Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

HEALEY ALS platformforsøg - Regimen G DNL343

29. maj 2023 opdateret af: Merit E. Cudkowicz, MD

HEALEY ALS Platform Trial er et evigt multicenter, multi-regimen klinisk forsøg, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​undersøgelsesprodukter til behandling af ALS.

Regime G vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​et enkelt studielægemiddel, DNL343, hos deltagere med ALS.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

HEALEY ALS Platform Trial er et evigt multicenter, multi-regimen klinisk forsøg, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​undersøgelsesprodukter til behandling af ALS. Denne prøveversion er designet som en evig platformsprøve. Det betyder, at der er en enkelt hovedprotokol, der dikterer afviklingen af ​​retssagen. HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol er registreret som NCT04297683. Når en deltager tilmelder sig Master Protocol og opfylder alle berettigelseskriterier, vil deltageren være berettiget til at blive randomiseret til et hvilket som helst aktuelt tilmeldingsregime. Alle deltagere vil have en lige chance for at blive randomiseret til enhver aktuelt tilmeldt regime.

Hvis en deltager er randomiseret til Regimen G DNL343, vil deltageren gennemføre et screeningbesøg for at vurdere yderligere Regimen G-kriterier. Når Regimen G-kriterierne er bekræftet, vil deltagerne gennemføre en baseline-vurdering og blive randomiseret i et 3:1-forhold til enten aktiv DNL343 eller matchende placebo.

Regimen G tilmelder sig ved invitation, da deltagere muligvis ikke vælger at tilmelde sig Regimen G. Deltagerne skal først tilmelde sig Master Protocol og være berettiget til at deltage i Master Protocol, før de kan blive tilfældigt tildelt Regimen G.

For en liste over tilmeldingswebsteder, se venligst HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol under NCT04297683.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

240

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Healey Center for ALS at Massachusetts General Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Ingen yderligere inklusionskriterier ud over de inklusionskriterier, der er specificeret i Master Protocol (NCT NCT04297683).

Ekskluderingskriterier:

  • Følgende eksklusionskriterier er ud over eksklusionskriterierne specificeret i masterprotokollen (NCT NCT04297683).

    1. Diagnose af epilepsi eller anfald inden for 6 måneder efter randomisering
    2. Overfølsomhed over for DNL343 eller et eller flere af hjælpestofferne i DNL343-lægemidlet
    3. Samtidig brug af receptpligtig eller håndkøbsmedicin (OTC), som inducerer visse cytokrom P450-enzymer, substrater af visse cytokrom P450-enzymer eller substrater af visse lægemiddeltransportører.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Matchende placebo
Medicin: Matchende placebo
Matchende placebo indgives oralt én gang dagligt om dagen i 24 uger.
Eksperimentel: DNL343
Medicin: DNL343
DNL343 administreres oralt én gang dagligt om dagen i 24 uger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sygdomsprogression
Tidsramme: 24 uger
Ændring i sygdommens sværhedsgrad over tid målt ved Amyotrofisk Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) totalscore og overlevelse. Hver type funktion scores fra 4 (normal) til 0 (ingen evne), med en maksimal totalscore på 48 og en minimum totalscore på 0. Patienter med højere score har mere fysisk funktion.
24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fungere
Tidsramme: 24 uger
Ændring i ALSFRS-R totalscore over tid. Hver type funktion scores fra 4 (normal) til 0 (ingen evne), med en maksimal totalscore på 48 og en minimum totalscore på 0. Patienter med højere score har mere fysisk funktion.
24 uger
Åndedrætsfunktion
Tidsramme: 24 uger
Ændring i åndedrætsfunktionen over tid vurderet ved langsom vitalkapacitet (SVC)
24 uger
Muskelstyrke
Tidsramme: 24 uger
Ændring i muskelstyrke over tid målt isometrisk ved hjælp af håndholdt dynamometri og grebsstyrke
24 uger
Overlevelse
Tidsramme: 24 uger
Overlevelse vurderet som tid til død eller permanent assisteret ventilation (PAV)
24 uger
Overlevelse
Tidsramme: 24 uger
Overlevelse vurderet som tid til døden
24 uger
Kombineret vurdering af funktion og overlevelse (CAFS)
Tidsramme: 24 uger

Kombineret vurdering af funktion og overlevelse bruger ALSFRS-R totalscore som funktionsmål og død eller permanent assisteret ventilation som overlevelseskomponent.

Amyotrofisk Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) totalscore og overlevelse. Hver type funktion scores fra 4 (normal) til 0 (ingen evne), med en maksimal totalscore på 48 og en minimum totalscore på 0. Patienter med højere score har mere fysisk funktion.
24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Merit E. Cudkowicz, MD

Samarbejdspartnere

Denali Therapeutics Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. maj 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. april 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. april 2023

Først opslået (Faktiske)

6. maj 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. maj 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. maj 2023

Sidst verificeret

1. maj 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2019P003518G

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med DNL343

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Greece

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner