HEALEY ALS 平台试验 - 养生法 G DNL343
2026年1月9日 更新者：Merit E. Cudkowicz, MD
HEALEY ALS 平台试验是一项永久性多中心、多方案临床试验，旨在评估用于治疗 ALS 的研究产品的安全性和有效性。
方案 G 将评估单一研究药物 DNL343 在 ALS 参与者中的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
HEALEY ALS 平台试验是一项永久性多中心、多方案临床试验，旨在评估用于治疗 ALS 的研究产品的安全性和有效性。 此试用版旨在作为永久性平台试用版。 这意味着只有一个主协议规定了试验的进行。 HEALEY ALS 平台试用主协议注册为 NCT04297683。 一旦参与者注册到主协议并满足所有资格标准，参与者将有资格被随机分配到任何当前注册的方案中。 所有参与者将有平等的机会被随机分配到任何当前注册的方案。
如果参与者被随机分配至 G 方案 DNL343，则参与者将完成筛选访问以评估额外的 G 方案资格标准。 一旦 G 方案的资格标准得到确认，参与者将完成基线评估，并以 3:1 的比例随机分配到活性 DNL343 或匹配的安慰剂组。
方案 G 将通过邀请参加，因为参与者可能不会选择参加方案 G。参与者必须先注册主方案并有资格参加主方案，然后才能被随机分配到方案 G。
有关注册站点的列表，请参阅 NCT04297683 下的 HEALEY ALS 平台试用主协议。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
249
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Healey Center for ALS at Massachusetts General Hospital
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 除了主协议 (NCT NCT04297683) 中规定的纳入标准外，没有其他纳入标准。
排除标准：
以下排除标准是对主协议 (NCT NCT04297683) 中规定的排除标准的补充。
- 随机分组后 6 个月内诊断为癫痫或癫痫发作
- 对 DNL343 或 DNL343 药物产品中包含的任何赋形剂过敏
- 伴随使用处方药或非处方药 (OTC)，这些药物是某些细胞色素 P450 酶的诱导剂、某些细胞色素 P450 酶的底物或某些药物转运蛋白的底物。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：匹配安慰剂
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每天口服一次匹配的安慰剂，持续 24 周。
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实验性的：DNL343
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DNL343 每天口服一次，持续 24 周。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过ALSFRS-R斜率评估的疾病进展
大体时间：基线至24周
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通过贝叶斯重复测量模型评估的ALS功能评定量表修订版（ALSFRS-R）总分显示的疾病严重程度变化，该模型考虑了因死亡导致的失访情况。
评估12项不同功能能力的问卷中，每个问题得分从4分（正常）到0分（无能力），最高总分为48分，最低总分为0分。得分较高的参与者具有更好的身体功能。
请注意，只有存活至第24周访视的参与者数据被纳入该评估。
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基线至24周
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死亡率事件发生率
大体时间：基线至24周
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死亡率以每月平均死亡人数呈现，是通过贝叶斯共享参数模型估算得出的，该模型假设生存时间呈指数分布。
死亡率定义为死亡或等效死亡。
如果参与者连续七天以上每天使用永久辅助通气（PAV）超过22小时，则被判定符合等效死亡标准。
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基线至24周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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ALSFRS-R 总分
大体时间：基线至24周
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ALSFRS-R总分随时间的变化。
每项功能评分从4分（正常）到0分（无能力），最高总分为48分，最低总分为0分。得分越高的参与者身体功能越好。
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基线至24周
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功能与生存综合评估 (CAFS)
大体时间：基线至24周
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功能与生存联合评估（CAFS）根据生存时间和功能评分变化对参与者的临床结局进行排序。
将每位参与者的结局与其他所有参与者的结局进行比较，分配评分，并对总分进行排名。
随后可计算各治疗组的平均排名分数。
更高的平均CAFS排名分数表示更好的组别结局。
生存结局为死亡或等同死亡，当参与者连续七天以上每天使用永久辅助通气（PAV）超过22小时，即被判定符合等同死亡标准。
功能结局采用ALS功能评定量表修订版（ALSFRS-R）评分，总分最高为48分，最低为0分。评分越高的参与者身体功能越好。
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基线至24周
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呼吸功能
大体时间：基线至24周
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通过缓慢肺活量（SVC）评估的呼吸功能随时间变化
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基线至24周
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上肢肌肉力量
大体时间：24周
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随时间变化的上肢肌肉力量变化情况，通过手持式测力计和握力进行等长测量评估，计算方法为以下肌肉/动作相对于基线的平均百分比变化：肩屈曲、肘屈曲、肘伸展、腕伸展、拇短展肌收缩、小指展肌收缩、第一背侧骨间肌收缩以及握力。
注：仅纳入基线时具有可测量力量者。
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24周
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发生死亡或永久辅助通气（PAV）的参与者人数
大体时间：基线至24周
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从基线访视日期至第24周访视窗口结束（通常是基线后175天）期间死亡或符合死亡等效标准的参与者人数。
死亡等效标准是指连续7天以上每天使用永久辅助通气（PAV）超过22小时。
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基线至24周
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经历死亡的参与者数量
大体时间：基线至24周
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从基线访视日期到第24周访视窗口结束（通常是基线后175天）期间死亡的参与者人数。
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基线至24周
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疾病进展生物标志物
大体时间：基线至24周
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从基线至第24周，对数转换血清神经丝轻蛋白（NfL）浓度的变化
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基线至24周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Merit Cudkowicz, MD、Massachusetts General Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年5月24日
初级完成 (实际的)
2024年10月29日
研究完成 (实际的)
2024年10月29日
研究注册日期
首次提交
2023年4月24日
首先提交符合 QC 标准的
2023年4月24日
首次发布 (实际的)
2023年5月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年1月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年1月9日
最后验证
2025年12月1日
更多信息
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