此页面是自动翻译的,不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

HEALEY ALS 平台试验 - 养生法 G DNL343

2023年5月29日 更新者:Merit E. Cudkowicz, MD

HEALEY ALS 平台试验是一项永久性多中心、多方案临床试验,旨在评估用于治疗 ALS 的研究产品的安全性和有效性。

方案 G 将评估单一研究药物 DNL343 在 ALS 参与者中的安全性和有效性。

研究概览

详细说明

HEALEY ALS 平台试验是一项永久性多中心、多方案临床试验,旨在评估用于治疗 ALS 的研究产品的安全性和有效性。 此试用版旨在作为永久性平台试用版。 这意味着只有一个主协议规定了试验的进行。 HEALEY ALS 平台试用主协议注册为 NCT04297683。 一旦参与者注册到主协议并满足所有资格标准,参与者将有资格被随机分配到任何当前注册的方案中。 所有参与者将有平等的机会被随机分配到任何当前注册的方案。

如果参与者被随机分配至 G 方案 DNL343,则参与者将完成筛选访问以评估额外的 G 方案资格标准。 一旦 G 方案的资格标准得到确认,参与者将完成基线评估,并以 3:1 的比例随机分配到活性 DNL343 或匹配的安慰剂组。

方案 G 将通过邀请参加,因为参与者可能不会选择参加方案 G。参与者必须先注册主方案并有资格参加主方案,然后才能被随机分配到方案 G。

有关注册站点的列表,请参阅 NCT04297683 下的 HEALEY ALS 平台试用主协议。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

240

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Healey Center for ALS at Massachusetts General Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

描述

纳入标准:

  • 除了主协议 (NCT NCT04297683) 中规定的纳入标准外,没有其他纳入标准。

排除标准:

  • 以下排除标准是对主协议 (NCT NCT04297683) 中规定的排除标准的补充。

    1. 随机分组后 6 个月内诊断为癫痫或癫痫发作
    2. 对 DNL343 或 DNL343 药物产品中包含的任何赋形剂过敏
    3. 伴随使用处方药或非处方药 (OTC),这些药物是某些细胞色素 P450 酶的诱导剂、某些细胞色素 P450 酶的底物或某些药物转运蛋白的底物。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较:匹配安慰剂
每天口服一次匹配的安慰剂,持续 24 周。
实验性的:DNL343
DNL343 每天口服一次,持续 24 周。

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
疾病进展
大体时间:24周
通过肌萎缩侧索硬化功能评定量表修订版 (ALSFRS-R) 总分和生存率衡量的疾病严重程度随时间的变化。 每类功能评分从4分(正常)到0分(无能力),总分最高为48分,总分最低为0分,得分越高的患者身体机能越多。
24周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
功能
大体时间:24周
ALSFRS-R 总分随时间的变化。 每类功能评分从4分(正常)到0分(无能力),总分最高为48分,总分最低为0分,得分越高的患者身体机能越多。
24周
呼吸功能
大体时间:24周
通过慢肺活量 (SVC) 评估呼吸功能随时间的变化
24周
肌肉力量
大体时间:24周
使用手持测力法和握力等距测量肌肉力量随时间的变化
24周
生存
大体时间:24周
生存评估为死亡时间或永久辅助通气 (PAV)
24周
生存
大体时间:24周
生存评估为死亡时间
24周
功能和生存联合评估 (CAFS)
大体时间:24周

功能和生存的联合评估使用 ALSFRS-R 总分作为功能测量,死亡或永久辅助通气作为生存组成部分。

肌萎缩侧索硬化功能评定量表修订版 (ALSFRS-R) 总分和生存率。 每类功能评分从4分(正常)到0分(无能力),总分最高为48分,总分最低为0分,得分越高的患者身体机能越多。

24周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Merit Cudkowicz, MD、Massachusetts General Hospital

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年5月24日

初级完成 (估计的)

2025年7月1日

研究完成 (估计的)

2025年8月1日

研究注册日期

首次提交

2023年4月24日

首先提交符合 QC 标准的

2023年4月24日

首次发布 (实际的)

2023年5月6日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年5月31日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年5月29日

最后验证

2023年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

DNL343的临床试验

3
订阅