Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

HEALEY ALS platformforsøg - Regimen G DNL343

9. januar 2026 opdateret af: Merit E. Cudkowicz, MD

HEALEY ALS Platform Trial er et evigt multicenter, multi-regimen klinisk forsøg, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​undersøgelsesprodukter til behandling af ALS.

Regime G vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​et enkelt studielægemiddel, DNL343, hos deltagere med ALS.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

HEALEY ALS Platform Trial er et evigt multicenter, multi-regimen klinisk forsøg, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​undersøgelsesprodukter til behandling af ALS. Denne prøveversion er designet som en evig platformsprøve. Det betyder, at der er en enkelt hovedprotokol, der dikterer afviklingen af ​​retssagen. HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol er registreret som NCT04297683. Når en deltager tilmelder sig Master Protocol og opfylder alle berettigelseskriterier, vil deltageren være berettiget til at blive randomiseret til et hvilket som helst aktuelt tilmeldingsregime. Alle deltagere vil have en lige chance for at blive randomiseret til enhver aktuelt tilmeldt regime.

Hvis en deltager er randomiseret til Regimen G DNL343, vil deltageren gennemføre et screeningbesøg for at vurdere yderligere Regimen G-kriterier. Når Regimen G-kriterierne er bekræftet, vil deltagerne gennemføre en baseline-vurdering og blive randomiseret i et 3:1-forhold til enten aktiv DNL343 eller matchende placebo.

Regimen G tilmelder sig ved invitation, da deltagere muligvis ikke vælger at tilmelde sig Regimen G. Deltagerne skal først tilmelde sig Master Protocol og være berettiget til at deltage i Master Protocol, før de kan blive tilfældigt tildelt Regimen G.

For en liste over tilmeldingswebsteder, se venligst HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol under NCT04297683.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

249

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Healey Center for ALS at Massachusetts General Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Ingen yderligere inklusionskriterier ud over de inklusionskriterier, der er specificeret i Master Protocol (NCT NCT04297683).

Ekskluderingskriterier:

  • Følgende eksklusionskriterier er ud over eksklusionskriterierne specificeret i masterprotokollen (NCT NCT04297683).

    1. Diagnose af epilepsi eller anfald inden for 6 måneder efter randomisering
    2. Overfølsomhed over for DNL343 eller et eller flere af hjælpestofferne i DNL343-lægemidlet
    3. Samtidig brug af receptpligtig eller håndkøbsmedicin (OTC), som inducerer visse cytokrom P450-enzymer, substrater af visse cytokrom P450-enzymer eller substrater af visse lægemiddeltransportører.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Matchende placebo
Medicin: Matchende placebo
Matchende placebo indgives oralt én gang dagligt om dagen i 24 uger.
Eksperimentel: DNL343
Medicin: DNL343
DNL343 administreres oralt én gang dagligt om dagen i 24 uger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sygdomsprogression vurderet ved ALSFRS-R-hældning
Tidsramme: Baseline til 24 uger
Ændring i sygdomsalvorlighed målt ved ALS Funktionsvurderingsskala-Revideret (ALSFRS-R) totalscore ved brug af en Bayesiansk gentagne målinger-model, der tager højde for tab til opfølgning på grund af dødelighed. Hvert af de 12 spørgsmål, der vurderer forskellige funktionelle evner, scores fra 4 (normal) til 0 (ingen evne), med en maksimal totalscore på 48 og en minimal totalscore på 0. Deltagere med højere scores har mere fysisk funktion. Bemærk at kun deltagere, der overlevede til deres uge 24-besøg, bidrager til estimatet.
Baseline til 24 uger
Mortalitetshændelsesrate
Tidsramme: Baseline til 24 uger
Dødeligheden, præsenteret som gennemsnitlige dødsfald pr. måned, blev estimeret fra en bayesiansk delt-parametrisk model, der antog eksponentielt fordelte overlevelsesperioder. Dødelighed defineres som død eller dødsekvivalent. En deltager vurderes at opfylde kriterierne for dødsekvivalent, hvis permanent assisteret ventilation (PAV) anvendes i mere end 22 timer i døgnet i mere end syv dage i træk.
Baseline til 24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ALSFRS-R Total Score
Tidsramme: Baseline til 24 uger
Ændring i ALSFRS-R samlet score over tid. Hver type funktion scores fra 4 (normal) til 0 (ingen evne), med en maksimal samlet score på 48 og en minimal samlet score på 0. Deltagere med højere scores har mere fysisk funktion.
Baseline til 24 uger
Kombineret vurdering af funktion og overlevelse (CAFS)
Tidsramme: Baseline til 24 uger
Kombineret vurdering af funktion og overlevelse (CAFS) rangerer deltagernes kliniske resultater baseret på overlevelses tid og ændring i funktionsscoren.
Hver deltagers resultat sammenlignes med alle andre deltageres resultater, tildeles en score, og de summerede scores rangeres.
Den gennemsnitlige rangscore for hver behandlingsgruppe kan derefter beregnes.
En højere gennemsnitlig CAFS rangscore indikerer et bedre grupperesultat.
Overlevelsesresultatet er død eller dødsekvivalent, hvor en deltager vurderes at opfylde kriterierne for dødsekvivalent, hvis permanent assisteret ventilation (PAV) anvendes i mere end 22 timer pr. dag i mere end syv dage i træk.
Funktionsresultatet er ALS funktionsvurderingsskalaen-revideret (ALSFRS-R) score med en maksimal totalscore på 48 og en minimal totalscore på 0. Deltagere med højere scores har mere fysisk funktion.
Baseline til 24 uger
Respiratorisk Funktion
Tidsramme: Baseline til 24 uger
Ændring i respiratorisk funktion over tid vurderet ved langsom vital kapacitet (SVC)
Baseline til 24 uger
Styrke i overekstremitetsmuskler
Tidsramme: 24 uger
Ændring i øvre ekstremitets muskelstyrke over tid, målt isometrisk ved hjælp af håndholdt dynamometri og grebstyrke, beregnet som den gennemsnitlige procentvise ændring fra baseline for følgende muskler/manøvrer: skulderfleksion, albuefleksion, albueekstension, håndledsekstension, abductor pollicis brevis-kontraktion, abductor digiti minimi-kontraktion, første dorsale interosseus-kontraktion og grebstyrke. Bemærk, at kun dem med målelig styrke ved baseline blev inkluderet.
24 uger
Antal deltagere med død eller permanent assisteret ventilation (PAV)
Tidsramme: Baseline til 24 uger
Antallet af deltagere, der døde eller opfyldte kriteriet for en dødsekvivalent fra datoen for deres baseline-besøg til slutningen af uge 24-besøgsvinduet (generelt 175 dage efter baseline). Dødsekvivalent-kriteriet er brug af permanent assisteret ventilation (PAV) i mere end 22 timer pr. dag i mere end 7 dage i træk.
Baseline til 24 uger
Antal deltagere, der oplever død
Tidsramme: Baseline til 24 uger
Antallet af deltagere, der døde fra datoen for deres baseline-besøg til slutningen af uge 24 besøgsvinduet (generelt 175 dage efter baseline).
Baseline til 24 uger
Biomarkør for Sygdomsprogression
Tidsramme: Baseline til 24 uger
Ændring i log-transformeret serum neurofilament lys protein (NfL) koncentration fra baseline til uge 24
Baseline til 24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Merit E. Cudkowicz, MD

Samarbejdspartnere

Denali Therapeutics Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. maj 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

29. oktober 2024

Studieafslutning (Faktiske)

29. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. april 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. april 2023

Først opslået (Faktiske)

6. maj 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. januar 2026

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2019P003518G

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med DNL343

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mauritania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner