HEALEY ALS 平台试验 - 养生法 G DNL343
HEALEY ALS 平台试验是一项永久性多中心、多方案临床试验,旨在评估用于治疗 ALS 的研究产品的安全性和有效性。
方案 G 将评估单一研究药物 DNL343 在 ALS 参与者中的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
HEALEY ALS 平台试验是一项永久性多中心、多方案临床试验,旨在评估用于治疗 ALS 的研究产品的安全性和有效性。 此试用版旨在作为永久性平台试用版。 这意味着只有一个主协议规定了试验的进行。 HEALEY ALS 平台试用主协议注册为 NCT04297683。 一旦参与者注册到主协议并满足所有资格标准,参与者将有资格被随机分配到任何当前注册的方案中。 所有参与者将有平等的机会被随机分配到任何当前注册的方案。
如果参与者被随机分配至 G 方案 DNL343,则参与者将完成筛选访问以评估额外的 G 方案资格标准。 一旦 G 方案的资格标准得到确认,参与者将完成基线评估,并以 3:1 的比例随机分配到活性 DNL343 或匹配的安慰剂组。
方案 G 将通过邀请参加,因为参与者可能不会选择参加方案 G。参与者必须先注册主方案并有资格参加主方案,然后才能被随机分配到方案 G。
有关注册站点的列表,请参阅 NCT04297683 下的 HEALEY ALS 平台试用主协议。
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
学习地点
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02114
- Healey Center for ALS at Massachusetts General Hospital
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
描述
纳入标准:
- 除了主协议 (NCT NCT04297683) 中规定的纳入标准外,没有其他纳入标准。
排除标准:
以下排除标准是对主协议 (NCT NCT04297683) 中规定的排除标准的补充。
- 随机分组后 6 个月内诊断为癫痫或癫痫发作
- 对 DNL343 或 DNL343 药物产品中包含的任何赋形剂过敏
- 伴随使用处方药或非处方药 (OTC),这些药物是某些细胞色素 P450 酶的诱导剂、某些细胞色素 P450 酶的底物或某些药物转运蛋白的底物。
学习计划
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:随机化
- 介入模型:并行分配
- 屏蔽:四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
---|---|
安慰剂比较:匹配安慰剂
|
每天口服一次匹配的安慰剂,持续 24 周。
|
实验性的:DNL343
|
DNL343 每天口服一次,持续 24 周。
|
研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
---|---|---|
疾病进展
大体时间:24周
|
通过肌萎缩侧索硬化功能评定量表修订版 (ALSFRS-R) 总分和生存率衡量的疾病严重程度随时间的变化。
每类功能评分从4分(正常)到0分(无能力),总分最高为48分,总分最低为0分,得分越高的患者身体机能越多。
|
24周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
---|---|---|
功能
大体时间:24周
|
ALSFRS-R 总分随时间的变化。
每类功能评分从4分(正常)到0分(无能力),总分最高为48分,总分最低为0分,得分越高的患者身体机能越多。
|
24周
|
呼吸功能
大体时间:24周
|
通过慢肺活量 (SVC) 评估呼吸功能随时间的变化
|
24周
|
肌肉力量
大体时间:24周
|
使用手持测力法和握力等距测量肌肉力量随时间的变化
|
24周
|
生存
大体时间:24周
|
生存评估为死亡时间或永久辅助通气 (PAV)
|
24周
|
生存
大体时间:24周
|
生存评估为死亡时间
|
24周
|
功能和生存联合评估 (CAFS)
大体时间:24周
|
功能和生存的联合评估使用 ALSFRS-R 总分作为功能测量,死亡或永久辅助通气作为生存组成部分。 肌萎缩侧索硬化功能评定量表修订版 (ALSFRS-R) 总分和生存率。 每类功能评分从4分(正常)到0分(无能力),总分最高为48分,总分最低为0分,得分越高的患者身体机能越多。 |
24周
|
合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员:Merit Cudkowicz, MD、Massachusetts General Hospital
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.