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Plateforme d'essai HEALEY ALS - Régime G DNL343

29 mai 2023 mis à jour par: Merit E. Cudkowicz, MD

L'essai HEALEY ALS Platform Trial est un essai clinique perpétuel multicentrique et multirégime évaluant l'innocuité et l'efficacité des produits expérimentaux pour le traitement de la SLA.

Le régime G évaluera l'innocuité et l'efficacité d'un seul médicament à l'étude, DNL343, chez les participants atteints de SLA.

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'essai HEALEY ALS Platform Trial est un essai clinique perpétuel multicentrique et multirégime évaluant l'innocuité et l'efficacité des produits expérimentaux pour le traitement de la SLA. Cet essai est conçu comme un essai de plate-forme perpétuel. Cela signifie qu'il n'y a qu'un seul protocole principal dictant la conduite du procès. Le protocole principal d'essai de la plate-forme HEALEY ALS est enregistré sous le numéro NCT04297683. Une fois qu'un participant s'est inscrit au protocole principal et répond à tous les critères d'éligibilité, le participant sera éligible pour être randomisé dans n'importe quel régime en cours d'inscription. Tous les participants auront une chance égale d'être randomisés pour n'importe quel régime en cours d'inscription.

Si un participant est randomisé pour le régime G DNL343, le participant effectuera une visite de sélection pour évaluer les critères d'éligibilité supplémentaires du régime G. Une fois les critères d'éligibilité au régime G confirmés, les participants effectueront une évaluation de base et seront randomisés selon un ratio de 3:1 pour recevoir soit un DNL343 actif, soit un placebo correspondant.

Le régime G s'inscrira sur invitation, car les participants ne peuvent pas choisir de s'inscrire au régime G. Les participants doivent d'abord s'inscrire au protocole principal et être éligibles pour participer au protocole principal avant de pouvoir être affectés au hasard au régime G.

Pour une liste des sites d'inscription, veuillez consulter le protocole principal d'essai de la plate-forme HEALEY ALS sous NCT04297683.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

240

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Healey Center for ALS at Massachusetts General Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Aucun critère d'inclusion supplémentaire au-delà des critères d'inclusion spécifiés dans le protocole principal (NCT NCT04297683).

Critère d'exclusion:

  • Les critères d'exclusion suivants s'ajoutent aux critères d'exclusion spécifiés dans le protocole principal (NCT NCT04297683).

    1. Diagnostic d'épilepsie ou de crise dans les 6 mois suivant la randomisation
    2. Hypersensibilité au DNL343 ou à l'un des excipients contenus dans le produit pharmaceutique DNL343
    3. L'utilisation concomitante de médicaments sur ordonnance ou en vente libre (OTC) qui sont des inducteurs de certaines enzymes du cytochrome P450, des substrats de certaines enzymes du cytochrome P450 ou des substrats de certains transporteurs de médicaments.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo correspondant
Médicament: Placebo correspondant
Le placebo correspondant est administré par voie orale une fois par jour pendant 24 semaines.
Expérimental: DNL343
Médicament: DNL343
DNL343 est administré par voie orale une fois par jour pendant 24 semaines.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Progression de la maladie
Délai: 24 semaines
Changement de la gravité de la maladie au fil du temps, mesuré par le score total et la survie de l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique révisée (ALSFRS-R). Chaque type de fonction est noté de 4 (normal) à 0 (aucune capacité), avec un score total maximum de 48 et un score total minimum de 0. Les patients avec des scores plus élevés ont plus de fonction physique.
24 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Fonction
Délai: 24 semaines
Changement du score total ALSFRS-R au fil du temps. Chaque type de fonction est noté de 4 (normal) à 0 (aucune capacité), avec un score total maximum de 48 et un score total minimum de 0. Les patients avec des scores plus élevés ont plus de fonction physique.
24 semaines
Fonction respiratoire
Délai: 24 semaines
Modification de la fonction respiratoire au fil du temps, évaluée par la capacité vitale lente (SVC)
24 semaines
Force musculaire
Délai: 24 semaines
Changement de la force musculaire au fil du temps, mesuré isométriquement à l'aide d'une dynamométrie portative et de la force de préhension
24 semaines
Survie
Délai: 24 semaines
La survie est évaluée comme le temps jusqu'au décès ou la ventilation assistée permanente (PAV)
24 semaines
Survie
Délai: 24 semaines
La survie évaluée comme le temps jusqu'à la mort
24 semaines
Évaluation combinée de la fonction et de la survie (CAFS)
Délai: 24 semaines

L'évaluation combinée de la fonction et de la survie utilise le score total ALSFRS-R comme mesure de la fonction et le décès ou la ventilation assistée permanente comme composante de survie.

Score total et survie de l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique révisée (ALSFRS-R). Chaque type de fonction est noté de 4 (normal) à 0 (aucune capacité), avec un score total maximum de 48 et un score total minimum de 0. Les patients avec des scores plus élevés ont plus de fonction physique.
24 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Merit E. Cudkowicz, MD

Collaborateurs

Denali Therapeutics Inc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

24 mai 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 juillet 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 août 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 avril 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 avril 2023

Première publication (Réel)

6 mai 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

31 mai 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 mai 2023

Dernière vérification

1 mai 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2019P003518G

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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