert. Dies bedeutet, dass es ein einziges Hauptprotokoll gibt, das die Durchführung der Studie vorschreibt. Das HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol ist als NCT04297683 registriert. Sobald sich ein Teilnehmer für das Master-Protokoll anmeldet und alle Eignungskriterien erfüllt, ist der Teilnehmer berechtigt, in jedes derzeit einschreibende Regime randomisiert zu werden. Alle Teilnehmer haben die gleiche Chance, für jedes derzeit eingeschriebene Regime randomisiert zu werden.

Wenn ein Teilnehmer für Regime G DNL343 randomisiert wird, wird der Teilnehmer einen Screening-Besuch absolvieren, um zusätzliche Eignungskriterien für Regime G zu bewerten. Sobald die Eignungskriterien für Regime G bestätigt sind, werden die Teilnehmer eine Grundlinienbewertung absolvieren und im Verhältnis 3:1 entweder aktivem DNL343 oder passendem Placebo randomisiert.

Schema G wird auf Einladung registriert, da sich die Teilnehmer möglicherweise nicht für Schema G anmelden. Die Teilnehmer müssen sich zuerst für das Master-Protokoll anmelden und zur Teilnahme am Master-Protokoll berechtigt sein, bevor sie zufällig Schema G zugewiesen werden können.

Eine Liste der Registrierungsstellen finden Sie im HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol unter NCT04297683.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

249

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Healey Center for ALS at Massachusetts General Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Keine zusätzlichen Einschlusskriterien über die im Master Protocol (NCT NCT04297683) festgelegten Einschlusskriterien hinaus.

Ausschlusskriterien:

  • Die folgenden Ausschlusskriterien gelten zusätzlich zu den im Master Protocol (NCT NCT04297683) festgelegten Ausschlusskriterien.

    1. Diagnose von Epilepsie oder Krampfanfall innerhalb von 6 Monaten nach Randomisierung
    2. Überempfindlichkeit gegen DNL343 oder einen der im DNL343-Arzneimittel enthaltenen Hilfsstoffe
    3. Die gleichzeitige Anwendung von verschreibungspflichtigen oder rezeptfreien (OTC) Medikamenten, die Induktoren bestimmter Cytochrom-P450-Enzyme, Substrate bestimmter Cytochrom-P450-Enzyme oder Substrate bestimmter Arzneimitteltransporter sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Passendes Placebo
Arzneimittel: Passendes Placebo
Das passende Placebo wird 24 Wochen lang einmal täglich oral verabreicht.
Experimental: DNL343
Arzneimittel: DNL343
DNL343 wird 24 Wochen lang einmal täglich oral verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Krankheitsprogress bewertet durch den ALSFRS-R-Slope
Zeitfenster: Baseline bis 24 Wochen
Veränderung des Schweregrads der Erkrankung, gemessen anhand des ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)-Gesamtscores unter Verwendung eines Bayesianischen Modells mit wiederholten Messungen, das den Verlust von Nachbeobachtungsdaten aufgrund von Mortalität berücksichtigt. Jede der 12 Fragen zur Bewertung verschiedener Funktionsfähigkeiten wird von 4 (normal) bis 0 (keine Fähigkeit) bewertet, mit einem maximalen Gesamtscore von 48 und einem minimalen Gesamtscore von 0. Teilnehmer mit höheren Scores haben mehr körperliche Funktionen. Beachten Sie, dass nur Teilnehmer, die ihren Besuch in Woche 24 überlebten, zur Schätzung beitragen.
Baseline bis 24 Wochen
Mortalitäts-Ereignisrate
Zeitfenster: Baseline bis 24 Wochen
Die Sterblichkeitsrate, dargestellt als durchschnittliche Todesfälle pro Monat, wurde aus einem bayessischen gemeinsamen parametrischen Modell geschätzt, das exponentiell verteilte Überlebenszeiten annahm. Sterblichkeit ist definiert als Tod oder Tod-Äquivalent. Ein Teilnehmer erfüllt die Kriterien für Tod-Äquivalent, wenn dauerhaft assistierte Beatmung (PAV) mehr als 22 Stunden pro Tag für mehr als sieben aufeinanderfolgende Tage verwendet wird.
Baseline bis 24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
ALSFRS-R-Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: Ausgangswert bis 24 Wochen
Veränderung des ALSFRS-R-Gesamtscores über die Zeit. Jede Funktionsart wird von 4 (normal) bis 0 (keine Fähigkeit) bewertet, mit einem maximalen Gesamtscore von 48 und einem minimalen Gesamtscore von 0. Teilnehmer mit höheren Scores haben mehr körperliche Funktion.
Ausgangswert bis 24 Wochen
Kombinierte Bewertung von Funktion und Überleben (CAFS)
Zeitfenster: Ausgangswert bis 24 Wochen
Die kombinierte Bewertung von Funktion und Überleben (CAFS) stuft die klinischen Ergebnisse der Teilnehmer basierend auf der Überlebenszeit und der Veränderung des Funktionsscores ein. Das Ergebnis jedes Teilnehmers wird mit dem Ergebnis jedes anderen Teilnehmers verglichen, erhält eine Punktzahl und die summierten Punktzahlen werden eingestuft. Der mittlere Rangscore für jede Behandlungsgruppe kann dann berechnet werden. Ein höherer mittlerer CAFS-Rangscore zeigt ein besseres Gruppenergebnis an. Das Überlebensergebnis ist Tod oder Tod-äquivalent, wobei ein Teilnehmer als Tod-äquivalent eingestuft wird, wenn eine permanente assistierte Beatmung (PAV) für mehr als 22 Stunden pro Tag an mehr als sieben aufeinanderfolgenden Tagen verwendet wird. Das funktionelle Ergebnis ist der ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)-Score mit einer maximalen Gesamtpunktzahl von 48 und einer minimalen Gesamtpunktzahl von 0. Teilnehmer mit höheren Punktzahlen haben mehr körperliche Funktion.
Ausgangswert bis 24 Wochen
Atemfunktion
Zeitfenster: Baseline bis 24 Wochen
Änderung der Atemfunktion über die Zeit, bewertet durch die langsame Vitalkapazität (SVC)
Baseline bis 24 Wochen
Oberkörper-Muskelkraft
Zeitfenster: 24 Wochen
Änderung der Muskelkraft der oberen Extremität über die Zeit, gemessen isometrisch mittels Handdynamometrie und Griffkraft, berechnet als durchschnittliche prozentuale Veränderung vom Ausgangswert der folgenden Muskeln/Manöver: Schulterflexion, Ellenbogenflexion, Ellenbogenextension, Handgelenksextension, Kontraktion des Musculus abductor pollicis brevis, Kontraktion des Musculus abductor digiti minimi, Kontraktion des Musculus interosseus dorsalis I und Griffkraft. Hinweis: Nur Personen mit messbarer Kraft zum Ausgangszeitpunkt wurden eingeschlossen.
24 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit Tod oder permanenter unterstützter Beatmung (PAV)
Zeitfenster: Von Baseline bis 24 Wochen
Die Anzahl der Teilnehmer, die verstarben oder das Kriterium für ein Todesäquivalent vom Datum ihres Baseline-Besuchs bis zum Ende des Besuchszeitfensters der Woche 24 erfüllten (im Allgemeinen 175 Tage nach Baseline). Das Todesäquivalent-Kriterium ist die Nutzung von dauerhaft unterstützter Beatmung (PAV) für mehr als 22 Stunden pro Tag an mehr als 7 aufeinanderfolgenden Tagen.
Von Baseline bis 24 Wochen
Anzahl der Teilnehmer, die sterben
Zeitfenster: Baseline bis 24 Wochen
Die Anzahl der Teilnehmer, die vom Datum ihres Baseline-Besuchs bis zum Ende des Woche-24-Besuchsfensters verstorben sind (in der Regel 175 Tage nach Baseline).
Baseline bis 24 Wochen
Biomarker für Krankheitsprogression
Zeitfenster: Ausgangswert bis 24 Wochen
Veränderung der logarithmisch transformierten Serum-Neurofilament-Leichtketten-Protein (NfL)-Konzentration vom Ausgangswert bis Woche 24
Ausgangswert bis 24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Merit E. Cudkowicz, MD

Mitarbeiter

Denali Therapeutics Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. Mai 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. Oktober 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. Oktober 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. April 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. April 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Mai 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2019P003518G

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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