Пробная версия платформы HEALEY для лечения БАС — режим G DNL343
Платформа HEALEY ALS Platform Trial — это постоянное многоцентровое клиническое исследование с несколькими схемами лечения, в котором оценивается безопасность и эффективность исследуемых продуктов для лечения БАС.
Схема G будет оценивать безопасность и эффективность одного исследуемого препарата, DNL343, у участников с БАС.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Платформа HEALEY ALS Platform Trial — это постоянное многоцентровое клиническое исследование с несколькими схемами лечения, в котором оценивается безопасность и эффективность исследуемых продуктов для лечения БАС. Эта пробная версия разработана как бессрочная пробная версия платформы. Это означает, что существует единый Мастер-протокол, определяющий ход судебного разбирательства. Основной пробный протокол платформы HEALEY ALS зарегистрирован как NCT04297683. После того, как участник зарегистрируется в Мастер-протоколе и будет соответствовать всем критериям приемлемости, участник будет иметь право быть рандомизированным в любой режим регистрации в настоящее время. Все участники будут иметь равные шансы быть рандомизированными для любой из зарегистрированных в настоящее время схем.
Если участник рандомизирован на схему G DNL343, участник завершит визит для скрининга для оценки дополнительных критериев приемлемости схемы G. После подтверждения критериев приемлемости схемы G участники завершат базовую оценку и будут рандомизированы в соотношении 3:1 либо для активного DNL343, либо для соответствующего плацебо.
Схема G будет зачислена по приглашению, поскольку участники не могут выбрать регистрацию в схеме G. Участники должны сначала зарегистрироваться в основном протоколе и иметь право участвовать в основном протоколе, прежде чем они смогут быть случайным образом назначены на схему G.
Список сайтов для регистрации см. в основном протоколе пробной версии платформы HEALEY ALS под номером NCT04297683.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Healey Center for ALS at Massachusetts General Hospital
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Никаких дополнительных критериев включения, помимо критериев включения, указанных в Основном протоколе (NCT NCT04297683).
Критерий исключения:
Следующие критерии исключения являются дополнением к критериям исключения, указанным в Основном протоколе (NCT NCT04297683).
- Диагноз эпилепсии или судорог в течение 6 месяцев после рандомизации
- Повышенная чувствительность к DNL343 или любому из вспомогательных веществ, содержащихся в лекарственном продукте DNL343.
- Одновременный прием рецептурных или безрецептурных (OTC) препаратов, которые являются индукторами определенных ферментов цитохрома P450, субстратами определенных ферментов цитохрома P450 или субстратами некоторых переносчиков лекарств.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Соответствующее плацебо
|
Соответствующее плацебо вводят перорально один раз в день в течение 24 недель.
|
|
Экспериментальный: ДНЛ343
|
DNL343 вводят перорально один раз в день в течение 24 недель.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Прогрессирование заболевания по оценке наклона ALSFRS-R
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недель
|
Изменение тяжести заболевания, измеряемое по общей оценке по Пересмотренной функциональной рейтинговой шкале БАС (ALSFRS-R), с использованием байесовской модели повторных измерений, учитывающей потерю наблюдения из-за смертности.
Каждый из 12 вопросов, оценивающих различные функциональные способности, оценивается от 4 (норма) до 0 (отсутствие способности), с максимальной общей оценкой 48 и минимальной общей оценкой 0. Участники с более высокими оценками имеют больше физических функций.
Обратите внимание, что только участники, дожившие до визита на 24-й неделе, вносят вклад в оценку.
|
От исходного уровня до 24 недель
|
|
Частота смертельных случаев
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недель
|
Коэффициент смертности, представленный как среднее количество смертей в месяц, был оценен с использованием байесовской общей параметрической модели, предполагающей экспоненциально распределенное время выживания.
Смертность определяется как смерть или эквивалент смерти.
Участник считается соответствующим критериям эквивалента смерти, если постоянная вспомогательная вентиляция легких (ПАВ) используется более 22 часов в сутки в течение более семи дней подряд.
|
От исходного уровня до 24 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общий балл по шкале ALSFRS-R
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недель
|
Изменение общего балла по шкале ALSFRS-R с течением времени.
Каждый тип функции оценивается от 4 (нормально) до 0 (отсутствие способности), с максимальным общим баллом 48 и минимальным общим баллом 0. Участники с более высокими баллами имеют больше физических функций.
|
От исходного уровня до 24 недель
|
|
Комбинированная оценка функции и выживаемости (CAFS)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недель
|
Комбинированная оценка функции и выживаемости (CAFS) ранжирует клинические исходы участников на основе времени выживания и изменения функционального балла.
Каждый исход участника сравнивается с исходом каждого другого участника, присваивается балл, а суммированные баллы ранжируются.
Затем можно рассчитать средний ранг для каждой группы лечения.
Более высокий средний ранг CAFS указывает на лучший групповой исход.
Исходом выживаемости является смерть или эквивалент смерти, где участник определяется как соответствующий критериям эквивалента смерти, если постоянная вспомогательная вентиляция (PAV) используется более 22 часов в сутки более семи дней подряд.
Функциональным исходом является балл по Пересмотренной шкале функциональной оценки БАС (ALSFRS-R) с максимальным общим баллом 48 и минимальным общим баллом 0. Участники с более высокими баллами имеют больше физических функций.
|
От исходного уровня до 24 недель
|
|
Функция дыхания
Временное ограничение: С момента включения до 24 недель
|
Изменение функции дыхания с течением времени по данным медленной жизненной емкости легких (МЖЕЛ)
|
С момента включения до 24 недель
|
|
Сила мышц верхних конечностей
Временное ограничение: 24 недели
|
Изменение мышечной силы верхних конечностей с течением времени, измеряемое изометрически с помощью ручного динамометра и силы хвата, рассчитанное как средний процент изменения от исходного уровня следующих мышц/маневров: сгибание плеча, сгибание локтя, разгибание локтя, разгибание запястья, сокращение короткой мышцы, отводящей большой палец, сокращение мышцы, отводящей мизинец, сокращение первой тыльной межкостной мышцы и сила хвата.
Обратите внимание, что включены только те, у кого была измеримая сила на исходном уровне.
|
24 недели
|
|
Количество участников со смертельным исходом или постоянной вспомогательной вентиляцией легких (ПВЛ)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недель
|
Количество участников, которые умерли или соответствовали критерию эквивалента смерти с даты их исходного визита до конца окна визита на 24-й неделе (обычно через 175 дней после исходного визита).
Критерий эквивалента смерти — использование постоянной вспомогательной вентиляции (ПВВ) более 22 часов в сутки в течение более чем 7 дней подряд.
|
От исходного уровня до 24 недель
|
|
Количество участников, у которых произошёл летальный исход
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недель
|
Количество участников, умерших с даты их базового визита до окончания окна визита на 24-й неделе (обычно 175 дней после базового визита).
|
От исходного уровня до 24 недель
|
|
Биомаркер прогрессирования заболевания
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недель
|
Изменение логарифмически преобразованной концентрации сывороточного белка нейрофиламентов легкой цепи (NfL) с исходного уровня до 24-й недели
|
От исходного уровня до 24 недель
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Нервно-мышечные заболевания
- Метаболические заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Заболевания спинного мозга
- TDP-43 Протеинопатии
- Недостатки протеостаза
- Болезнь двигательных нейронов
- Пищевые и метаболические заболевания
- Боковой амиотрофический склероз
Другие идентификационные номера исследования
- 2019P003518G
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .